公开(公告)号：EP2797592A1

公开(公告)日：2014-11-05

申请号：EP12862080.4

申请日：2012-12-28

申请人： PTC Therapeutics, Inc. ,  F.Hoffmann-La Roche AG

发明人： WOLL, Matthew G. ,  CHEN, Guangming ,  CHOI, Soongyu ,  DAKKA, Amal ,  HUANG, Song ,  KARP, Gary Mitchell ,  LEE, Chang-Sun ,  LI, Chunshi ,  NARASIMHAN, Jana ,  NARYSHKIN, Nikolai ,  PAUSHKIN, Sergey ,  QI, Hongyan ,  TURPOFF, Anthony A. ,  WEETALL, Marla L. ,  WELCH, Ellen ,  YANG, Tianle ,  ZHANG, Nanjing ,  ZHANG, Xiaoyan ,  ZHAO, Xin ,  PINARD, Emmanuel ,  RATNI, Hasane

IPC分类号： A61K31/353

CPC分类号： C07D487/04 ,  C07D231/12 ,  C07D311/16 ,  C07D311/18 ,  C07D405/04 ,  C07D405/12 ,  C07D405/14 ,  C07D413/04 ,  C07D413/14 ,  C07D417/04 ,  C07D417/14 ,  C07D471/04 ,  C07D491/04 ,  C07D495/04 ,  C07D513/04 ,  C07D519/00

摘要： Provided herein are compounds, compositions thereof and uses therewith for treating spinal muscular atrophy. In a specific embodiment, provided herein are compounds of a form that may be used to modulate the inclusion of exon 7 of SMN2 into mRNA that is transcribed from the SMN2 gene. In another specific embodiment, provided herein are compounds of a form that may be used to modulate the inclusion of exon 7 of SMN1 into mRNA that is transcribed from the SMN1 gene. In yet another embodiment, provided herein are compounds of a form that may be used to modulate the inclusion of exon 7 of SMN1 and SMN2 into mRNA that is transcribed from the SMN1 and SMN2 genes, respectively.

摘要翻译： 本文提供了化合物，其组合物以及用于治疗脊髓性肌萎缩的用途。 在具体的实施方案中，本文提供了可用于调节SMN2的外显子7包含到从SMN2基因转录的mRNA中的形式的化合物。 在另一个具体的实施方案中，本文提供了可用于调节SMN1的外显子7包含到从SMN1基因转录的mRNA中的形式的化合物。 在又一个实施方案中，本文提供了可用于调节SMN1和SMN2的外显子7包含在分别从SMN1和SMN2基因转录的mRNA中的形式的化合物。

公开(公告)号：EP4434990A1

公开(公告)日：2024-09-25

申请号：EP24168248.3

申请日：2019-06-25

申请人： PTC Therapeutics, Inc.

发明人： SYDORENKO, Nadiya ,  ALAM, Rauful ,  ARNOLD, Michael A. ,  BABU, Suresh ,  BHATTACHARYYA, Anuradha ,  CHEN, Guangming ,  GERASYUTO, Aleksey I. ,  KARP, Gary Mitchell ,  KASSICK, Andrew J. ,  MAZZOTTI, Anthony R. ,  MOON, Young-Choon ,  NARASIMHAN, Jana ,  PATEL, Jigar ,  TURPOFF, Anthony ,  WOLL, Matthew G. ,  YAN, Wuming ,  ZHANG, Nanjing

IPC分类号： C07D487/04 ,  C07D491/04 ,  C07D495/04 ,  C07D519/00 ,  A61P25/00 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28 ,  A61K31/4985 ,  A61K31/5025

CPC分类号： C07D487/04 ,  C07D491/04 ,  C07D495/04 ,  C07D519/00 ,  A61P25/00 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28

摘要： The present description relates to compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease.

In particular, the present description relates to substituted bicyclic heterocyclic and heteroaryl compounds compounds of Formula (I), forms and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease.

公开(公告)号：EP4377317A1

公开(公告)日：2024-06-05

申请号：EP22761694.3

申请日：2022-07-29

申请人： PTC Therapeutics, Inc.

发明人： BABU, Suresh ,  ALAM, Rauful ,  BHATTACHARYYA, Anuradha ,  CHEN, Guangming ,  EASTWOOD, Matthew, S. ,  HOSSEYNI, Seyedmorteza ,  JIANG, Yao ,  KARP, Gary, Mitchell ,  MOON, Young-choon ,  NARASIMHAN, Jana ,  REN, Hongyu ,  SYDORENKO, Nadiya ,  WOLL, Matthew, G. ,  ZHANG, Nanjing

IPC分类号： C07D487/04 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28 ,  A61K31/5025

CPC分类号： C07D487/04 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28

公开(公告)号：EP4132923A1

公开(公告)日：2023-02-15

申请号：EP21722671.1

申请日：2021-04-08

申请人： PTC Therapeutics, Inc.

