公开(公告)号：US20120245076A1

公开(公告)日：2012-09-27

申请号：US13394111

申请日：2010-09-03

申请人： Tomoko Nakayama ,  James Butler ,  Akin Akinc

发明人： Tomoko Nakayama ,  James Butler ,  Akin Akinc

IPC分类号： A61K38/00 ,  A61P43/00

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K9/127 ,  A61K9/1271 ,  A61K9/1275 ,  A61K47/554 ,  A61K47/62 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/32

摘要： This invention relates to the use of lipoproteins with oligonucleotides, both single and double stranded, and their use in delivering dsRNA for RNA interference. More specifically, the present invention relates to composititons containing oligonucleotides and alipoprotein E, which enables tissue-specific delivery and reduction of target expression.

摘要翻译： 本发明涉及脂蛋白与单链和双链的寡核苷酸的用途，以及它们用于递送dsRNA用于RNA干扰的用途。 更具体地，本发明涉及含有寡核苷酸和脂蛋白E的组合物，其能够组织特异性递送和降低靶表达。

公开(公告)号：US20090286851A1

公开(公告)日：2009-11-19

申请号：US12432192

申请日：2009-04-29

申请人： Akin Akinc ,  Tomoko Nakayama ,  Muthiah Manoharan ,  Markus Stoffel

发明人： Akin Akinc ,  Tomoko Nakayama ,  Muthiah Manoharan ,  Markus Stoffel

IPC分类号： A61K31/7105 ,  C12N5/06

CPC分类号： C12N15/111 ,  A61K47/554 ,  A61K47/6919 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/32 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3533

摘要： This invention relates to new compositions comprising at least one of a single or double stranded oligonucleotide, where said oligonucleotide has been conjugated to a lipophile and to which the conjugated oligonucleotide has been preassembled with lipoproteins. These compositions are effectively in delivering oligonucleotides to mammalian tissue where they effect gene silencing.

摘要翻译： 本发明涉及包含单链或双链寡核苷酸中的至少一种的新组合物，其中所述寡核苷酸已经与亲脂体缀合并且缀合的寡核苷酸已经与脂蛋白预组装。 这些组合物有效地将哺乳动物组织中的寡核苷酸递送到基因沉默中。

公开(公告)号：US08324366B2

公开(公告)日：2012-12-04

申请号：US12432192

申请日：2009-04-29

申请人： Akin Akinc ,  Tomoko Nakayama ,  Muthiah Manoharan ,  Markus Stoffel

发明人： Akin Akinc ,  Tomoko Nakayama ,  Muthiah Manoharan ,  Markus Stoffel

IPC分类号： C07H21/02 ,  C07H21/04

CPC分类号： C12N15/111 ,  A61K47/554 ,  A61K47/6919 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/32 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3533

摘要： This invention relates to new compositions comprising at least one of a single or double stranded oligonucleotide, where said oligonucleotide has been conjugated to a lipophile and to which the conjugated oligonucleotide has been preassembled with lipoproteins. These compositions are effectively in delivering oligonucleotides to mammalian tissue where they effect gene silencing.

摘要翻译： 本发明涉及包含单链或双链寡核苷酸中的至少一种的新组合物，其中所述寡核苷酸已经与亲脂体缀合并且缀合的寡核苷酸已经与脂蛋白预组装。 这些组合物有效地将哺乳动物组织中的寡核苷酸递送到基因沉默中。

公开(公告)号：US20100003317A1

公开(公告)日：2010-01-07

申请号：US12412206

申请日：2009-03-26

申请人： Akin Akinc ,  Tomoko Nakayama ,  David Konys ,  Markus Stoffel ,  Christian Wolfrum

发明人： Akin Akinc ,  Tomoko Nakayama ,  David Konys ,  Markus Stoffel ,  Christian Wolfrum

IPC分类号： A61K9/127 ,  A61K31/7052 ,  A61P43/00

CPC分类号： A61K47/69 ,  A61K47/554

摘要： This invention relates to new formulated lipid particles (FLiPs) comprising at least one of a single or double stranded oligonucleotide, where the oligonucleotide has been conjugated to a lipophile and at least one of an emulsion or liposome to which the conjugated oligonucleotide has been aggregated, admixed or associated. These particles have surprisingly been shown to effectively deliver oligonucleotides to heart, lung and muscle where they effect gene silencing.

摘要翻译： 本发明涉及包含单链或双链寡核苷酸中的至少一种的新配制的脂质颗粒（FLiP），其中所述寡核苷酸已经与亲脂体共轭，并且已经聚合了缀合的寡核苷酸的乳剂或脂质体中的至少一种， 混合或相关。 这些颗粒令人惊讶地被证明可以有效地将寡核苷酸递送到心脏，肺和肌肉，在那里它们影响基因沉默。

公开(公告)号：US08148344B2

公开(公告)日：2012-04-03

申请号：US12412206

申请日：2009-03-26

申请人： Akin Akinc ,  Tomoko Nakayama ,  David Konys ,  Markus Stoffel ,  Christian Wolfrum

发明人： Akin Akinc ,  Tomoko Nakayama ,  David Konys ,  Markus Stoffel ,  Christian Wolfrum

IPC分类号： A61K31/70 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  C12Q1/68

CPC分类号： A61K47/69 ,  A61K47/554

摘要： This invention relates to new formulated lipid particles (FLiPs) comprising at least one of a single or double stranded oligonucleotide, where the oligonucleotide has been conjugated to a lipophile and at least one of an emulsion or liposome to which the conjugated oligonucleotide has been aggregated, admixed or associated. These particles have surprisingly been shown to effectively deliver oligonucleotides to heart, lung and muscle where they effect gene silencing.

