公开(公告)号：US20070081984A1

公开(公告)日：2007-04-12

申请号：US11484870

申请日：2006-07-11

申请人： Shunji Tomatsu ,  William Sly ,  Jeffrey Grubb ,  Tatsuo Nishioka ,  Ken-Ichi Miyamoto ,  Seiji Yamaguchi

发明人： Shunji Tomatsu ,  William Sly ,  Jeffrey Grubb ,  Tatsuo Nishioka ,  Ken-Ichi Miyamoto ,  Seiji Yamaguchi

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K38/46

CPC分类号： A61K38/465 ,  C12Y301/03001

摘要： The present invention provides compositions and methods for use in enzyme replacement therapy. The inventors disclose a method of producing membrane bound enzymes in an active soluble form by eliminating the glycosylphosphatidylinositol (GPI) membrane anchor. In particular the inventors disclose a soluble active form of the membrane bound enzyme TNSALP which they produced by deleting the GPI anchor single peptide sequence. They have further shown that this composition is useful for treatment of hypophosphatasia. The inventors also disclose oligo acid amino acid variants thereof which specifically target bone tissue.

摘要翻译： 本发明提供了用于酶替代疗法的组合物和方法。 本发明人公开了通过消除糖基磷脂酰肌醇（GPI）膜锚定点来生产活性可溶形式的膜结合酶的方法。 特别地，本发明人公开了通过缺失GPI锚单肽序列产生的膜结合酶TNSALP的可溶性活性形式。 他们进一步表明，该组合物可用于治疗下尿失禁。 本发明人还公开了特异性靶向骨组织的寡糖氨基酸变体。