公开(公告)号：CN103820450B

公开(公告)日：2018-08-21

申请号：CN201410025372.X

申请日：2009-10-15

申请人： IONIS制药公司

发明人： S·M·弗赖尔 ,  B·P·莫尼亚 ,  张宏 ,  赵臣广 ,  J·R·克罗斯比 ,  A·M·斯夫科夫斯基

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K48/00 ,  A61P7/02 ,  A61P9/10 ,  A61P25/00 ,  A61P11/00

CPC分类号： A61K31/7125 ,  A61K31/366 ,  A61K31/4365 ,  A61K31/4545 ,  A61K31/713 ,  A61K31/727 ,  A61K31/737 ,  C07H21/00 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12Y304/21027

摘要： 此处披露了用于在需要的个体中降低因子11以及治疗或预防血栓栓塞性并发症的反义化合物和方法。可以通过将靶向因子11的反义化合物给药而改善的疾病状况的例子包括血栓形成、栓塞以及血栓栓塞，比如如深静脉血栓形成、肺栓塞、心肌梗塞和中风。靶向因子11的反义化合物也可以用作防止个体血栓形成及栓塞风险的预防性治疗。

公开(公告)号：CN104994884B

公开(公告)日：2018-07-17

申请号：CN201480007862.5

申请日：2014-02-14

申请人： IONIS制药公司

发明人： V·J·亚历山大 ,  N·J·瓦伊尼 ,  J·L·魏茨滕

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N15/11 ,  C07H21/04

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61K45/06 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2320/30 ,  C12N2310/3525

摘要： 本发明提供用于在患者中减少ApoCIII mRNA和蛋白质的表达以治疗、预防、延迟或改善弗雷德里克森I型血脂异常/FCS/LPLD的方法、化合物和组合物。所述方法、化合物和组合物在所述患者中增高HDL水平和/或改良TG与HDL之比和减少血浆脂质和血浆葡萄糖，并且可用于治疗、预防、延迟或改善胰腺炎、心血管疾病或代谢病症或其相关症状中的任何一种或多种。

公开(公告)号：CN108064156A

公开(公告)日：2018-05-22

申请号：CN201680031412.9

申请日：2016-05-27

申请人： 箭头药业股份有限公司

发明人： S·王 ,  D·L·路易斯 ,  D·B·罗泽玛 ,  D·H·维基菲尔德 ,  W·陈 ,  L·J·埃尔米达 ,  A·V·布罗金 ,  J·C·卡尔森 ,  A·L·尼古拉斯 ,  A·埃尔米达 ,  S·B·坎纳 ,  J·D·本森 ,  J·伍兹

IPC分类号： A61K31/713 ,  A61K47/64 ,  C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K45/06 ,  A61K47/60 ,  A61K47/64 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/343 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/351 ,  C12N2320/31 ,  C12N2320/32 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3533 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3521

摘要： 本发明关于抑制Hif2α(EPAS1)基因的表达的RNA干扰(RNAi)触发剂及RNAi触发剂偶联物。还描述包含一个或多个Hif2αRNAi触发剂及任选的一种或多种额外治疗剂的医药组合物。将所描述的Hif2αRNAi触发剂递送至体内肿瘤细胞中使得抑制Hif2α基因表达且治疗癌症。

公开(公告)号：CN108025089A

公开(公告)日：2018-05-11

申请号：CN201680043299.6

申请日：2016-07-22

申请人： 波涛生命科学有限公司

发明人： 钱德拉·瓦尔格赛 ,  米纳 ,  内纳德·斯夫尔齐卡帕 ,  苏索万·莫哈帕特拉 ,  克里斯托弗·J·弗朗西斯 ,  格雷戈里·L·韦尔迪 ,  安娜·索科洛夫斯卡

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61P25/28 ,  C12N15/115 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/3525

摘要： 本公开内容尤其涉及具有选定设计的手性控制的寡核苷酸、手性控制的寡核苷酸组合物、及其制备和使用方法。在一些实施方案中，提供的手性控制的寡核苷酸组合物提供了与参照寡核苷酸组合物不同的核酸聚合物切割样式。在一些实施方案中，提供的手性控制的寡核苷酸组合物在核酸聚合物的互补序列中提供了单一位点切割。在一些实施方案中，手性控制的寡核苷酸组合物具有本文中所描述的任何碱基序列，和/或碱基修饰、糖修饰、骨架修饰和/或立体化学的样式，或者这些要素的组合。

公开(公告)号：CN104302654B

公开(公告)日：2018-03-27

申请号：CN201380025618.7

申请日：2013-05-23

申请人： IONIS制药公司

发明人： 罗桑尼·M·克鲁克 ,  马克·J·格雷厄姆 ,  S·M·弗赖尔

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/34 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12Y304/21007 ,  C12N2310/3525

