TRUNCATED VON WILLEBRAND FACTOR POLYPEPTIDES FOR TREATING HEMOPHILIA
    43.
    发明申请
    TRUNCATED VON WILLEBRAND FACTOR POLYPEPTIDES FOR TREATING HEMOPHILIA 审中-公开
    截断的Von Willebrand因子多肽治疗血友病

    公开(公告)号:WO2018087267A1

    公开(公告)日:2018-05-17

    申请号:PCT/EP2017/078834

    申请日:2017-11-10

    摘要: The invention pertains to a polypeptide comprising a truncated von Willebrand Factor (VWF) and a half-life extending moiety, for use in the treatment of a blood coagulation disorder, said treatment comprising administering the polypeptide to a subject having a blood coagulation disorder and having endogenous Factor VIII (FVIII), wherein the activity level of endogenous FVIII in said subject before treatment with said polypeptide is reduced relative to the activity level of FVIII in normal human plasma (NHP) provided that the activity level of endogenous FVIII in said subject is at least 0.5% of the activity level of endogenous FVIII in normal human plasma (NHP), wherein the polypeptide is capable of binding to endogenous FVIII and wherein the endogenous FVIII level is increased following administration of said polypeptide.

    摘要翻译: 本发明涉及包含截短的血管性血友病因子(VWF)和半衰期延长部分的多肽,其用于治疗凝血病症,所述治疗包括将所述多肽施用于 受试者患有凝血障碍并具有内源性因子VIII(FVIII),其中相对于正常人血浆(NHP)中FVIII的活性水平,所述受试者在用所述多肽治疗前的内源性FVIII活性水平降低,条件是活性 所述受试者中内源性FVIII的水平是正常人血浆(NHP)中内源性FVIII的活性水平的至少0.5%,其中所述多肽能够与内源性FVIII结合并且其中内源性FVIII水平在施用所述多肽后增加

    自己免疫疾患治療用抗体
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    发明申请
    自己免疫疾患治療用抗体 审中-公开
    用于治疗自身免疫性疾病的抗体

    公开(公告)号:WO2018047894A1

    公开(公告)日:2018-03-15

    申请号:PCT/JP2017/032212

    申请日:2017-09-07

    摘要: 新規抗体を提供すること ヒトLAG-3のドメイン3に結合し、下記(ii)乃至(v)記載の性質のうち1つ以上、並びに、(i)及び(vi)記載の性質を有する、モノクローナル抗体又はその結合断片: (i)イン・ビトロADCC活性を有する; (ii)低フコース形態で、イン・ビボでLAG-3陽性細胞数を低減させる; (iii)低フコース形態で、イン・ビボで実験的自己免疫性脳脊髄炎を抑制する; (iv)ヒト活性化T細胞に結合する; (v)該抗体又はその結合断片存在下で、ヒトLAG-3とヒト主要組織適合遺伝子複合体クラスII分子は結合する;及び (vi)該抗体又はその結合断片存在下で、ヒトLAG-3はヒトT細胞抑制機能を奏する。

    摘要翻译: 提供新型抗体结合人LAG-3的结构域3以及(i)和(vi)的下列一种或多种下述特性(ii)至(v) (I)具有体外ADCC活性;(ii)以低岩藻糖形式体内减少体内LAG-3阳性细胞的数量;(iii)单克隆抗体或其结合片段, 以低岩藻糖形式体内抑制实验性自身免疫性脑脊髓炎;(iv)结合人类活化的T细胞;(v)结合人类LAG-3 人类主要组织相容性复合体II类分子结合;和(vi)人类LAG-3在抗体或其结合片段存在下发挥人类T细胞抑制功能。

    抗体含有製剤
    46.
    发明申请
    抗体含有製剤 审中-公开
    含有抗体的制剂

    公开(公告)号:WO2017188356A1

    公开(公告)日:2017-11-02

    申请号:PCT/JP2017/016658

    申请日:2017-04-27

    摘要: 本発明は、FVIIIの機能を代替する二重特異性抗体であるEmicizumab(ACE910)の、会合体形成が抑制された安定な抗体含有溶液製剤に関し、具体的には、20~180 mg/mLの前記二重特異性抗体、10 mM~40 mMのヒスチジン-アスパラギン酸塩緩衝液、0.2~1 mg/mLのPoloxamer 188、および100 mM~300 mMのアルギニンを含み、pHが4.5~6.5である、前記抗体含有溶液製剤に関する。

    摘要翻译: 本发明涉及稳定的含有抗体的溶液制剂,其中聚集体形成被Emicizumab(ACE 910)抑制,该Emicizumab(ACE 910)是替代FVIII的功能的双特异性抗体,具体地 ,20至180mg / mL的所述双特异性抗体,10mM至40mM组氨酸 - 天冬氨酸盐缓冲液,0.2至1mg / mL泊洛沙姆188和100mM至300mM精氨酸, 其中pH为4.5至6.5。

    AMINOGLYCOSIDE DERIVATIVES AND USES THEREOF IN TREATING GENETIC DISORDERS
    47.
    发明申请
    AMINOGLYCOSIDE DERIVATIVES AND USES THEREOF IN TREATING GENETIC DISORDERS 审中-公开
    氨基糖苷衍生物及其在治疗遗传性疾病中的用途

    公开(公告)号:WO2017118968A1

    公开(公告)日:2017-07-13

    申请号:PCT/IL2016/050969

    申请日:2016-09-02

    CPC分类号: C07H15/23 C07H15/224

    摘要: Novel aminoglycosides, represented by Formulae (I), (Ia), (III) and (IIIa), as defined in the instant specification, designed to exhibit stop codon mutation readthrough activity, are provided. Also provided are pharmaceutical compositions containing the same, and uses thereof in the treatment of genetic diseases and disorders, such as diseases and disorders associated with stop codon mutations.

