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    RNA 올리고뉴클레오티드 및 이를 포함하는 면역 활성제
    51.
    发明申请
    RNA 올리고뉴클레오티드 및 이를 포함하는 면역 활성제 审中-公开
    RNA寡核苷酸和包含它们的免疫学活性剂

    公开(公告)号：WO2017065369A1

    公开(公告)日：2017-04-20

    申请号：PCT/KR2016/004006

    申请日：2016-04-18

    申请人： 한국과학기술원

    发明人： 최병석 ,  이미경 ,  이장현 ,  강석조 ,  박은별

    IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K48/00

    CPC分类号： C12N15/117 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/317 ,  C12N2310/52 ,  C12N2310/531 ,  C12N2310/533

    摘要： 본 발명은 나선형 굽힘 구조를 갖는 RNA 올리고뉴클레오티드 및 이의 용도에 관한 것으로, 구체적으로, 두 개의 서열이 서로 상보적으로 결합하여 이중가닥을 형성하고, 상기 이중가닥이 나선형 굽힘 구조를 갖는 RNA 올리고뉴클레오티드가 인터페론-β 및 ISG56의 발현을 증가시킴으로써, 본 발명에 따른 RNA 올리고뉴클레오티드를 포함하는 조성물은 면역 활성제로 유용하게 사용될 수 있다.

    摘要翻译：

    具有螺旋弯曲结构核苷酸本发明寡RNA和涉及它们的用途，具体地，在耦接至互补地彼此两个序列以形成双链，双链螺旋 由寡RNA具有弯曲结构，以增加核苷酸干扰素-β和ISG56，其包括根据本发明的一个RNA寡核苷酸可以是作为免疫激活剂有用的组合物的表达。

    VARIANT RNAi
    53.
    发明申请
    VARIANT RNAi 审中-公开

    公开(公告)号：WO2016130589A2

    公开(公告)日：2016-08-18

    申请号：PCT/US2016/017207

    申请日：2016-02-09

    申请人： GENZYME CORPORATION

    发明人： STANEK, Lisa, M. ,  PALERMO, Adam ,  RICHARDS, Brenda ,  SARDI, Sergio, Pablo ,  O'RIORDAN, Catherine ,  SONG, Antonius

    IPC分类号： C12N15/113 ,  A61P25/28

    CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/531 ,  C12N2310/533

    摘要： Provided herein are RNAi molecules including a first strand containing a guide sequence and a second strand comprising a non-guide sequence where the non-guide sequence contains a bulge opposite the seed region of the guide sequences; e.g., opposite the cleavage sequence. In some aspects, the invention provides RNAi for treating Huntington's disease. Further provided herein are expression cassettes, vectors (e.g., rAAV, recombinant adenoviral, recombinant lentiviral, and recombinant HSV vectors), cells, viral particles, and pharmaceutical compositions containing the RNAi. Yet further provided herein are methods and kits related to the use of the RNAi, for example, to treat Huntington' s disease.

    摘要翻译： 本文提供了RNAi分子，其包含含有指导序列的第一链和含有非指导序列的第二链，其中非指导序列含有与指导序列的种子区域相对的凸起; 例如与切割序列相反。 在一些方面，本发明提供了用于治疗亨廷顿舞蹈病的RNAi。 本文进一步提供了表达盒，载体（例如rAAV，重组腺病毒，重组慢病毒和重组HSV载体），细胞，病毒颗粒和含有RNAi的药物组合物。 本文进一步提供了与使用RNAi有关的方法和试剂盒，例如，治疗亨廷顿舞蹈病。

    오프-타겟을 막기 위해 변형된 ＲＮＡ 간섭 유도 핵산 및 그 용도
    54.
    发明申请
    오프-타겟을 막기 위해 변형된 ＲＮＡ 간섭 유도 핵산 및 그 용도 审中-公开
    核酸诱导RNA干扰修改为防止非靶向，并使用其

    公开(公告)号：WO2015093769A1

    公开(公告)日：2015-06-25

    申请号：PCT/KR2014/011994

    申请日：2014-12-08

    申请人： 성균관대학교산학협력단

    发明人： 지성욱 ,  장은숙

    IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K48/00

    CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/31 ,  C12N2310/332 ,  C12N2310/533 ,  C12N2320/53 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3521

