公开(公告)号：WO2018081480A1

公开(公告)日：2018-05-03

申请号：PCT/US2017/058619

申请日：2017-10-26

申请人： ACUITAS THERAPEUTICS, INC.

发明人： HOPE, Michael, J. ,  MUI, Barbara ,  LIN, Paulo, Jia Ching ,  BARBOSA, Christopher ,  MADDEN, Thomas ,  ANSELL, Steven, M. ,  DU, Xinyao

IPC分类号： A61K47/18 ,  A61K47/22 ,  A61K9/127 ,  A61K31/7105

CPC分类号： A61K9/1272 ,  A61K31/7105 ,  A61K47/18 ,  A61K47/22

摘要： Improved formulations of lipid nanoparticles are provided. Use of the lipid nanoparticles for delivery of a therapeutic agent and methods for their preparation are also provided.

摘要翻译： 提供了改进的脂质纳米粒子制剂。 还提供了使用脂质纳米粒子递送治疗剂及其制备方法。

公开(公告)号：WO2017004143A1

公开(公告)日：2017-01-05

申请号：PCT/US2016/039999

申请日：2016-06-29

申请人： ACUITAS THERAPEUTICS INC.

发明人： DU, Xinyao ,  ANSELL, Steven, M.

IPC分类号： C07D295/13 ,  C07C211/22 ,  C07C233/36 ,  C07C233/38 ,  C07C235/74 ,  A61K47/18

CPC分类号： C07C233/36 ,  A61K9/145 ,  A61K9/5123 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/713 ,  A61K47/18 ,  A61K47/24 ,  C07C211/09 ,  C07C233/38 ,  C07C235/10 ,  C07D207/09 ,  C07D295/13 ,  C12N15/113

摘要： Compounds are provided having the following structure: Formula (I) or a pharmaceutically acceptable salt, tautomer or stereoisomer thereof, wherein R 1a , R 1b , R 2a , R 2b , R 3a , R 3b , R 4a , R 4b , R 5 , R 6 , R 7 , R 8 , R 9 , L 1 , L 2 , G 1 , G 2 , G 3 , a, b, c and d are as defined herein. Use of the compounds as a component of lipid nanoparticle formulations for delivery of a therapeutic agent, compositions comprising the compounds and methods for their use and preparation are also provided.

摘要翻译： 提供具有以下结构的化合物：式（I）或其药学上可接受的盐，互变异构体或立体异构体，其中R1a，R1b，R2a，R2b，R3a，R3b，R4a，R4b，R5，R6，R7，R8，R9， L1，L2，G1，G2，G3，a，b，c和d如本文所定义。 还提供了化合物作为脂质纳米颗粒制剂的组分用于递送治疗剂的用途，包含所述化合物的组合物及其使用和制备方法。

公开(公告)号：WO2018200943A1

公开(公告)日：2018-11-01

申请号：PCT/US2018/029778

申请日：2018-04-27

申请人： ACUITAS THERAPEUTICS, INC.

发明人： DU, Xinyao ,  ANSELL, Steven, M.

IPC分类号： C07C233/36 ,  C07C235/10 ,  C07C237/06 ,  C07C237/08 ,  C12N15/88 ,  A61K31/7105 ,  A61K47/54 ,  A61K47/69

摘要： Compounds are provided having one of the the following structures (I) or (II): or (I) (II) or a pharmaceutically acceptable salt, tautomer or stereoisomer thereof, wherein R3a, R3b, L1, L2, G1a, G1b, G2a, G2b and G3 are as defined herein. Use of the compounds as a component of lipid nanoparticle formulations for delivery of a therapeutic agent, compositions comprising the compounds and methods for their use and preparation are also provided.

公开(公告)号：WO2018107026A1

公开(公告)日：2018-06-14

申请号：PCT/US2017/065303

申请日：2017-12-08

申请人： SANGAMO THERAPEUTICS, INC. ,  ACUITAS THERAPEUTICS, INC.

发明人： ANSELL, Steven, M. ,  BARBOSA, Christohper ,  CONWAY, Anthony ,  DU, Xinyao ,  HOPE, Michael, J. ,  HOLMES, Michael, C. ,  LEE, Gary, K. ,  LIN, Paulo, Jia Ching ,  MADDEN, Thomas ,  MUI, Barbara

IPC分类号： A61K9/127 ,  A61K9/51 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/7105 ,  A61K35/28 ,  A61K38/48

摘要： Described herein are lipid nanoparticles comprising cationic lipids and other lipids and also comprising engineered nucleases facilitate transfer of nucleic acids to cells.

公开(公告)号：WO2018191657A1

公开(公告)日：2018-10-18

申请号：PCT/US2018/027556

申请日：2018-04-13

申请人： ACUITAS THERAPEUTICS, INC.

发明人： ANSELL, Steven, M. ,  DU, Xinyao

IPC分类号： C07C211/09 ,  C07C211/10 ,  C07C211/11 ,  C07C215/08 ,  C07C215/10 ,  C07C215/12 ,  C07C233/36 ,  A61K31/7105 ,  A61K47/18 ,  A61K47/69

摘要： Compounds are provided having the following structure: Formula (I) or a pharmaceutically acceptable salt, tautomer or stereoisomer thereof, wherein R, R 1 , R 2, G 1 , G 2 and n are as defined herein. Use of the compounds as a component of lipid nanoparticle formulations for delivery of a therapeutic agent, compositions comprising the compounds and methods for their use and preparation are also provided.

