公开(公告)号：CN118355117A

公开(公告)日：2024-07-16

申请号：CN202280072511.7

申请日：2022-09-26

申请人： 波涛生命科学有限公司

发明人： 普拉肖特·莫尼安 ,  西科都·夏克提·希瓦利拉 ,  陆根良 ,  钱德拉·瓦尔格赛 ,  帕洛马·霍本·詹格兰德 ,  帕查穆图·坎德萨米 ,  岩本直树 ,  清水护 ,  于辉 ,  杨海林 ,  萨拉·黛安娜·拉莫尔 ,  张凤娇 ,  帕德马库马尔·纳拉亚南

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61P1/16 ,  A61P11/00

摘要： 尤其是，本披露提供了经设计的寡核苷酸及其组合物。在一些实施例中，本披露的寡核苷酸和组合物可以提供高水平的腺苷编辑。在一些实施例中，本披露的寡核苷酸和组合物可用于治疗多种病症、障碍或疾病，例如α‑1抗胰蛋白酶缺乏症。在一些实施例中，本披露提供了用于治疗可受益于腺苷编辑的多种病症、障碍或疾病的方法。