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    MODIFIED DOUBLE-STRANDED RNA AGENTS
    2.
    发明申请
    MODIFIED DOUBLE-STRANDED RNA AGENTS 审中-公开
    改良的双链RNA代理

    公开(公告)号：WO2016028649A1

    公开(公告)日：2016-02-25

    申请号：PCT/US2015/045407

    申请日：2015-08-14

    申请人： ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.

    发明人： MAIER, Martin ,  FOSTER, Don ,  MILSTEIN, Stuart ,  KUCHIMANCHI, Satya ,  JADHAV, Vasant ,  RAJEEV, Kallanthottathil ,  MANOHARAN, Muthiah ,  PARMAR, Rubina

    IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K47/48 ,  C07H21/00

    CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/313 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/332 ,  C12N2310/335 ,  C12N2310/344 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/533 ,  C12N2320/51 ,  C12N2320/52

    摘要： One aspect of the present invention relates to double-stranded RNA (dsRNA) agent capable of inhibiting the expression of a target gene. The sense strand of the dsRNA agent comprises at least one thermally destabilizing nucleotide, and at least one said thermally destabilizing nucleotide occurring at a site opposite to the seed region (positions 2-8) of the antisense strand; and the antisense strand of the dsRNA agent comprises at least two modified nucleotides that provide the nucleotide a steric bulk that is less than or equal to the steric bulk of a 2'-OMe modification, wherein said modified nucleotides are separated by 11 nucleotides in length. Other aspects of the invention relates to pharmaceutical compositions comprising these dsRNA agents suitable for therapeutic use, and methods of inhibiting the expression of a target gene by administering these dsRNA agents, e.g. , for the treatment of various disease conditions.

    摘要翻译： 本发明的一个方面涉及能够抑制靶基因表达的双链RNA（dsRNA）试剂。 dsRNA试剂的有义链包含至少一个热去稳定化核苷酸和至少一个所述热不稳定核苷酸，其位于与反义链的种子区域（位置2-8）相对的位置处; 并且dsRNA试剂的反义链包含至少两个修饰的核苷酸，其提供小于或等于2'-OMe修饰的空间体积的核苷酸的空间体积，其中所述修饰的核苷酸长度分开11个核苷酸 。 本发明的其它方面涉及包含适合于治疗用途的这些dsRNA剂的药物组合物，以及通过施用这些dsRNA试剂来抑制靶基因表达的方法，例如用于治疗各种疾病状况。

    NUCLEIC ACIDS FOR DOWN-REGULATION OF GENE EXPRESSION
    5.
    发明申请
    NUCLEIC ACIDS FOR DOWN-REGULATION OF GENE EXPRESSION 审中-公开
    用于下调基因表达的核酸

    公开(公告)号：WO2014016817A2

    公开(公告)日：2014-01-30

    申请号：PCT/IB2013058545

    申请日：2013-09-13

    申请人： UNIV GENEVE ,  UNIV PRETORIA

    发明人： KRAUSE KARL-HEINZ ,  MYBURGH RENIER ,  SALMON PATRICK

    IPC分类号： C12N15/113

    CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/344 ,  C12N2310/531 ,  C12N2310/533 ,  C12N2330/30

    摘要： Recombinant nucleic acid molecules are provided that form hair pin structures and can be used to down-regulate gene expression. For example, a nucleic acid molecule can comprise a flanking and lower stem loop sequence from a mir-16 gene; an antisense target sequence; a mir-30 loop sequence; a complement of the anti-sense target sequence; and a lower stem loop complementary to the mir-16 sequence. Methods for down regulating gene expression in a cell using such recombinant nucleic acid molecules are also provided.

    摘要翻译： 提供形成发夹结构并可用于下调基因表达的重组核酸分子。 例如，核酸分子可以包含来自mir-16基因的侧翼和较低茎环序列; 反义靶序列; 一个mir-30循环序列; 反义靶序列的互补物; 和与mir-16序列互补的较低茎环。 还提供了使用这种重组核酸分子下调细胞中基因表达的方法。

    NICKED POLYNUCLEOTIDE COMPLEXES FOR MULTIVALENT RNA INTERFERENCE
    6.
    发明申请
    NICKED POLYNUCLEOTIDE COMPLEXES FOR MULTIVALENT RNA INTERFERENCE 审中-公开
    用于多种RNA干扰的结合多核苷酸复合物

    公开(公告)号：WO2013103693A1

    公开(公告)日：2013-07-11

    申请号：PCT/US2013/020109

    申请日：2013-01-03

    申请人： PROTIVA BIOTHERAPEUTICS INC. ,  HALO-BIO RNAI THERAPEUTICS, INC.

