公开(公告)号：WO2017213898A3

公开(公告)日：2018-01-25

申请号：PCT/US2017034773

申请日：2017-05-26

申请人： TEMPLE UNIV - OF THE COMMONWEALTH SYSTEM OF HIGHER EDUCATION

发明人： KHALILI KAMEL ,  WOLLEBO HASSEN

IPC分类号： C12N15/09 ,  A61P31/20 ,  C12N9/22 ,  C12N15/113 ,  C12N15/63

CPC分类号： A61K38/46

摘要： Compositions that specifically cleave target sequences in Hepadnaviridae, for example Hepatitis B virus (HBV) include nucleic acids encoding a Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat (CRISPR) associated endonuclease and a guide RNA sequence complementary to a target sequence in HBV. These compositions are administered to a subject for eradicating an infection, latent or otherwise, or at risk for contracting HBV infection.

摘要翻译： 特异性切割嗜肝DNA病毒科（Hepadnaviridae）中的靶序列的组合物，例如乙型肝炎病毒（HBV）包括编码聚集的规则间隔短回文重复序列（CRISPR）相关核酸内切酶的核酸和与HBV中​​的靶序列互补的引导RNA序列。 将这些组合物施用于受试者以根除潜伏或其他感染或处于感染HBV感染的风险中。

公开(公告)号：WO2017170487A1

公开(公告)日：2017-10-05

申请号：PCT/JP2017/012540

申请日：2017-03-28

申请人： 富士フイルム株式会社

发明人： 三好　隼人 ,  芳谷　俊英 ,  山田　忠範

IPC分类号： A61K47/42 ,  A61K38/46 ,  A61K45/00

CPC分类号： C12N15/11 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/08 ,  A61K9/146 ,  A61K38/46 ,  A61K45/00 ,  A61K47/42 ,  A61K47/6435 ,  A61K47/6455 ,  C07K14/435 ,  C08J3/244 ,  C08J3/247

摘要： 本発明の課題は、薬物の十分な担持量と好ましい分解速度とを両立した製剤およびその製造方法を提供すること、並びに上記した本発明の製剤において使用するための製剤用部材およびその製造方法を提供することである。本発明によれば、アニオン性ポリペプチドとカチオン性ポリペプチドとの架橋体、およびカチオン性薬物を含む製剤；凍結工程、乾燥工程、架橋工程および薬物添加工程を含む上記製剤の製造方法；アニオン性ポリペプチドとカチオン性ポリペプチドとの架橋体からなる製剤用部材：並びに上記製剤用部材の製造方法が提供される。

摘要翻译： 本发明的目的是提供与足够的药物负载量和优选的降解速率相容的制剂及其制备方法，并且本发明的目的 及其制造方法。 根据本发明，阴离子多肽和阳离子多肽，并且所述制剂的交联包含阳离子药物;阴离子;冷冻工序，干燥工序，将含有交联方法和药物添加工序中的上述制剂的制造方法 提供了包含多肽和阳离子多肽的交联产物的药物制剂，以及制备上述制备组分的方法。

公开(公告)号：WO2017119498A1

公开(公告)日：2017-07-13

申请号：PCT/JP2017/000316

申请日：2017-01-06

申请人： 国立大学法人京都大学 ,  一般財団法人化学及血清療法研究所

发明人： 秦　浩一郎 ,  上本　伸二 ,  平尾　浩史 ,  久保田　豊成

IPC分类号： G01N33/68 ,  A61K38/46 ,  A61P1/16 ,  C12M1/34 ,  C12N9/64 ,  C12Q1/37 ,  G01N33/50

CPC分类号： A61K38/46 ,  C12M1/34 ,  C12N9/64 ,  C12Q1/37 ,  G01N33/50 ,  G01N33/68

摘要： 医療分野でのADAMTS13の新規な用途を提供する。肝障害の発症、肝虚血/再灌流障害；または肝移植後の肝機能をモニターするための、ADAMTS13のバイオマーカーとしての使用：哺乳動物から得られた試料中のADAMTS13活性を測定またはモニターすることを含む、肝障害の検査方法、肝虚血/再灌流障害の検査方法、または肝移植後の肝機能の検査方法；ADAMTS13またはADAMTS13の改変体を含む、肝障害、肝虚血/再灌流障害および肝移植後の肝機能障害よりなる群から選ばれた疾患の治療剤。

