公开(公告)号：US09290534B2

公开(公告)日：2016-03-22

申请号：US12934498

申请日：2009-04-03

申请人： Punit P. Seth ,  Eric E. Swayze

发明人： Punit P. Seth ,  Eric E. Swayze

IPC分类号： C07H21/00

CPC分类号： C07H21/00

摘要： The present disclosure describes oligomeric compounds having at least one bicyclic nucleoside attached to the 3′ or 5′ termini by a neutral internucleoside linkage and methods of using the oligomeric compounds. In some embodiments, the oligomeric compounds provided herein hybridize to a portion of a target RNA resulting in loss of normal function of the target RNA.

摘要翻译： 本公开内容描述了通过中性核苷间键连接至3'或5'末端的至少一个双环核苷的低聚化合物和使用寡聚化合物的方法。 在一些实施方案中，本文提供的寡聚化合物与靶RNA的一部分杂交，导致靶RNA的正常功能丧失。

公开(公告)号：US09156873B2

公开(公告)日：2015-10-13

申请号：US13642804

申请日：2011-04-26

申请人： Thazha P. Prakash ,  Punit P. Seth ,  Muthiah Manoharan ,  Eric E. Swayze ,  Kallanthottathil G. Rajeev ,  Ivan Zlatev

发明人： Thazha P. Prakash ,  Punit P. Seth ,  Muthiah Manoharan ,  Eric E. Swayze ,  Kallanthottathil G. Rajeev ,  Ivan Zlatev

IPC分类号： C07H21/04 ,  C07H19/00 ,  C07H19/04 ,  C07H19/10 ,  C12N15/113

CPC分类号： C07H19/10 ,  C12N15/113

摘要： Provided herein are modified 5′ diphosphate nucleosides and oligomeric compounds prepared therefrom. More particularly, modified 5′ diphosphate nucleosides are provided that can be further modified at the 2′ and 5′ positions. In some embodiments, the oligomeric compounds provided herein are expected to hybridize to a portion of a target RNA resulting in loss of normal function of the target RNA. The oligomeric compounds are also expected to be useful as primers and probes in diagnostic applications.

摘要翻译： 本文提供修饰的5'二磷酸核苷和由其制备的低聚化合物。 更具体地，提供修饰的5'-二磷酸核苷，其可以在2'和5'位置进一步修饰。 在一些实施方案中，预期本文提供的寡聚化合物与靶RNA的一部分杂交，导致靶RNA的正常功能丧失。 还预期寡聚化合物可用作诊断应用中的引物和探针。

公开(公告)号：US09150606B2

公开(公告)日：2015-10-06

申请号：US11054848

申请日：2005-02-09

申请人： Charles Allerson ,  Balkrishen Bhat ,  Anne B. Eldrup ,  Muthiah Manoharan ,  Richard H. Griffey ,  Brenda F. Baker ,  Eric E. Swayze

发明人： Charles Allerson ,  Balkrishen Bhat ,  Anne B. Eldrup ,  Muthiah Manoharan ,  Richard H. Griffey ,  Brenda F. Baker ,  Eric E. Swayze

IPC分类号： C07H21/02

CPC分类号： C07H21/02

摘要： The present invention provides compositions comprising at least one oligomeric compound comprising an alternating motif and further include a region that is complementary to a nucleic acid target. The compositions are useful for targeting selected nucleic acid molecules and modulating the expression of one or more genes. In preferred embodiments the compositions of the present invention hybridize to a portion of a target RNA resulting in loss of normal function of the target RNA. The present invention also provides methods for modulating gene expression.

摘要翻译： 本发明提供包含至少一种包含交替基序的低聚化合物并且还包括与核酸靶互补的区域的组合物。 该组合物可用于靶向选定的核酸分子并调节一个或多个基因的表达。 在优选的实施方案中，本发明的组合物与靶RNA的一部分杂交导致靶RNA的正常功能丧失。 本发明还提供了调节基因表达的方法。

公开(公告)号：US09102938B2

公开(公告)日：2015-08-11

申请号：US13638891

申请日：2011-03-31

申请人： Kallanthottathil G. Rajeev ,  Muthiah Manoharan ,  Eric E. Swayze ,  Thazha P. Prakash

