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1.CRISPR関連タンパク質をコードする合成ポリヌクレオチドおよび合成sgRNAを含む組成物ならびに使用方法 审中-公开
Title translation: 组合物和包含所述合成多核苷酸和合成的编码因组CRISPR相关蛋白的使用方法公开(公告)号:JP2016523564A
公开(公告)日:2016-08-12
申请号:JP2016525829
申请日:2014-07-11
Applicant: モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドModerna Therapeutics,Inc. , モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドModerna Therapeutics,Inc.
Inventor: ジー. ホーグ、スティーブン , ジー. ホーグ、スティーブン , イー−チュン ファン、エリック , イー−チュン ファン、エリック , チャクラボルティ、ティルタ
IPC: C12N15/09 , A61K9/10 , A61K9/107 , A61K9/14 , A61K31/7088 , A61K31/7105 , A61K47/34 , A61K47/44 , A61K48/00 , A61P35/00 , A61P43/00 , C12P21/02
CPC classification number: A61K48/0066 , A61K48/00 , C12N9/16 , C12N15/111 , C12N15/907 , C12N2310/10 , C12N2310/141 , C12N2310/20 , C12N2310/315 , C12N2310/346
Abstract: 本発明は、dCAS9を含むCRISPR関連タンパク質をコードする修飾mRNAなどの合成ポリヌクレオチド、および目的遺伝子を標的化する合成sgRNAを含む組成物およびその使用方法に関する。
Abstract translation: 本发明中,合成的多核苷酸,例如经修饰的mRNA编码包含DCAS9的CRISPR相关蛋白,以及靶基因的组合物含有合成因组该目标和其使用方法。
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公开(公告)号:JP2015518816A
公开(公告)日:2015-07-06
申请号:JP2015504571
申请日:2013-03-09
Applicant: モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドModerna Therapeutics,Inc. , モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドModerna Therapeutics,Inc.
Inventor: バンセル、ステファヌ , チャクラボルティ、ティルタ , フジェローレ、アントニン ドゥ , フジェローレ、アントニン ドゥ , エム. エルバシール、セイダ , エム. エルバシール、セイダ , ジョン、マティアス , ロイ、アタヌ , ホリスキー、スーザン , エム. ウッド、クリスティ , エム. ウッド、クリスティ , ハタラ、ポール , ピー. シュラム、ジェイソン , ピー. シュラム、ジェイソン , エジェベ、ケネチ , リン エルスワース、ジェフ , リン エルスワース、ジェフ , ギルド、ジャスティン
IPC: A61K31/7088 , A61K47/12 , A61K47/28 , A61K47/34 , A61K47/48 , A61K48/00 , A61P35/00 , A61P35/02 , A61P35/04 , C12N15/09
CPC classification number: A61K48/0066 , A61K9/1271 , A61K9/145 , A61K9/5123 , A61K9/5146 , A61K9/5153 , A61K31/7115 , A61K38/00 , A61K38/17 , A61K38/177 , A61K38/1816 , A61K38/1891 , A61K38/191 , A61K38/193 , A61K38/212 , A61K38/45 , A61K38/4846 , A61K47/543 , A61K48/0033 , A61K48/005 , A61K48/0075 , C07H21/02 , C07K14/005 , C07K14/435 , C07K14/43595 , C07K14/47 , C07K14/4705 , C07K14/4713 , C07K14/4723 , C07K14/4746 , C07K14/475 , C07K14/485 , C07K14/495 , C07K14/505 , C07K14/515 , C07K14/525 , C07K14/535 , C07K14/5418 , C07K14/56 , C07K14/61 , C07K14/62 , C07K14/705 , C07K14/745 , C07K16/00 , C07K16/2863 , C07K16/2887 , C07K16/40 , C12N9/0069 , C12N9/0091 , C12N9/1051 , C12N9/1241 , C12N9/16 , C12N9/2402 , C12N9/2445 , C12N9/6435 , C12N9/6437 , C12N9/644 , C12N9/6443 , C12N9/6451 , C12N9/88 , C12N9/93 , C12N15/11 , C12N15/52 , C12N15/85 , C12N15/87 , C12P13/04 , C12P21/00 , C12P21/005 , C12Y113/12007 , C12Y116/03001 , C12Y207/07012 , C12Y304/21007 , C12Y304/21022 , C12Y304/21027 , C12Y403/02001 , C12Y603/02019
Abstract: 本発明は、腫瘍学関連ポリヌクレオチド、腫瘍学関連一次転写物、および腫瘍学関連mmRNA分子の組成物、ならびにこれらの調製、製造、および治療的使用の方法に関する。
Abstract translation: 本发明中,肿瘤学相关的多核苷酸,肿瘤学相关的初级转录物,和肿瘤相关的分子的mmRNA的组合物,以及这些的,制造准备,以及用于治疗用途的方法。
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公开(公告)号:JP2017500034A
公开(公告)日:2017-01-05
申请号:JP2016539192
申请日:2014-12-15
Applicant: モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドModerna Therapeutics,Inc. , モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドModerna Therapeutics,Inc.
Inventor: ロイ、アタヌ , アール. コンリー、クリストファー , アール. コンリー、クリストファー , フジェローレ、アントニン ドゥ , フジェローレ、アントニン ドゥ , ダブリュ. フラレー、アンドリュー , ダブリュ. フラレー、アンドリュー
IPC: C12N15/09 , A61K31/7088 , A61K48/00 , A61P43/00
CPC classification number: C07H21/02 , A61K9/5123 , A61K31/7115 , C12N15/85
Abstract: 本開示は、修飾ヌクレオシド、ヌクレオチド、及び核酸、並びにそれらを使用する方法を提供する。
Abstract translation: 本发明中,修饰的核苷,核苷酸,并提供了核酸,以及使用它们的方法。
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公开(公告)号:JP2016530294A
公开(公告)日:2016-09-29
申请号:JP2016540348
申请日:2014-09-03
Applicant: モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドModerna Therapeutics,Inc. , モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドModerna Therapeutics,Inc.
Inventor: ジー. ホーグ、スティーブン , ジー. ホーグ、スティーブン , フラレー、アンドリュー , ラマクリシュナン、ディヴァカー
IPC: C07H21/04 , A61K31/7088 , A61K31/7125 , A61K48/00 , A61P43/00 , C12N15/09 , C12P19/34
CPC classification number: C12N15/102 , C12N15/11 , C12N15/67 , C12P19/34
Abstract: 本発明は、キメラポリヌクレオチド分子の調製、製造及び治療使用のための組成物及び方法に関する。
Abstract translation: 本发明涉及一种嵌合的多核苷酸分子的制备涉及用于制备和治疗用途的组合物和方法。
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公开(公告)号:JP2015519881A
公开(公告)日:2015-07-16
申请号:JP2015504569
申请日:2013-03-09
Applicant: モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドModerna Therapeutics,Inc. , モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドModerna Therapeutics,Inc.
