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公开(公告)号:JP2017051190A
公开(公告)日:2017-03-16
申请号:JP2016193485
申请日:2016-09-30
发明人: スミス,ジェイムス,ジェファーソン , ジャンツ,デレック
IPC分类号: C12N9/16 , A01K67/027 , A01H5/00 , C12N1/15 , C12N1/19 , C12N1/21 , C12N5/10 , C12N7/01 , A61P43/00 , A61P31/12 , A61K38/46 , A61K48/00 , C12N15/09
CPC分类号: C12N9/22 , C12N15/8509 , C12N15/902 , C12N15/907 , C12N9/16 , C12N2800/80 , C12Y301/00 , C12Y301/04
摘要: 【課題】異なる認識配列半部位に対して特異性を持つ一対の酵素サブユニットが単鎖ポリペプチドに結合され、非パリンドローム認識配列を持つ機能的へテロ二量体を形成した、非天然由来のメガヌクレアーゼの提供。 【解決手段】(a)野生型I−CreIメガヌクレアーゼの残基と少なくとも85%の配列同一性を有するポリペプチド配列を含み、第1認識半部位を有する第1LAGLIDADGサブユニットと、(b)野生型I−CreIメガヌクレアーゼの残基と少なくとも85%の配列同一性を有するポリペプチド配列を含み、第2認識半部位を有する第2LAGLIDADGサブユニットと、を含み、前記第1及び第2LAGLIDADGサブユニットは、ポリペプチドリンカにより共有的に結合され、前記第1認識半部位及び前記第2認識半部位のハイブリッドである非パリンドロームDNA配列を、認識及び切断することができる、組換え単鎖メガヌクレアーゼ。 【選択図】図1
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公开(公告)号:JP5761996B2
公开(公告)日:2015-08-12
申请号:JP2010532293
申请日:2008-10-31
发明人: スミス,ジェイムス,ジェファーソン , ジャンツ,デレック
CPC分类号: C12N9/22 , C12N15/8509 , C12N15/902 , C12N15/907 , C12N9/16 , C12N2800/80 , C12Y301/00 , C12Y301/04
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公开(公告)号:JP2021054824A
公开(公告)日:2021-04-08
申请号:JP2020168987
申请日:2020-10-06
发明人: バートセビチ,ビクター , ジャンツ,デレック , スミス,ジェイムス,ジェファーソン , ニコルソン,マイケル,ジー.
摘要: 【課題】突然変異RHO P23H対立遺伝子に存在する認識配列を認識及び切断するように設計された組換えメガヌクレアーゼの提供。 【解決手段】薬学的に許容される担体と、P23H認識配列を認識及び切断する設計されたメガヌクレアーゼをコードする核酸配列と、を含み、前記設計されたメガヌクレアーゼは、第1のサブユニット及び第2のサブユニットを含み、前記第1のサブユニットが前記P23H認識配列の第1の認識ハーフサイトと結合し、且つ第1の超可変(HVR1)領域を含み、前記第2のサブユニットが前記P23H認識配列の第2の認識ハーフサイトと結合し、且つ第2の超可変(HVR2)領域を含む、医薬組成物。さらに、網膜色素変性症を治療するための方法における、このような組換えメガヌクレアーゼの使用に関し、突然変異RHO P23H対立遺伝子が優先的に標的化、切断、及び不活性化される。 【選択図】なし
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公开(公告)号:JP2019062898A
公开(公告)日:2019-04-25
申请号:JP2018219205
申请日:2018-11-22
发明人: スミス,ジェイムス,ジェファーソン , ジャンツ,デレック
IPC分类号: C12N9/16
