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公开(公告)号：CN118742648A
公开(公告)日：2024-10-01
申请号：CN202380017067.3
申请日：2023-01-12
申请人： 株式会社图尔金
摘要： 本发明涉及一种施万细胞特异性启动子及其用途。更具体地，本发明涉及一种在施万细胞中特异性地操作的人工改造的最小启动子，其中，所述人工改造的最小启动子源自MPZ(髓鞘蛋白零或P0)启动子。此外，本发明涉及一种使用所述施万细胞特异性启动子的载体，以及一种使用所述载体治疗施万细胞相关疾病的方法。
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公开(公告)号：CN113993375B
公开(公告)日：2024-04-16
申请号：CN202080024302.6
申请日：2020-03-24
申请人： 株式会社图尔金
IPC分类号： A01K67/0275 , A01K67/0276 , C07K14/745 , C12N9/22 , C12N9/64 , C12N15/10 , C12N15/113 , C12N15/85 , C12N15/86 , C12N15/90
摘要： 本发明涉及B型血友病大鼠及其制备方法，更详细地，涉及F9因子被敲减(knock‑down)或敲除(knock‑out)的B型血友病大鼠(rat)及其制备方法。
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公开(公告)号：CN114008200A
公开(公告)日：2022-02-01
申请号：CN202080038655.1
申请日：2020-04-20
申请人： 株式会社图尔金 , 韩东大学校产学协力团 , 建国大学校GLOCAL产学协力团
IPC分类号： C12N15/10 , C12N9/22 , C12N15/113 , C12N15/86 , C12N15/63 , A61K48/00 , A61K31/7088 , A61P31/20
摘要： 本申请涉及用于抑制乙型肝炎病毒增殖的组合物和方法。
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公开(公告)号：CN113993375A
公开(公告)日：2022-01-28
申请号：CN202080024302.6
申请日：2020-03-24
申请人： 株式会社图尔金
IPC分类号： A01K67/027 , C07K14/745 , C12N9/22 , C12N9/64 , C12N15/10 , C12N15/113 , C12N15/85 , C12N15/86 , C12N15/90
摘要： 本发明涉及B型血友病大鼠及其制备方法，更详细地，涉及F9因子被敲减(knock‑down)或敲除(knock‑out)的B型血友病大鼠(rat)及其制备方法。
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公开(公告)号：CN112888461A
公开(公告)日：2021-06-01
申请号：CN201980063541.X
申请日：2019-07-25
申请人： 株式会社图尔金
摘要： 本发明涉及用于人工操纵存在于细胞基因组中的抗凝基因以便控制凝血系统的基因编辑组合物。更具体而言，本发明涉及基因编辑组合物，所述基因编辑组合物包含用于靶向抗凝基因的引导核酸和编辑蛋白。另外，本发明涉及使用用于人工操纵抗凝基因的基因编辑组合物来治疗或缓解凝血病的方法。
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公开(公告)号：CN110997924A
公开(公告)日：2020-04-10
申请号：CN201880052875.2
申请日：2018-06-15
申请人： 株式会社图尔金
IPC分类号： C12N15/86 , C12N15/67 , C12N5/071 , C12N9/22 , C12N15/10 , C12N15/113 , C12N15/90 , A61K48/00
摘要： 本说明书涉及通过对肝进行人工操纵来表达感兴趣的蛋白的平台，更具体而言，涉及通过如下方式来减轻或治疗遗传性疾病或者改善机体功能的平台：将能够具有正常功能和表达的转基因(例如治疗性基因)插入高表达分泌型基因中代替功能或表达异常的疾病基因，并诱导该转基因表达。高表达分泌型基因包括HP基因或APOC3基因。转基因包括借助肝细胞基因组中的启动子以高水平表达并被分泌至细胞外的转基因。
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