公开(公告)号：WO2019089828A1

公开(公告)日：2019-05-09

申请号：PCT/US2018/058555

申请日：2018-10-31

申请人： ACUITAS THERAPEUTICS, INC.

发明人： MADDEN, Thomas, D. ,  TAM, Ying, K.C. ,  BARBOSA, Christopher, J. ,  MUI, Barbara

IPC分类号： A61K9/127 ,  A61K48/00 ,  A61K9/51

CPC分类号： A61K9/1272 ,  A61K9/5123 ,  C12N15/88

摘要： Lipid nanoparticles having lamellar morphologies are provided. Use of the lipid nanoparticles for delivery of a therapeutic agent and methods for their preparation are also provided.

公开(公告)号：WO2018175445A1

公开(公告)日：2018-09-27

申请号：PCT/US2018/023367

申请日：2018-03-20

申请人： NORTHWESTERN UNIVERSITY

发明人： MIRKIN, Chad, A. ,  ZHU, Shengshuang ,  XING, Hang ,  PARK, Jungsoo

IPC分类号： A61K47/48 ,  A61K48/00 ,  A61K9/127

CPC分类号： A61K47/6937 ,  A61K38/00 ,  C12N15/88

摘要： The present disclosure generally relates to poly (lactic-co-glycolic acid)(PLGA) spherical nucleic acids (SNAs) having enhanced stability, methods of making the same, and uses thereof. PLGA-SNAs are useful in gene regulation and drug delivery.

公开(公告)号：WO2018170332A1

公开(公告)日：2018-09-20

申请号：PCT/US2018/022750

申请日：2018-03-15

申请人： NUTECH VENTURES

发明人： ZEMPLENI, Janos

IPC分类号： A23C7/04 ,  A23C9/00

CPC分类号： C07K14/705 ,  A61K9/1276 ,  A61K35/20 ,  C07K17/04 ,  C12N15/113 ,  C12N15/88

摘要： The present disclosure relates to materials and methods for extracellular vesicle (e.g. , exosome) -mediated delivery of cargo ( e.g. , endogenous and/or exogenous) to non-bovine mammalian ( e.g. , human) cells. For example, exosomes isolated from bovine milk for delivering cargo to non-bovine mammalian ( e.g. , human) cells are provided.

公开(公告)号：WO2018119514A1

公开(公告)日：2018-07-05

申请号：PCT/CA2017/051543

申请日：2017-12-19

申请人： PRECISION NANOSYSTEMS INC.

发明人： THOMAS, Anitha ,  DE SOUZA, Rebecca Anne Grace ,  OUELLET, Eric ,  THARMARAJAH, Grace Tharmini ,  SINGH, Jagbir ,  GARG, Shyam Madhusudan

IPC分类号： C12N15/88 ,  A61K47/14 ,  A61K47/18 ,  A61K9/00 ,  A61K9/14 ,  C12N15/10 ,  C12N15/85 ,  C12N15/87 ,  C12N5/10

CPC分类号： C12N5/0619 ,  A61K9/5123 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N15/88 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/32 ,  C12N2500/35 ,  C12N2500/36 ,  C12N2500/50

摘要： A transfection reagent composition comprising: 30-60 MOL.% of a cationic lipid, or a pharmaceutical acceptable salt thereof; 10-60 MOL% of a structural lipid; 10-20 MOL% of a triglyceride; and 0.1 to about 10 MOL.% of a stabilizing agent, is provided. The transfection agent is effective in transfecting cells, particularly neurons, with siRNA, mRNA and plasmid nucleic acid, and maintaining viability of the cells as well as activity of the delivered nucleic acid.

公开(公告)号：WO2017223199A1

公开(公告)日：2017-12-28

申请号：PCT/US2017/038542

申请日：2017-06-21

申请人： XCELL BIOSCIENCES, INC.