摘要: 【課題】異なる認識配列半部位に対して特異性を持つ一対の酵素サブユニットが単鎖ポリペプチドに結合され、非パリンドローム認識配列を持つ機能的へテロ二量体を形成した、非天然由来メガヌクレアーゼの提供。 【解決手段】第1認識配列半部位を有する第1LAGLIDADGサブユニットと、第2認識配列半部位を有する第2LAGLIDADGサブユニットとを含み、前記第1及び第2LAGLIDADGサブユニットは、第1LAGLIDADGドメインがリンカに対しN末端となり、第2LAGLIDADGドメインが前記リンカに対しC末端となるように、ポリペプチドリンカにより共有結合され、前記第1及び第2LAGLIDADGサブユニットは一緒に機能して、前記第1認識配列半部位及び前記第2認識配列半部位のハイブリッドである非パリンドロームDNA配列を、認識及び切断することができる、組換え単鎖メガヌクレアーゼ。 【選択図】図1
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公开(公告)号:JP2021052770A
公开(公告)日:2021-04-08
申请号:JP2020196770
申请日:2020-11-27
发明人: スミス,ジェイムス,ジェファーソン , ジャンツ,デレック
摘要: 【課題】非パリンドロームDNA部位を認識及び切断するための単鎖ヘテロ二量体メガヌクレアーゼ、及び該ヌクレアーゼを製造する方法を提供する。 【解決手段】第1モノ−LAGLIDADGメガヌクレアーゼから誘導されるサブユニットと、第2モノ−LAGLIDADGメガヌクレアーゼ又はジ−LAGLIDADGメガヌクレアーゼから誘導される第2LAGLIDADGサブユニットとを含み、前記第1及び第2LAGLIDADGサブユニットは、第1LAGLIDADGドメインがリンカに対しN末端となり、第2LAGLIDADGドメインが前記リンカに対しC末端となるように、ポリペプチドリンカにより共有結合され、前記第1及び第2LAGLIDADGサブユニットは一緒に機能して、前記第1認識半部位及び前記第2認識半部位のハイブリッドである非パリンドロームDNA配列を、認識及び切断することができる、組換え単鎖メガヌクレアーゼである。 【選択図】図1
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公开(公告)号:JP6050861B2
公开(公告)日:2016-12-21
申请号:JP2015115646
申请日:2015-06-08
发明人: スミス,ジェイムス,ジェファーソン , ジャンツ,デレック
CPC分类号: C12N9/22 , C12N15/8509 , C12N15/902 , C12N15/907 , C12N9/16 , C12N2800/80 , C12Y301/00 , C12Y301/04
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公开(公告)号:JP2015221035A
公开(公告)日:2015-12-10
申请号:JP2015115646
申请日:2015-06-08
发明人: スミス,ジェイムス,ジェファーソン , ジャンツ,デレック
CPC分类号: C12N9/22 , C12N15/8509 , C12N15/902 , C12N15/907 , C12N9/16 , C12N2800/80 , C12Y301/00 , C12Y301/04
摘要: 【課題】異なる認識配列半部位に対して特異性を持つ一対の酵素サブユニットが単鎖ポリペプチドに結合され、非パリンドローム認識配列を持つ機能的へテロ二量体を形成した、非天然由来メガヌクレアーゼの提供。 【解決手段】第1モノ−LAGLIDADGメガヌクレアーゼから誘導され、第1認識半部位を有する第1LAGLIDADGサブユニットと、第2モノ−LAGLIDADGメガヌクレアーゼまたはジ−LAGLIDADGメガヌクレアーゼから誘導され、第2認識半部位を有する第2LAGLIDADGサブユニットから構成される、組換え単鎖メガヌクレアーゼ。 【選択図】図1
摘要翻译: 要解决的问题:提供非天然存在的大范围核酸酶,其中一对对不同识别序列半位点具有特异性的酶亚基连接到单链多肽中以形成具有非回文识别序列的功能异源二聚体。解决方案: 本发明提供重组单链大范围核酸酶,其包含:具有衍生自第一单-LAGLIDADG大范围核酸酶的第一识别半位点的第一LAGLIDADG亚基; 和具有衍生自第二单-LAGLIDADG大范围核酸酶或di-LAGLIDADG大范围核酸酶的第二识别半位点的第二LAGLIDADG亚基。
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