公开(公告)号：WO2017156557A1

公开(公告)日：2017-09-14

申请号：PCT/US2017/031535

申请日：2017-05-08

申请人： NORTHEAST OHIO MEDICAL UNIVERSITY

发明人： HAQQI, Tariq M.

IPC分类号： C12Q1/68 ,  G01N33/573 ,  G01N33/564 ,  G01N33/567

CPC分类号： G01N33/567 ,  A01K67/0276 ,  A01K2217/054 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/03 ,  A61K38/45 ,  G01N33/5082 ,  G01N33/5088 ,  G01N33/564 ,  G01N33/573 ,  G01N2333/9125 ,  G01N2800/105

摘要： A transgenic knockout non-human animal is described whose genome includes a heterozygous disruption of the expression of at least one endogenous gene encoding zinc-finger, CCHC domain-containing protein 6 (ZCCHC6). The transgenic animal model can be used to study bone disease or development by determining differences in bone characteristics, protein expression, or cytokine expression in the animal model in comparison to a corresponding wild-type non-human animal.

摘要翻译： 描述了一种转基因敲除非人动物，其基因组包含编码锌指含CCHC结构域蛋白6（ZCCHC6）的至少一种内源基因的表达的杂合破坏。 与相应的野生型非人动物相比，通过测定动物模型中骨特征，蛋白质表达或细胞因子表达的差异，可以使用转基因动物模型研究骨疾病或发育。

公开(公告)号：WO2016061464A8

公开(公告)日：2017-05-04

申请号：PCT/US2015055956

申请日：2015-10-16

申请人： CHILDREN'S HOSPITAL MEDICAL CENTER D/B/A CINCINNATI CHILDREN'S HOSPITAL MEDICAL CENTER

发明人： WELLS JAMES M ,  HELMRATH MICHAEL A ,  MAHE MAXIME MICKAEL ,  WATSON CAREY L ,  MUNERA JORGE ,  WORKMAN MICHAEL J

IPC分类号： C12N5/071 ,  A01K67/00 ,  A61P1/00 ,  C12Q1/02

CPC分类号： C12N5/0679 ,  A01K67/0271 ,  A01K2227/105 ,  A01K2227/30 ,  A01K2267/03 ,  C12N5/0697 ,  C12N2501/10 ,  C12N2501/11 ,  C12N2501/119 ,  C12N2501/155 ,  C12N2501/16 ,  C12N2501/345 ,  C12N2501/385 ,  C12N2501/415 ,  C12N2501/727 ,  C12N2502/08 ,  C12N2502/23 ,  C12N2503/00 ,  C12N2506/02 ,  C12N2506/45 ,  C12N2513/00 ,  G01N33/5073

摘要： Disclosed are methods for making a vascularized hollow organ derived from human intestinal organoid (HIOs). The HIOs may be obtained from human embryonic stem cells (ESC's) and/or induced pluripotent stem cells (iPSCs), such that the HIO forms mature intestinal tissue. Also disclosed are methods for making a human intestinal tissue containing a functional enteric nervous system (ENS).

摘要翻译： 公开了用于制备源自人类肠类器官（HIO）的血管化中空器官的方法。 可以从人胚胎干细胞（ESC's）和/或诱导的多能干细胞（iPSC）获得HIO，使得HIO形成成熟的肠组织。 还公开了用于制造含有功能性肠神经系统（ENS）的人类肠组织的方法。

公开(公告)号：WO2016156440A1

公开(公告)日：2016-10-06

申请号：PCT/EP2016/056973

申请日：2016-03-30

申请人： MEDIMMUNE LIMITED

发明人： COHEN, Emma, S ,  LOWE, David, C ,  BUTLER, Robin ,  SCOTT, Ian, C ,  VOUSDEN, Katherine, A ,  STRAIN, Martin, D ,  CARMEN, Sara ,  ENGLAND, Elizabeth, H ,  KEMP, Benjamin, P ,  REES, David, G ,  OVERED-SAYER, Catherine, L ,  MUSTELIN, Tomas, M ,  SLEEMAN, Matthew ,  HOUSLAY, Kirsty

