公开(公告)号：CN106164267A

公开(公告)日：2016-11-23

申请号：CN201580016749.8

申请日：2015-03-27

申请人： 力博美科股份有限公司

发明人： 池田寿子 ,  宫川伸

IPC分类号： C12N15/00 ,  A61K31/7088 ,  A61K45/00 ,  A61K48/00 ,  A61P43/00 ,  C12N15/115 ,  C12Q1/68 ,  G01N33/53 ,  G01N33/566

CPC分类号： C12N15/115 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/711 ,  A61K45/06 ,  C12N9/16 ,  C12N2310/16 ,  C12N2310/312 ,  C12N2310/3125 ,  C12N2310/313 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/317 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/531 ,  C12Q1/68 ,  C12Y301/04039 ,  G01N33/53 ,  G01N33/566 ,  G01N33/573 ,  G01N2333/916 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3533 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3521

摘要： 本发明提供包含下式(I)所示的核苷酸序列并且结合自分泌运动因子的适体：CGGAACC‑N1‑GGTC(I)(在该式中，N1是任意的3‑11个核苷酸)以及使用所述适体的方法。

公开(公告)号：CN102459596B

公开(公告)日：2016-09-07

申请号：CN201080030706.2

申请日：2010-05-06

申请人： 库尔纳公司

发明人： J.科拉德 ,  O.霍尔科瓦谢尔曼

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K48/00 ,  C12N15/1137 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/313 ,  C12N2310/314 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12Y203/01043

摘要： 本发明涉及反义寡核苷酸，其调节脂质转运和代谢基因的表达和/或功能，尤其是通过靶向脂质转运和代谢基因的天然反义多核苷酸。本发明也涉及这些反义寡核苷酸的鉴定及其在治疗与脂质转运和代谢基因表达有关的疾病和病症中的应用。

公开(公告)号：CN102869776A

公开(公告)日：2013-01-09

申请号：CN201080058520.8

申请日：2010-12-23

申请人： 库尔纳公司

发明人： J·克拉德 ,  O·霍克瓦舍曼

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K48/00 ,  A61K31/7088 ,  A61P17/00

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/1136 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/31 ,  C12N2310/311 ,  C12N2310/3125 ,  C12N2310/313 ,  C12N2310/314 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/316 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3231 ,  C12Q1/6876 ,  C12Q2600/136

摘要： 本发明涉及调节肝细胞生长因子(HGF)的表达和/或功能的反义寡核苷酸，尤其是，通过靶向肝细胞生长因子(HGF)的天然反义多核苷酸。本发明还涉及这些反义寡核苷酸的鉴定和它们在治疗HGF表达相关的疾病和病症中的用途。

公开(公告)号：CN102781480A

公开(公告)日：2012-11-14

申请号：CN201080056970.3

申请日：2010-12-23

申请人： 库尔纳公司

发明人： J·克拉德 ,  O·霍克瓦舍曼

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N15/113 ,  A61K31/7088

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/31 ,  C12N2310/312 ,  C12N2310/313 ,  C12N2310/314 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/316 ,  C12N2310/3181 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3231

摘要： 本发明涉及调节解偶联蛋白2(UCP2)的表达和/或功能的反义寡核苷酸，尤其是，通过靶向解偶联蛋白2(UCP2)的天然反义多核苷酸。本发明还涉及这些反义寡核苷酸的鉴定和它们在治疗UCP2表达相关的疾病和病症中的用途。

公开(公告)号：CN101896186A

公开(公告)日：2010-11-24

申请号：CN200880120198.X

申请日：2008-10-27

申请人： 莱顿教学医院 ,  普罗森那技术公司

发明人： 约瑟夫斯·约翰尼斯·德吉姆彼 ,  杰勒德乌斯·约翰尼斯·普拉滕伯格 ,  朱迪思·克里斯蒂娜·塞奥多拉·万多伊特科姆 ,  安妮姆耶克·阿斯马-鲁斯 ,  盖瑞特-扬·保德维金·万欧门

IPC分类号： A61K31/56 ,  A61K31/57 ,  A61K38/17 ,  C07J1/00 ,  C07J41/00 ,  A61P21/00

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/56 ,  A61K31/57 ,  A61K31/573 ,  A61K31/58 ,  A61K31/7088 ,  A61K38/1719 ,  A61K45/06 ,  A61K48/00 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/111 ,  C12N2310/31 ,  C12N2310/313 ,  C12N2310/314 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/3181 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/346 ,  C12N2320/31 ,  C12N2320/33 ,  A61K2300/00

摘要： 本发明提供了缓解杜兴氏肌营养不良或贝克型肌营养不良的一个或多个症状的方式和方法。将利用提供给患者功能性蛋白的化合物的治疗与至少一种减少炎症优选减少肌肉组织炎症的辅助化合物，和/或至少一种改善肌纤维功能、完整性和/或存活的辅助化合物组合。