Inventor: バンセル、ステファヌ , チャクラボルティ、ティルタ , フジェローレ、アントニン ドゥ , フジェローレ、アントニン ドゥ , エム. エルバシール、セイダ , エム. エルバシール、セイダ , ジョン、マティアス , ロイ、アタヌ , ホリスキー、スーザン , エム. ウッド、クリスティ , エム. ウッド、クリスティ , ハタラ、ポール , ピー. シュラム、ジェイソン , ピー. シュラム、ジェイソン , エジェベ、ケネチ , リン エルスワース、ジェフ , リン エルスワース、ジェフ , ギルド、ジャスティン
CPC classification number: A61K48/0066 , A61K9/1271 , A61K9/145 , A61K9/5123 , A61K9/5146 , A61K9/5153 , A61K31/7115 , A61K38/00 , A61K38/17 , A61K38/177 , A61K38/1816 , A61K38/1891 , A61K38/191 , A61K38/193 , A61K38/212 , A61K38/45 , A61K38/4846 , A61K47/543 , A61K48/0033 , A61K48/005 , A61K48/0075 , C07H21/02 , C07K14/005 , C07K14/435 , C07K14/43595 , C07K14/47 , C07K14/4705 , C07K14/4713 , C07K14/4723 , C07K14/4746 , C07K14/475 , C07K14/485 , C07K14/495 , C07K14/505 , C07K14/515 , C07K14/525 , C07K14/535 , C07K14/5418 , C07K14/56 , C07K14/61 , C07K14/62 , C07K14/705 , C07K14/745 , C07K16/00 , C07K16/2863 , C07K16/2887 , C07K16/40 , C12N9/0069 , C12N9/0091 , C12N9/1051 , C12N9/1241 , C12N9/16 , C12N9/2402 , C12N9/2445 , C12N9/6435 , C12N9/6437 , C12N9/644 , C12N9/6443 , C12N9/6451 , C12N9/88 , C12N9/93 , C12N15/11 , C12N15/52 , C12N15/85 , C12N15/87 , C12P13/04 , C12P21/00 , C12P21/005 , C12Y113/12007 , C12Y116/03001 , C12Y207/07012 , C12Y304/21007 , C12Y304/21022 , C12Y304/21027 , C12Y403/02001 , C12Y603/02019
Abstract: 本発明は、ポリヌクレオチド、一次転写物、およびmmRNA分子の組成、ならびにこれらの調製、製造、および治療的使用方法に関する。
Abstract translation: 本发明是多核苷酸,所述初级转录物,和分子的mmRNA组合物,以及这些中,制剂的和治疗性使用的准备。
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公开(公告)号:JP2015519040A
公开(公告)日:2015-07-09
申请号:JP2015504568
申请日:2013-03-09
Applicant: モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドModerna Therapeutics,Inc. , モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドModerna Therapeutics,Inc.
Inventor: バンセル、ステファヌ , チャクラボルティ、ティルタ , フジェローレ、アントニン ドゥ , フジェローレ、アントニン ドゥ , エム. エルバシール、セイダ , エム. エルバシール、セイダ , ジョン、マティアス , ロイ、アタヌ , ホリスキー、スーザン , エム. ウッド、クリスティ , エム. ウッド、クリスティ , ハタラ、ポール , ピー. シュラム、ジェイソン , ピー. シュラム、ジェイソン , エジェベ、ケネチ , リン エルスワース、ジェフ , リン エルスワース、ジェフ , ギルド、ジャスティン
IPC: C12N15/09 , A61K38/00 , A61K38/17 , A61K38/22 , A61K38/43 , A61P7/00 , A61P9/00 , A61P9/10 , A61P11/00 , A61P17/00 , A61P17/02 , A61P19/00 , A61P25/00 , A61P25/14 , A61P25/28 , A61P31/00 , A61P31/04 , A61P31/10 , A61P31/12 , A61P35/00 , A61P37/06 , C12P21/02
CPC classification number: A61K48/0066 , A61K9/1271 , A61K9/145 , A61K9/5123 , A61K9/5146 , A61K9/5153 , A61K31/7115 , A61K38/00 , A61K38/17 , A61K38/177 , A61K38/1816 , A61K38/1891 , A61K38/191 , A61K38/193 , A61K38/212 , A61K38/45 , A61K38/4846 , A61K47/543 , A61K48/0033 , A61K48/005 , A61K48/0075 , C07H21/02 , C07K14/005 , C07K14/435 , C07K14/43595 , C07K14/47 , C07K14/4705 , C07K14/4713 , C07K14/4723 , C07K14/4746 , C07K14/475 , C07K14/485 , C07K14/495 , C07K14/505 , C07K14/515 , C07K14/525 , C07K14/535 , C07K14/5418 , C07K14/56 , C07K14/61 , C07K14/62 , C07K14/705 , C07K14/745 , C07K16/00 , C07K16/2863 , C07K16/2887 , C07K16/40 , C12N9/0069 , C12N9/0091 , C12N9/1051 , C12N9/1241 , C12N9/16 , C12N9/2402 , C12N9/2445 , C12N9/6435 , C12N9/6437 , C12N9/644 , C12N9/6443 , C12N9/6451 , C12N9/88 , C12N9/93 , C12N15/11 , C12N15/52 , C12N15/85 , C12N15/87 , C12P13/04 , C12P21/00 , C12P21/005 , C12Y113/12007 , C12Y116/03001 , C12Y207/07012 , C12Y304/21007 , C12Y304/21022 , C12Y304/21027 , C12Y403/02001 , C12Y603/02019