IPC分类号： C07K16/24 ,  A61K39/395 ,  A61K39/00 ,  A01K67/027 ,  C07K14/54 ,  C07K14/715

CPC分类号： C07K16/244 ,  A01K67/0278 ,  A01K2217/072 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/03 ,  A61K2039/505 ,  C07K14/54 ,  C07K2317/21 ,  C07K2317/33 ,  C07K2317/34 ,  C07K2317/565 ,  C07K2317/567 ,  C07K2317/622 ,  C07K2317/76 ,  C07K2317/92 ,  C07K2319/30

摘要： The present invention provides isolated IL-33 proteins, active fragments thereof and antibodies, antigen binding fragments thereof, against IL-33 proteins. Also provided are methods of modulating cytokine activity, e.g., for the purpose of treating immune and inflammatory disorders.

摘要翻译： 本发明提供了针对IL-33蛋白的分离的IL-33蛋白，其活性片段和抗体，其抗原结合片段。 还提供了调节细胞因子活性的方法，例如用于治疗免疫和炎性疾病的目的。

公开(公告)号：WO2016094872A9

公开(公告)日：2016-08-18

申请号：PCT/US2015065393

申请日：2015-12-11

申请人： BROAD INST INC ,  MASSACHUSETTS INST TECHNOLOGY

发明人： ZHANG FENG ,  KONERMANN SILVANA ,  DAHLMAN JAMES ,  ABUDAYYEH OMAR O

IPC分类号： C12N15/11

CPC分类号： C12N15/113 ,  A01K67/0275 ,  A01K2207/12 ,  A01K2217/05 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/03 ,  A61K48/005 ,  C07K2319/00 ,  C07K2319/09 ,  C12N9/22 ,  C12N15/111 ,  C12N15/115 ,  C12N15/635 ,  C12N2310/16 ,  C12N2310/20 ,  C12N2310/3519 ,  C12Q1/6876 ,  C12Q2600/178 ,  C12Y301/21004

摘要： The invention provides for systems, methods, and compositions for altering expression of target gene sequences and related gene products. Provided are structural information on the Cas protein of the CRISPR-Cas system, use of this information in generating modified components of the CRISPR complex, vectors and vector systems which encode one or more components or modified components of a CRISPR complex, as well as methods for the design and use of such vectors and components. Also provided are methods of directing CRISPR complex formation in eukaryotic cells and methods for utilizing the CRISPR-Cas system. In particular the present invention comprehends optimized functional CRISPR-Cas enzyme systems.

摘要翻译： 本发明提供用于改变靶基因序列和相关基因产物的表达的系统，方法和组合物。 提供了关于CRISPR-Cas系统的Cas蛋白的结构信息，使用该信息来生成CRISPR复合物的修饰组分，编码CRISPR复合物的一种或多种组分或修饰组分的载体和载体系统，以及方法 用于设计和使用这些矢量和组件。 还提供了在真核细胞中引导CRISPR复合物形成的方法以及利用CRISPR-Cas系统的方法。 特别地，本发明包括优化的功能性CRISPR-Cas酶系统。

公开(公告)号：WO2016094872A1

公开(公告)日：2016-06-16

申请号：PCT/US2015/065393

申请日：2015-12-11

申请人： THE BROAD INSTITUTE INC. ,  MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY

发明人： ZHANG, Feng ,  KONERMANN, Silvana ,  DAHLMAN, James ,  ABUDAYYEH, Omar, O.

