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公开(公告)号：CN105683377A
公开(公告)日：2016-06-15
申请号：CN201480048988.7
申请日：2014-07-04
IPC分类号： C12N15/113 , C07H21/02 , A61K48/00 , A61P11/00
摘要： 本发明涉及与呼吸疾病相关的基因特异性siRNA，具体涉及与特发性肺纤维化和慢性阻塞性肺病(COPD)相关的基因特异性siRNA，以及含有所述基因特异性siRNA的高度有效的双螺旋寡RNA结构，其中所述双螺旋寡RNA结构具有如下结构，其中亲水性和疏水性材料用简单共价键或接头介导的共价键结合至双螺旋RNA结构(siRNA)的两端，从而有效转入细胞中，并且所述亲水性和疏水性材料能够通过溶液中双螺旋寡RNA结构的疏水作用转换为纳米颗粒。合意的是双螺旋寡RNA结构中含有的siRNA是对CTGF、Cyr61或Plekho1特异性siRNA，所述CTGF、Cyr61或Plekho1是与呼吸疾病尤其是特发性肺纤维化和COPD相关的基因。此外，本发明涉及用于产生双螺旋寡RNA结构的方法以及用于预防或治疗呼吸疾病(尤其是特发性肺纤维化和COPD)的含有双螺旋寡RNA结构的药物组合物。
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公开(公告)号：CN105683377B
公开(公告)日：2019-05-21
申请号：CN201480048988.7
申请日：2014-07-04
IPC分类号： C12N15/113 , C07H21/02 , A61K48/00 , A61P11/00
摘要： 本发明涉及与呼吸疾病相关的基因特异性siRNA，具体涉及与特发性肺纤维化和慢性阻塞性肺病(COPD)相关的基因特异性siRNA，以及含有所述基因特异性siRNA的高度有效的双螺旋寡RNA结构，其中所述双螺旋寡RNA结构具有如下结构，其中亲水性和疏水性材料用简单共价键或接头介导的共价键结合至双螺旋RNA结构(siRNA)的两端，从而有效转入细胞中，并且所述亲水性和疏水性材料能够通过溶液中双螺旋寡RNA结构的疏水作用转换为纳米颗粒。合意的是双螺旋寡RNA结构中含有的siRNA是对CTGF、Cyr61或Plekho1特异性siRNA，所述CTGF、Cyr61或Plekho1是与呼吸疾病尤其是特发性肺纤维化和COPD相关的基因。此外，本发明涉及用于产生双螺旋寡RNA结构的方法以及用于预防或治疗呼吸疾病(尤其是特发性肺纤维化和COPD)的含有双螺旋寡RNA结构的药物组合物。
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公开(公告)号：CN112159807A
公开(公告)日：2021-01-01
申请号：CN202010691387.5
申请日：2015-04-06
申请人： 柏业公司
IPC分类号： C12N15/113 , A61K48/00 , A61K31/713 , A61K9/51 , A61P11/00 , A61P1/16 , A61P9/00 , A61P13/12 , A61P7/00
摘要： 本发明涉及新颖的siRNA，含有该siRNA的高效双链寡RNA结构和含有该高效双链寡RNA结构的纳米颗粒。所述双链寡RNA结构具有这样的结构，其中亲水性材料和疏水性材料通过简单共价键或接头介导的共价键与双链寡RNA(siRNA)的两端缀合，以便有效地将双链寡RNA结构递送到细胞中，并且可通过双链寡RNA结构的疏水性相互作用在水溶液中转化成纳米颗粒形式。优选双链寡RNA结构中含有的siRNA是对纤维化或呼吸系统疾病相关基因特别是双调蛋白或层状蛋白具有特异性的siRNA。此外，本发明涉及包含siRNA、含有该siRNA的高效双链寡RNA结构或含有该高效双链寡RNA结构的纳米颗粒作为活性成分的用于预防或治疗纤维化或呼吸系统疾病的药物组合物。此外，本发明涉及预防或治疗纤维化或呼吸系统疾病的方法，其包括向有此需要的受试者施用用于预防或治疗纤维化或呼吸系统疾病的药物组合物。
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公开(公告)号：CN106459974A
公开(公告)日：2017-02-22
申请号：CN201580029581.4
申请日：2015-04-06
申请人： 柏业公司
IPC分类号： C12N15/113 , A61K48/00 , A61P11/00
