公开(公告)号：US09469664B2

公开(公告)日：2016-10-18

申请号：US14298655

申请日：2014-06-06

申请人： Sarepta Therapeutics, Inc.

发明人： Gunnar J. Hanson ,  Alexander Charles Rudolph ,  Bao Zhong Cai ,  Ming Zhou ,  Dwight D. Weller

IPC分类号： C07F9/6544 ,  C07F9/22 ,  C07F9/26 ,  C07D265/30 ,  C07D295/108 ,  C07F9/59 ,  C07F9/6561 ,  C07F9/6584 ,  C07F9/572 ,  C07F9/6558 ,  C07H21/00 ,  A61K31/496 ,  A61K31/5377

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/496 ,  A61K31/5377 ,  C07D265/30 ,  C07D295/108 ,  C07F9/222 ,  C07F9/26 ,  C07F9/572 ,  C07F9/59 ,  C07F9/6544 ,  C07F9/65583 ,  C07F9/6561 ,  C07F9/65846 ,  C07H21/00 ,  C12N15/1131 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/3513

摘要： Oligonucleotide analogs comprising modified intersubunit linkages and/or modified 3′ and/or 5′-end groups are provided. The disclosed compounds are useful for the treatment of diseases where inhibition of protein expression or correction of aberrant mRNA splice products produces beneficial therapeutic effects.

摘要翻译： 提供了包含修饰的亚单位间键和/或修饰的3'和/或5'-端基的寡核苷酸类似物。 所公开的化合物可用于治疗其中抑制蛋白质表达或修正异常mRNA剪接产物产生有益治疗效果的疾病。

公开(公告)号：US20150073140A1

公开(公告)日：2015-03-12

申请号：US14298655

申请日：2014-06-06

申请人： Sarepta Therapeutics, Inc.

发明人： Gunnar J. Hanson ,  Alexander Charles Rudolph ,  Bao Zhong Cai ,  Ming Zhou ,  Dwight D. Weller

IPC分类号： C07F9/6544 ,  C07F9/26 ,  C07F9/22

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/496 ,  A61K31/5377 ,  C07D265/30 ,  C07D295/108 ,  C07F9/222 ,  C07F9/26 ,  C07F9/572 ,  C07F9/59 ,  C07F9/6544 ,  C07F9/65583 ,  C07F9/6561 ,  C07F9/65846 ,  C07H21/00 ,  C12N15/1131 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/3513

摘要： Oligonucleotide analogues comprising modified intersubunit linkages and/or modified 3′ and/or 5′-end groups are provided. The disclosed compounds are useful for the treatment of diseases where inhibition of protein expression or correction of aberrant mRNA splice products produces beneficial therapeutic effects.

摘要翻译： 提供了包含修饰的亚单位间键和/或修饰的3'和/或5'-端基的寡核苷酸类似物。 所公开的化合物可用于治疗其中抑制蛋白质表达或修正异常mRNA剪接产物产生有益治疗效果的疾病。

公开(公告)号：US10202602B2

公开(公告)日：2019-02-12

申请号：US15247584

申请日：2016-08-25

申请人： Sarepta Therapeutics, Inc.

发明人： Gunnar J. Hanson ,  Alexander Charles Rudolph ,  Bao Zhong Cai ,  Ming Zhou ,  Dwight D. Weller

IPC分类号： C12N15/113 ,  C07F9/59 ,  C07F9/572 ,  C07F9/6558 ,  C07F9/6561 ,  C07F9/6584 ,  C07H21/00 ,  A61K31/496 ,  A61K31/5377 ,  C07D265/30 ,  C07D295/108 ,  C07F9/22 ,  C07F9/26 ,  C07F9/6544

摘要： Oligonucleotide analogs comprising modified intersubunit linkages and/or modified 3′ and/or 5′-end groups are provided. The disclosed compounds are useful for the treatment of diseases where inhibition of protein expression or correction of aberrant mRNA splice products produces beneficial therapeutic effects.

