公开(公告)号：US20050152964A1

公开(公告)日：2005-07-14

申请号：US11014528

申请日：2004-12-15

申请人： Leaf Huang ,  Xiang Gao ,  Frank Sorgi ,  Ralph Paul ,  David Sloane ,  Aaron Loomis

发明人： Leaf Huang ,  Xiang Gao ,  Frank Sorgi ,  Ralph Paul ,  David Sloane ,  Aaron Loomis

IPC分类号： A61K9/127 ,  C12N15/88 ,  A61K48/00

CPC分类号： C12N15/88 ,  A61K9/1272

摘要： Novel stable, concentrated, biologically active and ready-to-use lipid-comprising drug delivery complexes and methods for their production are described. The biological activity of the complexes produced are comparable to the formulations prepared according to the prior art admixture method and upon purification, the complexes produced by the method of this invention are 50 to 500 fold more concentrated than the complexes formed by admixture. The method described herein provides for the large scale production of lipid-comprising drug delivery systems useful for gene therapy and other applications.

摘要翻译： 描述了新的稳定的，浓缩的，生物活性的和即用型含脂质的药物递送复合物及其生产方法。 所生成的络合物的生物活性与根据现有技术的混合方法制备的制剂相当，并且在纯化后，通过本发明的方法制备的络合物比通过混合物形成的络合物多50至500倍。 本文所述的方法提供大规模生产用于基因治疗和其它应用的含脂质药物递送系统。

公开(公告)号：US20090005332A1

公开(公告)日：2009-01-01

申请号：US11813190

申请日：2005-12-30

申请人： Todd M. Hauser ,  Aaron Loomis

发明人： Todd M. Hauser ,  Aaron Loomis

IPC分类号： A61K31/711 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  C40B40/08 ,  A61P35/00 ,  A61P31/00 ,  C12Q1/68 ,  C12N15/63 ,  A61K31/7105

CPC分类号： C12N15/111 ,  C12N15/1135 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/53 ,  C12N2320/51

摘要： The present invention is directed to novel nucleic acid molecules which include a region complementary to a target gene and one or more self-complementary regions, and the use of such nucleic acid molecules and compositions comprising the same to modulate gene expression and treat a variety of diseases and infections.

摘要翻译： 本发明涉及新的核酸分子，其包括与靶基因和一个或多个自身互补区域互补的区域，以及使用这样的核酸分子及其组合物来调节基因表达并治疗各种各样的 疾病和感染。

公开(公告)号：US20060063731A1

公开(公告)日：2006-03-23

申请号：US11234947

申请日：2005-09-26

申请人： David Lewis ,  Jon Wolff ,  Hans Herweijer ,  James Hagstrom ,  Aaron Loomis

发明人： David Lewis ,  Jon Wolff ,  Hans Herweijer ,  James Hagstrom ,  Aaron Loomis

IPC分类号： A61K48/00

CPC分类号： A61K31/07 ,  C07K14/005 ,  C12N15/111 ,  C12N15/1131 ,  C12N15/1137 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2320/31 ,  C12N2320/32 ,  C12N2730/10122 ,  C12Y101/01034 ,  C12Y206/01002

摘要： A process is provided to deliver polynucleotide-based gene expression inhibitors to cells in a mammal in vivo for the purpose of inhibiting gene expression in the cells. Inhibition is sequence-specific and relies on sequence similarity to of the polynucleotide-based gene expression inhibitor and the target nucleic acid molecule. Delivery of the polynucleotide-based gene expression inhibitor can enhance the efficacy of co-delivered small molecule drugs.

摘要翻译： 为了抑制细胞中的基因表达，提供了一种用于在体内向哺乳动物中的细胞递送基于多核苷酸的基因表达抑制剂的方法。 抑制是序列特异性的，并且依赖于基于多核苷酸的基因表达抑制剂和靶核酸分子的序列相似性。 基于多核苷酸的基因表达抑制剂的递送可以增强共同递送的小分子药物的功效。

公开(公告)号：US20050260270A1

公开(公告)日：2005-11-24

申请号：US11113586

申请日：2005-04-25

申请人： David Lewis ,  Hans Herweijer ,  Jon Wolff ,  James Hagstrom ,  Aaron Loomis

发明人： David Lewis ,  Hans Herweijer ,  Jon Wolff ,  James Hagstrom ,  Aaron Loomis

IPC分类号： A61K9/14 ,  A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  C12N15/11

CPC分类号： C12N15/111 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/0041 ,  A61K48/0083 ,  C12N2320/32

摘要： A process is provided to deliver small interfering RNA to cells in vivo for the purpose of inhibiting gene expression in that cell. The small interfering RNA is less than 50 base-pairs in length. This process is practiced on post-embryonic animals. Inhibition is sequence-specific and relies on sequence identity of the small interfering RNA and the target nucleic acid molecule.

