公开(公告)号：WO2023081739A1

公开(公告)日：2023-05-11

申请号：PCT/US2022/079195

申请日：2022-11-03

申请人： TEAMEDON INTERNATIONAL, INC.

发明人： MU, Xueyan Peter

IPC分类号： A61P27/02 ,  C12N15/86 ,  A61P27/00

摘要： A method of treating X-linked juvenile retinoschisis (XLRS) in a human subject includes subretinally delivering to the human subject a therapeutically effective amount of an rAAV vector. The rAAV vector includes a nucleic acid sequence comprising coding sequence for human RS1 protein. The rAAV vector can further include a mutated AAV2 VP3 capsid protein having a phenylalanine (F) for tyrosine (Y) substitution at each of the positions corresponding to Y444, Y500 and Y730 in a wild type AAV2 VP3 capsid protein.

公开(公告)号：WO2023039089A1

公开(公告)日：2023-03-16

申请号：PCT/US2022/042937

申请日：2022-09-08

申请人： TWENTYEIGHT-SEVEN, INC.

发明人： HARVEY, Darren, Martin ,  GHOSH, Shomir

IPC分类号： C07D401/04 ,  C07D471/04 ,  C07D519/00 ,  A61P5/00 ,  A61P7/00 ,  A61P9/00 ,  A61P17/00 ,  A61P19/00 ,  A61P25/00 ,  A61P27/00 ,  A61P31/20 ,  A61P35/00 ,  A61P37/04 ,  A61K31/444 ,  A61K31/4709 ,  A61K31/497 ,  A61K31/519

摘要： The invention relates to a compound represented by Formula (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof, compositions comprising the same and methods of preparing and using the same.

公开(公告)号：WO2023006412A1

公开(公告)日：2023-02-02

申请号：PCT/EP2022/069490

申请日：2022-07-12

申请人： UNIVERSITÉ DE MONTPELLIER ,  ÉCOLE PRATIQUE DES HAUTES ÉTUDES ,  INSTITUT NATIONAL DE LA SANTÉ ET DE LA RECHERCHE MÉDICALE

发明人： DELPRAT, Benjamin ,  MAURICE, Tangui

IPC分类号： A61K31/5375 ,  A61P3/10 ,  A61P27/00

摘要： The present invention pertains to a compound for its use in the prevention or the treatment of a pathology associated with a mutation of the WFS1 gene. More particularly, the present invention concerns an activator of the Sigma-1 receptor (SIG-1R) for the prevention or the treatment of a pathology associated with a mutation of the WFS1 gene, in particular for the prevention or the treatment of Wolfram Syndrome and of Wolfram-like syndrome.

公开(公告)号：WO2023001177A1

公开(公告)日：2023-01-26

申请号：PCT/CN2022/106706

申请日：2022-07-20

申请人： 上海拓界生物医药科技有限公司

发明人： 李云飞 ,  谭亮 ,  莫明广 ,  张瑱 ,  林晓燕 ,  顾晓雯 ,  李姣

IPC分类号： C07D401/04 ,  C07D401/14 ,  A61K31/4439 ,  A61P1/16 ,  A61P3/00 ,  A61P9/00 ,  A61P11/00 ,  A61P13/00 ,  A61P25/00 ,  A61P27/00 ,  A61P35/00

摘要： 式I-a所示的三氮唑吡啶类化合物及其制备方法，含有其的药物组合物，以及其作为LPA1受体抑制剂在治疗与LPA1相关疾病中的用途。

公开(公告)号：WO2022266794A1

公开(公告)日：2022-12-29

申请号：PCT/CN2021/101226

申请日：2021-06-21

申请人： 武汉睿健医药科技有限公司

发明人： 魏君 ,  蔡萌 ,  云轩

IPC分类号： C07D213/73 ,  C07D209/02 ,  C12N5/0735 ,  A61K31/4184 ,  A61K31/4375 ,  A61P35/00 ,  A61P9/00 ,  A61P9/10 ,  A61P3/10 ,  A61P3/04 ,  A61P25/28 ,  A61P25/00 ,  A61P21/00 ,  A61P37/06 ,  A61P19/02 ,  A61P17/14 ,  A61P17/02 ,  A61P27/00

摘要： 可用于OCT4 及下游基因表达的高选择性活化剂，其药物组合物、其制备方法，所述活化剂具有下式：

公开(公告)号：WO2022216845A1

公开(公告)日：2022-10-13

申请号：PCT/US2022/023699

申请日：2022-04-06

申请人： PERCEIVE BIOTHERAPEUTICS, INC.

