公开(公告)号：US20230310625A1

公开(公告)日：2023-10-05

申请号：US18296697

申请日：2023-04-06

申请人： Sarepta Therapeutics, Inc.

发明人： Gunnar J. Hanson ,  Ming Zhou

IPC分类号： A61K47/64 ,  C07K7/06 ,  C07K7/08 ,  A61K47/18

CPC分类号： A61K47/645 ,  C07K7/06 ,  C07K7/08 ,  A61K47/18 ,  A61K38/00

摘要： Provided herein are oligonucleotides, peptides, and peptide-oligonucleotide-conjugates. Also provided herein are methods of treating a muscle disease, a viral infection, or a bacterial infection in a subject in need thereof, comprising administering to the subject oligonucleotides, peptides, and peptide-oligonucleotide-conjugates described herein.

公开(公告)号：US20220072143A1

公开(公告)日：2022-03-10

申请号：US17403403

申请日：2021-08-16

申请人： Sarepta Therapeutics, Inc.

发明人： Gunnar J. Hanson ,  Ming Zhou

IPC分类号： A61K47/64 ,  C07K7/06 ,  C07K7/08 ,  A61K47/18

摘要： Provided herein are oligonucleotides, peptides, and peptide-oligonucleotide-conjugates. Also provided herein are methods of treating a muscle disease, a viral infection, or a bacterial infection in a subject in need thereof, comprising administering to the subject oligonucleotides, peptides, and peptide-oligonucleotide-conjugates described herein.

公开(公告)号：US09278987B2

公开(公告)日：2016-03-08

申请号：US14358992

申请日：2012-11-15

申请人： Sarepta Therapeutics, Inc.

发明人： Gunnar J. Hanson ,  Dwight D. Weller ,  Bao Zhong Cai ,  Ming Zhou

IPC分类号： C07F9/6558 ,  C07F9/6584 ,  C07F9/6561 ,  C07H21/00

CPC分类号： C12N15/113 ,  C07F9/65583 ,  C07F9/65586 ,  C07F9/65616 ,  C07F9/65846 ,  C07H21/00 ,  C12N15/1131 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/314 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2310/353

摘要： Functionally-modified oligonucleotide analogues comprising modified intersubunit linkages and/or modified 3′ and/or 5′-end groups are provided. The disclosed compounds are useful for the treatment of diseases where inhibition of protein expression or correction of aberrant mRNA splice products produces beneficial therapeutic effects.

摘要翻译： 提供包含修饰的亚单位间键和/或修饰的3'和/或5'-端基的功能修饰的寡核苷酸类似物。 所公开的化合物可用于治疗其中抑制蛋白质表达或修正异常mRNA剪接产物产生有益治疗效果的疾病。

公开(公告)号：US20150073140A1

公开(公告)日：2015-03-12

申请号：US14298655

申请日：2014-06-06

申请人： Sarepta Therapeutics, Inc.

发明人： Gunnar J. Hanson ,  Alexander Charles Rudolph ,  Bao Zhong Cai ,  Ming Zhou ,  Dwight D. Weller

IPC分类号： C07F9/6544 ,  C07F9/26 ,  C07F9/22

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/496 ,  A61K31/5377 ,  C07D265/30 ,  C07D295/108 ,  C07F9/222 ,  C07F9/26 ,  C07F9/572 ,  C07F9/59 ,  C07F9/6544 ,  C07F9/65583 ,  C07F9/6561 ,  C07F9/65846 ,  C07H21/00 ,  C12N15/1131 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/3513

摘要： Oligonucleotide analogues comprising modified intersubunit linkages and/or modified 3′ and/or 5′-end groups are provided. The disclosed compounds are useful for the treatment of diseases where inhibition of protein expression or correction of aberrant mRNA splice products produces beneficial therapeutic effects.

摘要翻译： 提供了包含修饰的亚单位间键和/或修饰的3'和/或5'-端基的寡核苷酸类似物。 所公开的化合物可用于治疗其中抑制蛋白质表达或修正异常mRNA剪接产物产生有益治疗效果的疾病。

公开(公告)号：US20140330006A1

公开(公告)日：2014-11-06

申请号：US14358992

申请日：2012-11-15

申请人： Sarepta Therapeutics, Inc.

发明人： Gunnar J. Hanson ,  Dwight D. Weller ,  Bao Zhong Cai ,  Ming Zhou

IPC分类号： C07F9/6558 ,  C07F9/6584 ,  C07F9/6561

CPC分类号： C12N15/113 ,  C07F9/65583 ,  C07F9/65586 ,  C07F9/65616 ,  C07F9/65846 ,  C07H21/00 ,  C12N15/1131 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/314 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2310/353

摘要： Functionally-modified oligonucleotide analogues comprising modified intersubunit linkages and/or modified 3′ and/or 5′-end groups are provided. The disclosed compounds are useful for the treatment of diseases where inhibition of protein expression or correction of aberrant mRNA splice products produces beneficial therapeutic effects.

摘要翻译： 提供包含修饰的亚单位间键和/或修饰的3'和/或5'-端基的功能修饰的寡核苷酸类似物。 所公开的化合物可用于治疗其中抑制蛋白质表达或修正异常mRNA剪接产物产生有益治疗效果的疾病。

公开(公告)号：US20220127613A1

公开(公告)日：2022-04-28

申请号：US17523434

申请日：2021-11-10

申请人： Sarepta Therapeutics, Inc.

