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1.发明授权Methods of screening for compounds for treating muscular dystrophy using UTRN mRNA translation regulation 有权使用UTRN mRNA翻译调节法筛选化合物治疗肌营养不良的方法公开(公告)号：US08283115B1
公开(公告)日：2012-10-09
申请号：US12143705
申请日：2008-06-20
申请人： Westley J Friesen , Nikolai Naryshkin , Meenal Patel , Charles Romfo , Ellen Welch , Yuki Tomizawa , Jin Zhuo
发明人： Westley J Friesen , Nikolai Naryshkin , Meenal Patel , Charles Romfo , Ellen Welch , Yuki Tomizawa , Jin Zhuo
IPC分类号： C12Q1/68
CPC分类号： C12Q1/6897 , C07K14/70546 , C12N15/1138 , C12N15/8209 , C12Q1/6883 , C12Q2600/136 , G01N33/5023
摘要： The present invention provides compounds and assays for the identification and validation of compounds for use in the treatment of muscular dystrophy (MD), or a form thereof, in which said compounds increase the post-transcriptional expression of a target gene (i.e., mIGF1, ITGA7, or UTRN).
摘要翻译： 本发明提供用于鉴定和验证用于治疗肌营养不良（MD）或其形式的化合物的化合物和测定法，其中所述化合物增加靶基因的转录后表达（即mIGF1， ITGA7或UTRN）。
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公开(公告)号：US08633019B2
公开(公告)日：2014-01-21
申请号：US12994517
申请日：2009-05-27
CPC分类号： C07D498/04 , C07D263/57 , C07D413/04 , C07D413/06 , C07D413/12 , C07D413/14 , C07D491/113 , C07K14/475 , C07K2319/61 , C12N2840/00 , C12Q1/6883 , C12Q2600/136 , C12Q2600/158
摘要： The present invention provides nucleic acid constructs, methods for identifying and validating compounds that increase the inclusion of exon 7 of SMN2 into mRNA transcribed from the SMN2 gene, compounds and pharmaceutical compositions that increase levels of SMN protein produced from the SMN2 gene, and methods for use thereof in treating of SMA.
摘要翻译： 本发明提供核酸构建体，用于鉴定和验证增加SMN2外显子7包含在从SMN2基因转录的mRNA中的化合物的方法，提高从SMN2基因产生的SMN蛋白质水平的化合物和药物组合物，以及用于 其用于治疗SMA。
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公开(公告)号：US20110086833A1
公开(公告)日：2011-04-14
申请号：US12994517
申请日：2009-05-27
IPC分类号： A61K31/423 , C07H21/04 , C12N5/10 , C12Q1/68 , A61P25/00 , A61K31/5377 , A61K31/454 , A61K31/438 , A61K31/496 , A61K31/437 , A61K31/4439 , A61K31/551
CPC分类号： C07D498/04 , C07D263/57 , C07D413/04 , C07D413/06 , C07D413/12 , C07D413/14 , C07D491/113 , C07K14/475 , C07K2319/61 , C12N2840/00 , C12Q1/6883 , C12Q2600/136 , C12Q2600/158
摘要： The present invention provides nucleic acid constructs, methods for identifying and validating compounds that increase the inclusion of exon 7 of SMN2 into mRNA transcribed from the SMN2 gene, compounds and pharmaceutical compositions that increase levels of SMN protein produced from the SMN2 gene, and methods for use thereof in treating of SMA.
摘要翻译： 本发明提供核酸构建体，用于鉴定和验证增加SMN2外显子7包含在从SMN2基因转录的mRNA中的化合物的方法，提高从SMN2基因产生的SMN蛋白质水平的化合物和药物组合物，以及用于 其用于治疗SMA。
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4.发明申请Methods and agents for screening for compounds capable of modulating gene expression 有权用于筛选能够调节基因表达的化合物的方法和试剂公开(公告)号：US20050048549A1
公开(公告)日：2005-03-03
申请号：US10895393
申请日：2004-07-21
申请人： Liangxian Cao , Anuradha Mehta , Nikolai Naryshkin , Matthew Pellegrini , Charles Romfo , Panayiota Trifillis , Christopher Trotta
发明人： Liangxian Cao , Anuradha Mehta , Nikolai Naryshkin , Matthew Pellegrini , Charles Romfo , Panayiota Trifillis , Christopher Trotta
CPC分类号： G01N33/5023 , C12Q1/6897 , G01N33/74 , G01N2333/49 , G01N2333/90241
摘要： The invention relates to the fields of screening assays, compounds, and methods for altering gene expression and protein levels. In particular, the invention includes assays to screen for agents capable of modulating gene expression in a UTR-dependent manner and agents capable of modulating gene expression.
摘要翻译： 本发明涉及筛选测定领域，化合物以及用于改变基因表达和蛋白质水平的方法。 具体地，本发明包括筛选能够以UTR依赖性方式调节基因表达的试剂和能够调节基因表达的试剂。
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