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公开(公告)号：CN111118016A
公开(公告)日：2020-05-08
申请号：CN201811280540.4
申请日：2018-10-30
申请人： 上海市第一人民医院
摘要： 本发明涉及治疗视网膜色素变性疾病的基因治疗载体。具体地，对PROM1基因编码序列进行了针对性特殊优化设计，从而获得了一种特别适合在哺乳动物(如人)细胞(尤其是感光细胞)中高效表达PROM1蛋白的核苷酸序列，并构建了一种表达正常人源PROM1蛋白的重组AAV病毒，并在PROM1敲除小鼠模型中证明其有效性。实验结果表明，相对于未优化的编码序列，经过特殊优化后的PROM1编码序列(SEQ ID NO.:1)的表达量显著提高了3倍以上，非常适合在哺乳动物(尤其是人)细胞内表达，能有效治疗视网膜色素变性疾病等眼部疾病。
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公开(公告)号：CN113025618A
公开(公告)日：2021-06-25
申请号：CN201911348929.2
申请日：2019-12-24
申请人： 上海市第一人民医院
摘要： 本发明提供了一种X连锁遗传性视网膜劈裂症的基因治疗方案与应用。具体地，本发明对RS1基因编码序列进行了针对性特殊优化设计，从而获得了一种特别适合在哺乳动物(如人)细胞(如感光细胞、视神经细胞)中高效表达RS1蛋白的核苷酸序列，并构建了一种表达正常人源RS1蛋白的重组AAV病毒。相对于未优化的编码序列，经过特殊优化后的RS1编码序列(SEQ ID NO.:1)的表达量显著提高，非常适合在哺乳动物(尤其是人)细胞内表达，能有效治疗X连锁青少年视网膜劈裂症。
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公开(公告)号：CN112980819A
公开(公告)日：2021-06-18
申请号：CN201911311967.0
申请日：2019-12-18
申请人： 上海市第一人民医院
IPC分类号： C12N9/64 , C12N15/57 , C12N15/864 , A01K67/027 , C12Q1/6883 , G01N33/573 , A61K49/00
摘要： 本发明提供了一种视网膜色素变性动物模型的构建方法及其应用。具体地，提供了一种组织蛋白酶D(Cathepsin D，CTSD)基因的突变体，所述突变体是在CTSD基因的第262位C碱基重复。本发明还提供了一种CTSD突变蛋白，相对野生型CTSD蛋白，所述突变蛋白第88个氨基酸开始移码突变；以及编码该突变蛋白的核酸分子和载体，以及利用所述的突变蛋白、核酸分子和载体制备的药物组合物。对非人哺乳动物施用所述药物组合物，可以诱导发生视网膜色素变性疾病，从而可以作为一种方便且稳定的视网膜色素变性非人哺乳动物模型。
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公开(公告)号：CN108159434B
公开(公告)日：2020-03-24
申请号：CN201810083850.0
申请日：2018-01-29
申请人： 上海市第一人民医院
摘要： 本发明涉及一种基因治疗载体，包含显性抑制型(dominant negative)人类sterile apha and TIR motif‑containing 1(dnSARM1)、启动子、增加基因表达的β‑globin内含子、human growth hormone poly(A)tail序列等。本发明还涉及包含上述基因治疗载体的药物及组合。其优点表现在：本发明的基因治疗载体可用于治疗或预防由青光眼引起的视网膜神经节细胞病变。
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公开(公告)号：CN109055428A
公开(公告)日：2018-12-21
申请号：CN201811094124.5
申请日：2018-09-19
申请人： 上海市第一人民医院
IPC分类号： C12N15/864 , C12N15/66 , A61K48/00 , A61P27/06
CPC分类号： C12N15/86 , A61K48/0058 , A61P27/06 , C12N15/66 , C12N2750/14143
摘要： 本发明涉及一种重组腺相关病毒载体，包含激活型的(constitutively active)人类Nrf2(Nrf2(CA))、CMV启动子/增强子、增加基因表达的β‑globin内含子、human growth hormone poly(A)tail序列等，本发明还涉及上述重组腺相关病毒载体的制备方法，及上述重组腺相关病毒载体或包含上述重组腺相关病毒载体的组合物在制备治疗青光眼视网膜神经节细胞变性的药物中的应用。本发明的重组腺相关病毒载体能显著降低小鼠眼压，增加小鼠RGCs的存活率，有效的治疗青光眼视网膜神经节细胞病变。