IPC分类号： C12N15/11

CPC分类号： C12N15/113 ,  A01K67/0275 ,  A01K2207/12 ,  A01K2217/05 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/03 ,  A61K48/005 ,  C07K2319/00 ,  C07K2319/09 ,  C12N9/22 ,  C12N15/111 ,  C12N15/115 ,  C12N15/635 ,  C12N2310/16 ,  C12N2310/20 ,  C12N2310/3519 ,  C12Q1/6876 ,  C12Q2600/178 ,  C12Y301/21004

摘要： The invention provides for systems, methods, and compositions for altering expression of target gene sequences and related gene products. Provided are structural information on the Cas protein of the CRISPR-Cas system, use of this information in generating modified components of the CRISPR complex, vectors and vector systems which encode one or more components or modified components of a CRISPR complex, as well as methods for the design and use of such vectors and components. Also provided are methods of directing CRISPR complex formation in eukaryotic cells and methods for utilizing the CRISPR-Cas system. In particular the present invention comprehends optimized functional CRISPR-Cas enzyme systems.

摘要翻译： 本发明提供了用于改变靶基因序列和相关基因产物表达的系统，方法和组合物。 提供了关于CRISPR-Cas系统的Cas蛋白的结构信息，使用该信息产生CRISPR复合物的修饰组分，编码CRISPR复合物的一种或多种组分或修饰组分的载体和载体系统，以及方法 用于这些载体和组件的设计和使用。 还提供了指导真核细胞中CRISPR复合物形成的方法和利用CRISPR-Cas系统的方法。 特别地，本发明包含优化的功能性CRISPR-Cas酶系统。

公开(公告)号：WO2016082135A1

公开(公告)日：2016-06-02

申请号：PCT/CN2014/092321

申请日：2014-11-27

申请人： 中国农业科学院北京畜牧兽医研究所

发明人： 李奎 ,  阮进学 ,  杨述林 ,  牟玉莲 ,  李和刚 ,  吴添文 ,  魏景亮 ,  徐奎 ,  黄雷 ,  周荣 ,  刘楠

IPC分类号： C12N15/11 ,  C40B50/06 ,  C12N15/63

CPC分类号： C12N15/8509 ,  A01K67/0275 ,  A01K2217/05 ,  A01K2217/07 ,  A01K2227/108 ,  A01K2267/03 ,  C12N15/11 ,  C12N15/113 ,  C12N15/90 ,  C12N2015/8527 ,  C12N2310/20 ,  C12N2800/30 ,  C12N2800/90 ,  C40B50/06

摘要： 一种利用定点切割系统对猪H11位点定点插入的方法，包括以下步骤：1）在猪目标基因组序列中确定靶向切割系统所靶向的靶序列；2）根据靶位点设计、构建相应的切割系统的打靶序列；3）构建打靶载体；4）转染细胞，PCR扩增鉴定定点插入效率。该方法依托猪H11位点定点切割系统，将目的基因定点插入到靶位点，以解决传统打靶技术效率低下，PCR检测引物不便设计，检测难度大的问题。该定点插入方法能让外源基因在H11位点处稳定表达，为转基因猪制作搭建了高效的平台。

公开(公告)号：WO2016081733A2

公开(公告)日：2016-05-26

申请号：PCT/US2015061597

申请日：2015-11-19

申请人： NOVOPYXIS INC

发明人： GAVINI MADHAVI P ,  SRINIVAS RAJA R

IPC分类号： A61K38/08

CPC分类号： A61K38/08 ,  A01K2267/03 ,  A61K31/7088 ,  A61K47/10 ,  A61K48/00 ,  A61K48/005

摘要： New polypeptide agonists of AT2R are disclosed, as well as pharmaceutical compositions comprising the agonists, methods of their use in the treatment of diseases, conditions or disorders characterized by insufficient AT2R activity or excessive AT1R activity, and methods of their use as laboratory reagents for research purposes.

摘要翻译： 公开了AT2R的新多肽激动剂，以及包含该激动剂的药物组合物，其用于治疗以AT2R活性不足或过量AT1R活性为特征的疾病，病症或障碍的方法，以及它们用作研究用实验室试剂的方法 目的。

公开(公告)号：WO2016061464A1

公开(公告)日：2016-04-21

申请号：PCT/US2015/055956

申请日：2015-10-16

申请人： CHILDREN'S HOSPITAL CENTER, D/B/A CINCINNATI CHILDREN'S HOSPITAL MEDICAL CENTER

发明人： WELLS, James, M. ,  HELMRATH, Michael, A. ,  MAHE, Maxime, Mickael ,  WATSON, Carey, L. ,  MUNERA, Jorge

