公开(公告)号：US08604206B2

公开(公告)日：2013-12-10

申请号：US12898112

申请日：2010-10-05

申请人： Robert Boyd ,  Gary Lee ,  Philip Rybczynski

发明人： Robert Boyd ,  Gary Lee ,  Philip Rybczynski

IPC分类号： C07D211/46 ,  A61K31/445

CPC分类号： C07D211/46 ,  A61K31/191 ,  A61K31/445 ,  A61K31/451 ,  A61K45/06 ,  C07D211/44 ,  C07D211/60 ,  C07D211/96 ,  A61K2300/00

摘要： The present invention provides novel compounds as well as compositions and methods using the same for preventing and/or treating degenerative disorders of the central nervous system. In particular, the present invention provides methods for preventing and/or treating Parkinson's disease.

摘要翻译： 本发明提供了新颖的化合物以及使用它们的组合物和方法，用于预防和/或治疗中枢神经系统的退行性疾病。 特别地，本发明提供了用于预防和/或治疗帕金森病的方法。

公开(公告)号：US08304429B2

公开(公告)日：2012-11-06

申请号：US12757144

申请日：2010-04-09

申请人： Robert Boyd ,  Gary Lee

发明人： Robert Boyd ,  Gary Lee

IPC分类号： A61K31/445

CPC分类号： A61K31/445

摘要： The present invention provides methods for preventing and/or treating degenerative disorders of the central nervous system using 5-(fluoromethyl)piperidine-3,4-diol, 5-(chloromethyl)piperidine-3,4-diol, or a pharmaceutically acceptable salt, solvate, or prodrug thereof, or any combination of two or more thereof. In particular, the present invention provides methods for preventing and/or treating Parkinson's disease.

摘要翻译： 本发明提供使用5-（氟甲基）哌啶-3,4-二醇，5-（氯甲基）哌啶-3,4-二醇或其药学上可接受的盐来预防和/或治疗中枢神经系统的退行性疾病的方法 ，溶剂合物或前药，或其两种或多种的任何组合。 特别地，本发明提供了用于预防和/或治疗帕金森病的方法。

公开(公告)号：US08940766B2

公开(公告)日：2015-01-27

申请号：US12757160

申请日：2010-04-09

申请人： Robert Boyd ,  Gary Lee

发明人： Robert Boyd ,  Gary Lee

IPC分类号： A61K31/445 ,  C07D211/36 ,  C07D211/44 ,  C12Q1/34

CPC分类号： C12Q1/34 ,  A61K31/445 ,  C07D211/36 ,  G01N2333/924

摘要： The present invention provides methods for preventing and/or treating lysosomal storage disorders using 5-(fluoromethyl)piperidine-3,4-diol, 5-(chloromethyl)piperidine-3,4-diol, or a pharmaceutically acceptable salt, solvate, or prodrug thereof, or any combination of two or more thereof. In particular, the present invention provides methods for preventing and/or treating Gaucher's disease.

摘要翻译： 本发明提供使用5-（氟甲基）哌啶-3,4-二醇，5-（氯甲基）哌啶-3,4-二醇或其药学上可接受的盐，溶剂合物或/或溶剂合物来预防和/或治疗溶酶体贮积病的方法 前药，或其两种或多种的任何组合。 特别地，本发明提供了预防和/或治疗戈谢氏病的方法。

公开(公告)号：US20110091442A1

公开(公告)日：2011-04-21

申请号：US12898196

申请日：2010-10-05

申请人： Robert Boyd ,  Gary Lee ,  Philip Rybczynski

发明人： Robert Boyd ,  Gary Lee ,  Philip Rybczynski

IPC分类号： A61K38/47 ,  A61K31/445 ,  A61P7/06 ,  A61P1/16 ,  A61P1/04

CPC分类号： C07D211/46 ,  A61K31/15 ,  A61K31/445 ,  A61K38/47 ,  C07D211/96

摘要： The present invention provides novel compositions as well as methods for preventing and/or treating lysosomal storage disorders. In particular, the present invention provides methods for preventing and/or treating Gaucher's disease.

