公开(公告)号：CN108884145A

公开(公告)日：2018-11-23

申请号：CN201680067846.4

申请日：2016-11-11

申请人： 百深公司 ,  百深有限责任公司

发明人： J·伦勒 ,  F·法尔科纳 ,  F·霍林 ,  H·罗滕施泰纳 ,  F·沙伊夫灵格

IPC分类号： C07K14/755 ,  A61K48/00 ,  C12N15/86

CPC分类号： C07K14/755 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/0058 ,  A61K48/0066 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2800/22 ,  C12N2840/007

摘要： 除其他方面外，本公开提供用于在哺乳动物细胞中表达的编码因子VIII变体的密码子改变的多核苷酸。在一些实施方案中，本公开还提供用于治疗血友病A的哺乳动物基因疗法载体和方法。

公开(公告)号：CN108699555A

公开(公告)日：2018-10-23

申请号：CN201680072146.4

申请日：2016-10-07

申请人： 萨勒普塔医疗公司

发明人： G.迪克森

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7125 ,  C07H21/04

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K38/1774 ,  A61K48/0066 ,  A61P25/14 ,  C07F9/65586 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2320/31 ,  C12N2320/33

摘要： 本公开内容涉及用于治疗杜兴肌营养不良和相关病症的组合物和方法。公开了修饰的反义寡聚体，用于治疗杜兴肌营养不良和相关病症。

公开(公告)号：CN107709560A

公开(公告)日：2018-02-16

申请号：CN201680029605.0

申请日：2016-04-14

申请人： 哈德森医学研究所

发明人： 文森特·哈利 ,  李柱亨

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K48/00 ,  A61P25/16 ,  A61P25/00 ,  C12N15/10

CPC分类号： A61K48/0066 ,  A61K48/00 ,  A61P25/18 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N15/63 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/20 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/531 ,  C12N2320/30 ,  C12N2320/31 ,  C12Q2600/178

摘要： 本说明书通常教导了一种用于治疗或预防雄性受试者中的雄性偏倚的神经系统紊乱的方法。

公开(公告)号：CN107312797A

公开(公告)日：2017-11-03

申请号：CN201710632585.2

申请日：2017-07-28

申请人： 广州中科蓝华生物科技有限公司

发明人： 梁兴祥 ,  王美玲 ,  郭文中 ,  秦莉 ,  姚永超 ,  陈小平

IPC分类号： C12N15/85 ,  A61K48/00 ,  A61P35/00

CPC分类号： C12N15/85 ,  A61K48/0033 ,  A61K48/0066 ,  C12N2800/107 ,  C12N2840/10

摘要： 本发明涉及一种蛋白调控系统及其制备方法和应用，所述蛋白调控系统中的二氢叶酸还原酶与所要调控的目的蛋白之间采用刚性连接肽进行连接，所述刚性连接肽为(EAAAK)n或A(EAAAK)nA，其中n为1-6中的任意整数，优选n为6。本发明的蛋白调控系统具有更高的目的蛋白表达量、更高的调控比例和更高的调控幅度，具有很广阔的应用价值。

公开(公告)号：CN107073051A

公开(公告)日：2017-08-18

申请号：CN201580055773.2

申请日：2015-10-21

申请人： 马萨诸塞大学

发明人： 高广平 ,  谢军 ,  特伦斯·弗洛特

IPC分类号： A61K35/76 ,  C12N15/09 ,  C12N15/63 ,  C12N15/86

CPC分类号： C12N15/86 ,  A01K67/0275 ,  A01K2217/05 ,  A01K2217/206 ,  A01K2267/03 ,  A61K35/00 ,  A61K48/0066 ,  C07K14/005 ,  C12N7/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/8509 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/141 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14141 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14145 ,  C12N2810/6027 ,  C12N2830/008

摘要： 在一些方面中，本公开内容涉及具有独特的组织靶向能力的重组腺相关病毒。在一些方面中，本公开内容涉及使用重组腺相关病毒的基因转移方法。在一些方面中，本公开内容涉及分离的AAV衣壳蛋白和编码其的分离的核酸。

公开(公告)号：CN106852157A

公开(公告)日：2017-06-13

申请号：CN201580040625.3

申请日：2015-06-16

申请人： 约翰斯·霍普金斯大学

发明人： V.兰加纳桑 ,  D.扎克

IPC分类号： C12N15/63 ,  C12N15/79 ,  C12N15/85 ,  C12N15/861 ,  C12N9/16

CPC分类号： A61K48/0066 ,  C07K2319/10 ,  C07K2319/60 ,  C12N15/111 ,  C12N15/1138 ,  C12N15/63 ,  C12N15/85 ,  C12N15/907 ,  C12N2310/10 ,  C12N2310/20 ,  C12N2330/51 ,  C12N2750/14133 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2830/85

