公开(公告)号：WO2023004847A1

公开(公告)日：2023-02-02

申请号：PCT/CN2021/110471

申请日：2021-08-04

申请人： 浙江树人学院（浙江树人大学）

发明人： 史丽云 ,  张薇 ,  沙舟 ,  冀鹏

IPC分类号： C12N15/85 ,  A01K67/027 ,  A01K2207/15 ,  A01K2217/075 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/03 ,  A01K67/0276 ,  C07K14/47 ,  C12N15/8509 ,  C12N2800/107 ,  C12N2800/30

摘要： 提供了一种小鼠早衰模型及其构建方法与应用，所述小鼠早衰模型是通过敲除小鼠骨髓来源细胞中的乙肝病毒X蛋白结合蛋白而获得的。该早衰小鼠在4-8个月龄时出现脱毛、衰老相关基因表达显著上调、血清中衰老相关的分泌表型因子上调、组织器官衰老等典型的早衰表型。通过操控骨髓来源的免疫细胞条件性敲除HBXIP，诱导小鼠早衰具有显著的创新性和良好的应用前景，可用于建立延缓衰老的个性化药物/食材/技术方法等的筛选平台，同时，可用于研究衰老相关疾病，如神经退行性疾病、代谢性疾病、自身免疫及炎症性疾病等发病机制研究，以及相关疾病的预防、诊断和治疗等技术和产品研发。

公开(公告)号：WO2021198424A1

公开(公告)日：2021-10-07

申请号：PCT/EP2021/058629

申请日：2021-04-01

申请人： VESTLANDETS INNOVASJONSSELSKAP AS

发明人： TROEDSSON-WARGELIUS, Anna ,  EDVARDSEN, Rolf Brudvik

IPC分类号： A01K67/027 ,  C12N15/11 ,  C12N15/90 ,  C12N5/0735 ,  C07K14/46 ,  A01K2217/075 ,  A01K2217/077 ,  A01K2227/40 ,  A01K2267/02 ,  A01K67/0276 ,  C07K14/461 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/20 ,  C12N2510/00 ,  C12N5/0608

摘要： The present invention relates, inter alia, to processes for making modified fish zygotes or early-stage fish embryos (particularly salmon zygotes and salmon embryos). The invention also provides fish zygotes, fish embryos, juvenile fish, mature fish and sterile fish which are produced by the processes of the invention.

公开(公告)号：WO2021147977A1

公开(公告)日：2021-07-29

申请号：PCT/CN2021/073202

申请日：2021-01-22

申请人： 清华大学

发明人： 姚骏 ,  沈伟 ,  王秋文 ,  刘要南

IPC分类号： C12Q1/68 ,  A61K38/17 ,  A61P25/18 ,  A61P25/24 ,  A01K2217/075 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/0356 ,  A01K67/0276 ,  A61K38/1709 ,  A61K49/0008 ,  C12N2503/02 ,  C12Q1/6883 ,  C12Q2600/118 ,  C12Q2600/158 ,  G01N2333/47 ,  G01N2500/10 ,  G01N2800/304 ,  G01N2800/52 ,  G01N33/5008 ,  G01N33/6893

摘要： 提供了一种用于双向情感障碍的生物标志物，包括Syt7基因和/或其表达产物。还提供了Syt7基因和/或其表达产物在制备药物中的用途，所述药物用于治疗双向情感障碍。通过监控Syt7基因和/或其表达产物，可用于筛选用于治疗双向情感障碍的药物，为能够靶向Syt7分子的诊断和治疗提供帮助。

公开(公告)号：WO2020264339A1

公开(公告)日：2020-12-30

申请号：PCT/US2020/039877

申请日：2020-06-26

申请人： REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.

