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公开(公告)号：CN113710799B
公开(公告)日：2024-11-12
申请号：CN201980090537.2
申请日：2019-11-26
申请人： 克里斯珀医疗股份公司 , 拜耳医药保健有限责任公司
IPC分类号： C12N9/22 , C12N15/11 , C12N15/88 , A61K9/127 , A61K31/7088
摘要： 本披露总体上涉及新颖的基于脂质纳米颗粒(LNP)的组合物，这些组合物可用于例如将位点特异性核酸内切酶或编码该位点特异性核酸内切酶的核酸分子递送至靶细胞中。本披露的一些实施例涉及用于编辑细胞的基因组的组合物和方法，这些组合物和方法包括使该细胞与如本文所述的LNP组合物接触。
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公开(公告)号：CN111372608B
公开(公告)日：2024-07-02
申请号：CN201880075607.2
申请日：2018-10-23
申请人： 克里斯珀医疗股份公司
IPC分类号： A61K39/395 , C07K16/30 , C07K16/32
摘要： 本发明提供了组合物和方法，该组合物和方法可用于耗尽CD117+细胞，以及用于治疗尤其是多种造血疾病、代谢紊乱、癌症，例如，急性骨髓性白血病(AML)和自身免疫性疾病。本文描述了抗体、其抗原结合片段、及缀合物，它们可以被应用于通过例如耗尽患者诸如人类的CD117+细胞的群体来实现对这些状况的治疗。本文描述的组合物和方法可以用于通过例如耗尽CD117+癌细胞或自身免疫性细胞的群体来直接治疗紊乱。本文描述的组合物和方法还可以用于准备患者以便于造血干细胞移植疗法，并且通过在移植程序之前选择性地耗尽内源性造血干细胞来改善造血干细胞移植物的植入。
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公开(公告)号：CN116685337A
公开(公告)日：2023-09-01
申请号：CN202180082222.0
申请日：2021-10-19
申请人： 克里斯珀医疗股份公司
IPC分类号： A61K35/17 , A61K39/00 , A61K39/395 , A61K31/7076 , A61K31/675 , A61P35/00 , A61P35/02 , C07K19/00
摘要： 一种基因工程化免疫细胞(例如，T细胞)群体，所述细胞表达对CD19具有特异性的嵌合抗原受体(CAR)并且含有被破坏的TRAC基因、被破坏的β2M基因或两者，所述细胞群体用于治疗B细胞恶性肿瘤。
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公开(公告)号：CN114845730A
公开(公告)日：2022-08-02
申请号：CN202080086735.4
申请日：2020-11-13
申请人： 克里斯珀医疗股份公司
IPC分类号： A61K39/00 , A61P35/02 , C07K14/725
摘要： 本披露的方面涉及包含表达结合CD70的嵌合抗原受体(CAR)的基因工程化T细胞群体的组合物、和使用此类组合物用于治疗T细胞和B细胞恶性肿瘤的方法。
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公开(公告)号：CN113366106A
公开(公告)日：2021-09-07
申请号：CN201980083482.2
申请日：2019-10-17
申请人： 克里斯珀医疗股份公司 , 拜尔健康护理有限责任公司
IPC分类号： C12N15/113 , A61K48/00 , C12N15/90
摘要： 本文提供用于将核酸(包括DNA和RNA)靶向递送到靶细胞的组合物、方法和系统。还提供用于通过基因组编辑在细胞中表达转基因的组合物、方法和系统。还提供用于将目的基因(GOI)敲入基因组中的目标基因组位点中，确切地说敲入白蛋白基因的位点中的组合物、方法和系统。还提供用于采用离体和/或体内基因组编辑治疗患有或疑似患有病症或健康状况的受试者的组合物、方法和系统。
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公开(公告)号：CN113272437A
公开(公告)日：2021-08-17
申请号：CN201980083087.4
申请日：2019-10-30
申请人： 克里斯珀医疗股份公司 , 拜尔健康护理有限责任公司
IPC分类号： C12N15/90 , C12N5/10 , A01K67/027
摘要： 本申请涉及用于通过同源非依赖性机制在细胞中进行基因组编辑，具体地，用于在缺乏通过同源依赖性机制进行修复所必要的机制的细胞中进行基因组编辑的组合物和方法。
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公开(公告)号：CN112752767A
公开(公告)日：2021-05-04
申请号：CN201980042897.5
申请日：2019-04-26
申请人： 克里斯珀医疗股份公司 , 拜尔健康护理有限责任公司
发明人： B·斯坦科维奇
IPC分类号： C07K14/725 , C07K14/74 , C12N15/113 , A61K39/00 , A61P37/06
摘要： 本申请涉及用于受控细胞毒性T细胞耗竭、诸如用于治疗与细胞毒性T细胞相关的各种疾病和病况的组合物和方法。本申请提供了工程改造的T细胞，其尤其包含编码抗细胞毒性T淋巴细胞(CTL)蛋白的核酸，所述抗CTL蛋白能够赋予所述工程改造的T细胞对CTL的细胞毒性。所述抗CTL蛋白可包含细胞外BETA2‑微球蛋白结构域。
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公开(公告)号：CN112512557A
公开(公告)日：2021-03-16
申请号：CN201980042891.8
申请日：2019-04-26
申请人： 克里斯珀医疗股份公司 , 拜尔健康护理有限责任公司
发明人： G·科斯特
IPC分类号： A61K38/46 , A61P35/00 , C12N15/90 , A61K39/00 , A61K48/00 , C07K14/725 , C07K16/28 , C12N5/0783 , C12N9/22
摘要： 本申请涉及用于受控浆细胞耗竭、诸如用于治疗与浆细胞相关的各种疾病和病况的组合物和方法。
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公开(公告)号：CN111801417A
公开(公告)日：2020-10-20
申请号：CN201880089098.9
申请日：2018-12-14
申请人： 克里斯珀医疗股份公司 , 拜尔健康护理有限责任公司
发明人： A·科宁 , M·施米德特 , W·科科 , A·古普塔 , J·特贝 , C·舒伦伯格 , C·皮茨勒 , M·B·贾马林达 , S·贾赫 , F·里希特 , A·阿鲁穆罕 , C·萨尔维希特
摘要： 本发明的各方面除了别的以外涉及用于靶向、编辑或操纵细胞中DNA的新的系统，其包含一种或多种编码来自路邓葡萄球菌的SluCas9核酸酶或其变体和一种或多种指导RNAs（gRNAs）或SluCas9核酸酶或其变体和一种或多种gRNAs的异源载体。
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公开(公告)号：CN111727251A
公开(公告)日：2020-09-29
申请号：CN201880087051.9
申请日：2018-11-21
申请人： 克里斯珀医疗股份公司 , 拜尔健康护理有限责任公司
IPC分类号： C12N15/113 , C12N9/22 , A61P27/02
摘要： 本申请提供了用于离体和体内治疗具有常染色体显性RP的患者的材料和方法；用于在人细胞中编辑RHO基因的材料和方法；以及用于在人细胞中编辑RHO基因中的P23H突变的材料和方法。此外，本申请提供了一种或多种用于编辑RHO基因的gRNA或sgRNA；一种或多种用于编辑RHO基因中的P23H突变的gRNA或sgRNA；以及包含至少一种或多种用于编辑RHO基因中的P23H突变的gRNA或sgRNA的治疗剂。本申请提供了用于治疗具有常染色体显性RP的患者的治疗剂。本申请提供了用于治疗具有常染色体显性RP的患者的试剂盒。此外，本申请提供了自失活CRISPR-Cas系统。
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