摘要翻译： 本发明涉及包含单链或双链寡核苷酸中的至少一种的新配制的脂质颗粒（FLiP），其中所述寡核苷酸已经与亲脂体共轭，并且已经聚合了缀合的寡核苷酸的乳剂或脂质体中的至少一种， 混合或相关。 这些颗粒令人惊讶地被证明可以有效地将寡核苷酸递送到心脏，肺和肌肉，在那里它们影响基因沉默。

公开(公告)号：US08642076B2

公开(公告)日：2014-02-04

申请号：US13211094

申请日：2011-08-16

申请人： Muthiah Manoharan ,  Kallanthottathil G. Rajeev ,  Akin Akinc ,  Narayanannair K. Jayaprakash ,  Muthusamy Jayaraman ,  Martin Maier

发明人： Muthiah Manoharan ,  Kallanthottathil G. Rajeev ,  Akin Akinc ,  Narayanannair K. Jayaprakash ,  Muthusamy Jayaraman ,  Martin Maier

IPC分类号： A61K9/48

CPC分类号： C07C219/06 ,  A61K9/1272 ,  A61K9/1273 ,  A61K31/325 ,  A61K47/34 ,  C07C209/78 ,  C07C233/36 ,  C07C271/10 ,  C07C323/25

摘要： Compositions and methods useful in administering nucleic acid based therapies, for example association complexes such as liposomes and lipoplexes are described.

摘要翻译： 描述了用于施用基于核酸的疗法，例如缔合复合物如脂质体和脂质复合物的组合物和方法。

公开(公告)号：US20130184326A1

公开(公告)日：2013-07-18

申请号：US13619657

申请日：2012-09-14

申请人： Antonin de Fougerolles ,  Tatiana Novobrantseva ,  Akin Akinc

发明人： Antonin de Fougerolles ,  Tatiana Novobrantseva ,  Akin Akinc

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/1137 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/314 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/3521 ,  C12Y304/21021

摘要： The invention relates to a double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) for inhibiting the expression of the Factor VII gene.

公开(公告)号：US20130035371A1

公开(公告)日：2013-02-07

申请号：US13568898

申请日：2012-08-07

申请人： Kevin Fitzgerald ,  Gregory Hinkle ,  Akin Akinc ,  Stuart Milstein

发明人： Kevin Fitzgerald ,  Gregory Hinkle ,  Akin Akinc ,  Stuart Milstein

IPC分类号： A61K31/713 ,  A61P3/06 ,  A61K48/00 ,  C12N5/071

CPC分类号： A61K31/713 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/1272 ,  A61K9/1273 ,  A61K38/1709 ,  A61K47/545 ,  A61K47/55 ,  A61K47/6911 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3515

摘要： This invention relates to composition and methods using lipid formulated siRNA targeted to a PCSK9 gene.

摘要翻译： 本发明涉及使用针对PCSK9基因的脂质配制的siRNA的组合物和方法。

公开(公告)号：US08334273B2

公开(公告)日：2012-12-18

申请号：US12970673

申请日：2010-12-16

申请人： Antonin de Fougerolles ,  Tatiana Novobrantseva ,  Akin Akinc

发明人： Antonin de Fougerolles ,  Tatiana Novobrantseva ,  Akin Akinc

IPC分类号： A61K31/70 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  C12Q1/68 ,  C12P19/34

CPC分类号： C12N15/1137 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/314 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/3521 ,  C12Y304/21021

摘要： The invention relates to a double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) for inhibiting the expression of the Factor VII gene.

摘要翻译： 本发明涉及用于抑制因子VII基因表达的双链核糖核酸（dsRNA）。

公开(公告)号：US08273869B2

公开(公告)日：2012-09-25

申请号：US12816207

申请日：2010-06-15

申请人： Kevin Fitzgerald ,  Gregory Hinkle ,  Akin Akinc ,  Stuart Milstein

发明人： Kevin Fitzgerald ,  Gregory Hinkle ,  Akin Akinc ,  Stuart Milstein

IPC分类号： C07H21/04 ,  C12N15/85

CPC分类号： A61K31/713 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/1272 ,  A61K9/1273 ,  A61K38/1709 ,  A61K47/545 ,  A61K47/55 ,  A61K47/6911 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3515

摘要： This invention relates to composition and methods using lipid formulated siRNA targeted to a PCSK9 gene.

摘要翻译： 本发明涉及使用针对PCSK9基因的脂质配制的siRNA的组合物和方法。