发明人： SYDORENKO, Nadiya ,  ALAM, Rauful ,  BABU, Suresh ,  BHATTACHARYYA, Anuradha ,  CHEN, Guangming ,  CHIERCHIA, Matteo ,  KARP, Gary, Mitchell ,  LUONG, Tom, Tuan ,  MAZZOTTI, Anthony, R. ,  MOON, Young-Choon ,  MSZAR, Nicholas, Walter ,  NARASIMHAN, Jana ,  PATEL, Jigar, S. ,  REN, Hongyu ,  WANG, Gang ,  WOLL, Matthew, G. ,  ZHANG, Nanjing ,  ZHANG, Xiaoyan

IPC分类号： C07D401/14 ,  C07D403/14 ,  C07D413/14 ,  C07D417/14 ,  C07D471/04 ,  C07D487/04 ,  C07D491/04 ,  C07D498/04 ,  C07D513/04 ,  A61K31/53 ,  A61P25/28

公开(公告)号：EP2750504A1

公开(公告)日：2014-07-09

申请号：EP12828218.3

申请日：2012-08-29

申请人： PTC Therapeutics, Inc.

发明人： BRANSTROM, Arthur ,  JOSYULA, Vara Prasad, Venkata Nagendra ,  ARNOLD, Michael, Andrew ,  GERASYUTO, Aleksey, I. ,  KARP, Gary ,  WANG, Jiashi ,  BAIRD, John David ,  CHEN, Guangming ,  GINZBURG, Olya ,  YANG, Tianle ,  SMITH, Sean Wesley ,  PEDDI, Srinivasa ,  WOLL, Matthew, G. ,  ZHANG, Xiaoyan ,  ZHANG, Nanjing ,  QI, Hongyan ,  NARASIMHAN, Jana

IPC分类号： A01N43/40

CPC分类号： C07D471/04 ,  A61K31/437 ,  A61K31/4439 ,  A61K31/4709 ,  A61K31/5377 ,  A61K45/06 ,  C07D401/04 ,  C07D401/14 ,  C07D405/14 ,  C07D413/04 ,  Y02A50/406 ,  Y02A50/473 ,  Y02A50/475 ,  Y02A50/481

摘要： The present description relates to compounds and forms and pharmaceutical compositions thereof and methods for use thereof to treat or ameliorate bacterial infections caused by wild-type and multi-drug resistant Gram-negative and Gram-positive pathogens.

公开(公告)号：EP3814357A1

公开(公告)日：2021-05-05

申请号：EP19736566.1

申请日：2019-06-25

申请人： PTC Therapeutics, Inc.

发明人： SYDORENKO, Nadiya ,  ALAM, Md Rauful ,  ARNOLD, Michael A. ,  BABU, Suresh ,  BHATTACHARYYA, Anuradha ,  CHEN, Guangming ,  GERASYUTO, Aleksey I. ,  KARP, Gary Mitchell ,  KASSICK, Andrew J. ,  MAZZOTTI, Anthony R. ,  MOON, Young-Choon ,  NARASIMHAN, Jana ,  PATEL, Jigar ,  TURPOFF, Anthony ,  WOLL, Matthew G. ,  YAN, Wuming ,  ZHANG, Nanjing

IPC分类号： C07D487/04 ,  C07D491/04 ,  C07D495/04 ,  C07D519/00 ,  A61P25/00 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28 ,  A61K31/4985 ,  A61K31/5025

公开(公告)号：EP2750678B1

公开(公告)日：2017-03-22

申请号：EP12826819.0

申请日：2012-08-29

申请人： PTC Therapeutics, Inc.

发明人： BRANSTROM, Arthur ,  JOSYULA, Vara Prasad, Venkata Nagendra ,  ARNOLD, Michael, Andrew ,  GERASYUTO, Aleksey, I. ,  KARP, Gary ,  WANG, Jiashi ,  CHEN, Guangming ,  GINZBURG, Olya ,  HUANG, Song ,  PEDDI, Srinivasa ,  WOLL, Matthew,G. ,  SMITH, Sean Wesley ,  ZHANG, Xiaoyan ,  ZHANG, Nanjing ,  TURPOFF, Antony Allan ,  NARASIMHAN, Jana

IPC分类号： A61K31/473 ,  C07D221/14 ,  C07D221/16 ,  C07D471/04 ,  C07D491/04 ,  C07D471/14 ,  C07D495/04

CPC分类号： C07D491/052 ,  A61K31/435 ,  A61K31/4353 ,  A61K31/436 ,  A61K31/437 ,  A61K31/438 ,  A61K31/473 ,  A61K31/496 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/55 ,  A61K45/06 ,  C07D221/10 ,  C07D221/14 ,  C07D221/16 ,  C07D401/04 ,  C07D471/04 ,  C07D471/14 ,  C07D491/044 ,  C07D491/048 ,  C07D491/14 ,  C07D495/04 ,  C07D519/00 ,  Y02A50/473 ,  Y02A50/475 ,  Y02P20/582 ,  A61K2300/00

摘要： The present description relates to compounds and forms and pharmaceutical compositions thereof and methods for use thereof to treat or ameliorate bacterial infections caused by wild-type and multi-drug resistant Gram-negative and Gram-positive pathogens.

