公开(公告)号：EP2797592A1

公开(公告)日：2014-11-05

申请号：EP12862080.4

申请日：2012-12-28

申请人： PTC Therapeutics, Inc. ,  F.Hoffmann-La Roche AG

发明人： WOLL, Matthew G. ,  CHEN, Guangming ,  CHOI, Soongyu ,  DAKKA, Amal ,  HUANG, Song ,  KARP, Gary Mitchell ,  LEE, Chang-Sun ,  LI, Chunshi ,  NARASIMHAN, Jana ,  NARYSHKIN, Nikolai ,  PAUSHKIN, Sergey ,  QI, Hongyan ,  TURPOFF, Anthony A. ,  WEETALL, Marla L. ,  WELCH, Ellen ,  YANG, Tianle ,  ZHANG, Nanjing ,  ZHANG, Xiaoyan ,  ZHAO, Xin ,  PINARD, Emmanuel ,  RATNI, Hasane

IPC分类号： A61K31/353

CPC分类号： C07D487/04 ,  C07D231/12 ,  C07D311/16 ,  C07D311/18 ,  C07D405/04 ,  C07D405/12 ,  C07D405/14 ,  C07D413/04 ,  C07D413/14 ,  C07D417/04 ,  C07D417/14 ,  C07D471/04 ,  C07D491/04 ,  C07D495/04 ,  C07D513/04 ,  C07D519/00

摘要： Provided herein are compounds, compositions thereof and uses therewith for treating spinal muscular atrophy. In a specific embodiment, provided herein are compounds of a form that may be used to modulate the inclusion of exon 7 of SMN2 into mRNA that is transcribed from the SMN2 gene. In another specific embodiment, provided herein are compounds of a form that may be used to modulate the inclusion of exon 7 of SMN1 into mRNA that is transcribed from the SMN1 gene. In yet another embodiment, provided herein are compounds of a form that may be used to modulate the inclusion of exon 7 of SMN1 and SMN2 into mRNA that is transcribed from the SMN1 and SMN2 genes, respectively.

摘要翻译： 本文提供了化合物，其组合物以及用于治疗脊髓性肌萎缩的用途。 在具体的实施方案中，本文提供了可用于调节SMN2的外显子7包含到从SMN2基因转录的mRNA中的形式的化合物。 在另一个具体的实施方案中，本文提供了可用于调节SMN1的外显子7包含到从SMN1基因转录的mRNA中的形式的化合物。 在又一个实施方案中，本文提供了可用于调节SMN1和SMN2的外显子7包含在分别从SMN1和SMN2基因转录的mRNA中的形式的化合物。

公开(公告)号：EP2797592B1

公开(公告)日：2019-08-28

申请号：EP12862080.4

申请日：2012-12-28

申请人： PTC Therapeutics, Inc. ,  F. Hoffmann-La Roche AG

发明人： WOLL, Matthew G. ,  CHEN, Guangming ,  CHOI, Soongyu ,  DAKKA, Amal ,  HUANG, Song ,  KARP, Gary Mitchell ,  LEE, Chang-Sun ,  LI, Chunshi ,  NARASIMHAN, Jana ,  NARYSHKIN, Nikolai ,  PAUSHKIN, Sergey ,  QI, Hongyan ,  TURPOFF, Anthony A. ,  WEETALL, Marla L. ,  WELCH, Ellen ,  YANG, Tianle ,  ZHANG, Nanjing ,  ZHANG, Xiaoyan ,  ZHAO, Xin ,  PINARD, Emmanuel ,  RATNI, Hasane

IPC分类号： A61K31/353 ,  C07D413/14 ,  C07D405/14 ,  C07D311/16 ,  C07D311/18 ,  C07D231/12 ,  C07D405/04 ,  C07D405/12 ,  C07D413/04 ,  C07D417/04 ,  C07D471/04 ,  C07D487/04 ,  C07D491/04 ,  C07D495/04 ,  C07D513/04 ,  C07D519/00 ,  A61P25/00 ,  C07D417/14