公开(公告)号：US20120282225A1

公开(公告)日：2012-11-08

申请号：US13500010

申请日：2010-09-13

申请人： Samir El-Andaloussi ,  Gregory Heller ,  Ulo Langel ,  Taavi Lehto ,  Andres Merits ,  Liane Ulper

发明人： Samir El-Andaloussi ,  Gregory Heller ,  Ulo Langel ,  Taavi Lehto ,  Andres Merits ,  Liane Ulper

IPC分类号： A61K35/76 ,  A61P35/00 ,  C12N15/113

CPC分类号： A61K35/761 ,  A61K35/768 ,  C12N7/00 ,  C12N15/11 ,  C12N15/113 ,  C12N15/86 ,  C12N2310/11 ,  C12N2320/33 ,  C12N2710/10332 ,  C12N2710/10343 ,  C12N2710/10361 ,  C12N2770/36132 ,  C12N2770/36143 ,  C12N2770/36161 ,  C12N2840/44

摘要： Viral vectors are potential tools for eliminating the viability of eukaryotic cells in anti-cancer therapies since they can efficiently destroy the cancer cells and trigger an immune response against tumours. Typically viruses are not specific to cancer cells and all methods known in art aiming to the construction of cancer-specific viruses suffer from serious problems. The present invention presents a universal method to overcome these problems and is usable for any DNA virus replicating in nucleus or for any layered vector of RNA viruses. In this method the viral gene expression and/or replication will be blocked by the introduction of one or more aberrantly spliced introns into crucial gene expression units of the virus or vector. Lethal effect of these mutations is reverted in a controlled manner by the delivery of splice-switch oligonucleotide (s) correcting the introduced defects and restoring the biological functionality of the virus or vector, including cytolytic properties.

摘要翻译： 病毒载体是消除抗癌治疗中真核细胞活力的潜在工具，因为它们可以有效地破坏癌细胞并引发针对肿瘤的免疫应答。 通常，病毒对癌细胞不是特异性的，并且用于构建癌症特异性病毒的艺术中已知的所有方法都遭受严重问题。 本发明提出了克服这些问题的通用方法，并且可用于在核中或任何分层RNA病毒载体中复制的任何DNA病毒。 在该方法中，通过将一个或多个异常剪接的内含子引入病毒或载体的关键基因表达单元中，病毒基因表达和/或复制将被阻断。 通过递送剪接切换寡核苷酸来校正引入的缺陷并恢复病毒或载体的生物学功能，包括细胞溶解性质，这些突变的致死作用以受控的方式被还原。

公开(公告)号：US20110212028A1

公开(公告)日：2011-09-01

申请号：US13119398

申请日：2009-09-16

申请人： Kariem Ahmed ,  Samir El Andaloussi ,  Peter Gutrestam ,  Mattias Hallbrink ,  Henrik Johansson ,  Ulo Langel ,  Taavi Lehto ,  Maria Lindgren ,  Imre Mager ,  Rannar Sillard ,  Katri Rosenthal Aizman ,  Ulf Tedebark ,  Per Lundin

发明人： Kariem Ahmed ,  Samir El Andaloussi ,  Peter Gutrestam ,  Mattias Hallbrink ,  Henrik Johansson ,  Ulo Langel ,  Taavi Lehto ,  Maria Lindgren ,  Imre Mager ,  Rannar Sillard ,  Katri Rosenthal Aizman ,  Ulf Tedebark ,  Per Lundin

IPC分类号： A61K49/00 ,  C07K2/00 ,  C07K7/08 ,  C07K7/06 ,  C07K14/00 ,  C07K9/00 ,  C12N15/63 ,  A61K47/42 ,  C12N5/00 ,  A61P35/00 ,  A61P31/04

CPC分类号： A61K49/0004 ,  A61K31/20 ,  A61K38/00 ,  A61K47/543 ,  A61K47/641 ,  A61K47/6455 ,  C07K7/06 ,  C07K7/08 ,  C07K9/00 ,  C07K14/001 ,  C12N15/87 ,  Y02P20/582

摘要： The present invention relates to a system for intracellular delivery of a cargo comprising at least one component A chosen from aliphatic linear or branched moieties with at least 4 carbon atoms and/or cyclic ring systems comprising 2-4 rings which may contain several hetero atoms chosen from N, S, O and P, wherein component(s) A is (are) attached to a cell penetrating peptide B and/or a non-peptide analogue thereof. It also relates to methods of using the system in diagnosis of diseases, as research tool and as a targeting system, a composition comprising the system and especially a pharmaceutical composition a material covered with the system and a material having the delivery systems into the material. Finally it relates to novel peptides.

摘要翻译： 本发明涉及一种用于细胞内递送货物的系统，其包含至少一种选自具有至少4个碳原子的脂族直链或支链部分的组分A和/或包含2-4个环的环状体系，所述环可以包含选择的多个杂原子 来自N，S，O和P，其中组分A连接到穿透肽B的细胞和/或其非肽类似物。 它还涉及使用该系统诊断疾病的方法，作为研究工具和作为靶向系统的组合物，包含该系统的组合物，特别是包含该系统的材料的药物组合物以及具有该材料的输送系统的材料。 最后涉及新型肽。