    摘要： 본 발명은 RNA 간섭을 유도하는 핵산 및 그 용도에 관한 것으로, 더욱 상세하게는 RNA 간섭 유도 핵산의 이중가닥 중 하나 이상의 단일가닥에서 5'말단과 3'말단 영역을 염기(base) 배열을 할 수 없는 형태인 스페이서로 치환하여 변형시킨 RNA 간섭을 유도하는 핵산에 관한 것이다. 본 발명의 RNA 간섭을 유도하는 핵산은 RNA 간섭현상으로 타겟 유전자의 발현을 억제할 때 발생하는 오프-타겟 효과를 막기 위한 새로운 변형 형태의 핵산 및 이를 이용한 타겟 유전자의 선택적 발현 억제 방법을 제공할 수 있다. 또한, 본 발명에 따른 RNA 간섭을 유도하는 핵산은 타겟 유전자의 발현을 억제하면서도, 오프-타겟 효과를 막아 타겟 선별성 및 특이성을 지닌 새로운 변형 형태로 RNA 간섭 유도 핵산을 제공함으로써, 종래 RNA 간섭 유도 핵산의 문제점인 오프-타겟에 의한 부정확성 및 부작용을 해소하여 걱정 없이 유전자 발현 억제 기법으로 연구 및 유전자 치료에 사용될 수 있다.

    摘要翻译： 本发明涉及诱导RNA干扰的核酸及其用途，更具体地，涉及引起RNA干扰的核酸，其通过用不能碱基配对的间隔基替换5'末端和3'末端区域 诱导RNA干扰的核酸双链的至少一条单链。 本发明的核酸诱导RNA干扰可以提供：具有新的修饰形式的核酸，用于防止通过RNA干扰现象抑制靶基因表达时产生的脱靶效应; 以及通过使用它们选择性抑制靶基因的表达的方法。 此外，根据本发明的核酸诱导RNA干扰通过提供诱导RNA干扰的核酸作为新颖的方法来解决由于脱靶而导致的不准确和副作用，这是已知的核酸诱导RNA干扰的问题 通过在抑制靶基因的表达的同时防止脱靶作用而具有靶选择性和特异性的修饰形式，因此可以毫无疑问地用于抑制基因表达和基因治疗的技术的研究。

    アミノ酸骨格を有する一本鎖核酸分子
    58.
    发明申请
    アミノ酸骨格を有する一本鎖核酸分子 审中-公开
    具有氨基酸的单链核酸分子

    公开(公告)号：WO2013103146A1

    公开(公告)日：2013-07-11

    申请号：PCT/JP2012/084247

    申请日：2012-12-29

    申请人： 株式会社ボナック

    发明人： 大木　忠明 ,  鈴木　寛 ,  濱崎　智洋 ,  青木　絵里子

    IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K48/00 ,  C07C225/06

    CPC分类号： C12N15/1136 ,  A61K47/60 ,  C07C225/06 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3181 ,  C12N2310/531 ,  C12N2310/532 ,  C12N2310/533 ,  C12N2320/30 ,  C12N2320/51

    摘要： 　本発明は、容易且つ効率よく製造が可能であり、遺伝子の発現を抑制可能な新たな核酸分子の提供を目的とする。　標的遺伝子の発現を抑制する発現抑制配列を含む一本鎖核酸分子であって、領域（Ｘ）、リンカー領域（Ｌｘ）および領域（Ｘｃ）を含み、前記領域（Ｘｃ）と前記領域（Ｘｃ）との間に、前記リンカー領域（Ｌｘ）が連結され、前記領域（Ｘｃ）が、前記領域（Ｘ）と相補的であり、前記領域（Ｘ）および前記領域（Ｘｃ）の少なくとも一方が、前記発現抑制配列を含み、前記リンカー領域（Ｌｘ）が、アミノ酸から誘導される原子団を含むことを特徴とする分子とする。この一本鎖核酸分子によれば、前記標的遺伝子の発現を抑制できる。