Abstract: 本発明は、ポリヌクレオチド、一次転写物、およびmmRNA分子の組成、ならびにこれらの調製、製造、および治療的使用方法に関する。
Abstract translation: 本发明是多核苷酸,所述初级转录物,和分子的mmRNA组合物,以及这些中,制剂的和治疗性使用的准备。
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公开(公告)号:JP2015513914A
公开(公告)日:2015-05-18
申请号:JP2015504567
申请日:2013-03-09
Applicant: モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドModerna Therapeutics,Inc. , モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドModerna Therapeutics,Inc.
Inventor: バンセル、ステファヌ , チャクラボルティ、ティルタ , フジェローレ、アントニン ドゥ , フジェローレ、アントニン ドゥ , エム. エルバシール、セイダ , エム. エルバシール、セイダ , ジョン、マティアス , ロイ、アタヌ , ホリスキー、スーザン , エム. ウッド、クリスティ , エム. ウッド、クリスティ , ハタラ、ポール , ピー. シュラム、ジェイソン , ピー. シュラム、ジェイソン , エジェベ、ケネチ , リン エルスワース、ジェフ , リン エルスワース、ジェフ , ギルド、ジャスティン
IPC: C12N15/09 , A61K9/06 , A61K9/10 , A61K9/127 , A61K9/16 , A61K9/70 , A61K38/00 , A61K39/395 , A61K47/18 , A61K47/30 , A61K47/34 , A61K47/42 , A61K47/48 , A61K48/00 , A61P1/00 , A61P5/00 , A61P7/00 , A61P9/10 , A61P11/00 , A61P13/00 , A61P15/00 , A61P17/00 , A61P19/00 , A61P21/00 , A61P25/02 , A61P25/30 , A61P31/00 , A61P35/00 , A61P37/02 , C07K1/00 , C12P21/02
CPC classification number: A61K48/0066 , A61K9/1271 , A61K9/145 , A61K9/5123 , A61K9/5146 , A61K9/5153 , A61K31/7115 , A61K38/00 , A61K38/17 , A61K38/177 , A61K38/1816 , A61K38/1891 , A61K38/191 , A61K38/193 , A61K38/212 , A61K38/45 , A61K38/4846 , A61K47/543 , A61K48/0033 , A61K48/005 , A61K48/0075 , C07H21/02 , C07K14/005 , C07K14/435 , C07K14/43595 , C07K14/47 , C07K14/4705 , C07K14/4713 , C07K14/4723 , C07K14/4746 , C07K14/475 , C07K14/485 , C07K14/495 , C07K14/505 , C07K14/515 , C07K14/525 , C07K14/535 , C07K14/5418 , C07K14/56 , C07K14/61 , C07K14/62 , C07K14/705 , C07K14/745 , C07K16/00 , C07K16/2863 , C07K16/2887 , C07K16/40 , C12N9/0069 , C12N9/0091 , C12N9/1051 , C12N9/1241 , C12N9/16 , C12N9/2402 , C12N9/2445 , C12N9/6435 , C12N9/6437 , C12N9/644 , C12N9/6443 , C12N9/6451 , C12N9/88 , C12N9/93 , C12N15/11 , C12N15/52 , C12N15/85 , C12N15/87 , C12P13/04 , C12P21/00 , C12P21/005 , C12Y113/12007 , C12Y116/03001 , C12Y207/07012 , C12Y304/21007 , C12Y304/21022 , C12Y304/21027 , C12Y403/02001 , C12Y603/02019
Abstract: 本発明は、ポリヌクレオチド、一次転写物、およびmmRNA分子の組成、ならびにこれらの調製、製造、および治療的使用方法に関する。
Abstract translation: 本发明是多核苷酸,所述初级转录物,和分子的mmRNA组合物,以及这些中,制剂的和治疗性使用的准备。
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公开(公告)号:JP2015510495A
公开(公告)日:2015-04-09
申请号:JP2014548927
申请日:2012-12-21
Applicant: モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドModerna Therapeutics,Inc. , モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドModerna Therapeutics,Inc.
