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公开(公告)号：CN119220539A
公开(公告)日：2024-12-31
申请号：CN202410898477.X
申请日：2024-07-05
Applicant: 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院
IPC: C12N15/113 , C12N15/864 , C12N15/65 , C12Q1/02 , C12N5/10 , A61K48/00 , A61P27/16
Abstract: 本发明公布一种GJB2启动子序列及其载体和应用，其中所述启动子序列是下列任一核苷酸序列之一：1)序列表中SEQ ID NO.1序列；2)与序列表中SEQ ID NO.1序列具有85％以上同源性且具有相同功能的DNA序列。本发明序列可操作地连接至目的基因，以驱动目的基因在内耳支持细胞中的特异性表达，实现在耳科研究中，特别是内耳基因治疗中发挥重要作用，可用于治疗患有听力损失或前庭功能障碍或有此风险的受试者，具有广泛的应用前景与临床价值。
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公开(公告)号：CN113584082B
公开(公告)日：2023-07-25
申请号：CN202110691504.2
申请日：2021-06-22
Applicant: 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院
IPC: C12N15/864 , C12N9/22 , C12N15/113 , A61K48/00 , A61P25/00 , A61P27/16
Abstract: 本发明公开了一种CRISPR/Cas9基因编辑系统及其在制备治疗遗传性感音神经性聋的药物中的应用，所述的基因编辑系统包括特异性靶向Myo6C442Y突变基因的gRNA以及SaCas9‑KKH，并通过AAV‑PHP.eB病毒载体递送，形成了有效的针对Myo6C442Y的敲除系统。本发明通过Myo6WT/C442Y小鼠模型实验，评价其对小鼠听力损失的影响，结果发现AAV‑SaCas9‑KKH‑Myo6‑g2系统能特异性地敲除Myo6WT/C442Y小鼠中的Myo6C442Y突变等位基因，且Myo6WT/C442Y小鼠中注射AAV‑SaCas9‑KKH‑Myo6‑g2后可在长达5个月的时间内，观察到听觉功能的恢复，同时，还观察到ABR I波潜伏期变短、细胞存活率提高、纤毛形态变规则，直观地验证了AAV‑SaCas9‑KKH‑Myo6‑g2系统对Myo6C442Y突变基因导致的半显性遗传感音神经性聋的治疗作用，可用于制备治疗半显性遗传感音神经性聋的药物。
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公开(公告)号：CN113181376B
公开(公告)日：2022-11-29
申请号：CN202110288529.8
申请日：2021-03-17
Applicant: 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院
IPC: A61K48/00 , A61K31/7088 , A61K9/00 , A61P27/16 , C12N15/864 , C12N15/55 , C12N15/113
Abstract: 本发明公开了Htra2基因表达抑制剂在预防获得性感音神经性聋中的应用。Htra2基因表达抑制剂用于预防氨基糖甙类抗生素所致耳毒性聋。本发明还提供了一种用于预防获得性感音神经性聋的CRISPR/Cas9基因编辑系统，所述的CRISPR/Cas9基因编辑系统靶向并敲除Htra2基因。本发明证实AAV‑CRISPR/Cas9‑Htra2基因编辑体系内耳显微注射可安全、有效预防氨基糖甙类抗生素所致耳毒性聋。
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公开(公告)号：CN118931896A
公开(公告)日：2024-11-12
申请号：CN202410421468.1
申请日：2024-04-09
Applicant: 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院
IPC: C12N15/113 , C12N9/22 , C12N9/78 , C12N15/864 , A61K48/00 , A61K38/17 , A61P27/16 , A61P25/00
Abstract: 本发明公开了一种用于修复OTOF基因p.Q829X突变的单碱基编辑系统及其应用。所述单碱基编辑系统包括：腺嘌呤碱基编辑器和sgRNA，所述sgRNA的靶向序列如SEQ ID NO.1所示。本发明通过纯合OtofQ828X/Q828X小鼠模型实验评价了该系统对小鼠听力损失的影响。结果发现，该系统能特异靶向OtofQ828X/Q828X小鼠内毛细胞对点突变进行有效修复，成功地纠正了C>T的突变，且在长达一年的观察期内，持续检测到听力恢复至野生型水平，同时观察到otoferlin蛋白表达和内毛细胞持续囊泡释放功能的恢复，直观地验证了该系统对OTOF(c.2482C>T，p.Q828X)突变基因导致的听神经病的治疗和/或预防作用，能够用于制备治疗和/或预防听神经病的药物。
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公开(公告)号：CN110551763B
公开(公告)日：2023-03-10
申请号：CN201910731802.2
申请日：2019-08-08
Applicant: 复旦大学
IPC: C12N15/90 , C12N15/864 , C12N15/10 , C12N9/22 , C12N15/113
Abstract: 本发明属于基因编辑技术领域，具体为一种CRISPR/SlutCas9基因编辑系统以及其应用。本发明基因编辑系统为SlutCas9蛋白与sgRNA形成的复合体，能精确靶向DNA序列，并产生切割，使DNA发生双链断裂损伤；所述基因编辑为在细胞中或体外进行基因编辑；SlutCas9蛋白小，为1054个氨基酸，识别的PAM序列简单，所述SlutCas9蛋白具有SEQ ID NO:1所示的氨基酸序列，所述sgRNA具有SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列。本发明在基因编辑领域中具有广泛的应用前景。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：CN110551760B