公开(公告)号：WO2017117528A1

公开(公告)日：2017-07-06

申请号：PCT/US2016/069491

申请日：2016-12-30

申请人： ACUITAS THERAPEUTICS, INC.

发明人： ANSELL, Steven, M. ,  DU, Xinyao

IPC分类号： C07C219/06 ,  A61K47/69 ,  A61K47/54 ,  A61K31/7105 ,  C12N15/88

CPC分类号： A61K31/7105 ,  A61K47/543 ,  A61K47/6929 ,  C07C229/12

摘要： Compounds are provided having the following structure (I) or (II): or a pharmaceutically acceptable salt, tautomer or stereoisomer thereof, wherein R, R 1 , R 2 , L, X, L, G 1 , G 2 , Z, a 1 , a 2 and n are independently as defined herein for each of structures (I) and (II). Use of the compounds as a component of lipid nanoparticle formulations for delivery of a therapeutic agent, compositions comprising the compounds and methods for their use and preparation are also provided.

摘要翻译： 提供了具有以下结构（I）或（II）的化合物：或其药学上可接受的盐，互变异构体或立体异构体，其中R 1，R 2，R 3， > 2，L，X，L，G 1，G 2，Z，a 1，a 2 n和n独立地如本文对于结构（I）和（II）中的每一个所定义。 还提供了所述化合物作为用于递送治疗剂的脂质纳米颗粒制剂的组分的用途，包含所述化合物的组合物以及它们的使用和制备方法。

公开(公告)号：WO2015199952A1

公开(公告)日：2015-12-30

申请号：PCT/US2015/034496

申请日：2015-06-05

申请人： ACUITAS THERAPEUTICS INC.

发明人： ANSELL, Steven, M. ,  DU, Xinyao

IPC分类号： C07C219/06 ,  C07C219/08 ,  C07C219/10 ,  C07C229/16 ,  C07D295/13 ,  A61K47/48 ,  A61K9/127

CPC分类号： C07C229/24 ,  A61K9/1272 ,  A61K38/4846 ,  A61K47/18 ,  A61K47/22 ,  A61K47/24 ,  A61K47/28 ,  A61K48/0041 ,  C07C219/06 ,  C07C219/08 ,  C07C219/10 ,  C07C227/16 ,  C07C229/16 ,  C07C235/06 ,  C07D295/13 ,  C08G65/33306 ,  C12Y304/21022

摘要： Compounds are provided having the following structure: (I) or a pharmaceutically acceptable salt, tautomer or stereoisomer thereof, wherein R 1a , R 1b , R 2a , R 2b , R 3a , R 3b , R 4a , R 4b , R 5 , R 6 , R 7 , R 8 , R 9 , L 1 , L 2 , a, b, c, d and e are as defined herein. Use of the compounds as a component of lipid nanoparticle formulations for delivery of a therapeutic agent, compositions comprising the compounds and methods for their use and preparation are also provided.

摘要翻译： 提供具有以下结构的化合物：（I）或其药学上可接受的盐，互变异构体或立体异构体，其中R1a，R1b，R2a，R2b，R3a，R3b，R4a，R4b，R5，R6，R7，R8，R9，L1 ，L2，a，b，c，d和e如本文所定义。 还提供了化合物作为脂质纳米颗粒制剂的组分用于递送治疗剂的用途，包含所述化合物的组合物及其使用和制备方法。

公开(公告)号：WO2017075531A1

公开(公告)日：2017-05-04

申请号：PCT/US2016/059575

申请日：2016-10-28

申请人： ACUITAS THERAPEUTICS, INC.

发明人： ANSELL, Steven, M. ,  DU, Xinyao

IPC分类号： C07C219/06 ,  C07C229/16 ,  C07C233/18 ,  C07C255/24 ,  A61K9/127 ,  C12N15/11

CPC分类号： A61K48/0033 ,  A61K9/127 ,  A61K47/18 ,  C07C219/06 ,  C07C229/12 ,  C07C229/16 ,  C07C233/18 ,  C07C255/24

摘要： Compounds are provided having the following structure: (I) or a pharmaceutically acceptable salt, tautomer or stereoisomer thereof, wherein R1, R2, R3, L1, L2, G1, G2 and G3 are as defined herein. Use of the compounds as a component of lipid nanoparticle formulations for delivery of a therapeutic agent, compositions comprising the compounds and methods for their use and preparation are also provided.

摘要翻译： 提供具有以下结构的化合物：（I）或其药学上可接受的盐，互变异构体或立体异构体，其中R 1，R 2，R 3，L 1，L 2，G 1，G 2和G 3如本文所定义 。 还提供了所述化合物作为用于递送治疗剂的脂质纳米颗粒制剂的组分的用途，包含所述化合物的组合物以及它们的使用和制备方法。