Inventor: バンセル、ステファヌ , フジェローレ、アントニン ドゥ , フジェローレ、アントニン ドゥ
IPC: A61K31/7105 , A61K9/06 , A61K9/08 , A61K9/127 , A61K9/14 , A61K47/28 , A61K47/34 , A61K47/42 , A61K47/48 , A61K48/00 , A61P43/00
CPC classification number: A01N1/0226 , A61K31/7088 , A61K31/7115 , A61K31/712 , A61K38/1866 , A61K48/00
Abstract: 本発明は、器官の生存可能性および/または寿命を改善するために使用される、修飾mRNA分子を製造し最適化する組成物と方法に関する。
Abstract translation: 本发明是用于提高活力和/或器官的寿命,组合物和方法用于优化生产改性mRNA分子的。
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公开(公告)号:JP2016538829A
公开(公告)日:2016-12-15
申请号:JP2016519937
申请日:2014-10-03
Applicant: モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドModerna Therapeutics,Inc. , モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドModerna Therapeutics,Inc.
Inventor: リン エルスワース、ジェフ , リン エルスワース、ジェフ , ビーン ボーレン、ジョセフ , ビーン ボーレン、ジョセフ , エム. グレゴワール、フランシーヌ , エム. グレゴワール、フランシーヌ , ギルド、ジャスティン
CPC classification number: C07K14/705 , A61K38/00
Abstract: 本発明は、少なくとも1つの変異(例えばLDLRシグナル促進変異)を含んでなる、低密度リポタンパク質受容体をコードするポリヌクレオチド分子を調製し、製造し、および治療的に使用するための組成物および方法に関する。
Abstract translation: 本发明包括至少一个突变(例如LDLR启动子信号突变),制备编码低密度脂蛋白受体的多核苷酸分子,制造和治疗用途的组合物和 一种方法。
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公开(公告)号:JP2015535430A
公开(公告)日:2015-12-14
申请号:JP2015544065
申请日:2013-10-02
Applicant: モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドModerna Therapeutics,Inc. , モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドModerna Therapeutics,Inc.
Inventor: チャクラボルティ、ティルタ , バンセル、ステファヌ , ジー. ホーグ、スティーブン , ジー. ホーグ、スティーブン , ロイ、アタヌ , フジェローレ、アントニン ドゥ , フジェローレ、アントニン ドゥ , ビー. アフェヤン、ヌバール , ビー. アフェヤン、ヌバール
IPC: C12N15/09 , A01K67/027
Abstract: 本発明は、修飾mRNA分子の、それらの末端構造の最適化を介した、製造および最適化のための組成物および方法に関する。
Abstract translation: 另外,本发明修饰的mRNA分子,通过其端部结构的优化涉及用于制备和优化组合物和方法。
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