公开(公告)号：JP6364351B2

公开(公告)日：2018-07-25

申请号：JP2014547379

申请日：2012-12-12

申请人： ザ・チルドレンズ・ホスピタル・オブ・フィラデルフィア ,  THE CHILDREN’S HOSPITAL OF PHILADELPHIA

发明人： ハイ,キャスリーン,エー. ,  ライト,ジョン フレイザー ,  ホーク,バーンド ,  チ,ガン

IPC分类号： A61K35/76 ,  A61P35/00 ,  C12N7/01

CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  C12N7/00 ,  C12N2740/15041 ,  C12N2740/15051 ,  C12N2740/15052 ,  C12N2740/16041 ,  C12N2740/16051 ,  C12N2740/16052 ,  C12N2800/50

公开(公告)号：JP2007535898A

公开(公告)日：2007-12-13

申请号：JP2006515713

申请日：2004-06-10

申请人： エヌエスゲーネ・アクティーゼルスカブ ,  バイオジェン・アイデック・エムエイ・インコーポレイテッド

发明人： フィリップ クスク， ,  メッテ グロンボー， ,  ウィリアム ピー． シスク， ,  イェンス トーネ， ,  ネルス イー． ペデルソン， ,  ラース ユー． ワールバーグ，

IPC分类号： C12N15/09 ,  A01K67/027 ,  A61K9/00 ,  A61K35/76 ,  A61K38/27 ,  A61K48/00 ,  A61P25/00 ,  A61P25/02 ,  A61P25/28 ,  A61P27/02 ,  C07K14/475 ,  C07K19/00 ,  C12N5/10 ,  C12N15/867 ,  C12P21/02

CPC分类号： C12N15/86 ,  A01K2217/05 ,  A61K9/0051 ,  A61K9/0085 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/4756 ,  C12N2740/15043 ,  C12N2740/15052

摘要： The present invention concerns methods and compositions for producing a neublastin polypeptide as well as local delivery of neublastin to specific regions of the nervous system including the central nervous system for example by gene therapy. The biologically active neublastin polypeptide is produced from a construct not encoding naturally occurring neublastin pro-region, i.e. a construct comprising a nucleic acid with a promoter sequence operably linked to a nucleotide sequence encoding a signal peptide and a neublastin polypeptide, wherein said nucleotide sequence does not encode a neublastin pro-region.

公开(公告)号：JP2003501066A

公开(公告)日：2003-01-14

申请号：JP2001501633

申请日：2000-06-09

申请人： シンジエニツクス・リミテツド

发明人： グレートレツクス，ジエイン ,  トーマス，ジヨーン ,  バラン，プレータ ,  マツキヤン，エイモン ,  リーバー，アンドリユー

IPC分类号： C12N15/09 ,  A61K31/7088 ,  A61K35/76 ,  A61K48/00 ,  A61P31/14 ,  A61P31/18 ,  C12N7/00 ,  C12N15/867 ,  C12R1/93

CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  C12N2740/15043 ,  C12N2740/15052

摘要： (57)【要約】 ウィルスＲＮＡがＳＩＶカプシド内にパッケージングされないように突然変異をパッケージングシグナル内に有するサル免疫不全ウィルス（ＳＩＶ）ゲノムについて述べる。 ウィルスベクターは、ＳＩＶパッケージングシグナルとベクター内で発現可能な異種遺伝子を含む。 パッケージング欠陥性ＳＩＶゲノムおよびウィルスベクターは、宿主細胞内に同時形質移入され、異種遺伝子を発現可能なＳＩＶウィルス粒子を生成する。

公开(公告)号：JP2017500870A

公开(公告)日：2017-01-12

申请号：JP2016541089

申请日：2014-12-19

申请人： オックスフォード バイオメディカ(ユーケー)リミテッド ,  オックスフォード バイオメディカ(ユーケー)リミテッド

发明人： ファーリー，ダニエル ,  ミトロファノス，キリアコス

IPC分类号： C12N15/09 ,  A61K35/12 ,  A61K35/76 ,  A61K35/761 ,  A61K35/763 ,  A61K48/00 ,  A61P43/00 ,  C12N1/15 ,  C12N1/19 ,  C12N1/21 ,  C12N5/10 ,  C12P19/34 ,  C12Q1/02 ,  C12Q1/68

CPC分类号： C12N15/86 ,  C12N7/00 ,  C12N2710/10343 ,  C12N2710/10351 ,  C12N2740/15043 ,  C12N2740/15051 ,  C12N2740/15052 ,  C12N2740/16043 ,  C12N2740/16051 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14151 ,  C12N2840/102 ,  C12N2840/55