摘要： 本发明涉及新颖的siRNA，含有该siRNA的高效双链寡RNA结构和含有该高效双链寡RNA结构的纳米颗粒。所述双链寡RNA结构具有这样的结构，其中亲水性材料和疏水性材料通过简单共价键或接头介导的共价键与双链寡RNA(siRNA)的两端缀合，以便有效地将双链寡RNA结构递送到细胞中，并且可通过双链寡RNA结构的疏水性相互作用在水溶液中转化成纳米颗粒形式。优选双链寡RNA结构中含有的siRNA是对纤维化或呼吸系统疾病相关基因特别是双调蛋白或层状蛋白具有特异性的siRNA。此外，本发明涉及包含siRNA、含有该siRNA的高效双链寡RNA结构或含有该高效双链寡RNA结构的纳米颗粒作为活性成分的用于预防或治疗纤维化或呼吸系统疾病的药物组合物。此外，本发明涉及预防或治疗纤维化或呼吸系统疾病的方法，其包括向有此需要的受试者施用用于预防或治疗纤维化或呼吸系统
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公开(公告)号：CN105765069A
公开(公告)日：2016-07-13
申请号：CN201480048986.8
申请日：2014-07-09
申请人： 柏业公司 , 赛诺菲安万特韩国有限公司
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/7088 , A61K48/00 , A61P35/00
CPC分类号： C12N15/1135 , A61K9/0019 , A61K9/51 , A61K31/713 , A61K47/60 , C12N2310/14
摘要： 本文提供肝癌相关的特异性siRNA和包含所述siRNA的高效双链寡RNA分子。所述双链寡RNA分子具有如下结构：其中亲水和疏水化合物通过简单的共价键或接头介导的共价键与双链寡RNA分子的两末端缀合，从而使其有效递送入细胞且可通过双链寡RNA分子的疏水相互作用在水溶液中转化成纳米颗粒。在双链寡RNA分子中包含的siRNA可为肝癌相关基因，特别是Gankyrin或BMI?1特异性siRNA。此外，本发明涉及制备双链寡RNA分子的方法，和用于预防和治疗癌症特别是肝癌的药物组合物，其包含双链寡RNA分子。
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公开(公告)号：CN105722979A
公开(公告)日：2016-06-29
申请号：CN201480049435.3
申请日：2014-07-09
申请人： 柏业公司 , 赛诺菲安万特韩国有限公司
IPC分类号： C12N15/113 , A61K48/00 , A61K31/7088 , A61P35/00
CPC分类号： C12N15/1137 , A61K9/1075 , A61K31/713 , A61K47/6907 , C12N15/113 , C12N15/1135 , C12N2310/14 , C12N2310/31 , C12N2310/351 , C12N2320/30
摘要： 本文提供肝癌相关的特异性siRNA和包含所述siRNA的高效双链寡RNA分子。所述双链寡RNA分子具有如下结构：其中亲水和疏水化合物通过简单的共价键或接头介导的共价键与双链寡RNA分子的两末端缀合，进而使其有效递送入细胞且可通过双链寡RNA分子的疏水相互作用在水溶液中转化成纳米颗粒。在双链寡RNA分子中包含的siRNA可以为肝癌相关基因，特别是ZBTB7A、YAP1或CHD1L特异性siRNA。此外，本发明涉及制备双链寡RNA分子的方法，和用于预防和治疗癌症特别是肝癌的药物组合物，其包含双链寡RNA分子。
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公开(公告)号：CN110592082A
公开(公告)日：2019-12-20
申请号：CN201910356447.5
申请日：2014-07-04
申请人： 柏业公司
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/713 , A61P11/00 , A61P11/06 , A61P11/02 , A61P11/04