摘要翻译： 本发明提供了新的组合物以及用于预防和/或治疗溶酶体贮积症的方法。 特别地，本发明提供了预防和/或治疗戈谢氏病的方法。

公开(公告)号：US09181184B2

公开(公告)日：2015-11-10

申请号：US11440473

申请日：2006-05-17

申请人： Benjamin Mugrage ,  Gary Lee ,  Xiaoxiang Zhu ,  Robert Boyd ,  Kamlesh Sheth

发明人： Benjamin Mugrage ,  Gary Lee ,  Xiaoxiang Zhu ,  Robert Boyd ,  Kamlesh Sheth

IPC分类号： A61K31/445 ,  C07D211/46 ,  C07D405/06 ,  C07D409/06

CPC分类号： A61K31/445 ,  A61K31/4525 ,  A61K31/4545 ,  A61K38/47 ,  C07D211/46 ,  C07D405/06 ,  C07D409/06

摘要： The present invention provides a method for increasing the activity of a mutant or wild-type α-glucosidase enzyme in vitro and in vivo by contacting the enzyme with a specific pharmacological chaperone which is a derivative of 1-deoxynojirimycin. The invention also provides a method for the treatment of Pompe disease by administration of chaperone small molecule compound which is a derivative of 1-deoxynojirimycin. The 1-deoxynojirimycin derivative is substituted at the N or C1 position. Combination therapy with replacement α-glucosidase gene or enzyme is also provided.

摘要翻译： 本发明提供了通过使酶与作为1-脱氧野尻霉素的衍生物的特异性药物伴侣接触来增加体外和体内突变体或野生型α-葡萄糖苷酶的活性的方法。 本发明还提供了通过给予作为1-脱氧野尻霉素衍生物的伴侣分子化合物治疗庞皮病的方法。 1-脱氧野尻霉素衍生物在N或C1位置被取代。 还提供了用置换的α-葡糖苷酶基因或酶的组合治疗。

公开(公告)号：US20110092541A1

公开(公告)日：2011-04-21

申请号：US12898112

申请日：2010-10-05

申请人： Robert Boyd ,  Gary Lee ,  Philip Rybczynski

发明人： Robert Boyd ,  Gary Lee ,  Philip Rybczynski

IPC分类号： A61K31/445 ,  C07D211/46 ,  A61P25/16

CPC分类号： C07D211/46 ,  A61K31/191 ,  A61K31/445 ,  A61K31/451 ,  A61K45/06 ,  C07D211/44 ,  C07D211/60 ,  C07D211/96 ,  A61K2300/00

摘要： The present invention provides novel compounds as well as compositions and methods using the same for preventing and/or treating degenerative disorders of the central nervous system. In particular, the present invention provides methods for preventing and/or treating Parkinson's disease.

摘要翻译： 本发明提供了新颖的化合物以及使用它们的组合物和方法，用于预防和/或治疗中枢神经系统的退行性疾病。 特别地，本发明提供了用于预防和/或治疗帕金森病的方法。

公开(公告)号：US20060264467A1

公开(公告)日：2006-11-23

申请号：US11440473

申请日：2006-05-17

申请人： Benjamin Mugrage ,  Gary Lee ,  Xiaoxiang Zhu ,  Robert Boyd ,  Kamlesh Sheth

发明人： Benjamin Mugrage ,  Gary Lee ,  Xiaoxiang Zhu ,  Robert Boyd ,  Kamlesh Sheth

IPC分类号： A61K31/445

CPC分类号： A61K31/445 ,  A61K31/4525 ,  A61K31/4545 ,  A61K38/47 ,  C07D211/46 ,  C07D405/06 ,  C07D409/06

摘要： The present invention provides a method for increasing the activity of a mutant or wild-type α-glucosidase enzyme in vitro and in vivo by contacting the enzyme with a specific pharmacological chaperone which is a derivative of 1-deoxynojirimycin. The invention also provides a method for the treatment of Pompe disease by administration of chaperone small molecule compound which is a derivative of 1-deoxynojirimycin. The 1-deoxynojirimycin derivative is substituted at the N or C1 position. Combination therapy with replacement α-glucosidase gene or enzyme is also provided.

