公开(公告)号：CN111373043A

公开(公告)日：2020-07-03

申请号：CN201880065876.0

申请日：2018-11-09

申请人： IONIS制药公司

发明人： H·柯达赛维茨 ,  P·辛格 ,  S·M·弗赖尔 ,  T·A·科尔

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  C07H21/04 ,  A61P25/28

摘要： 提供用于降低细胞或动物中的SNCA mRNA的量或活性，并且在某些情况下降低细胞或动物中的α-突触核蛋白的量的化合物、方法以及药物组合物。此类化合物、方法以及药物组合物适用于改善神经退行性疾病的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括运动功能障碍、α-突触核蛋白聚集、神经变性、认知功能减退以及痴呆。此类神经退行性疾病包括帕金森氏病、路易体痴呆、弥漫性路易体病、单纯性自主神经衰竭、多系统萎缩症、神经元性高歇氏病以及阿茨海默氏病。

公开(公告)号：CN110079524A

公开(公告)日：2019-08-02

申请号：CN201910037434.1

申请日：2014-05-01

申请人： IONIS制药公司

发明人： T·P·普拉卡什 ,  P·P·塞思 ,  E·E·斯韦兹

IPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/11 ,  C07H21/04 ,  A61K47/54 ,  A61K31/713 ,  A61K31/7088 ,  A61P25/28 ,  A61P9/00

摘要： 本文提供了用于调节HBV和TTR表达的组合物和方法。本文还提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述低聚化合物缀合至N-乙酰基半乳糖胺。

公开(公告)号：CN109477106A

公开(公告)日：2019-03-15

申请号：CN201680037812.0

申请日：2016-07-08

申请人： IONIS制药公司

发明人： 桑杰·巴诺特 ,  苏珊·M·弗赖尔 ,  埃里克·E·斯威兹

IPC分类号： C12N15/113 ,  C07H21/04

摘要： 本发明实施方案提供可用于抑制DGAT2表达，从而可用于治疗、预防或减轻与DGAT2相关的疾病的方法、化合物和组合物。

公开(公告)号：CN105378085B

公开(公告)日：2019-02-15

申请号：CN201480035618.X

申请日：2014-05-01

申请人： IONIS制药公司

发明人： T·P·普拉卡什 ,  P·P·塞思 ,  E·E·斯韦兹

IPC分类号： C12N15/113

摘要： 本文提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。

公开(公告)号：CN108359668A

公开(公告)日：2018-08-03

申请号：CN201810142395.7

申请日：2013-05-23

申请人： IONIS制药公司

发明人： 罗桑尼·M·克鲁克 ,  马克·J·格雷厄姆 ,  S·M·弗赖尔

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61P29/00 ,  A61P3/00 ,  A61P9/00 ,  A61P9/10

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/34 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12Y304/21007 ,  C12N2310/3525

摘要： 本文公开用于减少apo(a)以治疗、预防或改善与apo(a)或Lp(a)相关的疾病、病症或病状的反义化合物和方法。与apo(a)或Lp(a)相关的某些疾病、病症或病状包括炎症性、心血管性和/或代谢性疾病、病症或病状。本文公开的反义化合物可用于治疗有需要的个体的此类疾病、病症或病状。

公开(公告)号：CN103038345B

公开(公告)日：2017-07-21

申请号：CN201180021445.2

申请日：2011-04-29

申请人： IONIS制药公司

发明人： B·P·莫尼亚 ,  S·M·弗赖尔 ,  A·M·西科夫斯基

IPC分类号： C12N15/11 ,  C07H21/04

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/712 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/52 ,  C12N2320/30 ,  C12N2310/3521

摘要： 本文提供的是用于减少动物中转甲状腺素蛋白mRNA和蛋白的表达的方法、化合物和组合物。此类方法、化合物和组合物可用于治疗、预防、延缓或减轻转甲状腺素蛋白淀粉样变性或其症状。

公开(公告)号：CN106459972A

公开(公告)日：2017-02-22

申请号：CN201580024405.1

申请日：2015-04-01

申请人： IONIS制药公司

发明人： 埃里克·E·斯威兹 ,  T·科尔 ,  H·柯达赛维茨 ,  苏珊·M·弗赖尔 ,  T·P·康登 ,  E·万斯维奇 ,  T·洛克哈特 ,  T·维柯斯 ,  P·辛格

IPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/11 ,  A61K31/713 ,  A61K48/00 ,  A61P25/28 ,  C12Q1/68 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04

摘要： 本文公开了用于降低SOD-1 mRNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。此类方法、化合物和组合物适用于治疗、预防或改善SOD-1相关疾病、病症和病状。此类SOD-1相关的疾病包括肌萎缩性硬化(ALS)。

公开(公告)号：CN106459969A

公开(公告)日：2017-02-22

申请号：CN201580017308.X

申请日：2015-05-01

申请人： IONIS制药公司

发明人： 撒扎·P·普拉卡什 ,  普内特·P·塞思 ,  埃里克·E·斯威兹 ,  桑杰·巴诺特 ,  苏珊·M·弗赖尔 ,  H-H·布维

IPC分类号： C12N15/11 ,  C07H21/04 ,  C12N5/00 ,  C07K1/00

摘要： 本实施方案提供使用靶向生长激素受体(GHR)的反义化合物或寡核苷酸用于治疗、预防或减轻与过量生长激素相关的疾病的方法、化合物以及组合物。

公开(公告)号：CN106255755A

公开(公告)日：2016-12-21

申请号：CN201580020855.3

申请日：2015-05-01

申请人： IONIS制药公司

发明人： 撒扎·P·普拉卡什 ,  普内特·P·塞思 ,  埃里克·E·斯威兹 ,  苏珊·M·弗赖尔 ,  马克·J·格雷厄姆 ,  罗桑尼·M·克鲁克

IPC分类号： C12N15/11 ,  C07H21/04

摘要： 本文提供用于降低动物中ANGPTL3 mRNA和蛋白质的表达的方法、化合物和组合物。本文还提供用于降低动物中的脂质和/或葡萄糖的方法、化合物和组合物。此类方法、化合物和组合物对于在有需要的个体中治疗、预防、延缓或改善任何一种或多种心血管疾病和/或代谢疾病、或其症状是有用的。

公开(公告)号：CN106232125A

公开(公告)日：2016-12-14

申请号：CN201580020831.8

申请日：2015-05-01

申请人： IONIS制药公司

发明人： 撒扎·P·普拉卡什 ,  普内特·P·塞思 ,  埃里克·E·斯威兹 ,  苏珊·M·弗赖尔 ,  H·布维

IPC分类号： A61K31/7088 ,  A61K31/7125 ,  C12N15/113

摘要： 本文公开用于减少PKK mRNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。此类方法、化合物以及组合物适用于治疗、预防或减轻PKK相关疾病、病症以及病状。