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公开(公告)号：CN109153980B
公开(公告)日：2023-04-14
申请号：CN201680075720.1
申请日：2016-10-21
申请人： 布罗德研究所有限公司 , 麻省理工学院
IPC分类号： C12N9/22 , C12N15/55 , C12N15/113
摘要： 本发明提供了用于靶向核酸的系统、方法和组合物。具体地说，本发明提供了非天然存在的或工程化的DNA或RNA靶向系统，这些非天然存在的或工程化的DNA或RNA靶向系统包含新颖的DNA或RNA靶向CRISPR效应蛋白和至少一种靶向核酸组分，如指导RNA。
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公开(公告)号：CN115572727A
公开(公告)日：2023-01-06
申请号：CN202210870826.8
申请日：2016-06-17
申请人： 布罗德研究所有限公司 , 麻省理工学院 , 哈佛大学校长及研究员协会
IPC分类号： C12N15/113 , C12N9/22 , C12N15/86 , C07K19/00 , C12N15/10 , A61K38/46 , A61K9/127 , A61K48/00 , A61P43/00
摘要： 本发明提供了用于靶向核酸的系统、方法和组合物。具体地说，本发明提供了包含新型DNA‑靶向CRISPR效应蛋白和至少一种靶向核酸组分如指导RNA的非天然存在的或工程化的DNA靶向系统。在此还披露并且要求保护用于制备和使用此类系统、方法和组合物的方法和此类系统、方法和组合物的用途以及来自此类方法和用途的产物。
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公开(公告)号：CN108513582B
公开(公告)日：2022-08-05
申请号：CN201680035959.6
申请日：2016-06-17
申请人： 布罗德研究所有限公司 , 麻省理工学院 , 哈佛大学校长及研究员协会
IPC分类号： C12N15/113 , C12N15/10 , C12N9/22 , C12N15/82
摘要： 本发明提供了用于靶向核酸的系统、方法和组合物。具体地说，本发明提供了包含新型DNA‑靶向CRISPR效应蛋白和至少一种靶向核酸组分如指导RNA的非天然存在的或工程化的DNA靶向系统。在此还披露并且要求保护用于制备和使用此类系统、方法和组合物的方法和此类系统、方法和组合物的用途以及来自此类方法和用途的产物。
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公开(公告)号：CN106029880A
公开(公告)日：2016-10-12
申请号：CN201480072798.9
申请日：2014-12-12
申请人： 布罗德研究所有限公司 , 麻省理工学院 , 衣阿华大学研究基金会
发明人： 贝弗利·戴维森 , 林致宇 , 埃德加多·罗德里格斯 , 张锋
摘要： 本发明提供了用于操纵靶序列的序列和/或活性的系统、方法、和组合物的递送、工程化和优化，以便尤其针对核苷酸重复障碍而使用。提供了递送系统和被靶向作为用于递送的部位的组织或器官，以便尤其针对核苷酸重复障碍而使用。还提供了载体和载体系统、以及用于设计和使用此类载体和载体系统的方法，其中这些载体和载体系统中的一些编码尤其针对核苷酸重复障碍而使用的CRISPR复合物或系统的一种或多种组分。还提供了以下方法：在考虑对于靶标识别的特异性和避免毒性的情况下指导在真核细胞中形成CRISPR复合物或系统以便尤其针对核苷酸重复障碍而使用，以及编辑或修饰在感兴趣基因组座位中的靶位点以改变或改善疾病或病症的状态。
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公开(公告)号：CN105492611A
公开(公告)日：2016-04-13
申请号：CN201480045703.4
申请日：2014-06-10
申请人： 布罗德研究所有限公司 , 麻省理工学院 , 哈佛大学校长及研究员协会
摘要： 本发明提供了用于操纵靶序列的序列和/或活性的系统、方法、和组合物的递送、工程化和优化。提供了载体和载体系统、以及用于设计和使用此类载体的方法，其中这些载体和载体系统中的一些编码CRISPR复合物的一种或多种组分。还提供了在原核和真核细胞中引导CRISPR复合物形成以确保增强的靶标识别特异性并避免毒性的方法。
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公开(公告)号：CN115572737A
公开(公告)日：2023-01-06
申请号：CN202210866842.X
申请日：2016-06-17
申请人： 布罗德研究所有限公司 , 麻省理工学院 , 哈佛大学校长及研究员协会
