公开(公告)号：US20100324120A1

公开(公告)日：2010-12-23

申请号：US12813448

申请日：2010-06-10

申请人： Jianxin Chen ,  Steven Ansell ,  Akin Akinc ,  Joseph Robert Dorkin ,  Xiaojun Qin ,  William Cantley ,  Muthiah Manoharan ,  Kallanthottathil G. Rajeev ,  Jayaprakash K. Narayanannair ,  Muthusamy Jayaraman

发明人： Jianxin Chen ,  Steven Ansell ,  Akin Akinc ,  Joseph Robert Dorkin ,  Xiaojun Qin ,  William Cantley ,  Muthiah Manoharan ,  Kallanthottathil G. Rajeev ,  Jayaprakash K. Narayanannair ,  Muthusamy Jayaraman

IPC分类号： A61K31/711 ,  C07C229/30 ,  A61K47/16 ,  A61K31/713 ,  A61K47/26 ,  C12N5/00 ,  A61P43/00

CPC分类号： A61K9/1272 ,  A61K9/1278 ,  A61K31/22 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/712 ,  A61K31/713 ,  A61K38/1709 ,  A61K38/4846 ,  A61K47/14 ,  A61K47/549 ,  A61K47/551 ,  A61K47/6911 ,  A61K48/0033 ,  C07C29/58 ,  C07C227/18 ,  C07C227/40 ,  C07C229/12 ,  C07D475/04 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/32 ,  Y02A50/463 ,  A61K2300/00 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3533

摘要： The invention features a cationic lipid of formula I, an improved lipid formulation comprising a cationic lipid of formula I and corresponding methods of use. Also disclosed are targeting lipids, and specific lipid formulations comprising such targeting lipids.

摘要翻译： 本发明的特征在于式I的阳离子脂质，包含式I的阳离子脂质和相应的使用方法的改进的脂质制剂。 还公开了靶向脂质和包含这种靶向脂质的特定脂质制剂。

公开(公告)号：US20100285112A1

公开(公告)日：2010-11-11

申请号：US12774330

申请日：2010-05-05

申请人： Tatiana Novobrantseva ,  Akin Akinc ,  Tsukasa Sugo

发明人： Tatiana Novobrantseva ,  Akin Akinc ,  Tsukasa Sugo

IPC分类号： A61K9/127 ,  C12N5/078 ,  A61K31/713 ,  A61K9/14 ,  A61K31/7105 ,  C12N5/0781 ,  C12N5/0783 ,  C12N5/0786 ,  C12N5/0787 ,  A61P37/02

CPC分类号： A61K31/713 ,  A61K9/127 ,  A61K9/1277 ,  A61K47/6911

摘要： The invention relates to the field of delivery of nucleic acid-based agents to immune cells.

摘要翻译： 本发明涉及基于核酸的试剂递送到免疫细胞的领域。

公开(公告)号：US07427394B2

公开(公告)日：2008-09-23

申请号：US10446444

申请日：2003-05-28

申请人： Daniel G. Anderson ,  David M. Lynn ,  Akin Akinc ,  Robert S. Langer

发明人： Daniel G. Anderson ,  David M. Lynn ,  Akin Akinc ,  Robert S. Langer

IPC分类号： A61K31/765 ,  C08G69/44 ,  C08G63/44 ,  C07C327/00

CPC分类号： C08G69/44 ,  A61K9/5138 ,  A61K47/59 ,  A61K47/593 ,  A61K47/645 ,  A61K47/6925 ,  B82Y5/00 ,  C08G63/40 ,  C08G63/6856 ,  C08G73/02 ,  C08G73/0273 ,  C08G73/028 ,  C08G73/06 ,  C08G73/0611 ,  C08G73/0616 ,  C08L67/02 ,  C08L67/04 ,  C08L77/04 ,  C08L79/02 ,  C08L89/00 ,  C08L99/00 ,  C12N15/88 ,  C08L2666/02

摘要： Poly(β-amino esters) prepared from the conjugate addition of bis(secondary amines) or primary amines to a bis(acrylate ester) are described. Methods of preparing these polymers from commercially available starting materials are also provided. These tertiary amine-containing polymers are preferably biodegradable and biocompatible and may be used in a variety of drug delivery systems. Given the poly(amine) nature of these polymers, they are particularly suited for the delivery of polynucleotides. Nanoparticles containing polymer/polynucleotide complexes have been prepared. The inventive polymers may also be used to encapsulate other agents to be delivered. They are particularly useful in delivering labile agents given their ability to buffer the pH of their surroundings. A system for preparing and screening polymers in parallel using semi-automated robotic fluid delivery systems is also provided.

摘要翻译： 描述了从双（仲胺）或伯胺向双（丙烯酸酯）共轭加成制备的聚（β-氨基酯）。 还提供了从市售的原料制备这些聚合物的方法。 这些含叔胺的聚合物优选是可生物降解的和生物相容的并且可以用于各种药物递送系统中。 鉴于这些聚合物的聚（胺）性质，它们特别适用于递送多核苷酸。 已经制备了含有聚合物/多核苷酸复合物的纳米颗粒。 本发明的聚合物也可以用于包封待递送的其它试剂。 考虑到缓冲其周围环境的pH值，它们特别适用于提供不稳定剂。 还提供了使用半自动机器人流体输送系统并行制备和筛选聚合物的系统。

公开(公告)号：US20080113930A1

公开(公告)日：2008-05-15

申请号：US11746864

申请日：2007-05-10

申请人： Pamela Tan ,  Birgit Bramlage ,  Maria Frank-Kamenetsky ,  Kevin Fitzgerald ,  Akin Akinc ,  Victor Kotelianski

发明人： Pamela Tan ,  Birgit Bramlage ,  Maria Frank-Kamenetsky ,  Kevin Fitzgerald ,  Akin Akinc ,  Victor Kotelianski

IPC分类号： C07H21/02 ,  A61K31/7115 ,  C12N15/00 ,  C12N5/10

CPC分类号： C12N15/1137 ,  A61K31/713 ,  C12N2310/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/332 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/3521

摘要： The invention relates to a double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) for inhibiting the expression of the PCSK9 gene (PCSK9 gene), comprising an antisense strand having a nucleotide sequence which is less that 30 nucleotides in length, generally 19-25 nucleotides in length, and which is substantially complementary to at least a part of the PCSK9 gene. The invention also relates to a pharmaceutical composition comprising the dsRNA together with a pharmaceutically acceptable carrier; methods for treating diseases caused by PCSK9 gene expression and the expression of the PCSK9 gene using the pharmaceutical composition; and

摘要翻译： 本发明涉及用于抑制PCSK9基因（PCSK9基因）表达的双链核糖核酸（dsRNA），其包含具有长度小于30个核苷酸的核苷酸序列的反义链，通常为19-25个核苷酸 并且其与PCSK 9基因的至少一部分基本上互补。 本发明还涉及包含dsRNA与药学上可接受的载体的药物组合物; 使用该药物组合物治疗由PCSK9基因表达引起的疾病和PCSK 9基因的表达的方法; 和