发明人： LIM, James ,  CASSEREAU, Luke

IPC分类号： A61K31/7105 ,  A61K31/711 ,  A61K31/713 ,  A61K35/12

CPC分类号： C12N15/87 ,  C12N5/0638 ,  C12N5/0656 ,  C12N5/0696 ,  C12N15/88 ,  C12N2500/02 ,  C12N2500/90 ,  C12N2510/00 ,  C12N2527/00

摘要： The present invention describes a method for increasing transfection efficiency of cells. The present invention further provides a method for increasing the efficiency of stem cell reprogramming.

摘要翻译： 本发明描述了提高细胞转染效率的方法。 本发明进一步提供了用于提高干细胞重编程效率的方法。

公开(公告)号：WO2017152302A1

公开(公告)日：2017-09-14

申请号：PCT/CN2016/075711

申请日：2016-03-05

申请人： 苏州大学张家港工业技术研究院

发明人： 贺丽虹 ,  张焕相 ,  许键炜

IPC分类号： C12N5/10 ,  C12N15/86 ,  C12N15/88 ,  A61K35/28 ,  A61P1/16 ,  C12N5/077

CPC分类号： A61K35/28 ,  C12N5/10 ,  C12N15/86 ,  C12N15/88

摘要： 提供了一种肝损伤靶向间充质干细胞，其制备方法及其在制备治疗肝损伤的靶向药物中的应用，所述细胞由间充质干细胞转染或感染核酸制备得到，所述核酸为miR-26b。为了进一步提高间充质干细胞靶向肝损伤部位的效率，改善肝功能和组织结构恢复的效果，可以利用碱性成纤维细胞生长因子处理间充质干细胞。

公开(公告)号：WO2017096039A1

公开(公告)日：2017-06-08

申请号：PCT/US2016/064414

申请日：2016-12-01

申请人： SPARK THERAPEUTICS, INC.

发明人： QU, Guang ,  LU, Lin ,  WRIGHT, John Fraser

IPC分类号： C12N5/10 ,  C12N7/00 ,  C12N7/02 ,  C12N7/01 ,  A61K48/00 ,  A61K31/7088 ,  C12Q1/70

CPC分类号： A61K31/7088 ,  C12N15/85 ,  C12N15/86 ,  C12N15/87 ,  C12N15/88 ,  C12N2510/00 ,  C12N2710/10322 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14152 ,  C12Q1/70

摘要： Methods and compositions for transfecting cells with plasmids are disclosed. In certain embodiments, methods and compositions are disclosed in which transfection efficiency is significantly increased by contacting the cells being transduced with polyethyleneimine (PEI) that is free of nucleic acid during the transfection process. Therapeutically useful adeno-associated viral vectors generated according to the disclosed methods and compositions are also disclosed.

摘要翻译： 公开了用质粒转染细胞的方法和组合物。 在某些实施方案中，公开了这样的方法和组合物，其中转染效率通过在转染过程期间接触被转导的细胞与不含核酸的聚乙烯亚胺（PEI）而显着增加。 还公开了根据所公开的方法和组合物产生的治疗上有用的腺伴随病毒载体。

公开(公告)号：WO2017089307A1

公开(公告)日：2017-06-01

申请号：PCT/EP2016/078334

申请日：2016-11-21

申请人： GLAXOSMITHKLINE INTELLECTUAL PROPERTY DEVELOPMENT LIMITED

发明人： JOHNSON, Sabine ,  PALLANT, Celeste ,  VAMVA, Eirini ,  VINK, Conrad

IPC分类号： C12N7/00 ,  C12N15/85 ,  C12N15/86

CPC分类号： C12N15/64 ,  C12N7/00 ,  C12N15/67 ,  C12N15/85 ,  C12N15/86 ,  C12N15/88 ,  C12N15/895 ,  C12N2740/16043 ,  C12N2740/16052 ,  C12N2800/204 ,  C12N2800/22 ,  C12N2800/50

摘要： The invention relates to nucleic acid vectors comprising a non-mammalian origin of replication and the ability to hold at least 25 kilobases (kb) of DNA, characterized in that said nucleic acid vector comprises retroviral nucleic acid sequences encoding: gag and pol proteins, and an env protein or a functional substitute thereof. The invention also relates to uses and methods of transient transfection using said nucleic acid vector.