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公开(公告)号：CN108159434A
公开(公告)日：2018-06-15
申请号：CN201810083850.0
申请日：2018-01-29
申请人： 上海市第一人民医院
摘要： 本发明涉及一种基因治疗载体，包含显性抑制型(dominant negative)人类sterile apha and TIR motif‑containing 1(dnSARM1)、启动子、增加基因表达的β‑globin内含子、human growth hormone poly(A)tail序列等。本发明还涉及包含上述基因治疗载体的药物及组合。其优点表现在：本发明的基因治疗载体可用于治疗或预防由青光眼引起的视网膜神经节细胞病变。
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公开(公告)号：CN112301058B
公开(公告)日：2023-02-21
申请号：CN201910697373.1
申请日：2019-07-30
申请人： 上海市第一人民医院
IPC分类号： C12N15/864 , C12N15/12 , A61K48/00 , A61P27/06
摘要： 本发明人涉及一种重组腺相关病毒载体及其制备方法与应用。具体地，本发明对XCT/SLC7A11基因编码序列进行了针对性特殊优化设计，从而获得了一种特别适合在哺乳动物(如人)细胞中高效表达XCT/SLC7A11蛋白的核苷酸序列，并构建了一种表达XCT/SLC7A11蛋白的重组AAV病毒。本发明的重组AAV病毒在小鼠细胞内的感染效果优异，且在细胞核内稳定表达，是一种稳定的重组腺相关病毒载体，能显著降低小鼠眼压，增加小鼠RGCs的存活率，因此可用于制备治疗青光眼视网膜神经节细胞变性的药物，具有广泛的市场前景。
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公开(公告)号：CN108379597B
公开(公告)日：2019-10-01
申请号：CN201810214506.0
申请日：2018-03-15
申请人： 上海市第一人民医院
摘要： 本发明涉及一种基因载体及其用于治疗视网膜神经节细胞变性的基因治疗药物，所述基因载体包含显性抑制型(dominant negative)人类Fas‑associatedprotein with death domain(FADD‑DN)、增强子/启动子、增加基因表达的β‑globin内含子、human growth hormone poly(A)tail序列等。本发明还涉及上述基因载体或包含上述基因载体的组合物在制备治疗视网膜神经节细胞变性的药物中的应用。其优点表现在：本发明的基因治疗载体可用于治疗或预防由青光眼等引起的视网膜神经节细胞病变。
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公开(公告)号：CN108379597A
公开(公告)日：2018-08-10
申请号：CN201810214506.0
申请日：2018-03-15
申请人： 上海市第一人民医院
摘要： 本发明涉及一种基因载体及其用于治疗视网膜神经节细胞变性的基因治疗药物，所述基因载体包含显性抑制型(dominant negative)人类Fas-associatedprotein with death domain(FADD-DN)、增强子/启动子、增加基因表达的β-globin内含子、human growth hormone poly(A)tail序列等。本发明还涉及上述基因载体或包含上述基因载体的组合物在制备治疗视网膜神经节细胞变性的药物中的应用。其优点表现在：本发明的基因治疗载体可用于治疗或预防由青光眼等引起的视网膜神经节细胞病变。
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公开(公告)号：CN112301057B
公开(公告)日：2023-02-21
申请号：CN201910697372.7
申请日：2019-07-30
申请人： 上海市第一人民医院
IPC分类号： C12N15/864 , A61K48/00 , A61K38/17 , A61P27/02
摘要： 本发明人涉及一种重组腺相关病毒载体及其制备方法与应用。具体地，本发明对XCT/SLC7A11基因编码序列进行了针对性特殊优化设计，从而获得了一种特别适合在哺乳动物(如人)细胞中高效表达XCT/SLC7A11蛋白的核苷酸序列，并构建了一种表达XCT/SLC7A11蛋白的重组AAV病毒。本发明的重组AAV病毒在小鼠细胞内的感染效果优异，且在细胞核内稳定表达，是一种稳定的重组腺相关病毒载体，能显著降低视网膜外核层细胞凋亡、增加小鼠感光细胞的存活率，因此可用于制备治疗视网膜脱离感光细胞损伤凋亡的药物，具有广泛的市场前景。
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