公开(公告)号：WO2013103693A1

公开(公告)日：2013-07-11

申请号：PCT/US2013/020109

申请日：2013-01-03

申请人： PROTIVA BIOTHERAPEUTICS INC. ,  HALO-BIO RNAI THERAPEUTICS, INC.

发明人： HAUSER, Todd M. ,  LEE, Amy C.H.

IPC分类号： C07H21/00 ,  C12N15/11

CPC分类号： C12N15/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/51 ,  C12N2310/52 ,  C12N2310/533 ,  C12N2320/12

摘要： The present invention includes multivalent nucleic acid complexes of nucleic acid molecules having two or more target-specific regions, in which the target-specific regions are complementary to a single target gene at more than one distinct nucleotide site, and/or in which the target regions are complementary to more than one target gene or target sequence. One oligonucleotide strand of the complex is nicked and thereby inactivated. Also included are methods of using the complexes for treatment of a variety of diseases and infections.

摘要翻译： 本发明包括具有两个或多个靶特异性区域的核酸分子的多价核酸复合物，其中靶特异性区域与多于一个不同核苷酸位点处的单个靶基因互补，和/或其中靶标 区域与多于一个靶基因或靶序列互补。 复合物的一条寡核苷酸链被切口，从而失活。 还包括使用复合物治疗各种疾病和感染的方法。

公开(公告)号：WO2016054421A1

公开(公告)日：2016-04-07

申请号：PCT/US2015/053569

申请日：2015-10-01

申请人： PROTIVA BIOTHERAPEUTICS, INC ,  CROSS, Jennifer L. ,  DHILLON, Ammen P. ,  LEE, Amy C.H. ,  MACLACHLAN, Ian ,  SNEAD, Nicholas M. ,  THI, Emily P.

发明人： CROSS, Jennifer L. ,  DHILLON, Ammen P. ,  LEE, Amy C.H. ,  MACLACHLAN, Ian ,  SNEAD, Nicholas M. ,  THI, Emily P.

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61P31/20 ,  A61K31/713

CPC分类号： C12N15/1131 ,  A61K9/14 ,  A61K31/713 ,  A61K47/18 ,  A61K47/24 ,  A61K47/28 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/323 ,  C12N2310/3521 ,  A61K2300/00

摘要： The present invention provides compositions comprising therapeutic nucleic acids such as siRNA that target Hepatitis B virus (HBV) gene expression, lipid particles comprising one or more (e.g., a combination) of the therapeutic nucleic acids, and methods of delivering and/or administering the lipid particles (e.g., for treating HBV infection and/or HDV infection in humans).

摘要翻译： 本发明提供包含靶向乙型肝炎病毒（HBV）基因表达的治疗性核酸如siRNA的组合物，包含治疗性核酸的一种或多种（例如，组合）的脂质颗粒，以及递送和/或施用 脂质颗粒（例如，用于治疗人类的HBV感染和/或HDV感染）。

公开(公告)号：WO2011011447A1

公开(公告)日：2011-01-27

申请号：PCT/US2010/042648

申请日：2010-07-20

申请人： PROTIVA BIOTHERAPEUTICS, INC. ,  TRUSTEES OF BOSTON UNIVERSITY ,  UNITED STATES ARMY MEDICAL RESEARCH AND MATERIEL COMMAND ,  GEISBERT, Thomas W. ,  LEE, Amy C.H. ,  ROBBINS, Marjorie ,  SOOD, Vandana ,  JUDGE, Adam ,  HENSLEY, Lisa E. ,  MACLACHLAN, Ian

发明人： GEISBERT, Thomas W. ,  LEE, Amy C.H. ,  ROBBINS, Marjorie ,  SOOD, Vandana ,  JUDGE, Adam ,  HENSLEY, Lisa E. ,  MACLACHLAN, Ian

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/1131 ,  A61K9/127 ,  A61K9/1271 ,  A61K31/713 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/321 ,  C12N2320/31 ,  C12N2330/51 ,  C12N2760/14111 ,  C12N2310/3521

摘要： The present invention provides compositions comprising therapeutic nucleic acids ( e.g ., interfering RNA such as siRNA) that target Ebola virus (EBOV) gene expression and methods of using such compositions to silence EBOV gene expression. More particularly, the invention provides unmodified and chemically modified interfering RNA which silence EBOV gene expression and methods of use thereof, e.g ., for preventing or treating EBOV infections caused by one or more EBOV species such as Zaire EBOV. The invention also provides serum-stable nucleic acid-lipid particles comprising one or more interfering RNA molecules, a cationic lipid, and a non-cationic lipid, which can further comprise a conjugated lipid that inhibits aggregation of particles. Methods of silencing EBOV gene expression by administering one or more interfering RNA molecules to a mammalian subject are also provided.