公开(公告)号：CN102781480B

公开(公告)日：2018-07-27

申请号：CN201080056970.3

申请日：2010-12-23

申请人： 库尔纳公司

发明人： J·克拉德 ,  O·霍克瓦舍曼

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N15/113 ,  A61K31/7088

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/31 ,  C12N2310/312 ,  C12N2310/313 ,  C12N2310/314 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/316 ,  C12N2310/3181 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3231

摘要： 本发明涉及调节解偶联蛋白2(UCP2)的表达和/或功能的反义寡核苷酸,尤其是,通过靶向解偶联蛋白2(UCP2)的天然反义多核苷酸。本发明还涉及这些反义寡核苷酸的鉴定和它们在治疗UCP2表达相关的疾病和病症中的用途。

公开(公告)号：CN102858979B

公开(公告)日：2018-01-26

申请号：CN201180018360.9

申请日：2011-04-08

申请人： 库尔纳公司

发明人： J·克拉德 ,  O·霍克瓦舍曼

IPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/63 ,  A61K31/7088 ,  A61K48/00

CPC分类号： C12N15/1136 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/713 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/111 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/31 ,  C12N2310/312 ,  C12N2310/313 ,  C12N2310/314 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/316 ,  C12N2310/3181 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3231 ,  C12Q1/6876 ,  C12N2330/10

摘要： 本发明涉及调节成纤维细胞生长因子21(FGF21)的表达和/或功能的反义寡核苷酸，尤其是通过靶向成纤维细胞生长因子21(FGF21)的天然反义多核苷酸。本发明还涉及这些反义寡核苷酸的鉴定和它们在治疗与FGF21表达相关的疾病和病症中的用途。

公开(公告)号：CN102947451B

公开(公告)日：2017-09-22

申请号：CN201180024563.9

申请日：2011-05-25

申请人： 库尔纳公司

发明人： J·克拉德 ,  O·霍克瓦舍曼

IPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/63 ,  A61K48/00 ,  A61K31/7088

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/713 ,  C07K2/00 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/111 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/312 ,  C12N2310/313 ,  C12N2310/314 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3525 ,  C12N2310/3533 ,  Y02A50/401 ,  C12N2330/10

摘要： 本发明涉及调节无调同源物1(ATOH1)的表达和/或功能的反义寡核苷酸，尤其是通过靶向无调同源物1(ATOH1)的天然反义多核苷酸。本发明还涉及这些反义寡核苷酸的鉴定和它们在治疗ATOH1表达相关的疾病和病症中的用途。

公开(公告)号：CN107075516A

公开(公告)日：2017-08-18

申请号：CN201580056832.8

申请日：2015-08-14

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： M·迈尔 ,  D·福斯特 ,  S·米尔斯泰恩 ,  S·库奇曼奇 ,  V·贾达夫 ,  K·拉杰夫 ,  M·玛诺哈兰 ,  R·帕马

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/313 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/332 ,  C12N2310/335 ,  C12N2310/344 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/533 ,  C12N2320/51 ,  C12N2320/52

摘要： 本发明的一个方面涉及能够抑制靶基因表达的双链RNA(dsRNA)试剂。该dsRNA试剂的有义链包括至少一个热不稳定性核苷酸，和至少一个出现在与该反义链的种子区(位置2‑8)的相对位点处的所述热不稳定性核苷酸；并且该dsRNA试剂的反义链包括至少两个为该核苷酸提供小于或等于2’‑OMe修饰的空间体积的空间体积的经修饰的核苷酸，其中所述经修饰的核苷酸被11个核苷酸长度分开。本发明的其他方面涉及包括这些适于治疗性用途的dsRNA试剂的药物组合物，以及通过给予这些dsRNA试剂来抑制靶基因表达的方法，例如用于治疗各种疾病病症。

公开(公告)号：CN102869776B

公开(公告)日：2017-06-23

申请号：CN201080058520.8

申请日：2010-12-23

申请人： 库尔纳公司

发明人： J·克拉德 ,  O·霍克瓦舍曼

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K48/00 ,  A61K31/7088 ,  A61P17/00

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/1136 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/31 ,  C12N2310/311 ,  C12N2310/3125 ,  C12N2310/313 ,  C12N2310/314 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/316 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3231 ,  C12Q1/6876 ,  C12Q2600/136

摘要： 本发明涉及调节肝细胞生长因子(HGF)的表达和/或功能的反义寡核苷酸，尤其是，通过靶向肝细胞生长因子(HGF)的天然反义多核苷酸。本发明还涉及这些反义寡核苷酸的鉴定和它们在治疗HGF表达相关的疾病和病症中的用途。