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    METHODS AND COMPOSITIONS FOR MARKER-FREE GENOME MODIFICATION
    3.
    发明申请
    METHODS AND COMPOSITIONS FOR MARKER-FREE GENOME MODIFICATION 审中-公开
    无标记基因组修饰的方法和组合物

    公开(公告)号：WO2017070029A1

    公开(公告)日：2017-04-27

    申请号：PCT/US2016/057272

    申请日：2016-10-17

    申请人： PIONEER HI-BRED INTERNATIONAL, INC.

    发明人： CIGAN, Andrew Mark ,  SVITASHEV, Sergei

    IPC分类号： C12N9/22 ,  C12N15/01 ,  C12N15/82 ,  C12N15/90

    CPC分类号： C12N15/8206 ,  C07K2319/09 ,  C12N9/22 ,  C12N15/8207 ,  C12N15/8241 ,  C12N15/902

    摘要： Compositions and methods are provided for modifying a nucleotide sequence in the genome of a plant cell, without the use of a selectable marker. The methods and compositions employ a guide polynucleotide/Cas endonuclease system to make a double strand break in a target site located in a nucleotide sequence and plant cells are obtained without the use of a selectable marker, and to provide an effective system for modifying target sites within the genome of a plant, plant cell or seed. Compositions and methods are also provided for producing a plant cell, callus tissue or plant having a modified nucleotide sequence in its genome, without the use of a selectable marker.

    摘要翻译： 提供组合物和方法用于修饰植物细胞基因组中的核苷酸序列，而不使用选择标记。 所述方法和组合物使用引导多核苷酸/ Cas核酸内切酶系统在位于核苷酸序列中的靶位点中产生双链断裂，并且在不使用选择标记的情况下获得植物细胞，并提供用于修饰靶位点的有效系统 在植物，植物细胞或种子的基因组内。 还提供了组合物和方法，用于在其基因组中产生具有修饰的核苷酸序列的植物细胞，愈伤组织或植物，而不使用选择标记。

    DIMERIZATION SWITCHES AND USES THEREOF
    6.
    发明申请
    DIMERIZATION SWITCHES AND USES THEREOF 审中-公开
    二化化开关及其用途

    公开(公告)号：WO2016098078A3

    公开(公告)日：2016-10-27

    申请号：PCT/IB2015059796

    申请日：2015-12-18

    申请人： NOVARTIS AG ,  LOEW ANDREAS ,  VASH BRIAN

    发明人： LOEW ANDREAS ,  VASH BRIAN

    IPC分类号： C12N15/62 ,  C12N9/12 ,  C12N9/90

    CPC分类号： C12N9/90 ,  C07K2319/09 ,  C07K2319/70 ,  C07K2319/81 ,  C12N9/12 ,  C12Y207/11001 ,  C12Y502/01008

    摘要： The present invention provides gene editing systems comprising gene editing dimerization switches comprising a first and second gene editing switch domain that allow for the regulation of a gene editing function by the introduction, e.g., administration, of a gene editing dimerization molecule having the ability to bring together a first gene editing switch domain and a second gene editing switch domain. A regulated gene editing function provides, e.g., less off-target side effects, and increases the therapeutic window. The present invention also provides improved FKBP/FRB-based dimerization switches wherein the FRB switch domain or the FKBP switch domain, or both the FRB and FKBP switch domains, comprise one or more mutations that optimize performance, e.g., that alter, e.g., enhance the formation of a complex between the first switch domain, the second switch domain, and the dimerization molecule, rapamycin, or a rapalog, e.g., RAD001.

    摘要翻译： 本发明提供了基因编辑系统，其包含基因编辑二聚化开关，所述基因编辑二聚化开关包含第一和第二基因编辑开关结构域，所述第一和第二基因编辑开关结构域允许通过引入（例如施用）编码二聚化分子的基因来调节基因编辑功能， 一起构成第一基因编辑开关域和第二基因编辑开关域。 受管理的基因编辑功能提供了例如更少的脱靶副作用，并增加了治疗窗口。 本发明还提供了改进的基于FKBP / FRB的二聚化开关，其中FRB开关结构域或FKBP开关结构域或FRB和FKBP开关结构域两者包含一个或多个优化性能的突变，例如改变例如增强 第一开关结构域，第二开关结构域和二聚化分子雷帕霉素或雷帕霉素例如RAD001之间形成复合物。

    PEPTIDE-MEDIATED DELIVERY OF RNA-GUIDED ENDONUCLEASE INTO CELLS
    10.
    发明申请
    PEPTIDE-MEDIATED DELIVERY OF RNA-GUIDED ENDONUCLEASE INTO CELLS 审中-公开
    肽介导的RNA引导的内切酶进入细胞

    公开(公告)号：WO2016073433A1

    公开(公告)日：2016-05-12

    申请号：PCT/US2015/058760

    申请日：2015-11-03

    申请人： E. I. DU PONT DE NEMOURS AND COMPANY

    发明人： FRISCH, Ryan L. ,  FAN, Xiaochun ,  HONG, Seung-Pyo ,  JACKSON, Ethel Noland

    IPC分类号： C12N9/22 ,  C12N15/62

    CPC分类号： C12N9/22 ,  C07K2319/09 ,  C07K2319/10 ,  C12N9/96 ,  C12N15/102 ,  C12N15/62 ,  C12N15/86 ,  C12N15/907 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2750/14141

    摘要： A composition is disclosed that comprises at least one protein component of an RNA-guided endonuclease (RGEN) and at least one cell-penetrating peptide (CPP), wherein the RGEN protein component and CPP are covalently or non-covalently linked to each other in an RGEN protein-CPP complex. The RGEN protein-CPP complex can traverse (i) a cell membrane, or (ii) a cell wall and cell membrane, of a cell. The RGEN protein component of an RGEN protein-CPP complex in certain embodiments can be associated with a suitable RNA component to provide an RGEN capable of specific DNA targeting. Further disclosed are compositions comprising at least one protein component of a guide polynucleotide/Cas endonuclease complex and at least one CPP, as well as methods of delivering RGEN proteins into microbial cells, as well as methods of targeting DNA with RGENs.

    摘要翻译： 公开了包含RNA引导的内切核酸酶（RGEN）和至少一种细胞穿透肽（CPP）的至少一种蛋白质组分的组合物，其中所述RGEN蛋白质组分和CPP彼此共价或非共价连接 RGEN蛋白-CPP复合物。 RGEN蛋白-CPP复合物可以穿过（i）细胞膜，或（ii）细胞的细胞壁和细胞膜。 在一些实施方案中，RGEN蛋白-CPP复合物的RGEN蛋白组分可以与合适的RNA组分相关联，以提供能够进行特异性DNA靶向的RGEN。 还公开了包含导向多核苷酸/ Cas内切核酸酶复合物和至少一种CPP的至少一种蛋白质组分的组合物，以及将RGEN蛋白递送到微生物细胞中的方法，以及用RGEN靶向DNA的方法。