寡核苷酸组合物及其方法
摘要:
尤其是,本披露提供了经设计的寡核苷酸及其组合物。在一些实施例中,本披露的寡核苷酸和组合物可以提供高水平的腺苷编辑。在一些实施例中,本披露的寡核苷酸和组合物可用于治疗多种病症、障碍或疾病,例如α‑1抗胰蛋白酶缺乏症。在一些实施例中,本披露提供了用于治疗可受益于腺苷编辑的多种病症、障碍或疾病的方法。
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