发明人： Kallanthottathil G. Rajeev ,  Muthiah Manoharan ,  Eric E. Swayze ,  Thazha P. Prakash

IPC分类号： C07H21/02 ,  C12N15/113 ,  C07H19/067 ,  A61K48/00 ,  C07H19/06 ,  C07H19/16

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K48/00 ,  C07H19/06 ,  C07H19/067 ,  C07H19/16

摘要： The present invention provides nucleosides of formula (1) and oligonucleotides comprising at least on nucleoside of formula (2):Formula (1) and Formula (2). Another aspect of the invention relates to a method of inhibiting the expression of a gene in call, the method comprising (a) contacting an oligonucleotide of the invention with the cell; and (b) maintaining the cell from step (a) for a time sufficient to obtain degradation of the mRNA of the target gene.

摘要翻译： 本发明提供式（1）的核苷和至少包含式（2）核苷的寡核苷酸：式（1）和式（2）。 本发明的另一方面涉及一种抑制基因表达的方法，所述方法包括（a）使本发明的寡核苷酸与细胞接触; 和（b）将来自步骤（a）的细胞维持足以获得靶基因的mRNA降解的时间。

公开(公告)号：US08987435B2

公开(公告)日：2015-03-24

申请号：US13125751

申请日：2009-10-23

申请人： Eric E. Swayze ,  Balkrishen Bhat ,  Walter F. Lima ,  Thazha P. Prakash ,  Garth A. Kinberger

发明人： Eric E. Swayze ,  Balkrishen Bhat ,  Walter F. Lima ,  Thazha P. Prakash ,  Garth A. Kinberger

IPC分类号： C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  C07H21/00

CPC分类号： C12N15/1137 ,  C07H21/00 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/31 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/351

摘要： The present invention provides oligomeric compounds and uses thereof. In certain embodiments, such oligomeric compounds are useful as antisense compounds. Certain such antisense compounds are useful as RNase H antisense compounds or as RNAi compounds.

摘要翻译： 本发明提供低聚化合物及其用途。 在某些实施方案中，这些低聚化合物可用作反义化合物。 某些这样的反义化合物可用作RNase H反义化合物或作为RNAi化合物。

公开(公告)号：US20150051389A1

公开(公告)日：2015-02-19

申请号：US14238439

申请日：2012-08-08

申请人： Punit P. Seth ,  Michael Oestergarrd ,  Eric E. Swayze

发明人： Punit P. Seth ,  Michael Oestergarrd ,  Eric E. Swayze

IPC分类号： C12N15/113

摘要： Disclosed are oligomeric compounds which are useful for hybridizing to a complementary nucleic acid, including but not limited, to nucleic acids in a cell. The hybridization results in modulation of the amount activity or expression of the target nucleic acid in a cell.

摘要翻译： 公开了可用于与互补核酸杂交（包括但不限于细胞中的核酸）的寡聚化合物。 杂交导致细胞中靶核酸的量活性或表达的调节。

公开(公告)号：US20140309279A1

公开(公告)日：2014-10-16

申请号：US14238094

申请日：2012-08-08

申请人： Michael Oestergaard ,  Thazha P. Prakash ,  Punit P. Seth ,  Eric E. Swayze

发明人： Michael Oestergaard ,  Thazha P. Prakash ,  Punit P. Seth ,  Eric E. Swayze

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/312 ,  C12N2310/3125 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/316 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/351 ,  C12N2320/34 ,  C12N2310/3525

摘要： The present invention provides gapped oligomeric compounds comprising at least one 5′-substituted P-D-2′-deoxyribonucleoside in the gap region. Certain such gapped oligomeric compounds are useful for hybridizing to a complementary nucleic acid, including but not limited to, nucleic acids in a cell. The oligomeric compounds provided herein have improved properties such as selectivity, potency and improved proinflammatory profile. In certain embodiments, hybridization results in modulation of the amount of activity or expression of the target nucleic acid in a cell.