摘要： 本文公开用于减少apo(a)以治疗、预防或改善与apo(a)或Lp(a)相关的疾病、病症或病状的反义化合物和方法。与apo(a)或Lp(a)相关的某些疾病、病症或病状包括炎症性、心血管性和/或代谢性疾病、病症或病状。本文公开的反义化合物可用于治疗有需要的个体的此类疾病、病症或病状。

公开(公告)号：CN107714715A

公开(公告)日：2018-02-23

申请号：CN201711012874.9

申请日：2012-04-27

申请人： IONIS制药公司

发明人： A·慕利克 ,  罗桑尼·M·克鲁克 ,  马克·J·格雷厄姆 ,  K·W·多比 ,  T·A·贝尔 ,  R·李

IPC分类号： A61K31/7088 ,  A61K48/00 ,  A61P1/18 ,  A61P9/00

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/713 ,  A61K45/06 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/351 ,  A61K2300/00

摘要： 本文提供了用于在动物中降低ApoCIII mRNA和蛋白的表达的方法、化合物和组合物。本文还提供了用于在动物中升高HDL水平和/或改善TG与HDL的比率并减少血浆脂质和血浆葡萄糖的方法、化合物和组合物。所述方法、化合物和组合物可用于治疗、预防、延迟或改善心血管疾病或代谢性疾患或其症状中的任何一种或多种。

公开(公告)号：CN107427532A

公开(公告)日：2017-12-01

申请号：CN201680016814.1

申请日：2016-04-15

申请人： IONIS制药公司

发明人： F·里戈

IPC分类号： A61K31/711 ,  C07H21/02 ,  C12N15/11 ,  C12N15/13

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2320/30 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3525

摘要： 本文公开用于降低动物中的C90RF72 mRNA和蛋白质表达的组合物和方法。所述方法适用于治疗、预防、改善有需要的个体的神经退行性疾病或减缓所述疾病的进展。

公开(公告)号：CN107106590A

公开(公告)日：2017-08-29

申请号：CN201580057882.8

申请日：2015-10-20

申请人： 阿斯利康(瑞典)有限公司

发明人： R.维斯纳 ,  P.E.麦库恩 ,  P.D.莱恩

IPC分类号： A61K31/7088 ,  A61K39/395 ,  A61P35/00

CPC分类号： C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2320/31

摘要： 本发明特征在于治疗癌症的方法，该方法在对其有需要的受试者中使用一种免疫调节剂诸如一种抗PD‑L1抗体或其抗原结合片段以及靶向STAT3的一种反义化合物来治疗癌症。

公开(公告)号：CN107075516A

公开(公告)日：2017-08-18

申请号：CN201580056832.8

申请日：2015-08-14

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： M·迈尔 ,  D·福斯特 ,  S·米尔斯泰恩 ,  S·库奇曼奇 ,  V·贾达夫 ,  K·拉杰夫 ,  M·玛诺哈兰 ,  R·帕马

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/313 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/332 ,  C12N2310/335 ,  C12N2310/344 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/533 ,  C12N2320/51 ,  C12N2320/52

摘要： 本发明的一个方面涉及能够抑制靶基因表达的双链RNA(dsRNA)试剂。该dsRNA试剂的有义链包括至少一个热不稳定性核苷酸，和至少一个出现在与该反义链的种子区(位置2‑8)的相对位点处的所述热不稳定性核苷酸；并且该dsRNA试剂的反义链包括至少两个为该核苷酸提供小于或等于2’‑OMe修饰的空间体积的空间体积的经修饰的核苷酸，其中所述经修饰的核苷酸被11个核苷酸长度分开。本发明的其他方面涉及包括这些适于治疗性用途的dsRNA试剂的药物组合物，以及通过给予这些dsRNA试剂来抑制靶基因表达的方法，例如用于治疗各种疾病病症。

公开(公告)号：CN103562215B

公开(公告)日：2017-04-26

申请号：CN201280026065.2

申请日：2012-03-30

申请人： 埃西斯药品公司

发明人： E.E.斯韦兹 ,  S.M.弗赖尔 ,  R.A.麦克劳德 ,  Y.金

IPC分类号： C12N15/11

CPC分类号： C12N15/113 ,  C07H21/00 ,  C07H21/04 ,  C12N15/00 ,  C12N15/11 ,  C12N15/1135 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2320/30 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3525

摘要： 本文公开的是用于降低STAT3 mRNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。此类方法、化合物和组合物用于治疗、预防或改善过度增殖性疾病。