公开(公告)号：US20210139897A1

公开(公告)日：2021-05-13

申请号：US16936906

申请日：2020-07-23

申请人： Sarepta Therapeutics, Inc.

发明人： Gunnar J. Hanson ,  Alexander Charles Rudolph ,  Bao Zhong Cai ,  Ming Zhou ,  Dwight D. Weller

IPC分类号： C12N15/113 ,  C07F9/59 ,  C07F9/572 ,  C07F9/6558 ,  C07F9/6561 ,  C07F9/6584 ,  C07H21/00 ,  A61K31/496 ,  A61K31/5377 ,  C07D265/30 ,  C07D295/108 ,  C07F9/22 ,  C07F9/26 ,  C07F9/6544

摘要： Oligonucleotide analogues comprising modified intersubunit linkages and/or modified 3′ and/or 5′-end groups are provided. The disclosed compounds are useful for the treatment of diseases where inhibition of protein expression or correction of aberrant mRNA splice products produces beneficial therapeutic effects.

公开(公告)号：US10760078B2

公开(公告)日：2020-09-01

申请号：US16225909

申请日：2018-12-19

申请人： Sarepta Therapeutics, Inc.

发明人： Gunnar J. Hanson ,  Alexander Charles Rudolph ,  Bao Zhong Cai ,  Ming Zhou ,  Dwight D. Weller

IPC分类号： C12N15/113 ,  C07F9/59 ,  C07F9/572 ,  C07F9/6558 ,  C07F9/6561 ,  C07F9/6584 ,  C07H21/00 ,  A61K31/496 ,  A61K31/5377 ,  C07D265/30 ,  C07D295/108 ,  C07F9/22 ,  C07F9/26 ,  C07F9/6544

摘要： Oligonucleotide analogues comprising modified intersubunit linkages and/or modified 3′ and/or 5′-end groups are provided. The disclosed compounds are useful for the treatment of diseases where inhibition of protein expression or correction of aberrant mRNA splice products produces beneficial therapeutic effects.

公开(公告)号：US20190218551A1

公开(公告)日：2019-07-18

申请号：US16225909

申请日：2018-12-19

申请人： Sarepta Therapeutics, Inc.

发明人： Gunnar J. Hanson ,  Alexander Charles Rudolph ,  Bao Zhong Cai ,  Ming Zhou ,  Dwight D. Weller

IPC分类号： C12N15/113 ,  C07F9/572 ,  C07F9/6544 ,  C07F9/26 ,  C07F9/22 ,  C07D295/108 ,  C07D265/30 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/496 ,  C07H21/00 ,  C07F9/6584 ,  C07F9/6561 ,  C07F9/6558 ,  C07F9/59

摘要： Oligonucleotide analogues comprising modified intersubunit linkages and/or modified 3′ and/or 5′-end groups are provided. The disclosed compounds are useful for the treatment of diseases where inhibition of protein expression or correction of aberrant mRNA splice products produces beneficial therapeutic effects.

公开(公告)号：US20170198287A1

公开(公告)日：2017-07-13

申请号：US15247584

申请日：2016-08-25

申请人： Sarepta Therapeutics, Inc.

发明人： Gunnar J. Hanson ,  Alexander Charles Rudolph ,  Bao Zhong Cai ,  Ming Zhou ,  Dwight D. Weller

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/496 ,  A61K31/5377 ,  C07D265/30 ,  C07D295/108 ,  C07F9/222 ,  C07F9/26 ,  C07F9/572 ,  C07F9/59 ,  C07F9/6544 ,  C07F9/65583 ,  C07F9/6561 ,  C07F9/65846 ,  C07H21/00 ,  C12N15/1131 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/3513

摘要： Oligonucleotide analogues comprising modified intersubunit linkages and/or modified 3′ and/or 5′-end groups are provided. The disclosed compounds are useful for the treatment of diseases where inhibition of protein expression or correction of aberrant mRNA splice products produces beneficial therapeutic effects.