摘要： 本公开主题提供用于使用H1启动子表达CRISPR向导RNA的组合物和方法。具体而言，提供了组合物和方法，其用于使用H1启动子来表达具有5'核苷酸的改变特异性的CRISPR向导RNA(gRNA)，以及使用H1启动子序列作为双向启动子来同时表达Cas9核酸酶和gRNA。还提供了组合物和方法，其通过使用RNA核酶和可调节的适体酶在体内表达和调节gRNA表达。

公开(公告)号：CN106806903A

公开(公告)日：2017-06-09

申请号：CN201710084971.2

申请日：2017-02-17

申请人： 南京九寿堂医药科技有限公司

发明人： 郭守河

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K45/00 ,  A61K31/192 ,  A61P35/00

CPC分类号： A61K48/00 ,  A61K31/192 ,  A61K45/00 ,  A61K48/0066

摘要： 本发明公开了靶向下调LIN28基因表达在提高小细胞肺癌化疗敏感性方面的应用，所述化疗药物为顺铂。本发明提供的技术方案通过下调小细胞肺癌中基因LIN28的表达可以显著提高小细胞肺癌对顺铂的化疗敏感性；本发明技术方案提供的上述基因的表达抑制剂可以有效提高顺铂的化疗敏感性，从而可以降低顺铂的给药剂量，降低顺铂对机体带来的不良反应。本发明与现有技术相比，具有突出的实质性特点和显著的进步，临床应用价值高。

公开(公告)号：CN103282375B

公开(公告)日：2017-01-11

申请号：CN201180058235.0

申请日：2011-12-02

申请人： 比奥诺尔免疫有限公司

发明人： 艾纳·滕内斯·朗厄 ,  马亚·索默费尔特·格伦沃尔 ,  延斯·奥勒夫·霍姆伯格 ,  比格尔·索伦森

IPC分类号： C07K14/005 ,  C07K14/16 ,  C07K14/18 ,  C07K14/11 ,  C07K14/025 ,  C07K14/045 ,  C07K14/075 ,  C07K14/085 ,  A61K39/12

CPC分类号： A61K39/245 ,  A61K39/00 ,  A61K39/12 ,  A61K39/145 ,  A61K39/21 ,  A61K39/29 ,  A61K48/0033 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0066 ,  A61K2039/572 ,  C07K7/08 ,  C07K14/005 ,  C12N7/00 ,  C12N15/87 ,  C12N2710/16122 ,  C12N2710/16134 ,  C12N2710/20022 ,  C12N2710/20034 ,  C12N2740/16222 ,  C12N2740/16234 ,  C12N2760/16122 ,  C12N2760/16134 ,  C12N2770/24222 ,  C12N2770/24234

摘要： 本发明涉及用于病毒感染的治疗、诊断和预后的新的肽和方法，所述病毒感染包括HCV、HIV、CMV感染和流感。本发明还涉及鉴定并提供用于治疗和诊断的肽的方法。X1-X2-X3-X4-X5    (I)。

公开(公告)号：CN106061511A

公开(公告)日：2016-10-26

申请号：CN201480076619.9

申请日：2014-12-24

申请人： R1B3控股公司

发明人： 莫里斯·威廉默斯·范德海登 ,  巴尔特·马里纳斯·恩格斯

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N15/67

CPC分类号： C12N15/67 ,  A61K39/3955 ,  A61K48/0066 ,  C07K16/00 ,  C07K16/241 ,  C07K2317/14 ,  C07K2317/21 ,  C07K2317/24 ,  C07K2317/51 ,  C07K2317/515 ,  C12N15/85 ,  C12P21/005

摘要： 本发明涉及使用核酸构建体用于转录和表达的方法，该核酸构建体特征在于存在启动子，随后是内含子启动子。本发明进一步涉及所述核酸构建体、表达载体和包含所述构建体的细胞以及其应用。本发明还涉及使用核苷酸序列用于转录和可选地表达的方法。本发明进一步涉及所述核苷酸序列和包含所述核苷酸序列的构建体、表达载体和细胞及其应用。

公开(公告)号：CN105535995A

公开(公告)日：2016-05-04

申请号：CN201610008324.9

申请日：2016-01-07

申请人： 赣南医学院第一附属医院

发明人： 何春耒 ,  高辉 ,  刘午阳 ,  黄为民 ,  刘胜 ,  吴东保 ,  何澄 ,  徐房添 ,  杨亚东

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K31/7088 ,  A61P35/00 ,  C12Q1/68

CPC分类号： A61K48/0066 ,  A61K31/7088 ,  C12Q1/6886 ,  C12Q2600/178

摘要： 本发明涉及一种骨肉瘤诊疗制剂及其应用，更具体的涉及mir-6779和/或其成熟miRNA在诊治骨肉瘤中的新用途。发明通过进行测序分析，获得miRNA表达数据，进而进行生物信息学分析，发现在骨肉瘤组中mir-6779高表达显著，进一步的分子生物学验证结果显示，miR-6779-5p和骨肉瘤密切相关，抑制miR-6779-5p表达能有效降低骨肉瘤细胞的增殖能力，可用于临床诊断、预防及治疗，具有很好的实际应用价值。