摘要翻译： 本发明提供了通过使酶与作为1-脱氧野尻霉素衍生物的特异性药物伴侣接触来增加体外和体内突变体或野生型α-葡萄糖苷酶的活性的方法。 本发明还提供了通过给予作为1-脱氧野尻霉素衍生物的伴侣分子化合物治疗庞皮病的方法。 1-脱氧野尻霉素衍生物在N或C1位置被取代。 还提供了与置换的α-葡糖苷酶基因或酶的组合治疗。

公开(公告)号：US20100261753A1

公开(公告)日：2010-10-14

申请号：US12757144

申请日：2010-04-09

申请人： Robert Boyd ,  Gary Lee

发明人： Robert Boyd ,  Gary Lee

IPC分类号： A61K31/445 ,  A61P25/28 ,  A61P25/16 ,  A61P29/00

CPC分类号： A61K31/445

摘要： The present invention provides methods for preventing and/or treating degenerative disorders of the central nervous system using 5-(fluoromethyl)piperidine-3,4-diol, 5-(chloromethyl)piperidine-3,4-diol, or a pharmaceutically acceptable salt, solvate, or prodrug thereof, or any combination of two or more thereof. In particular, the present invention provides methods for preventing and/or treating Parkinson's disease.

摘要翻译： 本发明提供使用5-（氟甲基）哌啶-3,4-二醇，5-（氯甲基）哌啶-3,4-二醇或其药学上可接受的盐来预防和/或治疗中枢神经系统的退行性疾病的方法 ，溶剂合物或前药，或其两种或多种的任何组合。 特别地，本发明提供了用于预防和/或治疗帕金森病的方法。

公开(公告)号：US20100260740A1

公开(公告)日：2010-10-14

申请号：US12757160

申请日：2010-04-09

申请人： Robert Boyd ,  Gary Lee

发明人： Robert Boyd ,  Gary Lee

IPC分类号： A61K31/45 ,  A61K38/47 ,  C12N5/00 ,  C12Q1/34 ,  A61P43/00

CPC分类号： C12Q1/34 ,  A61K31/445 ,  C07D211/36 ,  G01N2333/924

摘要： The present invention provides methods for preventing and/or treating lysosomal storage disorders using 5-(fluoromethyl)piperidine-3,4-diol, 5-(chloromethyl)piperidine-3,4-diol, or a pharmaceutically acceptable salt, solvate, or prodrug thereof, or any combination of two or more thereof. In particular, the present invention provides methods for preventing and/or treating Gaucher's disease.

摘要翻译： 本发明提供使用5-（氟甲基）哌啶-3,4-二醇，5-（氯甲基）哌啶-3,4-二醇或其药学上可接受的盐，溶剂合物或/或溶剂合物来预防和/或治疗溶酶体贮积病的方法 前药，或其两种或多种的任何组合。 特别地，本发明提供了预防和/或治疗戈谢氏病的方法。

公开(公告)号：US08604057B2

公开(公告)日：2013-12-10

申请号：US12898196

申请日：2010-10-05

申请人： Robert Boyd ,  Gary Lee ,  Philip Rybczynski

发明人： Robert Boyd ,  Gary Lee ,  Philip Rybczynski

IPC分类号： A01N43/40 ,  A61K31/445

CPC分类号： C07D211/46 ,  A61K31/15 ,  A61K31/445 ,  A61K38/47 ,  C07D211/96

摘要： The present invention provides novel compositions as well as methods for preventing and/or treating lysosomal storage disorders. In particular, the present invention provides methods for preventing and/or treating Gaucher's disease.

摘要翻译： 本发明提供了新的组合物以及用于预防和/或治疗溶酶体贮积症的方法。 特别地，本发明提供了预防和/或治疗戈谢氏病的方法。