IPC分类号： C12N15/867 , C12N15/88 , C12N15/87 , C12N15/861 , C12N15/864 , C12N9/22 , C12N15/113 , A61K9/127 , A61K48/00 , A61K38/46 , A61P3/06 , A61P7/04 , A61P7/06 , A61P7/10 , A61P9/10 , A61P9/14 , A61P21/00 , A61P27/02 , A61P35/00 , A61P35/02 , A61P43/00
摘要： 本发明提供了用于靶向核酸的系统、方法和组合物。具体地说，本发明提供了包含新型DNA‑靶向CRISPR效应蛋白和至少一种靶向核酸组分如指导RNA的非天然存在的或工程化的DNA靶向系统。在此还披露并且要求保护用于制备和使用此类系统、方法和组合物的方法和此类系统、方法和组合物的用途以及来自此类方法和用途的产物。
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公开(公告)号：CN105793425B
公开(公告)日：2021-10-26
申请号：CN201480045709.1
申请日：2014-06-11
申请人： 布罗德研究所有限公司 , 麻省理工学院 , 哈佛大学校长及研究员协会
摘要： 本发明提供了用于操纵靶序列的序列和/或活性的系统、方法、和组合物的递送、工程化和优化。提供了递送系统和被靶向作为用于递送的部位的组织或器官。还提供了载体和载体系统、以及用于设计和使用此类载体的方法，其中这些载体和载体系统中的一些编码CRISPR复合物的一种或多种组分。还提供了指导在真核细胞中形成CRISPR复合物的方法，以确保对于靶标识别的增强特异性和避免毒性，并且以编辑或修饰在感兴趣基因组座位中的靶位点以便改变或改善疾病或病症的状态。
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公开(公告)号：CN107995927B
公开(公告)日：2021-07-30
申请号：CN201480045707.2
申请日：2014-06-10
申请人： 布罗德研究所有限公司 , 麻省理工学院 , 哈佛大学校长及研究员协会
摘要： 本发明提供了用于操纵序列和/或靶序列的活性的系统、方法、和组合物的递送、工程化和优化。提供了递送系统和被靶向作为用于递送的部位的组织或器官。还提供了载体和载体系统、以及用于设计和使用此类载体的方法，其中这些载体和载体系统中的一些编码CRISPR复合物的一种或多种组分。还提供了指导在真核细胞中形成CRISPR复合物的方法，以确保对于靶标识别的增强特异性和避免毒性，并且以编辑或修饰在感兴趣基因组座位中的靶位点以便改变或改善疾病或病症的状态。
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公开(公告)号：CN106536729A
公开(公告)日：2017-03-22
申请号：CN201480072807.4
申请日：2014-12-12
申请人： 布罗德研究所有限公司 , 麻省理工学院
摘要： 本发明提供了用于操纵靶序列的序列和/或活性的系统、方法、和组合物的递送、工程化和优化。提供了包含CRISPR-Cas系统的一种或多种组分的递送粒子配制品和/或系统，它们是靶向位点用于递送的手段。本发明的递送粒子配制品优选地是纳米粒子递送配制品和/或系统。还提供了载体和载体系统、以及用于设计和使用此类载体的方法，其中这些载体和载体系统中的一些编码CRISPR复合物的一种或多种组分。还提供了指导在真核细胞中形成CRISPR复合物的方法，以确保对于靶标识别的增强特异性和避免毒性，并且以编辑或修饰在感兴趣基因组座位中的靶位点以便改变或改善疾病或病症的状态。
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公开(公告)号：CN106103705A
公开(公告)日：2016-11-09
申请号：CN201480072803.6
申请日：2014-12-12
申请人： 布罗德研究所有限公司 , 麻省理工学院 , 衣阿华大学研究基金会
发明人： 张锋 , 贝弗利·戴维森 , 林致宇 , 埃德加多·罗德里格斯
摘要： 本发明提供了用于操纵靶序列的序列和/或活性的系统、方法、和组合物的递送、工程化和优化。提供了递送系统和被靶向作为用于递送的部位的组织或器官。还提供了载体和载体系统、以及用于设计和使用此类载体的方法，其中这些载体和载体系统中的一些编码SIN CRISPR复合物的一种或多种组分。还提供了指导在真核细胞中形成SIN CRISPR复合物的方法，以确保对于靶标识别的增强特异性和避免毒性，并且以编辑或修饰在感兴趣基因组座位中的靶位点以便改变或改善疾病或病症的状态。
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