    摘要翻译: 提供了如本说明书中所定义的由式(I),(Ia),(III)和(IIIa)表示的新型氨基糖苷类,其设计为显示终止密码子突变通读活性。 还提供了含有其的药物组合物及其在治疗遗传疾病和病症中的应用,所述遗传疾病和病症例如与终止密码子突变相关的疾病和病症。

    METHODS, COMPOSITIONS AND KITS FOR REDUCING TISSUE ADHESIONS
    48.
    发明申请
    METHODS, COMPOSITIONS AND KITS FOR REDUCING TISSUE ADHESIONS 审中-公开
    用于减少组织粘附的方法,组合物和试剂盒

    公开(公告)号:WO2017118910A1

    公开(公告)日:2017-07-13

    申请号:PCT/IB2017/000060

    申请日:2017-01-06

    发明人: PILPEL, Yair

    IPC分类号: A61L24/10 A61P7/04 A61P17/02

    摘要: The present invention provides a composition, comprising: proaccelerin (factor V) and at least one factor selected from the group consisting of: prothrombin (factor II), proconvertin (factor VII), and Stuart-Prower factor (factor X), wherein an amount of the proaccelerin in the composition is between 75% to 750% compared to an amount of proaccelerin in a blood plasma, and wherein an amount of the at least one factor is from 150% to 3000% compared to an amount of the at least one factor in the blood plasma; wherein the amount of proaccelerin and the at least one factor in the composition is determined by extrapolating an observed activity of the composition at a concentration of 500mM NaCl, using a prothrombin complementation assay using a standard curve constructed using the blood plasma.

    摘要翻译: 本发明提供了一种组合物,其包含:proaccelerin(因子V)和至少一种选自以下的因子:凝血酶原(因子II),原Conconvertin(因子VII)和Stuart-Prower 因子(因子X),其中组合物中proaccelerin的量与血浆中proaccelerin的量相比为75%至750%之间,并且其中所述至少一种因子的量为150%至3000% 与血浆中至少一种因子的量相比较; 其中所述组合物中proaccelerin和所述至少一种因子的量通过使用使用血浆构建的标准曲线的凝血酶原补充测定法通过外推观察到组合物在500mM NaCl的浓度下的活性来确定。

    止血用組成物、および、止血用組成物を用いた止血方法
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    发明申请
    止血用組成物、および、止血用組成物を用いた止血方法 审中-公开
    止血组合物和使用止血组合物的止血方法

    公开(公告)号:WO2017104723A1

    公开(公告)日:2017-06-22

    申请号:PCT/JP2016/087298

    申请日:2016-12-14

    摘要: 【課題】 出血部位に均一に適用することができ、高い止血効果を奏する止血用の組成物を提供する、 【解決手段】 スプレー剤として対象に適用される組成物であって、前記スプレー剤は、止血用であり、前記組成物は、自己集合性ペプチドを含み、前記自己集合性ペプチドは、前記組成物が前記対象の出血部位に適用された際に、自己集合することによりゲル化するものであり、前記自己集合性ペプチドは、直接塗布される場合と比べ向上した止血能を有する濃度において、前記組成物に含まれることを特徴とする、組成物を提供する。

    摘要翻译: 本发明的目的在于提供一种止血用组合物,其能够均匀地涂布在出血部位,发挥高止血效果,并且可以将作为喷雾剂施用于对象物的组合物 其中喷雾剂用于止血,组合物包含自组装肽,并且其中自组装肽是自组装肽,当自组装肽施用于受试者的出血部位时, 其中自组装肽通过凝集而凝胶化,其中自组装肽与其直接施用的情况相比,以与止血剂相比具有改善的止血能力的浓度包含在组合物中 到。

    精製血小板の製造方法
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    发明申请
    精製血小板の製造方法 审中-公开
    生产纯化血小板的方法

    公开(公告)号:WO2017065280A1

    公开(公告)日:2017-04-20

    申请号:PCT/JP2016/080553

    申请日:2016-10-14

    摘要: 本発明は、巨核球細胞の培養物から精製血小板を製造する方法であって、 前記培養物を150×g~550×gの遠心力で遠心分離する第1の遠心分離工程と、 第1の遠心分離工程で回収された液体成分を600×g~4000×gの遠心力で遠心分離する第2の遠心分離工程とを含む、方法を提供する。

    摘要翻译:

    本发明提供了从巨核细胞的培养物,培养物0.99生产纯化的血小板的方法&倍;在g的离心力离心分离第一克〜550倍 第二离心步骤,用600> g的离心力离心第一离心步骤中回收的液体组分; g> 4000> g;