发明人： Gunnar J. Hanson ,  Dwight D. Weller ,  Bao Zhong Cai ,  Ming Zhou

IPC分类号： C12N15/113 ,  C07H21/00 ,  C07F9/6558 ,  C07F9/6561 ,  C07F9/6584

摘要： Functionally-modified oligonucleotide analogues comprising modified intersubunit linkages and/or modified 3′ and/or 5′-end groups are provided. The disclosed compounds are useful for the treatment of diseases where inhibition of protein expression or correction of aberrant mRNA splice products produces beneficial therapeutic effects.

公开(公告)号：US20160376587A1

公开(公告)日：2016-12-29

申请号：US15007017

申请日：2016-01-26

申请人： Sarepta Therapeutics, Inc.

发明人： Gunnar J. Hanson ,  Dwight D. Weller ,  Bao Zhong Cai ,  Ming Zhou

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  C07F9/65583 ,  C07F9/65586 ,  C07F9/65616 ,  C07F9/65846 ,  C07H21/00 ,  C12N15/1131 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/314 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2310/353

摘要： Functionally-modified oligonucleotide analogues comprising modified intersubunit linkages and/or modified 3′ and/or 5′-end groups are provided. The disclosed compounds are useful for the treatment of diseases where inhibition of protein expression or correction of aberrant mRNA splice products produces beneficial therapeutic effects.

摘要翻译： 提供包含修饰的亚单位间键和/或修饰的3'和/或5'-端基的功能修饰的寡核苷酸类似物。 所公开的化合物可用于治疗其中抑制蛋白质表达或修正异常mRNA剪接产物产生有益治疗效果的疾病。

公开(公告)号：US09469664B2

公开(公告)日：2016-10-18

申请号：US14298655

申请日：2014-06-06

申请人： Sarepta Therapeutics, Inc.

发明人： Gunnar J. Hanson ,  Alexander Charles Rudolph ,  Bao Zhong Cai ,  Ming Zhou ,  Dwight D. Weller

IPC分类号： C07F9/6544 ,  C07F9/22 ,  C07F9/26 ,  C07D265/30 ,  C07D295/108 ,  C07F9/59 ,  C07F9/6561 ,  C07F9/6584 ,  C07F9/572 ,  C07F9/6558 ,  C07H21/00 ,  A61K31/496 ,  A61K31/5377

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/496 ,  A61K31/5377 ,  C07D265/30 ,  C07D295/108 ,  C07F9/222 ,  C07F9/26 ,  C07F9/572 ,  C07F9/59 ,  C07F9/6544 ,  C07F9/65583 ,  C07F9/6561 ,  C07F9/65846 ,  C07H21/00 ,  C12N15/1131 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/3513

摘要： Oligonucleotide analogs comprising modified intersubunit linkages and/or modified 3′ and/or 5′-end groups are provided. The disclosed compounds are useful for the treatment of diseases where inhibition of protein expression or correction of aberrant mRNA splice products produces beneficial therapeutic effects.

摘要翻译： 提供了包含修饰的亚单位间键和/或修饰的3'和/或5'-端基的寡核苷酸类似物。 所公开的化合物可用于治疗其中抑制蛋白质表达或修正异常mRNA剪接产物产生有益治疗效果的疾病。

公开(公告)号：US11672871B2

公开(公告)日：2023-06-13

申请号：US17403403

申请日：2021-08-16

申请人： Sarepta Therapeutics, Inc.

发明人： Gunnar J. Hanson ,  Ming Zhou

IPC分类号： A61K47/18 ,  A61K47/64 ,  C07K7/06 ,  C07K7/08 ,  A61K38/00

CPC分类号： A61K47/645 ,  A61K47/18 ,  C07K7/06 ,  C07K7/08 ,  A61K38/00 ,  Y02A50/30

摘要： Provided herein are oligonucleotides, peptides, and peptide-oligonucleotide-conjugates. Also provided herein are methods of treating a muscle disease, a viral infection, or a bacterial infection in a subject in need thereof, comprising administering to the subject oligonucleotides, peptides, and peptide-oligonucleotide-conjugates described herein.

公开(公告)号：US10760078B2

公开(公告)日：2020-09-01

申请号：US16225909

申请日：2018-12-19

申请人： Sarepta Therapeutics, Inc.

发明人： Gunnar J. Hanson ,  Alexander Charles Rudolph ,  Bao Zhong Cai ,  Ming Zhou ,  Dwight D. Weller

IPC分类号： C12N15/113 ,  C07F9/59 ,  C07F9/572 ,  C07F9/6558 ,  C07F9/6561 ,  C07F9/6584 ,  C07H21/00 ,  A61K31/496 ,  A61K31/5377 ,  C07D265/30 ,  C07D295/108 ,  C07F9/22 ,  C07F9/26 ,  C07F9/6544

摘要： Oligonucleotide analogues comprising modified intersubunit linkages and/or modified 3′ and/or 5′-end groups are provided. The disclosed compounds are useful for the treatment of diseases where inhibition of protein expression or correction of aberrant mRNA splice products produces beneficial therapeutic effects.