摘要翻译：

提供ADAMTS 13在医疗领域的新用途。 肝损伤，肝缺血/再灌注损伤的起始;或监测肝移植后的肝功能，用作生物标记ADAMTS13：测量或监测从哺乳动物获得的样品中的ADAMTS13活性 包括检查方法作为肝损伤，肝缺血/再灌注损伤或肝移植后的肝功能的检查方法的检查方法;包括ADAMTS13或ADAMTS13，肝功能衰竭的变体，肝缺血/再灌注 选自肝移植后的障碍和肝功能障碍的障碍。

公开(公告)号：WO2017054086A1

公开(公告)日：2017-04-06

申请号：PCT/CA2016/051141

申请日：2016-09-30

申请人： EXERKINE CORPORATION

发明人： TARNOPOLSKY, Mark ,  SAFDAR, Adeel

IPC分类号： C12N5/10 ,  A61K31/7088 ,  A61K38/46 ,  A61K48/00 ,  A61K9/00 ,  A61P21/00 ,  A61P3/00 ,  C07K14/47 ,  C07K14/705 ,  C07K19/00 ,  C12N15/12 ,  C12N15/62 ,  C12N15/85 ,  C12N15/87

CPC分类号： A61K9/5184 ,  A61K9/0019 ,  A61K31/7088 ,  A61K38/46 ,  A61K48/00 ,  C07K14/47 ,  C07K14/705 ,  C07K19/00 ,  C12N15/62 ,  C12N15/85 ,  C12N15/87

摘要： A method of treating myopathy in a mammal is provided. The method includes administering to the mammal exosomes genetically modified to incorporate a muscle protein useful to treat the myopathy or nucleic acid encoding the protein.

摘要翻译： 提供了治疗哺乳动物肌病的方法。 所述方法包括对所述哺乳动物外源体进行遗传修饰以引入可用于治疗编码该蛋白质的肌病或核酸的肌肉蛋白。

公开(公告)号：WO2017049242A2

公开(公告)日：2017-03-23

申请号：PCT/US2016/052348

申请日：2016-09-16

申请人： CONTRAFECT CORPORATION

发明人： WITTEKIND, Michael ,  SCHUCH, Raymond

IPC分类号： A61K38/16 ,  A61K38/46 ,  A61K38/12 ,  A61K31/7036 ,  A61P31/04

CPC分类号： A61K38/46 ,  A61K31/7036 ,  A61K38/12 ,  A61K38/162 ,  A61K45/06 ,  Y02A50/473 ,  Y02A50/481 ,  A61K2300/00

摘要： The present disclosure relates to methods for restoring or augmenting bactericidal activity of an antibiotic in an organ or tissue in which pulmonary surfactant is present. More specifically, the present disclosure describes that inhibition of antibiotics due to environmental factors, such as the presence of pulmonary surfactant in an organ or tissue such as the respiratory epithelium can be sidestepped or overcome and the effectiveness of the antibiotic in that milieu restored or augmented by co-administration of an antibiotic and a lysin.

摘要翻译： 本公开涉及在存在肺表面活性剂的器官或组织中恢复或增强抗生素的杀菌活性的方法。 更具体地，本公开内容描述了由于诸如呼吸上皮等器官或组织中的肺表面活性剂的环境因素引起的抗生素的抑制可以被回避或克服，并且该环境中抗生素的有效性恢复或增强 通过共同施用抗生素和溶素。

公开(公告)号：WO2017035659A1

公开(公告)日：2017-03-09

申请号：PCT/CA2016/051041

申请日：2016-09-01

申请人： THE HOSPITAL FOR SICK CHILDREN

发明人： COHN, Ronald ,  WOJTAL, Daria ,  KEMALADEWI, Dwi ,  IVAKINE, Zhenya

IPC分类号： A61K38/46 ,  A01K67/027 ,  A61K31/7088 ,  A61K48/00 ,  A61P21/00 ,  C07H21/00 ,  C12N15/00 ,  C12N15/09 ,  C12N15/11 ,  C12Q1/00 ,  C12Q1/68