摘要翻译： 提供了一种方法，用于在体内将小干扰RNA递送至细胞，以抑制该细胞中的基因表达。 小干扰RNA的长度小于50个碱基对。 这个过程是在胚胎后的动物上进行的。 抑制是序列特异性的，并且依赖于小干扰RNA和靶核酸分子的序列同一性。

公开(公告)号：US20070021364A1

公开(公告)日：2007-01-25

申请号：US11437933

申请日：2006-05-19

申请人： Hans Herweijer ,  Jon Wolff ,  Mary Bates ,  Aaron Loomis ,  Vladimir Trubetskoy

发明人： Hans Herweijer ,  Jon Wolff ,  Mary Bates ,  Aaron Loomis ,  Vladimir Trubetskoy

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12P21/08 ,  C07K16/18 ,  C12N5/06

CPC分类号： A61K39/0005 ,  A61K39/12 ,  A61K39/292 ,  A61K2039/53 ,  A61K2039/54 ,  A61K2039/6093 ,  C07K16/00 ,  C12N2730/10134

摘要： The present invention relates to methods for delivering a genetic immunogen, comprising a nucleic acid capable of expressing an antigen, optionally complexed with a polymer. The nucleic acid is delivered to the host via hydrodynamic intravascular injection resulting in expression of an encoded antigen in extravascular cells and induction of an antigen-specific immune response.

摘要翻译： 本发明涉及递送遗传免疫原的方法，其包含能够表达抗原的核酸，任选与聚合物配合。 通过流体动力学血管内注射将核酸递送至宿主，导致编码的抗原在血管外细胞中的表达和诱导抗原特异性免疫应答。

公开(公告)号：US20050164212A1

公开(公告)日：2005-07-28

申请号：US10793425

申请日：2004-03-04

申请人： Todd Hauser ,  Aaron Loomis ,  David Hensel

发明人： Todd Hauser ,  Aaron Loomis ,  David Hensel

IPC分类号： A61K31/675 ,  A61K38/00 ,  C07H21/02 ,  C12N15/11 ,  C12Q1/68

CPC分类号： C12N15/111 ,  A61K38/00 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/53 ,  C12N2320/12 ,  C12N2310/3521

摘要： The present invention is directed to novel DNA-RNA hybrids comprising either a DNA sense strand and an RNA antisense strand, or an RNA sense strand and a DNA antisense strand. The compounds of the invention, and compositions and arrays comprising the same, may be used for a variety of purposes, including inhibiting gene expression, treating disease and infection, determining the function of genes, and identifying and validating novel drugs and their targets.

摘要翻译： 本发明涉及包含DNA有义链和RNA反义链或RNA有义链和DNA反义链的新型DNA-RNA杂交体。 本发明的化合物及其组合物和阵列可以用于各种目的，包括抑制基因表达，治疗疾病和感染，确定基因的功能，以及鉴定和验证新药物及其靶标。

公开(公告)号：US20050148531A1

公开(公告)日：2005-07-07

申请号：US10847204

申请日：2004-05-17

申请人： Todd Hauser ,  Aaron Loomis ,  David Hensel

发明人： Todd Hauser ,  Aaron Loomis ,  David Hensel

IPC分类号： A61K31/675 ,  A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  C07F9/6533 ,  C07H21/02 ,  C12N15/11 ,  C12Q1/68

CPC分类号： C12N15/111 ,  A61K38/00 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/3511 ,  C12N2310/53 ,  C12N2320/12 ,  C12N2320/51 ,  C12N2330/31 ,  C12N2310/3521

摘要： The present invention is directed to novel DNA-DNA hybrids comprising a DNA sense strand and a DNA antisense strand. The compounds of the invention, and compositions and arrays comprising the same, may be used for a variety of purposes, including inhibiting gene expression, treating disease and infection, determining the function of genes, and identifying and validating novel drugs and their targets.