发明人： WELSBIE, Derek

IPC分类号： A61P25/00 ,  A61P27/00 ,  A61K45/06 ,  A61K48/00

摘要： The disclosure provides compositions and methods for the treatment of hearing loss disorder.

公开(公告)号：WO2022216832A1

公开(公告)日：2022-10-13

申请号：PCT/US2022/023685

申请日：2022-04-06

申请人： REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.

发明人： GELFMAN, Sahar ,  LIGOCKI, Ann ,  COPPOLA, Giovanni ,  BARAS, Aris ,  MOSCATI, Arden ,  STAHL, Eli A. ,  KOSMICKI, Jack A. ,  FERREIRA, Manuel Allen Revez ,  ROMANO, Carmelo

IPC分类号： C07K16/40 ,  A61K31/7088 ,  C12N9/48 ,  A61P37/02 ,  A61P27/00 ,  A61P17/00 ,  A61P19/00 ,  A61K31/713 ,  A61K39/3955 ,  C07K16/2833 ,  C12N9/485 ,  C12Q1/00 ,  C12Q1/6881

摘要： The present disclosure provides methods of treating subjects having an immune disorder by administering to the subject a therapeutically effective amount of an Endoplasmic Reticulum Aminopeptidase 2 (ERAP2) inhibitor in combination with an HLA-A29 or HLA-B27 inhibitory nucleic acid molecule.

公开(公告)号：WO2022193561A1

公开(公告)日：2022-09-22

申请号：PCT/CN2021/115301

申请日：2021-08-30

申请人： BEIJING MABWORKS BIOTECH CO., LTD

发明人： LI, Jiangmei ,  HU, Wenqi ,  LI, Feng

IPC分类号： C07K16/28 ,  A61K39/395 ,  A61P35/00 ,  A61P27/00

摘要： An isolated monoclonal antibody, or an antigen-binding portion thereof, that specifically binds human PD-L1. A nucleic acid molecule encoding the antibody or antigen-binding portion thereof, an expression vector, a host cell and a method for expressing the antibody or antigen-binding portion thereof are also provided. Further provided are an immune conjugate, a bispecific molecule, a chimeric antigen receptor, an oncolytic virus and a pharmaceutical composition comprising the antibody or antigen-binding portion thereof, as well as a treatment method using the antibody or antigen-binding portion thereof.

公开(公告)号：WO2021254453A1

公开(公告)日：2021-12-23

申请号：PCT/CN2021/100689

申请日：2021-06-17

申请人： 南京明德新药研发有限公司

发明人： 李鹏 ,  宿崇 ,  李小林 ,  罗志 ,  贺海鹰 ,  胡国平 ,  黎健 ,  陈曙辉

IPC分类号： C07D213/00 ,  A61K31/136 ,  A61P27/00

摘要： 一种可作为醛捕捉剂的氨基吡啶类化合物，具体公开了式(I)所示化合物及其药学上可接受的盐。

公开(公告)号：WO2021234544A1

公开(公告)日：2021-11-25

申请号：PCT/IB2021/054225

申请日：2021-05-17

申请人： NOVARTIS AG

发明人： JIA, Zichen ,  LUSTENBERGER, Philipp ,  MEYER, Marie ,  MORATTO, Massimo

IPC分类号： C07D401/06 ,  A61K31/454 ,  A61P27/00

摘要： Described herein is a crystalline hydrate form of LNP023 hydrochloride and to a process for its preparation. Furthermore, described herein is a pharmaceutical composition comprising the crystalline hydrate form of LNP023 hydrochloride, and at least one pharmaceutically acceptable excipient. The pharmaceutical composition described herein can be used to treat a disease and disorder mediated by complement activation.