    摘要翻译： 本发明的目的是提供一种新颖的核酸分子，其可以容易且有效地制备，并且可以抑制基因的表达。 含有抑制靶基因表达的表达抑制序列的单链核酸分子，其特征在于含有区域（X），接头区域（Lx）和区域（Xc）。 接头区域（Lx）连接在区域（Xc）和区域（X）之间，区域（Xc）与区域（X）互补，区域（X）和/或区域（Xc）包含 表达抑制序列，并且接头区（Lx）含有衍生自氨基酸的原子团。 单链核酸分子可以抑制靶基因的表达。

    MULTI-SIRNA COMPOSITIONS FOR REDUCING GENE EXPRESSION
    59.
    发明申请
    MULTI-SIRNA COMPOSITIONS FOR REDUCING GENE EXPRESSION 审中-公开
    用于减少基因表达的多SIRNA组合物

    公开(公告)号：WO2011139843A3

    公开(公告)日：2012-01-26

    申请号：PCT/US2011034354

    申请日：2011-04-28

    申请人： MARINA BIOTECH INC ,  SETH SHAGUNA ,  FOSNAUGH KATHY L ,  LIU YAN ,  TEMPLIN MICHAEL V

    发明人： SETH SHAGUNA ,  FOSNAUGH KATHY L ,  LIU YAN ,  TEMPLIN MICHAEL V

    IPC分类号： C12N15/113 ,  A61P35/00

    CPC分类号： C12N15/1138 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/323 ,  C12N2310/533 ,  C12N2310/3521

    摘要： This disclosure provides formulations and compounds for use in treating disease by gene silencing and, more specifically, to formulations and compositions having multiple double- stranded nucleic acid complexes, each double- stranded nucleic acid complex comprising an antisense strand and a continuous passenger strand or a discontinuous passenger strand, where the composition decreases expression of one or more mRNA, and to uses of such formulations and compositions to treat or prevent diseases or conditions associated with inappropriate gene expression.

    摘要翻译： 本公开提供了用于通过基因沉默治疗疾病的制剂和化合物，更具体地，涉及具有多个双链核酸复合物的制剂和组合物，每个双链核酸复合物包含反义链和连续的乘客链或 不连续的乘客链，其中组合物降低一种或多种mRNA的表达，以及这些制剂和组合物用于治疗或预防与不适当基因表达相关的疾病或病症的用途。

    優性アレル発現抑制剤
    60.
    发明申请
    優性アレル発現抑制剤 审中-公开
    表达活性物质的抑制剂

    公开(公告)号：WO2011158924A1

    公开(公告)日：2011-12-22

    申请号：PCT/JP2011/063878

    申请日：2011-06-17

    申请人： 独立行政法人国立精神・神経医療研究センター ,  北條 浩彦 ,  高橋 理貴

    发明人： 北條　浩彦 ,  高橋　理貴

    IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K31/713 ,  A61P19/00 ,  A61P25/14 ,  A61P35/00

    CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/533 ,  C12N2320/34

    摘要： 　野生型又は所望のアレルの発現を許容し、特定の優性アレルの発現のみを選択的かつ効果的に抑制することのできるRNAi分子を開発し、その設計ガイドライン及び当該RNAi分子を有効成分として含む優性アレル発現抑制剤の提供を目的とする。　標的とする優性アレルの優性点突然変異を基準点として、該基準点から5'末端までの塩基長を所定の長さとなるように設定し、かつ該基準点から下流側の所定の位置に標的遺伝子の配列とは異なるミスマッチ塩基を一つ導入した構造を有するRNAi分子を含む優性アレル発現抑制剤を提供する。

    摘要翻译： 公开了一种用于设计允许野生型或所需等位基因表达的RNAi分子的方法，并且可以选择性和有效地抑制仅特定显性等位基因的表达。 还公开了含有RNAi作为活性成分的显性等位基因的表达抑制剂。 显性等位基因的表达抑制剂含有具有以下结构的RNAi分子：其中在目标显性等位基因中发生显性点突变的基点至5'末端的碱基长度被设定为预定长度，并且一个失配 在靶点下游的预定位置处引入与目标基因序列不同的碱基。