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公开(公告)号：CN110577971B
公开(公告)日：2022-11-18
申请号：CN201910731401.7
申请日：2019-08-08
Applicant: 复旦大学
IPC: C12N15/90 , C12N15/864 , C12N15/10 , C12N9/22 , C12N15/113
Abstract: 本发明属于基因编辑技术领域，具体为一种CRISPR/Sa‑SauriCas9基因编辑系统以及其应用。本发明基因编辑系统为Sa‑SauriCas9蛋白与sgRNA形成的复合体，能精确靶向DNA序列，并产生切割，使DNA发生双链断裂损伤；所述基因编辑为在细胞中或体外进行基因编辑；Sa‑SauriCas9为融合蛋白，把SaCas9的PAM识别结构域（PAM interacting，PI）替换为SauriCas9的PAM识别结构域（SauriCas9‑PI）。Sa‑SauriCas9蛋白小，为1056个氨基酸，识别的PAM序列简单，所述Sa‑SauriCas9蛋白具有SEQ ID NO:1所示的氨基酸序列，所述sgRNA具有SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列。本发明在基因编辑领域中具有广泛的应用前景。
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公开(公告)号：CN113584082A
公开(公告)日：2021-11-02
申请号：CN202110691504.2
申请日：2021-06-22
Applicant: 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院
IPC: C12N15/864 , C12N9/22 , C12N15/113 , A61K48/00 , A61P25/00 , A61P27/16
Abstract: 本发明公开了一种CRISPR/Cas9基因编辑系统及其在制备治疗遗传性感音神经性聋的药物中的应用，所述的基因编辑系统包括特异性靶向Myo6C442Y突变基因的gRNA以及SaCas9‑KKH，并通过AAV‑PHP.eB病毒载体递送，形成了有效的针对Myo6C442Y的敲除系统。本发明通过Myo6WT/C442Y小鼠模型实验，评价其对小鼠听力损失的影响，结果发现AAV‑SaCas9‑KKH‑Myo6‑g2系统能特异性地敲除Myo6WT/C442Y小鼠中的Myo6C442Y突变等位基因，且Myo6WT/C442Y小鼠中注射AAV‑SaCas9‑KKH‑Myo6‑g2后可在长达5个月的时间内，观察到听觉功能的恢复，同时，还观察到ABR I波潜伏期变短、细胞存活率提高、纤毛形态变规则，直观地验证了AAV‑SaCas9‑KKH‑Myo6‑g2系统对Myo6C442Y突变基因导致的半显性遗传感音神经性聋的治疗作用，可用于制备治疗半显性遗传感音神经性聋的药物。
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公开(公告)号：CN113181376A
公开(公告)日：2021-07-30
申请号：CN202110288529.8
申请日：2021-03-17
Applicant: 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院
IPC: A61K48/00 , A61K31/7088 , A61K9/00 , A61P27/16 , C12N15/864 , C12N15/55 , C12N15/113
Abstract: 本发明公开了Htra2基因表达抑制剂在预防获得性感音神经性聋中的应用。Htra2基因表达抑制剂用于预防氨基糖甙类抗生素所致耳毒性聋。本发明还提供了一种用于预防获得性感音神经性聋的CRISPR/Cas9基因编辑系统，所述的CRISPR/Cas9基因编辑系统靶向并敲除Htra2基因。本发明证实AAV‑CRISPR/Cas9‑Htra2基因编辑体系内耳显微注射可安全、有效预防氨基糖甙类抗生素所致耳毒性聋。
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公开(公告)号：CN110577970A
公开(公告)日：2019-12-17
申请号：CN201910731398.9
申请日：2019-08-08
Applicant: 复旦大学
IPC: C12N15/90 , C12N15/864 , C12N15/10 , C12N9/22 , C12N15/113
Abstract: 本发明属于基因编辑技术领域，具体为一种CRISPR/Sa-SlutCas9基因编辑系统以及其应用。本发明基因编辑系统为Sa-SlutCas9蛋白与sgRNA形成的复合体，能精确靶向DNA序列，并产生切割，使DNA发生双链断裂损伤；所述基因编辑为在细胞中或体外进行基因编辑；Sa-SlutCas9为融合蛋白，把SaCas9的PAM识别结构域（PAM interacting，PI）替换为SlutCas9的PAM识别结构域（SlutCas9-PI）。Sa-SlutCas9蛋白小，为1056个氨基酸，识别的PAM序列简单，所述Sa-SlutCas9蛋白具有SEQ ID NO:1所示的氨基酸序列，所述sgRNA具有SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列。本发明在基因编辑领域中具有广泛的应用前景。
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公开(公告)号：CN110551762A
公开(公告)日：2019-12-10
申请号：CN201910731794.1
申请日：2019-08-08
Applicant: 复旦大学
IPC: C12N15/90 , C12N15/864 , C12N15/10 , C12N9/22 , C12N15/113
Abstract: 本发明属于基因编辑技术领域，具体为一种CRISPR/ShaCas9基因编辑系统以及其应用。本发明基因编辑系统为ShaCas9蛋白与sgRNA形成的复合体，能精确靶向DNA序列，并产生切割，使DNA发生双链断裂损伤；所述基因编辑为在细胞中或体外进行基因编辑；ShaCas9蛋白小，为1055个氨基酸，识别的PAM序列简单，所述ShaCas9蛋白具有SEQ ID NO:1所示的氨基酸序列，所述sgRNA具有SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列。本发明在基因编辑领域中具有广泛的应用前景。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：CN110499335A
