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公开(公告)号：CN116064515A
公开(公告)日：2023-05-05
申请号：CN202210881662.9
申请日：2016-07-28
申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司
IPC分类号： C12N15/113 , G01N33/68 , C12Q1/6883 , A61K31/713 , A61P43/00 , A61P25/28 , A61P25/02 , A61P25/00 , A61P7/00
摘要： 本发明提供靶向甲状腺素运载蛋白(TTR)基因的iRNA剂，例如，双链iRNA剂，以及使用此类iRNA剂用于治疗或预防TTR相关疾病的方法。
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公开(公告)号：CN108220295B
公开(公告)日：2022-09-02
申请号：CN201810143112.0
申请日：2013-12-05
申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司
发明人： A·博罗多夫斯基 , R·G·卡兰索塔蒂尔 , K·菲茨杰拉德 , M·弗兰克-卡米尼斯基 , W·奎贝斯 , M·迈尔 , K·查里斯 , S·库奇曼奇 , M·玛诺哈兰 , S·米尔斯泰恩
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/713 , A61P3/06
摘要： 本发明涉及靶向PCSK9基因的RNAi剂例如双链RNAi剂，和使用这类RNAi剂来抑制PCSK9表达的方法以及治疗患有脂质失调例如高脂血症的受试者的方法。
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公开(公告)号：CN113801882A
公开(公告)日：2021-12-17
申请号：CN202111067428.4
申请日：2015-11-10
申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司
IPC分类号： C12N15/113 , C12N15/63 , C12N5/10 , A61K48/00 , A61K31/713 , A61P1/16 , A61P31/02
摘要： 本发明涉及靶向B型肝炎病毒(HBV)基因组的RNAi剂，例如：双链RNAi剂，及使用这些RNAi剂抑制一种或多种HBV基因表达的方法及治疗患有HBV感染和/或HBV‑相关病症(例如：慢性B型肝炎感染)的受试者的方法。
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公开(公告)号：CN108064294B
公开(公告)日：2021-09-17
申请号：CN201580072874.0
申请日：2015-11-10
申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司
IPC分类号： C12N15/113 , C12N15/63 , C12N5/10 , A61K48/00 , A61K31/713 , A61P1/16 , A61P31/02
摘要： 本发明涉及靶向B型肝炎病毒(HBV)基因组的RNAi剂，例如：双链RNAi剂，及使用这些RNAi剂抑制一种或多种HBV基因表达的方法及治疗患有HBV感染和/或HBV‑相关病症(例如：慢性B型肝炎感染)的受试者的方法。
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公开(公告)号：CN113018307A
公开(公告)日：2021-06-25
申请号：CN202110279579.X
申请日：2014-05-22
申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司
IPC分类号： A61K31/713 , A61K31/712 , A61P1/00 , A61P1/16 , A61P11/00 , A61P35/00 , A61P43/00 , C12N15/113
摘要： 本发明涉及靶向Serpina1基因的RNAi试剂例如双链RNAi试剂，和使用这类RNAi试剂来抑制Serpina1表达的方法以及治疗患有Serpina1相关疾病如肝脏病症的受试者的方法。
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公开(公告)号：CN110317810A
公开(公告)日：2019-10-11
申请号：CN201910593463.6
申请日：2014-05-22
申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司
IPC分类号： C12N15/113 , C12N9/64 , A61K31/713 , A61P7/00 , A61P7/06 , A61P3/00 , A61P25/16 , A61P25/28 , A61P25/00
摘要： 本发明涉及靶向TMPRSS6基因的RNAi试剂例如双链RNAi试剂，和使用这类RNAi试剂来抑制TMPRSS6表达的方法，以及治疗患有TMPRSS6相关病症例如铁超负荷相关病症如β-地中海贫血或血色素沉着症的受试者的方法。
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公开(公告)号：CN105452463B
公开(公告)日：2019-06-21
申请号：CN201480040477.0
申请日：2014-05-22
申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/713 , C12N9/64
摘要： 本发明涉及靶向TMPRSS6基因的RNAi试剂例如双链RNAi试剂，和使用这类RNAi试剂来抑制TMPRSS6表达的方法，以及治疗患有TMPRSS6相关病症例如铁超负荷相关病症如β‑地中海贫血或血色素沉着症的受试者的方法。
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公开(公告)号：CN107075516A
公开(公告)日：2017-08-18
申请号：CN201580056832.8
申请日：2015-08-14
申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/713
CPC分类号： C12N15/113 , C12N15/111 , C12N2310/14 , C12N2310/313 , C12N2310/32 , C12N2310/3231 , C12N2310/332 , C12N2310/335 , C12N2310/344 , C12N2310/346 , C12N2310/351 , C12N2310/533 , C12N2320/51 , C12N2320/52
摘要： 本发明的一个方面涉及能够抑制靶基因表达的双链RNA(dsRNA)试剂。该dsRNA试剂的有义链包括至少一个热不稳定性核苷酸，和至少一个出现在与该反义链的种子区(位置2‑8)的相对位点处的所述热不稳定性核苷酸；并且该dsRNA试剂的反义链包括至少两个为该核苷酸提供小于或等于2’‑OMe修饰的空间体积的空间体积的经修饰的核苷酸，其中所述经修饰的核苷酸被11个核苷酸长度分开。本发明的其他方面涉及包括这些适于治疗性用途的dsRNA试剂的药物组合物，以及通过给予这些dsRNA试剂来抑制靶基因表达的方法，例如用于治疗各种疾病病症。
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公开(公告)号：CN113846101A
公开(公告)日：2021-12-28
申请号：CN202111132756.8
申请日：2015-11-17
申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/713 , A61P1/16 , A61P13/12 , A61P3/04 , A61P3/10 , A61P9/12 , A61P9/10 , A61P1/18
摘要： 本发明涉及靶向载脂蛋白C3(APOC3)基因的RNAi试剂例如双链RNAi试剂，和使用这类RNAi试剂来抑制APOC3表达的方法以及治疗患有APOC3相关障碍例如高甘油三酯血症的受试者的方法。
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公开(公告)号：CN105408481B
公开(公告)日：2021-03-30
申请号：CN201480039366.8
申请日：2014-05-22
申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/712 , A61K31/713 , A61P1/16 , A61P11/00 , A61P35/00
摘要： 本发明涉及靶向Serpina1基因的RNAi试剂例如双链RNAi试剂，和使用这类RNAi试剂来抑制Serpina1表达的方法以及治疗患有Serpina1相关疾病如肝脏病症的受试者的方法。
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