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公开(公告)号：CN106191060A
公开(公告)日：2016-12-07
申请号：CN201610555441.7
申请日：2012-04-20
申请人： ISIS制药公司
发明人： 埃里克·E·斯威兹 , 苏珊·M·弗赖尔 , 迈克尔·L·麦凯莱布
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/7088 , A61K31/7115 , A61K31/712 , A61K31/7125 , A61K48/00 , A61P31/20 , A61P1/16 , A61P29/00 , A61P35/00
摘要： 本发明公开用于减少HBV mRNA、DNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。此类方法、化合物以及组合物适用于治疗、预防或改善HBV相关疾病、病症或病状。
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公开(公告)号：CN103582648B
公开(公告)日：2016-08-31
申请号：CN201280025777.2
申请日：2012-04-20
申请人： ISIS制药公司
发明人： 埃里克·E·斯威兹 , 苏珊·M·弗赖尔 , 迈克尔·L·麦凯莱布
IPC分类号： C12N15/00
摘要： 本发明公开用于减少HBV mRNA、DNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。此类方法、化合物以及组合物适用于治疗、预防或改善HBV相关疾病、病症或病状。
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公开(公告)号：CN101490074B
公开(公告)日：2013-06-26
申请号：CN200780026285.4
申请日：2007-05-10
申请人： ISIS制药公司
摘要： 本发明提供了5’-修饰的双环核苷类似物以及包含至少一种该类核苷类似物的低聚化合物。在优选的实施方式中该核苷类似物在5’位碳原子处具有(R)或(S)-手性。这种双环核苷类似物可用于增强低聚化合物的属性，包括如增强耐核酸酶性。
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公开(公告)号：CN102766630B
公开(公告)日：2014-05-07
申请号：CN201210111246.7
申请日：2007-01-27
申请人： ISIS制药公司
IPC分类号： C12N15/113 , C12N5/00 , A61K48/00 , A61P43/00
摘要： 本发明提供了6-修饰的双环核苷类似物以及包含这些核苷类似物的寡聚化合物。在优选的实施方案中该核苷类似物在6位具有(R)或(S)-手性。这种双环核苷类似物可用于提高寡聚化合物的性质包括核酸酶抗性。
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公开(公告)号：CN101796062B
公开(公告)日：2014-07-30
申请号：CN200880105715.6
申请日：2008-07-01
申请人： ISIS制药公司
摘要： 本发明描述了6-双取代双环核苷、从其中制备的寡聚化合物和利用所述寡聚化合物的方法。更特别地，每个6-双取代双环核苷包含2’-O-C(R1)(R2)-4’或2’-O-C＝(R3)(R4)-4’桥，其中每个R分别为取代基团并且R1和R2包括H。6-双取代双环核苷可用于增强寡聚化合物的性质包括核酸酶耐受性。在某些实施方案中，本发明提供的寡聚化合物与靶标RNA的一部分杂交而导致靶标RNA丧失正常功能。
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公开(公告)号：CN103154014A
公开(公告)日：2013-06-12
申请号：CN201180021008.0
申请日：2011-04-26
申请人： ISIS制药公司
IPC分类号： C07H19/10 , C07H19/06 , C07H21/02 , C07H1/00 , C07F9/6512 , C07J43/00 , C12N15/113 , C12N5/00 , A61K48/00
CPC分类号： C07H21/00 , C07H19/067 , C07H19/10 , C07H19/167 , C07H19/20 , C07H21/02 , C12N15/113 , C12N15/1135 , C12N15/1137 , C12N2310/11 , C12N2310/14 , C12N2310/31 , C12N2310/315 , C12N2310/318 , C12N2310/321 , C12N2310/322 , C12N2310/3231 , C12N2310/345 , C12N2310/346 , C12N2320/30 , C12N2320/51
摘要： 本发明提供了修饰核苷、其类似物以及由它们制备的寡聚化合物。更具体地讲，本发明提供了可用于并入到寡聚化合物末端的修饰核苷及其类似物。此类寡聚化合物也可包含在双链组合物中。在一些实施方案中，预期本文提供的所述寡聚化合物与靶RNA的一部分杂交，从而导致所述靶RNA正常功能的丧失。
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公开(公告)号：CN105452464A
公开(公告)日：2016-03-30
申请号：CN201480043058.2
申请日：2014-08-11
申请人： ISIS制药公司
IPC分类号： C12N15/113 , A61K48/00
CPC分类号： C12N15/1137 , C12N2310/11 , C12N2310/315 , C12N2310/32 , C12N2310/3231 , C12N2310/3341 , C12N2320/30 , C12Y207/11001 , C12N2310/321 , C12N2310/3525
摘要： 本文提供用于降低动物中的DMPK mRNA和蛋白质的表达的方法、化合物和组合物。本文也提供用于在动物中优先降低CUGexp DMPK RNA、减轻肌强直或减轻剪接病变的方法、化合物和组合物。这种方法、化合物和组合物可用于治疗、预防、延迟或改善1型肌强直性营养不良或其症状。
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公开(公告)号：CN103154014B
公开(公告)日：2015-03-25
申请号：CN201180021008.0
申请日：2011-04-26
申请人： ISIS制药公司
IPC分类号： C07H19/10 , C07H19/06 , C07H21/02 , C07H1/00 , C07F9/6512 , C07J43/00 , C12N15/113 , C12N5/00 , A61K48/00
CPC分类号： C07H21/00 , C07H19/067 , C07H19/10 , C07H19/167 , C07H19/20 , C07H21/02 , C12N15/113 , C12N15/1135 , C12N15/1137 , C12N2310/11 , C12N2310/14 , C12N2310/31 , C12N2310/315 , C12N2310/318 , C12N2310/321 , C12N2310/322 , C12N2310/3231 , C12N2310/345 , C12N2310/346 , C12N2320/30 , C12N2320/51
摘要： 本发明提供了修饰核苷、其类似物以及由它们制备的寡聚化合物。更具体地讲，本发明提供了可用于并入到寡聚化合物末端的修饰核苷及其类似物。此类寡聚化合物也可包含在双链组合物中。在一些实施方案中，预期本文提供的所述寡聚化合物与靶RNA的一部分杂交，从而导致所述靶RNA正常功能的丧失。
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公开(公告)号：CN102908630B
公开(公告)日：2014-11-19
申请号：CN201210112347.6
申请日：2007-01-27
申请人： ISIS制药公司
摘要： 本发明提供了6-修饰的双环核苷类似物以及包含这些核苷类似物的寡聚化合物。在优选的实施方案中该核苷类似物在6位具有(R)或(S)-手性。这种双环核苷类似物可用于提高寡聚化合物的性质包括核酸酶抗性。
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