公开(公告)日：2019-11-26
申请号：CN201910731803.7
申请日：2019-08-08
Applicant: 复旦大学
IPC: C12N15/90 , C12N15/864 , C12N15/10 , C12N9/22 , C12N15/113
Abstract: 本发明属于基因编辑技术领域，具体为一种CRISPR/SauriCas9基因编辑系统以及其应用。本发明基因编辑系统为SauriCas9蛋白与sgRNA形成的复合体，能精确靶向DNA序列，并产生切割，使DNA发生双链断裂损伤；所述基因编辑为在细胞中或体外进行基因编辑；SauriCas9蛋白小，为1061个氨基酸，识别的PAM序列简单，所述SauriCas9蛋白具有SEQ ID NO:1所示的氨基酸序列，所述sgRNA具有SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列。本发明在基因编辑领域中具有广泛的应用前景。
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公开(公告)号：CN117305367A
公开(公告)日：2023-12-29
申请号：CN202311051611.4
申请日：2023-08-21
Applicant: 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院
Abstract: 本发明公开了一种表达全长耳畸蛋白的双AAV载体系统及其应用。所述双AAV载体系统包括：第一AAV载体，其包含在5’和3’ITR之间的第一核酸序列，所述第一核酸序列包含：依次连接的启动子、耳畸蛋白N端编码序列、剪接供体信号序列、重组序列；第二AAV载体，其包含在5’和3’ITR之间的第二核酸序列，所述第二核酸序列包含：依次连接的重组序列、剪接受体信号序列、耳畸蛋白C端编码序列。所述第一AAV载体和第二AAV载体能够在内毛细胞中发生高效的同源重组或AAV交联，继而高效的表达全长耳畸蛋白，最终恢复或改善OTOF基因缺失或突变患者的听力。
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公开(公告)号：CN110551762B
公开(公告)日：2023-03-10
申请号：CN201910731794.1
申请日：2019-08-08
Applicant: 复旦大学
IPC: C12N15/90 , C12N15/864 , C12N15/10 , C12N9/22 , C12N15/113
Abstract: 本发明属于基因编辑技术领域，具体为一种CRISPR/ShaCas9基因编辑系统以及其应用。本发明基因编辑系统为ShaCas9蛋白与sgRNA形成的复合体，能精确靶向DNA序列，并产生切割，使DNA发生双链断裂损伤；所述基因编辑为在细胞中或体外进行基因编辑；ShaCas9蛋白小，为1055个氨基酸，识别的PAM序列简单，所述ShaCas9蛋白具有SEQ ID NO:1所示的氨基酸序列，所述sgRNA具有SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列。本发明在基因编辑领域中具有广泛的应用前景。
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公开(公告)号：CN110577970B
公开(公告)日：2022-11-18
申请号：CN201910731398.9
申请日：2019-08-08
Applicant: 复旦大学
IPC: C12N15/90 , C12N15/864 , C12N15/10 , C12N9/22 , C12N15/113
Abstract: 本发明属于基因编辑技术领域，具体为一种CRISPR/Sa‑SlutCas9基因编辑系统以及其应用。本发明基因编辑系统为Sa‑SlutCas9蛋白与sgRNA形成的复合体，能精确靶向DNA序列，并产生切割，使DNA发生双链断裂损伤；所述基因编辑为在细胞中或体外进行基因编辑；Sa‑SlutCas9为融合蛋白，把SaCas9的PAM识别结构域（PAM interacting，PI）替换为SlutCas9的PAM识别结构域（SlutCas9‑PI）。Sa‑SlutCas9蛋白小，为1056个氨基酸，识别的PAM序列简单，所述Sa‑SlutCas9蛋白具有SEQ ID NO:1所示的氨基酸序列，所述sgRNA具有SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列。本发明在基因编辑领域中具有广泛的应用前景。
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公开(公告)号：CN110577972B
公开(公告)日：2022-10-11
申请号：CN201910731412.5
申请日：2019-08-08
Applicant: 复旦大学
IPC: C12N15/90 , C12N15/864 , C12N15/10 , C12N9/22 , C12N15/113
Abstract: 本发明属于基因编辑技术领域，具体为一种CRISPR/Sa‑ShaCas9基因编辑系统以及其应用。本发明基因编辑系统为Sa‑ShaCas9蛋白与sgRNA形成的复合体，能精确靶向DNA序列，并产生切割，使DNA发生双链断裂损伤；所述基因编辑为在细胞中或体外进行基因编辑；Sa‑ShaCas9为融合蛋白，把SaCas9的PAM识别结构域（PAM interacting，PI）替换为ShaCas9的PAM识别结构域（ShaCas9‑PI），Sa‑ShaCas9蛋白小，为1055个氨基酸，识别的PAM序列简单，所述Sa‑ShaCas9蛋白具有SEQ ID NO:1所示的氨基酸序列，所述sgRNA具有SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列。本发明在基因编辑领域中具有广泛的应用前景。
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