公开(公告)号：WO2011071860A2

公开(公告)日：2011-06-16

申请号：PCT/US2010/059206

申请日：2010-12-07

申请人： ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. ,  MANOHARAN, Muthiah ,  RAJEEV, Kallanthottahil, G. ,  JAYARAMAN, Muthusamy ,  BUTLER, David ,  KAPOOR, Mamta ,  KAINTHAN, Rajesh, Kumar

发明人： MANOHARAN, Muthiah ,  RAJEEV, Kallanthottahil, G. ,  JAYARAMAN, Muthusamy ,  BUTLER, David ,  KAPOOR, Mamta ,  KAINTHAN, Rajesh, Kumar

IPC分类号： A61K48/00 ,  C07C269/02

CPC分类号： A61K47/18 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/713 ,  A61K47/186 ,  A61K47/22 ,  C07C217/08 ,  C07C219/08 ,  C07C229/12 ,  C07C251/40 ,  C07C271/12 ,  C07C271/20 ,  C07C323/25 ,  C07C2601/02 ,  C07D317/28 ,  C07D317/44 ,  C07D317/72 ,  C07D491/10 ,  C12N15/88

摘要： A method for delivering a nucleic acid to a cell can include exposing sample cells to a composition which includes charged lipids.

摘要翻译： 用于将核酸递送至细胞的方法可以包括将样品细胞暴露于包含带电脂质的组合物。

公开(公告)号：WO2015017715A1

公开(公告)日：2015-02-05

申请号：PCT/US2014/049272

申请日：2014-07-31

申请人： REGENTS OF THE UNIVERSITY OF MINNESOTA ,  SIEGEL, Ronald A. ,  CLOYD, James ,  WINTER, Tate ,  KAPOOR, Mamta

发明人： SIEGEL, Ronald A. ,  CLOYD, James ,  WINTER, Tate ,  KAPOOR, Mamta

IPC分类号： A61K38/46 ,  A61K38/48 ,  A61K31/5513 ,  A61K9/00 ,  A61K31/675 ,  A61P25/08 ,  A61K47/48 ,  A61K9/20 ,  A61K9/48

CPC分类号： A61K38/482 ,  A61K9/0043 ,  A61K9/006 ,  A61K9/0073 ,  A61K9/20 ,  A61K9/2004 ,  A61K9/48 ,  A61K31/4166 ,  A61K31/5513 ,  A61K31/675 ,  A61K38/465 ,  A61K38/4813 ,  A61K47/556 ,  C12Y301/03001 ,  C12Y304/21063 ,  A61K2300/00

摘要： The present invention relates to a new drug delivery strategy based on prodrug conversion, in which a water-soluble prodrug and its converting enzyme are co-delivered and at a point of administration such as the nasal or buccal mucosa. Enzymatic conversion of the prodrug produces drug in concentrations exceeding the drug's thermodynamic solubility, or saturation level. The supersaturated drug crosses the mucosal membrane quickly, as a result of its high thermodynamic activity, prior to crystallization. This strategy is particularly useful when fast action is required, for example in preventing or responding rapidly to Status Epilepticus (SE) or other central nervous system conditions such as migraine.

摘要翻译： 本发明涉及基于前药转化的新的药物递送策略，其中水溶性前药及其转化酶共同递送，并且在诸如鼻或颊粘膜的给药点。 前药的酶转化产生药物浓度超过药物的热力学溶解度或饱和水平。 结晶之前，过饱和药物由于其高热力学活性而快速穿过粘膜。 当需要快速作用时，例如在预防或快速反应癫痫持续状态（SE）或其他中枢神经系统疾病如偏头痛的情况下，这一策略特别有用。

公开(公告)号：WO2011071860A3

公开(公告)日：2011-09-09

申请号：PCT/US2010059206

申请日：2010-12-07

申请人： ALNYLAM PHARMACEUTICALS INC ,  MANOHARAN MUTHIAH ,  RAJEEV KALLANTHOTTAHIL G ,  JAYARAMAN MUTHUSAMY ,  BUTLER DAVID ,  KAPOOR MAMTA ,  KAINTHAN RAJESH KUMAR

发明人： MANOHARAN MUTHIAH ,  RAJEEV KALLANTHOTTAHIL G ,  JAYARAMAN MUTHUSAMY ,  BUTLER DAVID ,  KAPOOR MAMTA ,  KAINTHAN RAJESH KUMAR

IPC分类号： C12N5/02 ,  C07C229/00

CPC分类号： A61K47/18 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/713 ,  A61K47/186 ,  A61K47/22 ,  C07C217/08 ,  C07C219/08 ,  C07C229/12 ,  C07C251/40 ,  C07C271/12 ,  C07C271/20 ,  C07C323/25 ,  C07C2601/02 ,  C07D317/28 ,  C07D317/44 ,  C07D317/72 ,  C07D491/10 ,  C12N15/88

摘要： A method for delivering a nucleic acid to a cell can include exposing sample cells to a composition which includes charged lipids.

摘要翻译： 将核酸递送至细胞的方法可包括将样品细胞暴露于包含带电脂质的组合物中。