    发明人： HAUSER, Todd M. ,  LEE, Amy C.H.

    IPC分类号： C07H21/00 ,  C12N15/11

    CPC分类号： C12N15/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/51 ,  C12N2310/52 ,  C12N2310/533 ,  C12N2320/12

    摘要： The present invention includes multivalent nucleic acid complexes of nucleic acid molecules having two or more target-specific regions, in which the target-specific regions are complementary to a single target gene at more than one distinct nucleotide site, and/or in which the target regions are complementary to more than one target gene or target sequence. One oligonucleotide strand of the complex is nicked and thereby inactivated. Also included are methods of using the complexes for treatment of a variety of diseases and infections.

    摘要翻译： 本发明包括具有两个或多个靶特异性区域的核酸分子的多价核酸复合物，其中靶特异性区域与多于一个不同核苷酸位点处的单个靶基因互补，和/或其中靶标 区域与多于一个靶基因或靶序列互补。 复合物的一条寡核苷酸链被切口，从而失活。 还包括使用复合物治疗各种疾病和感染的方法。

    遺伝子発現制御のための一本鎖核酸分子
    8.
    发明申请
    遺伝子発現制御のための一本鎖核酸分子 审中-公开
    用于控制基因表达的单链核酸分子

    公开(公告)号：WO2012005368A1

    公开(公告)日：2012-01-12

    申请号：PCT/JP2011/065737

    申请日：2011-07-08

    申请人： 株式会社ボナック ,  大木 忠明 ,  林 宏剛 ,  白水 久男 ,  濱崎 智洋 ,  伊藤 彰浩 ,  鈴木 寛

    发明人： 大木　忠明 ,  林　宏剛 ,  白水　久男 ,  濱崎　智洋 ,  伊藤　彰浩 ,  鈴木　寛

    IPC分类号： C12N15/09 ,  A61K48/00 ,  A61P29/00 ,  C12N15/113

    CPC分类号： C12N15/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/318 ,  C12N2310/53 ,  C12N2310/531 ,  C12N2310/533

    摘要： 　遺伝子の発現を抑制可能な新たな核酸分子であって、容易かつ効率良く製造することが可能な核酸分子を提供する。　標的遺伝子の発現を抑制する発現抑制配列を含む一本鎖核酸分子であって、５'側から３'側にかけて、５'側領域（Ｘｃ）、内部領域（Ｚ）および３'側領域（Ｙｃ）を、前記順序で含み、前記内部領域（Ｚ）が、内部５'側領域（Ｘ）および内部３'側領域（Ｙ）が連結して構成され、前記５'側領域（Ｘｃ）が、前記内部５'側領域（Ｘ）と相補的であり、前記３'側領域（Ｙｃ）が、前記内部３'側領域（Ｙ）と相補的であり、前記内部領域（Ｚ）、前記５'側領域および前記３'側領域の少なくともいずれかが、前記発現抑制配列を含むことを特徴とする分子とする。この一本鎖核酸分子によれば、前記標的遺伝子の発現を抑制できる。

    摘要翻译： 公开了能够抑制基因表达并能够容易且高效制备的新型核酸分子。 单链核酸分子含有抑制靶基因表达的表达抑制序列，并且从5'端到3'端依次包含5'末端区（Xc），内部区域（Z ）和3'端区域（Yc），其中内部区域（Z）通过连接内部5'端部区域（X）和内部3'端部区域（Y），5'端部区域（Xc） 与内部5'端部区域（X）互补，3'端部区域（Yc）与内部3'端部区域（Y）互补，并且内部区域（Z），5'端部 区域和3'末端区域包括上述表达抑制序列。 通过该单链核酸分子，可以抑制靶基因的表达。

    MULTI-SIRNA COMPOSITIONS FOR REDUCING GENE EXPRESSION
    9.
    发明申请
    MULTI-SIRNA COMPOSITIONS FOR REDUCING GENE EXPRESSION 审中-公开
    用于减少基因表达的多SIRNA组合物

    公开(公告)号：WO2011139843A2

    公开(公告)日：2011-11-10

    申请号：PCT/US2011/034354

    申请日：2011-04-28

    申请人： MARINA BIOTECH, INC. ,  SETH, Shaguna ,  FOSNAUGH, Kathy, L. ,  LIU, Yan ,  TEMPLIN, Michael, V.

