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公开(公告)号:CN106459932A
公开(公告)日:2017-02-22
申请号:CN201580020784.7
申请日:2015-04-27
申请人: 吉尼松公司 , 国际遗传工程和生物技术中心
CPC分类号: A61K38/45 , A61K48/0058 , A61K48/0066 , C12N7/00 , C12N9/1051 , C12N15/86 , C12N2750/14143 , C12N2830/008 , C12N2830/42 , C12Y204/01017
摘要: 本发明涉及一种适用于治疗高胆红素血症,特别是治疗克里格勒-纳贾尔综合征的核酸序列。更特定来说,本发明的核酸序列是密码子优化的UGT1A1编码序列。
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公开(公告)号:CN113747926A
公开(公告)日:2021-12-03
申请号:CN202080026214.X
申请日:2020-04-07
申请人: 吉尼松公司 , 法国国家卫生及研究医学协会 , 索邦大学 , 埃夫里-瓦尔德艾松大学
摘要: 本发明涉及在肌肉中驱动基因表达的杂合启动子。
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公开(公告)号:CN112654698A
公开(公告)日:2021-04-13
申请号:CN201980052158.4
申请日:2019-08-06
申请人: 吉尼松公司 , 法国国家卫生及研究医学协会 , 索邦大学 , 埃夫里-瓦尔德艾松大学 , 肌肉学研究协会
IPC分类号: C12N9/00
摘要: 本发明涉及一种用于治疗糖原贮积病III的小型GDE。
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公开(公告)号:CN110050063B
公开(公告)日:2023-11-03
申请号:CN201780055024.9
申请日:2017-09-12
申请人: 吉尼松公司 , 法国国家卫生及研究医学协会 , 埃夫里-瓦尔德艾松大学
IPC分类号: C12N9/26
摘要: 本发明涉及酸性α‑葡萄糖苷酶的变体及其用途。
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公开(公告)号:CN117897492A
公开(公告)日:2024-04-16
申请号:CN202280053490.4
申请日:2022-08-04
申请人: 吉尼松公司 , 埃夫里-瓦尔德艾松大学 , 法国国家卫生及研究医学协会
摘要: 本发明涉及新型杂合启动子。本发明还涉及含有所述杂合启动子的表达盒和载体。本文还公开了实施这些杂合启动子的方法,特别是基因治疗的方法。
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