公开(公告)号：CN111565730B

公开(公告)日：2024-09-17

申请号：CN201880085867.8

申请日：2018-11-09

申请人： 桑格摩生物治疗股份有限公司

发明人： A·康韦 ,  G·K·李

IPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/90 ,  A61K35/17 ,  C07K14/47 ,  C07K14/715

摘要： 本公开内容属于基因组工程改造领域，特别是靶向遗传修饰CISH基因。

公开(公告)号：CN118591626A

公开(公告)日：2024-09-03

申请号：CN202280089991.8

申请日：2022-12-22

申请人： 桑格摩生物治疗股份有限公司

发明人： F·A·福瑟 ,  J·C·米勒 ,  S·阿朗根迪

IPC分类号： C12N15/10 ,  C12N9/78

摘要： 本文提供了包含含有锌指蛋白和胞苷脱氨酶结构域的融合蛋白的碱基编辑器系统，以及使用所述碱基编辑器系统的方法。所述系统可用于特异性地改变靶DNA序列中的单个碱基对。

公开(公告)号：CN115141836B

公开(公告)日：2024-08-27

申请号：CN202210744050.5

申请日：2016-07-13

申请人： 桑格摩生物治疗股份有限公司

发明人： B·E·赖利 ,  G·K·李

IPC分类号： C12N15/12 ,  C12N15/113 ,  C12N15/864 ,  A61K38/37 ,  A61K38/46 ,  A61K48/00 ,  A61P7/04

摘要： 本发明是处于基因疗法的领域中，具体地是将编码转基因的构建体靶向递送至肝以用于表达有益的(治疗性)蛋白质。具体地说，本发明涉及血友病诸如甲型血友病的治疗。本发明描述用于在肝细胞中表达转基因的组合物和方法。所述转基因可以在染色体外(以游离基因形式)表达或者可以整合到所述肝细胞的基因组中。在一些实施方案中，所述转基因编码参与凝血级联的蛋白质。在优选的实施方案中，所述转基因编码FVIII多肽。

公开(公告)号：CN110214184B

公开(公告)日：2024-07-02

申请号：CN201780084345.1

申请日：2017-12-01

申请人： 桑格摩生物治疗股份有限公司 ,  综合医院公司

发明人： A·莱德布尔 ,  B·泽特勒 ,  H·S·张 ,  S·德沃斯 ,  B·T·海曼 ,  S·魏格曼

IPC分类号： C12N15/00 ,  C12N15/11 ,  C12N9/22

摘要： 本公开文本属于阿尔茨海默病的诊断学和治疗学领域，涉及疾病基因的体内遗传调节。

公开(公告)号：CN116710149A

公开(公告)日：2023-09-05

申请号：CN202180085158.1

申请日：2021-12-17

申请人： 桑格摩生物治疗股份有限公司 ,  美国辉瑞有限公司

发明人： J·E·康纳 ,  L·A·克劳福德 ,  R·达米茨 ,  B·M·戴维斯 ,  C·M·霍奇 ,  M·L·基梅尔二世 ,  T·库雷希威尔拉德 ,  P·拉姆齐 ,  D·J·索恩 ,  A·L·扬

IPC分类号： A61K48/00

摘要： 本发明提供了包含重组AAV和一种或多种药学上可接受的赋形剂的组合物。与其他AAV组合物相比，该组合物具有改善的稳定性和保存期限。

公开(公告)号：CN108699132B

公开(公告)日：2023-08-11

申请号：CN201680082170.6

申请日：2016-12-15

申请人： 桑格摩生物治疗股份有限公司

发明人： G·K·李 ,  D·帕斯乔恩 ,  张雷

IPC分类号： C07K14/74 ,  C07K14/725 ,  C12N5/0783 ,  C12N15/09 ,  C12N5/10 ,  C12N5/12

摘要： 本文公开了使用包括锌指蛋白和切割结构域或切割半结构域的锌指核酸酶(ZFN)在能够保存细胞活力的条件下用于灭活MHC基因的组合物和方法。还提供了编码ZFN的多核苷酸，包括编码ZFN的多核苷酸的载体，包括编码ZFN的多核苷酸的细胞和/或包括ZFN的细胞。

公开(公告)号：CN115210251A

公开(公告)日：2022-10-18

申请号：CN202180010601.9

申请日：2021-01-22

申请人： 桑格摩生物治疗股份有限公司

发明人： B.蔡特勒 ,  A.哈塔米 ,  L.张

IPC分类号： C07K14/47 ,  A61P25/28

摘要： 本公开提供了抑制神经系统中tau表达的锌指融合蛋白，以及使用该蛋白质治疗神经退行性疾病诸如阿尔茨海默病、额颞叶痴呆和其他tau蛋白病的方法。

公开(公告)号：CN114981442A

公开(公告)日：2022-08-30

申请号：CN202080084068.6

申请日：2020-12-04

申请人： 桑格摩生物治疗股份有限公司

发明人： A.M.沃德 ,  H.陈 ,  A.J.康 ,  T-H.陈 ,  R.T.苏罗斯基

IPC分类号： C12N15/86

摘要： 本文提供核酸构建体、宿主昆虫细胞及用于以高产率生产具有高效能的重组AAV衣壳的方法。

公开(公告)号：CN114466867A

公开(公告)日：2022-05-10

申请号：CN202080069917.0

申请日：2020-10-02

申请人： 桑格摩生物治疗股份有限公司

发明人： A.哈塔米 ,  B.蔡特勒 ,  L.张 ,  D.E.帕肖恩

IPC分类号： C07K19/00 ,  A61K38/17 ,  A61P25/16 ,  A61P25/28

摘要： 本公开提供了抑制神经系统中α‑突触核蛋白表达的锌指融合蛋白，及使用该蛋白质来治疗帕金森病(Parkinson’s disease)、路易体痴呆(Lewy bodydementia)、多系统萎缩、阿尔兹海默症(Alzheimer’s disease)及其他神经退行性疾病的方法。

公开(公告)号：CN108024544B

公开(公告)日：2022-04-29

申请号：CN201680052559.6

申请日：2016-07-13

申请人： 桑格摩生物治疗股份有限公司

发明人： G·K·李 ,  B·E·赖利 ,  S·J·圣马丁 ,  T·韦克斯勒

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K38/37 ,  A61K38/48 ,  A61K38/46 ,  A61K39/00 ,  A61P35/00 ,  A61P7/04 ,  C12N15/864

摘要： 本公开处于基因组工程化领域，更具体地说处于细胞基因组的靶向修饰的领域。