    发明人： SETH, Shaguna ,  FOSNAUGH, Kathy, L. ,  LIU, Yan ,  TEMPLIN, Michael, V.

    IPC分类号： C12N15/113 ,  A61P35/00

    CPC分类号： C12N15/1138 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/323 ,  C12N2310/533 ,  C12N2310/3521

    摘要： This disclosure provides formulations and compounds for use in treating disease by gene silencing and, more specifically, to formulations and compositions having multiple double- stranded nucleic acid complexes, each double- stranded nucleic acid complex comprising an antisense strand and a continuous passenger strand or a discontinuous passenger strand, where the composition decreases expression of one or more mRNA, and to uses of such formulations and compositions to treat or prevent diseases or conditions associated with inappropriate gene expression.

    摘要翻译： 本公开提供了用于通过基因沉默治疗疾病的制剂和化合物，更具体地，涉及具有多个双链核酸复合物的制剂和组合物，每个双链核酸复合物包含反义链和连续的乘客链或 不连续的乘客链，其中组合物降低一种或多种mRNA的表达，以及这些制剂和组合物用于治疗或预防与不适当基因表达相关的疾病或病症的用途。

    NOVEL SIRNA STRUCTURE FOR MINIMIZING OFF-TARGET EFFECTS CAUSED BY ANTISENSE STRANDS, AND USE THEREOF
    10.
    发明申请
    NOVEL SIRNA STRUCTURE FOR MINIMIZING OFF-TARGET EFFECTS CAUSED BY ANTISENSE STRANDS, AND USE THEREOF 审中-公开
    用于最小化由反向串引起的非目标效应的新颖SIRNA结构及其用途

    公开(公告)号：WO2011056005A3

    公开(公告)日：2011-10-27

    申请号：PCT/KR2010007771

    申请日：2010-11-04

    申请人： UNIV SUNGKYUNKWAN FOUND ,  LEE DONG KI ,  POOJA DUA

    发明人： LEE DONG KI ,  POOJA DUA

    IPC分类号： C12N15/11 ,  A61K48/00 ,  C07H21/02

    CPC分类号： C07H21/02 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/533 ,  C12N2320/53

    摘要： The present invention relates to a novel siRNA structure and to the use thereof, and more particularly, to a siRNA molecule and to a target gene silencing method using same, wherein the siRNA molecule is a double-stranded siRNA molecule comprising an antisense strand and a sense strand, and at least one or more single nucleotide bulges induced by the introduction of single nucleotides are present on the antisense strand of the siRNA, specifically at the second position of the 5' end. The present invention provides a siRNA molecule having a novel structure, which exhibits superior efficiency of target gene silencing, minimizes off-target effects caused by antisense strands, and thus has improved target selectivity. Therefore, the siRNA molecule of the present invention can be widely used in siRNA-based gene silencing technologies such as a gene therapy or the like in lieu of conventional siRNA molecules.

    摘要翻译： 本发明涉及新型siRNA结构及其用途，更具体地涉及siRNA分子和使用其的靶分子基因沉默方法，其中所述siRNA分子是包含反义链和双链siRNA分子的双链siRNA分子 正义链，并且至少一个或多个由引入单核苷酸诱导的单核苷酸突起存在于siRNA的反义链上，特别是在5'端的第二位。 本发明提供具有新型结构的siRNA分子，其显示出优异的靶基因沉默效率，使由反义链引起的脱靶效应最小化，因此具有改善的靶选择性。 因此，本发明的siRNA分子可以广泛用于代替常规siRNA分子的基于siRNA的基因沉默技术，例如基因治疗等。