CPC分类号： C12N9/22 ,  A01K67/0275 ,  A01K2217/072 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/0306 ,  A61K31/713 ,  A61K38/46 ,  C07K19/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/907 ,  C12N2310/20 ,  C12N2740/16043

摘要： In one aspect, the Invention relates to methods and compositions to remove replicate genetic material, such as duplicate copy number variations (CNVs) present in genetic material using targeted endonuclease technology with one guide, such as one single guide RNA. In another aspect, the invention relates to methods and compositions useful for removing replicate or duplicate genetic material. In another aspect the invention is useful for the treatment and prevention of conditions that are caused by replicate genetic material, including duplicate CNVs, such as a certain types of Duchenne Muscular Dystrophy and or MECP2 duplication syndrome. In another aspect the invention provides novel genetically engineered animals with duplicate CNVs useful to screen potential therapies.

摘要翻译： 在一个方面，本发明涉及用一种指导如单一指导RNA来使用靶向内切核酸酶技术去除遗传物质中存在的重复遗传物质的复制遗传物质（CNV）的方法和组合物。 另一方面，本发明涉及可用于去除重复或重复的遗传物质的方法和组合物。 另一方面，本发明可用于治疗和预防由复制遗传物质引起的病症，包括重复的CNV，例如某些类型的Duchenne肌营养不良症和/或MECP2复制综合征。 在另一方面，本发明提供了具有重复的CNV的新型遗传工程动物，其可用于筛选潜在的疗法。

公开(公告)号：WO2016166373A1

公开(公告)日：2016-10-20

申请号：PCT/EP2016/058558

申请日：2016-04-18

申请人： VIB VZW ,  UNIVERSITEIT ANTWERPEN ,  KATHOLIEKE UNIVERSITEIT LEUVEN, K.U.LEUVEN R&D

发明人： VAN BROECKHOVEN, Christine ,  THEUNS, Jessie ,  VERSTRAETEN, Aline ,  HEEMAN, Bavo ,  VANGHELUWE, Peter

IPC分类号： C12Q1/68 ,  G01N33/68

CPC分类号： C12Q1/6883 ,  A61K38/46 ,  C12Q1/6897 ,  C12Q2600/156 ,  C12Q2600/158 ,  C12Y306/03014 ,  G01N33/6896 ,  G01N2333/914 ,  G01N2500/10 ,  G01N2800/2835

摘要： The present application relates to the field of neurodegenerative diseases, particularly Parkinson's disease (PD), most particularly early-onset PD. Using whole genome sequencing in familial early-onset PD,a novel recessive gene could be identified: ATP10Bencoding a lysosomal phosphatidylcholine (PC) lipid flippase. Determining expression of this gene, or the presence of mutations in this gene, may be used in diagnosis of neurodegenerative disease. Furthermore, restoring or increasing expression levels or function of ATP10B is envisaged as therapy.

摘要翻译： 本申请涉及神经变性疾病领域，特别是帕金森病（PD），最特别是早发性PD。 在家族性早发性PD中使用全基因组测序，可以鉴定出新的隐性基因：ATP10B编码溶酶体磷脂酰胆碱（PC）脂质翻转酶。 确定该基因的表达或该基因中突变的存在可用于诊断神经变性疾病。 此外，恢复或增加ATP10B的表达水平或功能被设想为治疗。

公开(公告)号：WO2016104524A1

公开(公告)日：2016-06-30

申请号：PCT/JP2015/085867

申请日：2015-12-22

申请人： ライオン株式会社

发明人： 柚鳥　眞里

IPC分类号： A61K31/375 ,  A61K31/355 ,  A61K31/409 ,  A61K38/46 ,  A61P1/02 ,  A61P17/00 ,  A61P31/00 ,  A61P43/00

CPC分类号： A61K31/355 ,  A61K31/375 ,  A61K31/409 ,  A61K38/46

摘要： 　アスコルビン酸リン酸エステル及びその塩、ビタミンＥ及びその誘導体、銅葉緑素及びその塩、並びに塩化リゾチームからなる群から選ばれる少なくとも１つを含有するアドヘレンスジャンクション機能強化剤、Ｅ－カドヘリン強化剤、細胞間結合力強化剤、上皮バリア機能強化剤、並びに抵抗力強化剤を提供する。