公开(公告)日：2022-11-18
申请号：CN201910731390.2
申请日：2019-08-08
Applicant: 复旦大学
IPC: C12N15/90 , C12N15/864 , C12N15/10 , C12N9/22 , C12N15/113
Abstract: 本发明属于基因编辑技术领域，具体为一种CRISPR/Sa‑SeqCas9基因编辑系统以及其应用。本发明基因编辑系统为Sa‑SeqCas9蛋白与sgRNA形成的复合体，能精确靶向DNA序列，并产生切割，使DNA发生双链断裂损伤；所述基因编辑为在细胞中或体外进行基因编辑；Sa‑SeqCas9为融合蛋白，把SaCas9的PAM识别结构域（PAM interacting，PI）替换为SeqCas9的PAM识别结构域（SeqCas9‑PI）。Sa‑SeqCas9蛋白小，为1053个氨基酸，识别的PAM序列简单，所述Sa‑SeqCas9蛋白具有SEQ ID NO:1所示的氨基酸序列，所述sgRNA具有SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列。本发明在基因编辑领域中具有广泛的应用前景。
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公开(公告)号：CN110577972A
公开(公告)日：2019-12-17
申请号：CN201910731412.5
申请日：2019-08-08
Applicant: 复旦大学
IPC: C12N15/90 , C12N15/864 , C12N15/10 , C12N9/22 , C12N15/113
Abstract: 本发明属于基因编辑技术领域，具体为一种CRISPR/Sa-ShaCas9基因编辑系统以及其应用。本发明基因编辑系统为Sa-ShaCas9蛋白与sgRNA形成的复合体，能精确靶向DNA序列，并产生切割，使DNA发生双链断裂损伤；所述基因编辑为在细胞中或体外进行基因编辑；Sa-ShaCas9为融合蛋白，把SaCas9的PAM识别结构域（PAM interacting，PI）替换为ShaCas9的PAM识别结构域（ShaCas9-PI），Sa-ShaCas9蛋白小，为1055个氨基酸，识别的PAM序列简单，所述Sa-ShaCas9蛋白具有SEQ ID NO:1所示的氨基酸序列，所述sgRNA具有SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列。本发明在基因编辑领域中具有广泛的应用前景。
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公开(公告)号：CN110577969A
公开(公告)日：2019-12-17
申请号：CN201910731396.X
申请日：2019-08-08
Applicant: 复旦大学
IPC: C12N15/90 , C12N15/864 , C12N15/10 , C12N9/22 , C12N15/113
Abstract: 本发明属于基因编辑技术领域，具体为一种CRISPR/Sa-SlugCas9基因编辑系统以及其应用。本发明基因编辑系统为Sa-SlugCas9蛋白与sgRNA形成的复合体，能精确靶向DNA序列，并产生切割，使DNA发生双链断裂损伤；所述基因编辑为在细胞中或体外进行基因编辑；Sa-SlugCas9为融合蛋白，把SaCas9的PAM识别结构域（PAM interacting，PI）替换为SlugCas9的PAM识别结构域（SlugCas9-PI）。Sa-SlugCas9蛋白小，为1055个氨基酸，识别的PAM序列简单，所述Sa-SlugCas9蛋白具有SEQ ID NO:1所示的氨基酸序列，所述sgRNA具有SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列。本发明在基因编辑领域中具有广泛的应用前景。
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公开(公告)号：CN110499334A
公开(公告)日：2019-11-26
申请号：CN201910731795.6
申请日：2019-08-08
Applicant: 复旦大学
IPC: C12N15/90 , C12N15/864 , C12N15/10 , C12N9/22 , C12N15/113
Abstract: 本发明属于基因编辑技术领域，具体为一种CRISPR/SlugCas9基因编辑系统以及其应用。本发明基因编辑系统为SlugCas9蛋白与sgRNA形成的复合体，能精确靶向DNA序列，并产生切割，使DNA发生双链断裂损伤；所述基因编辑为在细胞中或体外进行基因编辑；SlugCas9蛋白小，为1054个氨基酸，识别的PAM序列简单，所述SlugCas9蛋白具有SEQ ID NO:1所示的氨基酸序列，所述sgRNA具有SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列。本发明在基因编辑领域中具有广泛的应用前景。
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公开(公告)号：CN110499335B
公开(公告)日：2023-03-28
申请号：CN201910731803.7
申请日：2019-08-08
Applicant: 复旦大学
IPC: C12N15/90 , C12N15/864 , C12N15/10 , C12N9/22 , C12N15/113
Abstract: 本发明属于基因编辑技术领域，具体为一种CRISPR/SauriCas9基因编辑系统以及其应用。本发明基因编辑系统为SauriCas9蛋白与sgRNA形成的复合体，能精确靶向DNA序列，并产生切割，使DNA发生双链断裂损伤；所述基因编辑为在细胞中或体外进行基因编辑；SauriCas9蛋白小，为1061个氨基酸，识别的PAM序列简单，所述SauriCas9蛋白具有SEQ ID NO:1所示的氨基酸序列，所述sgRNA具有SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列。本发明在基因编辑领域中具有广泛的应用前景。
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