摘要翻译： 本说明书涉及其化合物及其形式及其药物组合物及其用于治疗或改善由野生型和多药耐药革兰氏阴性和革兰氏阳性病原体引起的细菌感染的方法。

公开(公告)号：EP3067053A1

公开(公告)日：2016-09-14

申请号：EP16163831.7

申请日：2005-10-13

申请人： PTC Therapeutics, Inc.

发明人： ALMSTEAD, Neil ,  CHEN, Guangming ,  KARP, Gary Mitchell ,  WELCH, Ellen ,  WILDE, Richard Gerald ,  CAMPBELL, Jeffrey Allen

IPC分类号： A61K31/4245 ,  A61K31/433 ,  A61P35/00 ,  C07D271/10 ,  C07D407/04 ,  C07D413/04 ,  C07D413/10 ,  C07D417/10 ,  C07D513/04 ,  C07D487/04 ,  C07D271/06 ,  C07D263/32 ,  C07D231/12 ,  C07D277/30 ,  C07D285/08 ,  C07D333/24 ,  C07D249/08 ,  C07D409/10

CPC分类号： C07D271/06 ,  C07D231/12 ,  C07D233/64 ,  C07D249/08 ,  C07D251/24 ,  C07D261/08 ,  C07D263/32 ,  C07D271/10 ,  C07D271/107 ,  C07D277/30 ,  C07D285/12 ,  C07D307/68 ,  C07D333/24 ,  C07D401/04 ,  C07D403/04 ,  C07D405/04 ,  C07D409/04 ,  C07D413/04 ,  C07D413/06 ,  C07D413/12 ,  C07D417/04 ,  C07F9/65306

摘要： The present invention relates to methods, compounds, and compositions for treating or preventing diseases associated with nonsense mutations in an mRNA by administering the compounds or compositions of the present invention. More particularly, the present invention relates to methods, compounds, and compositions for suppressing premature translation termination associated with a nonsense mutation in an mRNA.

摘要翻译： 本发明涉及通过施用本发明的化合物或组合物来治疗或预防与无义突变相关的疾病的方法，化合物和组合物。 更具体地，本发明涉及用于抑制与mRNA中的无义突变相关的过早翻译终止的方法，化合物和组合物。

公开(公告)号：EP1618098B1

公开(公告)日：2014-11-19

申请号：EP04759404.9

申请日：2004-04-09

申请人： PTC Therapeutics, Inc.

发明人： KARP, Gary, Mitchell ,  HWANG, Seongwoo ,  CHEN, Guangming ,  ALMSTEAD, Neil, Gregory ,  MOON, Young-Choon

IPC分类号： C07D271/06 ,  A61P35/00 ,  A61K31/4245

CPC分类号： A61K31/4245 ,  A61K9/0053 ,  A61K9/12 ,  A61K9/48 ,  A61K31/4439 ,  A61K31/454 ,  A61K31/4545 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/655 ,  A61K45/06 ,  A61P27/02 ,  C07D271/06 ,  C07D271/12 ,  C07D285/14 ,  C07D413/02 ,  C07D413/04 ,  C07D413/10

摘要： The present invention relates to a compound 3-[5-(2-Fluoro-phenyl)-[1,2,4]oxadiazol-3-yl]-benzoic acid, having the structure: or a pharmaceutically acceptable salt thereof. The present invention also relates to a pharmaceutical composition and a single unit dosage thereof, as well as the said compound for use in a method of treating, preventing or ameliorating diseases as defined herein.

公开(公告)号：EP3814360A1

公开(公告)日：2021-05-05

申请号：EP19737443.2

申请日：2019-06-25

申请人： PTC Therapeutics, Inc.

发明人： CHEN, Guangming ,  BHATTACHARYYA, Anuradha ,  JIANG, Yao ,  KARP, Gary, Mitchell ,  NARASIMHAN, Jana ,  TURPOFF, Anthony ,  ZHANG, Nanjing

IPC分类号： C07D495/04 ,  C07D519/00 ,  A61P25/00 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28 ,  A61K31/454 ,  A61K31/5025 ,  A61K31/439 ,  A61K31/4985 ,  A61K31/415 ,  A61K31/506 ,  A61K31/497 ,  A61K31/438 ,  A61K31/53