摘要： 本発明は、関心のあるヌクレオチドに機能的に連結された結合部位を含む核酸配列であって、関心のあるヌクレオチドの翻訳がウイルスベクター産生細胞において抑制されるように該結合部位がRNA結合タンパク質と相互作用しうる、核酸配列に関する。【選択図】図4

摘要翻译： 本发明提供了包含可操作地连接的结合位点在感兴趣核苷酸的核酸序列，所述结合位点作为目标核苷酸翻译的在病毒载体生成细胞与RNA结合蛋白抑制 可相互作用，本发明涉及的核酸序列。 点域4

公开(公告)号：JP2014528729A

公开(公告)日：2014-10-30

申请号：JP2014533916

申请日：2012-10-05

申请人： モルメド エスピーエー ,  モルメド エスピーエー

发明人： ボヴォレンタ，キアーラ ,  ストナイユオロ，アンナ

IPC分类号： C12N15/09 ,  C07K14/705 ,  C12N7/02

CPC分类号： C12N7/00 ,  C07K14/71 ,  C12N2740/13052 ,  C12N2740/15052 ,  C12N2740/16052

摘要： 本発明はウイルスベクター、特にレトロウイルス科に属するウイルスベクターを精製する新しい方法であって、かかるベクターを生産したパッケージング細胞株における細胞表面マーカーをコードする外因性遺伝子の発現に基づく前記方法に関する。細胞表面マーカーをベクターのウイルスエンベロープに組み込むことにより免疫学的方法による精製が可能になる。【選択図】なし

摘要翻译： 本发明是病毒载体，特别是一种新的方法用于纯化属于逆转录病毒科的病毒载体，涉及基于编码在产生这样的载体的包装细胞系的细胞表面标记物的外源基因的表达的前述方法。 通过结合细胞表面标记物病毒包膜载体允许通过免疫学方法纯化。 系统技术领域

公开(公告)号：JP2010166919A

公开(公告)日：2010-08-05

申请号：JP2010043354

申请日：2010-02-26

申请人： Novartis Ag ,  ノバルティス アーゲー

发明人： LUO TIANCI ,  BERKOWITZ ROBERT DAVID ,  KALEKO MICHAEL

IPC分类号： C12N7/00 ,  C12N15/09 ,  A61K35/12 ,  A61K35/76 ,  A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  C12N5/10 ,  C12N15/00 ,  C12N15/867 ,  C12R1/91 ,  C12R1/93

CPC分类号： C12N7/00 ,  A61K48/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2740/15043 ,  C12N2740/15052 ,  C12N2830/30 ,  C12N2830/42 ,  C12N2830/46 ,  C12N2830/48 ,  C12N2830/50 ,  C12N2830/60 ,  C12N2830/85 ,  C12N2840/203

摘要： PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a recombinant virus vector system effective for gene therapies. SOLUTION: There is provided a virion (virus particle) including: a first BIVR region linked to a BIVU5 element; a packaging sequence; a transgene functionally linked to a promoter; and an RNA vector including a BIVU3 element linked to a second BIVR region. There is also provided a second version of the virion where the main spliced donor site is inactivated or disappeared. Besides, a third version of the virion including cPPT, which is BIVcPPT, and a polypurine region is also provided. COPYRIGHT: (C)2010,JPO&INPIT

摘要翻译： 要解决的问题：提供对基因治疗有效的重组病毒载体系统。 解决方案：提供病毒粒子（病毒颗粒），其包括：连接到BIVU5元件的第一BIVR区域; 包装顺序; 与启动子功能连接的转基因; 和包含与第二BIVR区连接的BIVU3元件的RNA载体。 还提供了主要剪接供体位点失活或消失的病毒粒子的第二版本。 此外，还提供了第三版本的病毒粒子，包括cPPT，其为BIVcPPT，以及多尿素区域。 版权所有（C）2010，JPO＆INPIT

公开(公告)号：JP2004508808A

公开(公告)日：2004-03-25

申请号：JP2001577501

申请日：2001-04-18

申请人： オックスフォード バイオメディカ(ユーケイ)リミテッド

发明人： キム，ナリー ,  キングズマン，アラン・ジョン ,  コツォポウロウ，エカテリーニ ,  ミトロファノス，キリヤコス・アンドルー ,  ロール，ジョナサン

