公开(公告)号：US20140094457A1

公开(公告)日：2014-04-03

申请号：US14044457

申请日：2013-10-02

申请人： Lawrence B. Gardner ,  Timothy J. Cardozo ,  Leenus Martin

发明人： Lawrence B. Gardner ,  Timothy J. Cardozo ,  Leenus Martin

IPC分类号： A61K31/53 ,  G06F19/12 ,  G01N33/50 ,  A61K31/4152 ,  A61K45/06

CPC分类号： A61K31/53 ,  A61K31/167 ,  A61K31/34 ,  A61K31/381 ,  A61K31/40 ,  A61K31/4035 ,  A61K31/415 ,  A61K31/4152 ,  A61K31/4155 ,  A61K31/4184 ,  A61K31/4192 ,  A61K31/4245 ,  A61K31/433 ,  A61K31/44 ,  A61K31/445 ,  A61K31/498 ,  A61K31/50 ,  A61K31/513 ,  A61K31/536 ,  A61K31/538 ,  A61K45/06 ,  G01N33/5023 ,  G06F19/12 ,  G06F19/16 ,  G06F19/706 ,  Y02A90/26

摘要： The present invention relates to pharmaceutical compositions comprising a compound and a pharmaceutically acceptable carrier. The present invention is also directed to a method of treating a genetic disease caused by premature termination codons, or other conditions that render messenger ribonucleic acid (mRNA) susceptible to nonsense mediated RNA decay, in a subject. Also disclosed is a method of inhibiting nonsense mediated RNA decay and/or induction of autophagy. The present invention also relates to a method of identifying inhibitors of nonsense mediated RNA decay and/or inducing autophagy. The present invention further relates to a method of inhibiting nonsense mediated RNA decay and/or induction of autophagy in a subject.

摘要翻译： 本发明涉及包含化合物和药学上可接受的载体的药物组合物。 本发明还涉及一种治疗由过早终止密码子引起的遗传疾病的方法或在受试者中使信使核糖核酸（mRNA）易于无义介导的RNA衰变的其它病症。 还公开了抑制无义介导的RNA衰变和/或诱导自噬的方法。 本发明还涉及鉴定无义介导的RNA衰变和/或诱导自噬的抑制剂的方法。 本发明还涉及抑制无症状介导的RNA衰变和/或受试者自噬诱导的方法。

公开(公告)号：US09216180B2

公开(公告)日：2015-12-22

申请号：US14044457

申请日：2013-10-02

申请人： Lawrence B. Gardner ,  Timothy J. Cardozo ,  Leenus Martin

发明人： Lawrence B. Gardner ,  Timothy J. Cardozo ,  Leenus Martin

IPC分类号： A61K31/535 ,  A61K31/415 ,  A61K31/505 ,  A61K31/53 ,  A61K31/4152 ,  A61K45/06 ,  G01N33/50 ,  G06F19/12 ,  A61K31/167 ,  A61K31/34 ,  A61K31/381 ,  A61K31/4035 ,  A61K31/4184 ,  A61K31/4192 ,  A61K31/433 ,  A61K31/445 ,  A61K31/513 ,  A61K31/538 ,  G06F19/16 ,  G06F19/00

CPC分类号： A61K31/53 ,  A61K31/167 ,  A61K31/34 ,  A61K31/381 ,  A61K31/40 ,  A61K31/4035 ,  A61K31/415 ,  A61K31/4152 ,  A61K31/4155 ,  A61K31/4184 ,  A61K31/4192 ,  A61K31/4245 ,  A61K31/433 ,  A61K31/44 ,  A61K31/445 ,  A61K31/498 ,  A61K31/50 ,  A61K31/513 ,  A61K31/536 ,  A61K31/538 ,  A61K45/06 ,  G01N33/5023 ,  G06F19/12 ,  G06F19/16 ,  G06F19/706 ,  Y02A90/26

摘要： The present invention relates to pharmaceutical compositions comprising a compound and a pharmaceutically acceptable carrier. The present invention is also directed to a method of treating a genetic disease caused by premature termination codons, or other conditions that render messenger ribonucleic acid (mRNA) susceptible to nonsense mediated RNA decay, in a subject. Also disclosed is a method of inhibiting nonsense mediated RNA decay and/or induction of autophagy. The present invention also relates to a method of identifying inhibitors of nonsense mediated RNA decay and/or inducing autophagy. The present invention further relates to a method of inhibiting nonsense mediated RNA decay and/or induction of autophagy in a subject.

摘要翻译： 本发明涉及包含化合物和药学上可接受的载体的药物组合物。 本发明还涉及一种治疗由过早终止密码子引起的遗传疾病的方法或在受试者中使信使核糖核酸（mRNA）易于无义介导的RNA衰变的其它病症。 还公开了抑制无义介导的RNA衰变和/或诱导自噬的方法。 本发明还涉及鉴定无义介导的RNA衰变和/或诱导自噬的抑制剂的方法。 本发明还涉及抑制无症状介导的RNA衰变和/或受试者自噬诱导的方法。