IPC分类号： C12N5/071 ,  C12Q1/02 ,  A61P1/00 ,  A01K67/00

CPC分类号： C12N5/0679 ,  A01K67/0271 ,  A01K2227/105 ,  A01K2227/30 ,  A01K2267/03 ,  C12N5/0697 ,  C12N2501/10 ,  C12N2501/11 ,  C12N2501/119 ,  C12N2501/155 ,  C12N2501/16 ,  C12N2501/345 ,  C12N2501/385 ,  C12N2501/415 ,  C12N2501/727 ,  C12N2502/08 ,  C12N2502/23 ,  C12N2503/00 ,  C12N2506/02 ,  C12N2506/45 ,  C12N2513/00 ,  G01N33/5073

摘要： Disclosed are methods for making a vascularized hollow organ derived from human intestinal organoid (HIOs). The HIOs may be obtained from human embryonic stem cells (ESC's) and/or induced pluripotent stem cells (iPSCs), such that the HIO forms mature intestinal tissue. Also disclosed are methods for making a human intestinal tissue containing a functional enteric nervous system (ENS).

摘要翻译： 公开了制备源自人肠组织型（HIO）的血管化中空器官的方法。 HIO可以从人胚胎干细胞（ESC）和/或诱导的多能干细胞（iPSC）获得，使得HIO形成成熟的肠组织。 还公开了制备含有功能性肠神经系统（ENS）的人肠组织的方法。

公开(公告)号：WO2015112790A3

公开(公告)日：2015-12-10

申请号：PCT/US2015012577

申请日：2015-01-23

申请人： CHILDRENS MEDICAL CENTER

发明人： ALT FREDERICK ,  CHENG HWEI-LING ,  TIAN MING

IPC分类号： A01K39/00 ,  C07H21/04 ,  C12N5/07 ,  C12P21/08

CPC分类号： A01K67/0278 ,  A01K67/0271 ,  A01K2207/12 ,  A01K2207/15 ,  A01K2217/052 ,  A01K2217/054 ,  A01K2217/072 ,  A01K2217/15 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/01 ,  A01K2267/03 ,  C07K16/00 ,  C07K16/1045 ,  C07K2317/14 ,  C07K2317/21 ,  C07K2317/24 ,  C07K2317/51 ,  C07K2317/56 ,  C07K2317/76 ,  C07K2317/92 ,  C12N15/8509 ,  C12N2015/8518 ,  C12N2015/8527 ,  C12N2800/30

摘要： Described herein are compositions (e.g. cells and transgenic animals) and methods relating to engineered Ig loci that permit expression of particular antibodies or antibody segments while still permitting recombination and/or maturation process for antibody optimization.

摘要翻译： 本文描述的是与工程Ig基因座有关的组合物（例如细胞和转基因动物）和方法，其允许特定抗体或抗体片段的表达，同时仍允许用于抗体优化的重组和/或成熟过程。

公开(公告)号：WO2015179660A2

公开(公告)日：2015-11-26

申请号：PCT/US2015/031999

申请日：2015-05-21

申请人： BAYLOR COLLEGE OF MEDICINE

发明人： SHEN, Lanlan

IPC分类号： A01K67/027

CPC分类号： A01K67/0278 ,  A01K67/0275 ,  A01K2217/072 ,  A01K2267/03 ,  A01K2267/0331 ,  G01N33/5088

摘要： Embodiments of the disclosure concern compositions and methods for genetic engineering related to hypermethylation of sequences. In particular embodiments, there are methods and compositions to induce DNA methylation in a manner that leads to transcriptional suppression of a target gene that allows characterization of the gene and/or its expression.

摘要翻译： 本公开的实施方案涉及与序列的超甲基化相关的遗传工程的组合物和方法。 在具体实施方案中，存在以导致允许表征基因和/或其表达的靶基因的转录抑制的方式诱导DNA甲基化的方法和组合物。