IPC分类号： C12N15/09 ,  A61K35/76 ,  A61K48/00 ,  C07K14/155 ,  C12N5/10 ,  C12N7/00 ,  C12N15/867

CPC分类号： C12N7/00 ,  A61K48/00 ,  C07K14/005 ,  C12N15/86 ,  C12N2740/15022 ,  C12N2740/15043 ,  C12N2740/15052 ,  C12N2740/16043 ,  C12N2740/16122 ,  C12N2800/22 ,  C12N2830/50

摘要： ｉｉｉ）レトロウイルスゲノムと、
ｉｖ）レトロウイルスｇａｇおよびｐｏｌタンパク質をコードするヌクレオチド配列と、
ｉｉｉ）（ｉｉ）のヌクレオチド配列によってコードされない他の必須のウイルスパッケージング成分をコードするヌクレオチド配列とによって産生細胞をトランスフェクトするステップを含み、レトロウイルスｇａｇおよびｐｏｌタンパク質をコードする前記ヌクレオチド配列が前記産生細胞での発現のために最適化されたコドンであることを特徴とする、複製欠損レトロウイルスの産生方法。

公开(公告)号：JP6412579B2

公开(公告)日：2018-10-24

申请号：JP2016545901

申请日：2015-01-09

申请人： シリオン・バイオテック・ゲゼルシャフト・ミット・ベシュレンクテル・ハフツング ,  へルムホルツ・ツェントルム・ミュンヘン−ドイチェス・フォルシュングスツェントルム・ヒューア・ゲズントハイト・ウント・ウムヴェルト(ゲゼルシャフト・ミット・ベシュレンクテル・ハフツング) ,  Helmholtz Zentrum Muenchen − Deutsches Forschungszentrum Fuer Gesundheit und Umwelt (GmbH)

发明人： ナターザ・アナスタゾフ ,  イネス・ヘーフィッヒ ,  クリスティアン・ティリオン

IPC分类号： C12N15/62 ,  C12N15/47 ,  C12N1/15 ,  C12N1/19 ,  C12N1/21 ,  C12N5/10 ,  C07K19/00 ,  C07K14/145 ,  C12P21/02 ,  A61K48/00 ,  A61K35/766 ,  C12N7/01

CPC分类号： C12N15/86 ,  C07K14/005 ,  C07K16/2863 ,  C07K16/2878 ,  C07K2317/622 ,  C07K2319/02 ,  C07K2319/33 ,  C07K2319/74 ,  C12N7/00 ,  C12N2740/15042 ,  C12N2740/15043 ,  C12N2740/15045 ,  C12N2740/15052 ,  C12N2740/16045 ,  C12N2760/20222 ,  C12N2810/6081 ,  C12N2810/859

公开(公告)号：JP2017505606A

公开(公告)日：2017-02-23

申请号：JP2016545901

申请日：2015-01-09

申请人： シリオン・バイオテック・ゲゼルシャフト・ミット・ベシュレンクテル・ハフツング ,  へルムホルツ・ツェントルム・ミュンヘン−ドイチェス・フォルシュングスツェントルム・ヒューア・ゲズントハイト・ウント・ウムヴェルト(ゲゼルシャフト・ミット・ベシュレンクテル・ハフツング)Helmholtz Zentrum Muenchen − Deutsches Forschungszentrum Fuer Gesundheit und Umwelt (GmbH)

发明人： ナターザ・アナスタゾフ ,  イネス・ヘーフィッヒ ,  クリスティアン・ティリオン

IPC分类号： C12N15/09 ,  A61K35/76 ,  A61K48/00 ,  C07K14/145 ,  C07K19/00 ,  C12N1/15 ,  C12N1/19 ,  C12N1/21 ,  C12N5/10 ,  C12N7/00 ,  C12P21/02

CPC分类号： C12N15/86 ,  C07K14/005 ,  C07K16/2863 ,  C07K16/2878 ,  C07K2317/622 ,  C07K2319/02 ,  C07K2319/33 ,  C07K2319/74 ,  C12N7/00 ,  C12N2740/15042 ,  C12N2740/15043 ,  C12N2740/15045 ,  C12N2740/15052 ,  C12N2740/16045 ,  C12N2760/20222 ,  C12N2810/6081 ,  C12N2810/859

