用于治疗病状和疾病的OPA1反义寡聚体

    公开(公告)号:CN118510551A

    公开(公告)日:2024-08-16

    申请号:CN202280088360.4

    申请日:2022-11-08

    摘要: 靶向经加工的mRNA例如所述经加工的mRNA的5’UTR的药剂可以例如经由调节所述经加工的mRNA的翻译来调节蛋白质表达。基因中的选择性剪接事件可导致非生产性mRNA转录物,其继而可导致异常的蛋白质表达。靶向基因中所述选择性剪接事件的药剂可以调节蛋白质的表达水平。可以通过靶向经加工的mRNA和/或选择性剪接事件来调节蛋白质表达的治疗剂可以促进患者中的功能性蛋白质表达并且/或者抑制异常的蛋白质表达。此类治疗剂可以用于治疗与蛋白质缺乏和/或线粒体功能缺陷相关联的病状或疾病。

    一种能治疗运动性骨骼肌损伤的肌肉特异性miRNA拮抗剂及其应用

    公开(公告)号:CN118460539A

    公开(公告)日:2024-08-09

    申请号:CN202410634776.2

    申请日:2024-05-22

    摘要: 本发明公开了一种能治疗运动性骨骼肌损伤的肌肉特异性miRNA拮抗剂及其应用,所述肌肉特异性miRNA拮抗剂选自miR‑1‑3p拮抗剂和miR‑133a‑3p拮抗剂中的任意一种或两种的组合,所述miR‑1‑3p拮抗剂和miR‑133a‑3p拮抗剂的核苷酸序列分别如SEQ.ID NO:1和SEQ.ID NO:2所示。本发明将miR‑1‑3p和miR‑133a‑3p作为药物设计靶点,经过特殊化学修饰合成miR‑1‑3p和miR‑133a‑3p拮抗剂,能够竞争性结合体内成熟的miR‑1‑3p和miR‑133a‑3p,从而有效减少miRNA表达,并逆转其对靶基因MRTF‑A/PAX7/SRF的抑制作用,以促进骨骼肌损伤的再生修复过程,可作为治疗运动性骨骼肌损伤疾病的靶向药物。

    一种核苷类化药嵌合型核酸药物及制备方法

    公开(公告)号:CN118453907A

    公开(公告)日:2024-08-09

    申请号:CN202410563341.3

    申请日:2024-05-08

    摘要: 本发明公开了一种核苷类化药嵌合型核酸药物及制备方法,涉及生物医药技术领域,包括核酸纳米花载体,所述核酸纳米花载体负载有核苷类似物;该核苷类化药嵌合型核酸药物及制备方法,通过合成三磷酸化核苷类化药,将其与天然核苷酸一同进行滚环扩增反应,得到载有化疗药物的核酸纳米药物,操作简便,原料易得,成本低廉,具有良好的生物相容性,适用范围广泛,可应用于生物医学等领域;可根据治疗病症的需求,通过在多孔状纳米花结构中掺入具有化疗效果的三磷酸化核苷类化药,包括氟脲苷、地西他滨、碘苷等,从而发挥其各自相应的治疗功能;通过核酸序列的可编程性使得该核酸纳米药物负载的核酸长链可进行模块化设计,将核酸纳米药物和多功能复合的核酸长链联用,能达到较好的治疗效果。

    LINC00626分子在制备用于预测乳腺癌的产品中的应用

    公开(公告)号:CN118441045A

    公开(公告)日:2024-08-06

    申请号:CN202410469029.8

    申请日:2024-04-18

    发明人: 袁慧

    摘要: 本发明提供了LINC00626分子在制备用于预测乳腺癌的产品中的应用。本发明发现,LINC00626分子在乳腺癌患者癌组织中的表达水平上调,并且高表达LINC00626分子的病人在总体生存率上呈现出不良的预后,提示LINC00626分子可作为分子标志物用于乳腺癌的早期诊断和治疗。本发明有望为针对乳腺癌患者的治疗提供潜在的治疗策略,并为开发相关检测试剂盒提供新的理论依据和实验证据。