摘要翻译： 本发明提供了在间隙区域中包含至少一个5'-取代的P-D-2'-脱氧核糖核苷酸的高密度化合物。 某些这样的有效的低聚化合物可用于与互补核酸杂交，包括但不限于细胞中的核酸。 本文提供的寡聚化合物具有改进的性质，例如选择性，效力和改善的促炎症状。 在某些实施方案中，杂交导致调节细胞中靶核酸的活性或表达的量。

公开(公告)号：US20140303235A1

公开(公告)日：2014-10-09

申请号：US14237967

申请日：2012-08-08

申请人： Michael Oestergaard ,  Thazha P. Prakash ,  Punit P. Seth ,  Eric E. Swayze

发明人： Michael Oestergaard ,  Thazha P. Prakash ,  Punit P. Seth ,  Eric E. Swayze

IPC分类号： C12N15/113

摘要： The present invention provides gapped oligomeric compounds. More particularly the gapped oligomeric compounds provided herein comprise at least one modified intemucleoside linkage in the gap region. Such gapped oligomeric compounds have one or more improved properties such as selectivity, potency, improved toxicity profile and or improved proinflammatory profile. Certain such oligomeric compounds are useful for hybridizing to a complementary nucleic acid, including but not limited, to nucleic acids in a cell. In certain embodiments, hybridization results in modulation of the amount activity or expression of the target nucleic acid in a cell.

摘要翻译： 本发明提供了有效的寡聚化合物。 更具体地，本文提供的有间隙的寡聚化合物在间隙区域中包含至少一个修饰的核苷间键。 这种有效的低聚化合物具有一个或多个改进的性质，例如选择性，效力，改善的毒性特征和/或改善的促炎症状。 某些这样的寡聚化合物可用于与互补核酸杂交，包括但不限于细胞中的核酸。 在某些实施方案中，杂交导致细胞中靶核酸的活性或表达的调节。

公开(公告)号：US08809294B2

公开(公告)日：2014-08-19

申请号：US13540097

申请日：2012-07-02

申请人： Christine Esau ,  Bridget Lollo ,  C. Frank Bennett ,  Susan M. Freier ,  Richard H. Griffey ,  Brenda F. Baker ,  Timothy A. Vickers ,  Eric G. Marcusson ,  Erich Koller ,  Eric E. Swayze ,  Ravi Jain ,  Balkrishen Bhat ,  Eigen Peralta

发明人： Christine Esau ,  Bridget Lollo ,  C. Frank Bennett ,  Susan M. Freier ,  Richard H. Griffey ,  Brenda F. Baker ,  Timothy A. Vickers ,  Eric G. Marcusson ,  Erich Koller ,  Eric E. Swayze ,  Ravi Jain ,  Balkrishen Bhat ,  Eigen Peralta

IPC分类号： C12N15/11 ,  C07H21/04

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/31 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/317 ,  C12N2310/3181 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/11 ,  C12N2320/30 ,  C12N2320/50 ,  C12N2310/3525

摘要： Compounds, compositions and methods are provided for modulating the expression and function of small non-coding RNAs. The compositions comprise oligomeric compounds, targeted to small non-coding RNAs. Methods of using these compounds for modulation of small non-coding RNAs as well as downstream targets of these RNAs and for diagnosis and treatment of disease associated with small non-coding RNAs are also provided.

摘要翻译： 提供化合物，组合物和方法用于调节小非编码RNA的表达和功能。 组合物包含靶向小的非编码RNA的寡聚化合物。 还提供了使用这些化合物调节小非编码RNA以及这些RNA的下游靶标以及用于诊断和治疗与小非编码RNA相关的疾病的方法。

公开(公告)号：US08642752B2

公开(公告)日：2014-02-04

申请号：US13452703

申请日：2012-04-20

申请人： Eric E. Swayze ,  Susan M. Freier ,  Michael L. McCaleb ,  Hong Zhang

发明人： Eric E. Swayze ,  Susan M. Freier ,  Michael L. McCaleb ,  Hong Zhang

IPC分类号： C07H21/04 ,  C12N15/113

CPC分类号： C12N15/1131 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/313 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/344 ,  C12N2310/346 ,  C12N2320/30 ,  C12N2310/3525

摘要： Disclosed herein are antisense compounds and methods for decreasing HBV mRNA, DNA and protein expression. Such methods, compounds, and compositions are useful to treat, prevent, or ameliorate HBV-related diseases, disorders or conditions.

摘要翻译： 本文公开了用于减少HBV mRNA，DNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。 这些方法，化合物和组合物可用于治疗，预防或改善HBV相关疾病，病症或病症。