摘要： 本発明は、細胞膜結合ドメインを含むか又はからなる(ポリ)ペプチドに連結された水疱性口内炎ウイルスのエンベロープ糖タンパク質(VSV−G)をコードする核酸配列を含むか又はからなる核酸分子であって、前記核酸配列は、5’から3’の方向に、(a)小胞体(ER)シグナル配列をコードする第1の配列セグメント;(b)細胞膜結合ドメインを含むか又はからなる前記の(ポリ)ペプチドをコードする第2の配列セグメント;(c)リンカーをコードする第3の配列セグメント;及び(d)前記のVSV−Gをコードする第4の配列セグメントを含む、核酸分子に関する。さらに、本発明は、本発明の核酸分子を含むベクター、前記ベクター又は前記核酸分子を含む宿主細胞、前記核酸分子によってコードされるポリペプチド、及び前記核酸分子によってコードされるポリペプチドを製造する方法に関する。加えて、本発明は、偽型レンチウイルスベクター粒子、細胞に形質導入する方法、並びに本発明の前記の核酸分子、ベクター、ポリペプチド及び宿主細胞の様々な組み合わせを含むキットに関する。

摘要翻译： 本发明提供的核酸分子组成或包含的核酸序列编码包含或由水泡性口炎病毒的膜结合结构域（聚）包膜糖蛋白，其连接至肽的（VSV-G） 的核酸序列以5“至3”方向，一个第一序列段编码内质网（ER）的信号序列（a）中;其中，所述（聚包含或由（b）中细胞膜结合结构域的 第三序列段编码（c）中的接头;）编码的肽和（d）的第四序列段编码的第二序列段，所述VSV-G，它涉及一种核酸分子。 此外，本发明提供了用于产生载体的方法，所述载体或宿主细胞包含所述核酸分子，由编码的多肽，所述核酸分子和所述核酸分子所编码的多肽，其包含本发明的核酸分子 上。 另外，本发明提供了假型慢病毒载体颗粒，转导细胞的方法，并且本发明的核酸分子，载体涉及包含多肽和宿主细胞的各种组合的试剂盒。

公开(公告)号：JP2014110789A

公开(公告)日：2014-06-19

申请号：JP2013265269

申请日：2013-12-24

申请人： Novartis Ag ,  ノバルティス アーゲー

发明人： LUO TIANCI ,  BERKOWITZ ROBERT DAVID ,  KALEKO MICHAEL

IPC分类号： C12N15/09 ,  A61K35/12 ,  A61K35/76 ,  A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  A61P43/00 ,  C12N5/10 ,  C12N7/00 ,  C12N15/00 ,  C12N15/867 ,  C12R1/91 ,  C12R1/93

CPC分类号： C12N7/00 ,  A61K48/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2740/15043 ,  C12N2740/15052 ,  C12N2830/30 ,  C12N2830/42 ,  C12N2830/46 ,  C12N2830/48 ,  C12N2830/50 ,  C12N2830/60 ,  C12N2830/85 ,  C12N2840/203

摘要： PROBLEM TO BE SOLVED: To provide: a BIV vector based on a bovine immunodeficiency virus (BIV), and a BIV packaging vector; a BIV combination vector construct; and a method of transferring a gene of interest to a mammalian cell.SOLUTION: (a) The invention provides a BIV vector construct comprising a DNA segment from a BIV genome, a packaging sequence to package RNA into virions, a promoter operably linked to the DNA segment, and a transgene operably linked to a second promoter. (b) This invention further provides a BIV packaging vector construct comprising a BIV DNA sequence fragment including at least a gag or a pol gene of BIV, a promoter operably linked to the BIV DNA fragment, and a polyadenylation sequence located downstream of the BIV DNA fragment. (c) Further provided by this invention is an expression vector construct including a gene encoding a viral surface protein, and a method of transferring a gene of interest to a mammalian cell.

摘要翻译： 要解决的问题：提供：基于牛免疫缺陷病毒（BIV）的BIV载体和BIV包装载体; BIV组合载体构建体; 以及将感兴趣的基因转移到哺乳动物细胞的方法。解决方案：（a）本发明提供了包含来自BIV基因组的DNA片段的BIV载体构建体，将RNA包装成病毒粒子的包装序列，可操作地连接到 DNA区段和可操作地连接到第二启动子的转基因。 （b）本发明还提供一种包含BIV DNA序列片段的BIV包装载体构建体，所述BIV DNA序列片段至少包含BIV的gag或pol基因，可操作地连接到BIV DNA片段的启动子和位于BIV DNA下游的多聚腺苷酸化序列 分段。 （c）本发明进一步提供的是包含编码病毒表面蛋白质的基因的表达载体构建体和将目的基因转移至哺乳动物细胞的方法。