摘要翻译： 本发明涉及包含非哺乳动物复制起点和保持至少25千碱基（kb）DNA的能力的核酸载体，其特征在于所述核酸载体包含逆转录病毒核酸序列 编码：gag和pol蛋白，以及env蛋白或其功能性替代物。 本发明还涉及使用所述核酸载体进行瞬时转染的用途和方法。

公开(公告)号：WO2017062502A1

公开(公告)日：2017-04-13

申请号：PCT/US2016/055570

申请日：2016-10-05

申请人： THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF COLORGO, A BODY CORPORATE

发明人： ANCHORDOQUY, Thomas ,  BETKER, Jamies, L.

IPC分类号： A61K9/107 ,  A61K9/127 ,  A61K47/28 ,  A61K47/48 ,  C12N15/88

CPC分类号： C12N15/88 ,  A61K48/00

摘要： Lipoplex formulations and uses thereof. In particular, the lipoplexes include at least one naturally-occurring cationic amphiphile, at least one C18-30 saturated fatty acid, cholesterol, at least one nucleic acid, and have a low charge ratio. The lipoplexes are useful for in vivo or in vitro delivery of one or more agents (e.g., a polyanionic therapeutic or an antisense therapeutic, such as an RNAi agent) and allow prolonged expression of these agents, which may be distributed via endogenous cellular pathways to surrounding cells or tissue.

摘要翻译： Lipoplex制剂及其用途。 特别地，脂质复合物包括至少一种天然存在的阳离子两亲物，至少一种C18-30饱和脂肪酸，胆固醇，至少一种核酸，并具有低电荷比。 脂质复合物可用于体内或体外递送一种或多种药剂（例如，聚阴离子治疗剂或反义治疗剂，例如RNAi剂），并允许这些药物的延长表达，其可通过内源细胞途径分布至 周围的细胞或组织。

公开(公告)号：WO2016018454A3

公开(公告)日：2016-08-04

申请号：PCT/US2015000070

申请日：2015-06-19

申请人： CISTHERA INC

IPC分类号： A61K38/17 ,  A61K9/133 ,  A61K31/7105 ,  A61P37/06 ,  A61P43/00

CPC分类号： C12N15/88 ,  A01K67/027 ,  A01K2207/30 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/03 ,  A61K38/1761 ,  A61K39/00 ,  A61K2039/6018 ,  C07K14/4747 ,  C07K14/705

摘要： Provided are methods employing BCL-2 for the treatment of VDAC-associated disease, wherein the methods comprise administering to a mammal a Bcl-2 protein in an amount sufficient to inhibit a VDAC-associated disease. The disclosure also provides methods for identifying a Bcl- 2 protein that inhibits a VDAC-associated disease when administered to an animal, as well as methods for increasing the effectiveness of a gene, stem cell and/or vaccine therapy involving the administration of an extracellular Bcl-2 protein, a Bcl-2 family member, and/or a fragment thereof comprising a BH4 domain. The disclosure further provides methods for treating diseases involving administering a Bcl-2 protein to a cell that has been engineered to produce exosomes comprising nucleic acid constructs engineered for selective therapeutic transfection of target cell types.

摘要翻译： 提供了使用BCL-2治疗VDAC相关疾病的方法，其中所述方法包括以足以抑制VDAC相关疾病的量向哺乳动物施用Bcl-2蛋白。 本公开内容还提供了用于在向动物施用时鉴定抑制VDAC相关疾病的Bcl-2蛋白质的方法，以及用于增加基因，干细胞和/或疫苗疗法的有效性的方法，所述疗法涉及施用细胞外 Bcl-2蛋白，Bcl-2家族成员，和/或其包含BH4结构域的片段。 本公开内容进一步提供了用于治疗疾病的方法，所述疾病涉及将Bcl-2蛋白给予已经工程化以产生外来体的细胞，所述外来体包含工程化用于选择性治疗性转染靶细胞类型的核酸构建体。