摘要翻译： 本发明提供了包含针对埃博拉病毒（EBOV）基因表达的治疗性核酸（例如干扰RNA，例如siRNA）和使用这种组合物沉默EBOV基因表达的方法的组合物。 更具体地说，本发明提供了未修饰和化学修饰的干扰RNA，其使EBOV基因表达沉默，及其使用方法，例如用于预防或治疗由一种或多种EBOV物质如扎伊尔EBOV引起的EBOV感染。 本发明还提供包含一种或多种干扰RNA分子，阳离子脂质和非阳离子脂质的血清稳定的核酸 - 脂质颗粒，其可进一步包含抑制颗粒聚集的共轭脂质。 还提供了通过向哺乳动物受试者施用一种或多种干扰RNA分子来沉默EBOV基因表达的方法。

公开(公告)号：WO2013052677A1

公开(公告)日：2013-04-11

申请号：PCT/US2012/058770

申请日：2012-10-04

申请人： PROTIVA BIOTHERAPEUTICS INC.

发明人： MACLACHLAN, Ian ,  LEE, Amy C.H.

IPC分类号： C07H21/02 ,  C12N15/11

CPC分类号： A61K9/127 ,  A61K31/713 ,  C07H21/02 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3521 ,  C12Y102/01003

摘要： The present invention provides compositions comprising therapeutic nucleic acids such as interfering RNA (e.g., dsRNA such as siRNA) that target aldehyde dehydrogenase (ALDH) gene expression, lipid particles comprising one or more (e.g., a cocktail) of the therapeutic nucleic acids, methods of making the lipid particles, and methods of delivering and/or administering the lipid particles (e.g., for treating alcoholism in humans).

摘要翻译： 本发明提供包含靶向醛脱氢酶（ALDH）基因表达的治疗性核酸例如干扰RNA（例如，dsRNA例如siRNA）的组合物，包含治疗性核酸的一种或多种（例如混合物）的脂质颗粒，方法 制备脂质颗粒，以及递送和/或施用脂质颗粒（例如，用于治疗人类酒精中毒）的方法。

公开(公告)号：WO2010083615A1

公开(公告)日：2010-07-29

申请号：PCT/CA2010/000120

申请日：2010-01-26

申请人： PROTIVA BIOTHERAPEUTICS, INC. ,  MACDONALD, Marcia ,  LEE, Amy C.H. ,  MACLACHLAN, Ian

发明人： MACDONALD, Marcia ,  LEE, Amy C.H. ,  MACLACHLAN, Ian

IPC分类号： A61K31/713 ,  A61K9/14 ,  A61K9/48 ,  A61P3/06 ,  A61P9/10 ,  C12N15/113 ,  C12N15/88 ,  C07H21/02 ,  C07K14/775

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K9/1272 ,  A61K9/1617 ,  A61K31/713 ,  A61K47/544 ,  A61K47/554 ,  A61K47/60 ,  A61K47/6907 ,  A61K47/6921 ,  B82Y5/00 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2320/30

摘要： The present invention provides compositions comprising therapeutic nucleic acids such as interfering RNA that target apolipoprotein C-III (APOC3) gene expression, lipid particles comprising one or more (e.g., a cocktail) of the therapeutic nucleic acids, methods of making the lipid particles, and methods of delivering and/or administering the lipid particles (e.g., for the treatment of lipid diseases or disorders such as atherosclerosis or a dyslipidemia such as hypertriglyceridemia or hypercholesterolemia).

摘要翻译： 本发明提供包含治疗性核酸的组合物，例如靶向载脂蛋白C-III（APOC3）基因表达的干扰RNA，包含治疗性核酸的一种或多种（例如，混合物）的脂质颗粒，制备脂质颗粒的方法， 以及递送和/或施用脂质颗粒的方法（例如，用于治疗脂质疾病或病症如动脉粥样硬化或血脂异常如高甘油三酯血症或高胆固醇血症）。