发明人： SHARMA-KANNING, Aarti ,  FRENDEWEY, David ,  ZAMBROWICZ, Brian

IPC分类号： C07K14/47 ,  C12N15/113 ,  C12N15/85 ,  A01K2217/075 ,  A01K2217/077 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/0318 ,  A01K67/0276 ,  A61K49/0008 ,  C07K14/4703 ,  C12N15/11 ,  C12N15/8509 ,  C12N2015/8536 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/20 ,  C12N2310/341 ,  C12N2506/02 ,  C12N2510/00 ,  C12N5/0606 ,  C12N5/0619 ,  C12N9/22 ,  G01N2800/2835 ,  G01N33/5088 ,  G01N33/6896

摘要： Described herein is the discovery that neither the nuclear localization signal (NLS) nor the prion-like domain (PLD) of TDP-43 is necessary for embryonic stem cell culture and differentiation into motor neurons in vitro. The ability of ES cells to express these TDP-43 mutants and differentiate into motor neurons that exhibit an ALS-like phenotype whereby the TDP-43 mutants redistribute to and aggregate in the cytoplasm and fail to regulate cryptic exon splicing allows these cells to act as a model of TDP-43 proteinopathy for the testing of candidate therapeutic agents that may resolve such proteinopathy. Additionally, these ES cells may be used to successfully generate non-human animals, e.g., mice, that also exhibit hallmark symptoms of ALS and that may be used in testing candidate agents useful in treating TDP-43 proteinopathies.

公开(公告)号：WO2022040239A8

公开(公告)日：2022-02-24

申请号：PCT/US2021/046382

申请日：2021-08-17

申请人： MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY

发明人： FENG, Guoping ,  GAO, Xian ,  MEI, Yuan

IPC分类号： C07K14/47 ,  A61K48/00 ,  C12N15/864 ,  A01K2217/075 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/0306 ,  A01K2267/035 ,  A01K67/0276 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0058 ,  C07K14/4702 ,  C12N2740/16043 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2830/008

摘要： Aspects of the disclosure relate to non-naturally occurring polynucleotides encoding a Shank3 protein, AAV vectors comprising the polynucleotides, and gene therapy methods.

公开(公告)号：WO2022027826A1

公开(公告)日：2022-02-10

申请号：PCT/CN2020/122228

申请日：2020-10-20

申请人： 江苏集萃药康生物科技股份有限公司

发明人： 琚存祥 ,  贾冬景 ,  赵静

IPC分类号： C12N15/85 ,  C12N15/90 ,  C12N5/10 ,  A01K67/027 ,  A01K2217/075 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/03 ,  A01K2267/0393 ,  A01K67/0276 ,  C12N15/907 ,  C12N2830/002 ,  C12N2830/008

摘要： 提供了一种用于构建肝损伤小鼠模型的打靶载体、核酸组合物和构建方法。该打靶载体包括第一表达盒和位于第一表达盒下游的第二表达盒，第一表达盒具有依次串联的如下元件：肝脏特异性启动子、四环素转录激活调控因子以及第一polyA；第二表达盒具有依次串联的如下元件：第二polyA、小鼠尿激酶原激活剂编码基因以及四环素诱导型启动子。该打靶载体构建的肝损伤小鼠模型具有自发肝损伤以及经诱导加重肝损伤的表型，为肝脏疾病的研究提供了肝损伤小鼠模型。

公开(公告)号：WO2021255245A2

公开(公告)日：2021-12-23

申请号：PCT/EP2021/066626

申请日：2021-06-18

申请人： GENETHON ,  INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE) ,  UNIVERSITE D'EVRY-VAL-D'ESSONNE

发明人： RICHARD, Isabelle ,  POUPIOT, Jérôme

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N15/86 ,  C12N15/87 ,  A01K2217/075 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/0306 ,  A01K67/0276 ,  A61K48/0058 ,  C12N2750/14143

摘要： The present invention concerns an expression system for systemic administration comprising a sequence encoding gamma-sarcoglycan (SGCG) placed under the control of a promoter allowing an adequate expression of SGCG in the skeletal muscles and in the heart, and its use for the treatment of Limb-Girdle Muscular Dystrophy type C.