摘要： 本发明涉及与呼吸疾病相关的基因特异性siRNA，具体涉及与特发性肺纤维化和慢性阻塞性肺病(COPD)相关的基因特异性siRNA，以及含有所述基因特异性siRNA的高度有效的双螺旋寡RNA结构，其中所述双螺旋寡RNA结构具有如下结构，其中亲水性和疏水性材料用简单共价键或接头介导的共价键结合至双螺旋RNA结构(siRNA)的两端，从而有效转入细胞中，并且所述亲水性和疏水性材料能够通过溶液中双螺旋寡RNA结构的疏水作用转换为纳米颗粒。合意的是双螺旋寡RNA结构中含有的siRNA是对CTGF、Cyr61或Plekho1特异性siRNA，所述CTGF、Cyr61或Plekho1是与呼吸疾病尤其是特发性肺纤维化和COPD相关的基因。此外，本发明涉及用于产生双螺旋寡RNA结构的方法以及用于预防或治疗呼吸疾病(尤其是特发性肺纤维化和COPD)的含有双螺旋寡RNA结构的药物组合物。
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公开(公告)号：CN105705638B
公开(公告)日：2019-11-26
申请号：CN201480048981.5
申请日：2014-07-04
申请人： 柏业公司
IPC分类号： C12N15/113 , C07H21/00 , A61K48/00
摘要： 本发明涉及寡核苷酸结构及其制备方法且更具体地涉及这样的寡核苷酸结构，其中聚合物化合物经共价键连接至寡核苷酸以改善所述寡核苷酸的体内稳定性和所述寡核苷酸的细胞递送效能；且涉及其制备方法。所述寡核苷酸结构被改善为均质物质，由此解决了由于在连接至所述寡核苷酸的亲水性材料为合成聚合物时产生的多分散特性所导致的物质确认中的问题；相比于现有方法，所述核苷酸结构易于合成；且双螺旋寡RNA结构的大小可通过控制亲水性材料嵌段的重复数目而精确地调节，且因此所述寡核苷酸的基因表达调节功能通过合成优化的寡核苷酸结构而不会变坏，且所述寡核苷酸可甚至以相对低浓度的剂量递送到细胞中。因此，本发明的寡核苷酸结构可用作用于治疗癌症、感染性疾病等的一类新的寡核苷酸递送系统及工具。
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公开(公告)号：CN105705638A
公开(公告)日：2016-06-22
申请号：CN201480048981.5
申请日：2014-07-04
申请人： 柏业公司
IPC分类号： C12N15/113 , C07H21/00 , A61K48/00
摘要： 本发明涉及寡核苷酸结构及其制备方法且更具体地涉及这样的寡核苷酸结构，其中聚合物化合物经共价键连接至寡核苷酸以改善所述寡核苷酸的体内稳定性和所述寡核苷酸的细胞递送效能；且涉及其制备方法。所述寡核苷酸结构被改善为均质物质，由此解决了由于在连接至所述寡核苷酸的亲水性材料为合成聚合物时产生的多分散特性所导致的物质确认中的问题；相比于现有方法，所述核苷酸结构易于合成；且双螺旋寡RNA结构的大小可通过控制亲水性材料嵌段的重复数目而精确地调节，且因此所述寡核苷酸的基因表达调节功能通过合成优化的寡核苷酸结构而不会变坏，且所述寡核苷酸可甚至以相对低浓度的剂量递送到细胞中。因此，本发明的寡核苷酸结构可用作用于治疗癌症、感染性疾病等的一类新的寡核苷酸递送系统及工具。
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公开(公告)号：CN110592083A
公开(公告)日：2019-12-20
申请号：CN201910357348.9
申请日：2014-07-04
申请人： 柏业公司
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/713 , A61P11/06 , A61P11/00 , A61P11/02 , A61P11/04
摘要： 本发明涉及与呼吸疾病相关的基因特异性siRNA，具体涉及与特发性肺纤维化和慢性阻塞性肺病(COPD)相关的基因特异性siRNA，以及含有所述基因特异性siRNA的高度有效的双螺旋寡RNA结构，其中所述双螺旋寡RNA结构具有如下结构，其中亲水性和疏水性材料用简单共价键或接头介导的共价键结合至双螺旋RNA结构(siRNA)的两端，从而有效转入细胞中，并且所述亲水性和疏水性材料能够通过溶液中双螺旋寡RNA结构的疏水作用转换为纳米颗粒。合意的是双螺旋寡RNA结构中含有的siRNA是对CTGF、Cyr61或Plekho1特异性siRNA，所述CTGF、Cyr61或Plekho1是与呼吸疾病尤其是特发性肺纤维化和COPD相关的基因。此外，本发明涉及用于产生双螺旋寡RNA结构的方法以及用于预防或治疗呼吸疾病(尤其是特发性肺纤维化和COPD)的含有双螺旋寡RNA结构的药物组合物。
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