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公开(公告)号：JP6006120B2
公开(公告)日：2016-10-12
申请号：JP2012552932
申请日：2011-02-08
发明人： ベネット,シー・フランク , フレアー,スーザン・エム , グリーンリー,サラ , スウェイジ,エリック・イー
IPC分类号： C12N15/09 , A61K48/00 , A61P25/14 , A61K31/712 , A61K31/7125 , C12N15/113
CPC分类号： C12N15/113 , C12N2310/11 , C12N2310/315 , C12N2310/321 , C12N2310/3231 , C12N2310/3341 , C12N2310/341 , C12N2310/346 , C12N2320/34
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公开(公告)号：JP6652984B2
公开(公告)日：2020-02-26
申请号：JP2018055560
申请日：2018-03-23
发明人： ベネット,シー・フランク , フレアー,スーザン・エム , グリーンリー,サラ , スウェイジ,エリック・イー
IPC分类号： C12N15/11 , C12N15/113
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公开(公告)号：JP6316334B2
公开(公告)日：2018-04-25
申请号：JP2016078592
申请日：2016-04-11
发明人： ベネット,シー・フランク , フレアー,スーザン・エム , グリーンリー,サラ , スウェイジ,エリック・イー
IPC分类号： C12N15/09 , A61K48/00 , A61P25/14 , A61K31/712 , A61K31/7125 , C12N15/113
CPC分类号： C12N15/113 , C12N2310/11 , C12N2310/315 , C12N2310/321 , C12N2310/3231 , C12N2310/3341 , C12N2310/341 , C12N2310/346 , C12N2320/34
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公开(公告)号：JP6018506B2
公开(公告)日：2016-11-02
申请号：JP2012552933
申请日：2011-02-08
申请人： アイオーニス ファーマシューティカルズ, インコーポレーテッド , Ionis Pharmaceuticals,Inc. , ザ・ユニバーシテイ・オブ・ブリテイツシユ・コロンビア , THE UNIVERSITY OF BRITISH COLUMBIA
发明人： ベネット,シー・フランク , ヘイデン,マイケル , フレアー,スーザン・エム , グリーンリー,サラ , キャロル,ジェフリー , ウォービー,サイモン , スウェイジ,エリック・イー
IPC分类号： A61K31/712 , A61K31/7115 , A61K31/7125 , A61K48/00 , A61P25/14 , A61K31/7088
CPC分类号： C12Q1/6883 , C12N15/113 , C12Q1/6897 , C12N2310/11 , C12N2320/34 , C12Q2600/136 , C12Q2600/156 , C12Q2600/158
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公开(公告)号：JP2018117630A
公开(公告)日：2018-08-02
申请号：JP2018055560
申请日：2018-03-23
发明人： ベネット,シー・フランク , フレアー,スーザン・エム , グリーンリー,サラ , スウェイジ,エリック・イー
IPC分类号： C12N15/11 , A61K31/7088 , A61K31/7115 , A61K31/712 , A61K31/7125 , A61K48/00 , A61P1/16 , A61P3/00 , A61P3/04 , A61P3/06 , A61P3/10 , A61P7/06 , A61P9/00 , A61P9/12 , A61P11/00 , A61P11/06 , A61P13/02 , A61P13/08 , A61P15/00 , A61P19/00 , A61P19/02 , A61P21/00 , A61P21/04 , A61P25/00 , A61P25/14 , A61P25/16 , A61P25/20 , A61P25/22 , A61P25/24 , A61P25/28 , A61P27/12 , A61P29/00 , A61P35/00 , A61P37/02 , A61P43/00 , C12N15/113
CPC分类号： C12N15/113 , C12N2310/11 , C12N2310/315 , C12N2310/321 , C12N2310/3231 , C12N2310/3341 , C12N2310/341 , C12N2310/346 , C12N2320/34
摘要： 【課題】アンチセンス化合物及び一塩基多型(SNP)を含む遺伝子の対立遺伝子多様体の発現を選択的に低減する方法の提供。 【解決手段】一塩基多型部位を標的とする12〜30連結ヌクレオシドから成る修飾アンチセンスオリゴヌクレオチドを含み、修飾オリゴヌクレオチドには、デオキシヌクレオシドギャップの5’末端に位置する5’ウィング領域、及びデオキシヌクレオシドの3’末端に位置する3’ウィング領域を有するウイング−ギャップ−ウイングモチーフが含まれ、修飾オリゴヌクレオチドの5’末端から数えて、特定の修飾オリゴヌクレオチドのポジションが一塩基多型と一致している化合物。 【選択図】なし
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公开(公告)号：JP2016171800A
公开(公告)日：2016-09-29
申请号：JP2016078592
申请日：2016-04-11
发明人： ベネット,シー・フランク , フレアー,スーザン・エム , グリーンリー,サラ , スウェイジ,エリック・イー
IPC分类号： C12N15/113 , C12Q1/68 , A61K48/00 , A61P43/00 , A61P25/14 , A61P25/28 , A61P25/20 , A61P25/16 , A61P25/00 , A61P21/00 , A61P9/00 , A61P11/00 , A61P1/16 , A61P35/00 , A61P37/02 , A61P3/06 , A61P15/00 , A61P11/06 , A61P3/10 , A61P29/00 , A61P27/12 , A61P19/02 , A61P13/02 , A61P25/22 , A61P25/24 , A61P9/12 , A61P3/04 , A61P13/08 , A61P21/04 , A61P19/00 , A61K31/7125 , A61K31/7115 , A61K31/712 , A61K31/7088 , A61P3/00 , A61P7/06 , C12N15/09
CPC分类号： C12N15/113 , C12N2310/11 , C12N2310/315 , C12N2310/321 , C12N2310/3231 , C12N2310/3341 , C12N2310/341 , C12N2310/346 , C12N2320/34
摘要： 【課題】一塩基多型部位が疾患と関連する突然変異対立遺伝子上にある遺伝子の発現を選択的に低減する方法の提供。 【解決手段】一塩基多型部位を標的とする12〜30連結ヌクレオシドから成る修飾アンチセンスオリゴヌクレオチドを含む化合物による、対立遺伝子多様体の発現を選択的に低減する方法。方法、化合物、及び組成物は、ハンチントン病(HD)等の神経変性疾患を含む疾病の治療、予防、又は改善にとって有益である。 【選択図】なし
摘要翻译： 要解决的问题：提供用于选择性降低其中单个核苷酸多态性位点在与疾病相关的突变等位基因上的基因的表达的方法。解决方案：本文公开了用于选择性降低等位基因变体表达的方法， 包含由靶向单核苷酸多态性位点的12至30个连接核苷组成的修饰反义寡核苷酸的化合物。 这些方法，化合物和组合物可用于治疗，预防或改善疾病，包括诸如亨廷顿舞蹈病（HD）的神经变性疾病。选择的绘图：无
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