摘要翻译： 本发明提供增强粘附连接功能的药剂，增强E-钙粘蛋白的药剂，增强细胞内结合力的药剂，增强上皮屏障功能的药剂和增强抵抗力的药剂，所述药剂各自包含至少一种选自 由抗坏血酸的磷酸酯及其盐，维生素E及其衍生物，叶绿素及其盐以及溶菌酶氯化物组成的组。

公开(公告)号：WO2016097219A1

公开(公告)日：2016-06-23

申请号：PCT/EP2015/080357

申请日：2015-12-17

申请人： FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN MÈDICA APLICADA

发明人： MURILLO SAUCA, Oihana ,  GONZÁLEZ ASEGUINOLAZA, Gloria ,  HERNÁNDEZ ALCOCEBA, Rubén

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N9/14 ,  C12N15/864

CPC分类号： A61K48/0058 ,  A61K38/46 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0066 ,  C12N9/14 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14171 ,  C12N2800/22 ,  C12N2830/008 ,  C12N2830/85 ,  C12Y306/03 ,  C12Y306/03004

摘要： The invention relates to nucleic acid constructs and gene therapy vectors that comprise an ATP7B variant for use in the treatment of conditions associated with a deficiency or dysfunction of Copper-transporting ATPase 2, and particularly of Wilson's disease. An AAV vector devised according to the invention significantly reduced urine Cu excretion, and liver Cu content in Wilson's disease mice treated with the vector, while ceruloplasmin activity was significantly restored. On the other hand, the administration of the vector resulted in the normalization of serum transaminases' levels and of liver histology, together with a marked reduction of the inflammatory infiltrate.

摘要翻译： 本发明涉及包含ATP7B变体的核酸构建体和基因治疗载体，所述ATP7B变体用于治疗与铜转运ATP酶2的缺陷或功能障碍相关的病症，特别是威尔逊病。 根据本发明设计的AAV载体显着降低了用载体处理的威尔逊氏病小鼠尿Cu排泄和肝脏Cu含量，而血浆铜蓝蛋白活性显着恢复。 另一方面，载体的施用导致血清转氨酶水平和肝组织学的正常化，以及炎症浸润的显着减少。

公开(公告)号：WO2016086209A1

公开(公告)日：2016-06-02

申请号：PCT/US2015062809

申请日：2015-11-25

申请人： EPIVA BIOSCIENCES INC ,  RAHMAN SHILA

发明人： RAHMAN SHILA ,  BERRY DAVID ,  AFEYAN NOUBAR B ,  KAPLAN JOHANNE

IPC分类号： A61K35/74 ,  A61K35/741 ,  A61P1/00

CPC分类号： A61K35/74 ,  A61K9/0031 ,  A61K9/0053 ,  A61K9/19 ,  A61K31/7004 ,  A61K31/7016 ,  A61K31/715 ,  A61K35/39 ,  A61K35/741 ,  A61K35/742 ,  A61K35/744 ,  A61K35/745 ,  A61K35/747 ,  A61K38/46 ,  A61K2035/115

摘要： Probiotic compositions containing non-pathogenic microbial entities, e.g., bacterial entities, are described herein. The probiotic compositions may optionally contain or be used in conjunction with one or more prebiotics. Uses of the probiotic compositions to treat or prevent disorders of the local or systemic microbiome, e.g., gastrointestinal disorders, in a subject are also provided.

摘要翻译： 本文描述了含有非致病微生物实体（例如细菌实体）的益生菌组合物。 益生菌组合物可以任选地含有或与一种或多种益生元结合使用。 还提供了益生菌组合物用于治疗或预防受试者中局部或全身微生物组织疾病例如胃肠道疾病的用途。