摘要翻译： 本发明涉及包含DNA有义链和DNA反义链的新型DNA-DNA杂合体。 本发明的化合物及其组合物和阵列可以用于各种目的，包括抑制基因表达，治疗疾病和感染，确定基因的功能，以及鉴定和验证新药物及其靶标。

公开(公告)号：US20080085999A1

公开(公告)日：2008-04-10

申请号：US11830647

申请日：2007-07-30

申请人： Todd Hauser ,  Aaron Loomis ,  David Hensel

发明人： Todd Hauser ,  Aaron Loomis ,  David Hensel

IPC分类号： C07H21/02 ,  C07H21/04

CPC分类号： C12N15/111 ,  A61K38/00 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/53 ,  C12N2320/12 ,  C12N2310/3521

摘要： The present invention is directed to novel DNA-RNA hybrids comprising either a DNA sense strand and an RNA antisense strand, or an RNA sense strand and a DNA antisense strand. The compounds of the invention, and compositions and arrays comprising the same, may be used for a variety of purposes, including inhibiting gene expression, treating disease and infection, determining the function of genes, and identifying and validating novel drugs and their targets.

摘要翻译： 本发明涉及包含DNA有义链和RNA反义链或RNA有义链和DNA反义链的新型DNA-RNA杂交体。 本发明的化合物及其组合物和阵列可以用于各种目的，包括抑制基因表达，治疗疾病和感染，确定基因的功能，以及鉴定和验证新药物及其靶标。

公开(公告)号：US20050143332A1

公开(公告)日：2005-06-30

申请号：US10845968

申请日：2004-05-14

申请人： Sean Monahan ,  David Lewis ,  Hans Herweijer ,  Jon Wolff ,  James Hagstrom ,  Aaron Loomis ,  Vladimir Trubetskoy ,  Lori Higgs

发明人： Sean Monahan ,  David Lewis ,  Hans Herweijer ,  Jon Wolff ,  James Hagstrom ,  Aaron Loomis ,  Vladimir Trubetskoy ,  Lori Higgs

IPC分类号： A61K31/495 ,  A61K31/58 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/74 ,  A61K48/00 ,  C07H21/04 ,  C12N15/11 ,  C12N15/88 ,  G01N33/53

CPC分类号： C12N15/111 ,  A61K31/495 ,  A61K31/58 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/74 ,  A61K48/0025 ,  A61K48/0041 ,  C07H21/04 ,  C12N15/88 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/32 ,  A61K2300/00

摘要： Described is a deliverable composition with low toxicity comprising an amphipathic compound, a polycation, and a siRNA. The composition may be used in the process of delivering a siRNA to an animal cell or more particularly, a mammal cell.

摘要翻译： 描述了具有低毒性的可递送组合物，其包含两亲性化合物，聚阳离子和siRNA。 组合物可以用于将siRNA递送到动物细胞或更特别是哺乳动物细胞的过程中。

公开(公告)号：US20050037989A1

公开(公告)日：2005-02-17

申请号：US10874528

申请日：2004-06-23

申请人： David Lewis ,  Jon Wolff ,  Hans Herweijer ,  James Hagstrom ,  Aaron Loomis ,  Andrew Spencer

发明人： David Lewis ,  Jon Wolff ,  Hans Herweijer ,  James Hagstrom ,  Aaron Loomis ,  Andrew Spencer

IPC分类号： A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  C12N15/11 ,  C12N15/113 ,  C12N15/87

CPC分类号： C12N15/111 ,  A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  C12N15/1137 ,  C12N15/87 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/32 ,  C12Y206/01002

摘要： A process is provided to deliver polynucleotide-based gene expression inhibitors to cells in a mammal in vivo for the purpose of inhibiting gene expression in the cells. Inhibition is sequence-specific and relies on sequence similaroty of the polynucleotide-based gene expression inhibitor and the target nucleic acid molecule. Delivery of the polynucleotide-based gene expression inhibitor can enhance the efficacy of co-delivered small molecule drugs.

摘要翻译： 为了抑制细胞中的基因表达，提供了一种用于在体内向哺乳动物中的细胞递送基于多核苷酸的基因表达抑制剂的方法。 抑制是序列特异性的，并且依赖于基于多核苷酸的基因表达抑制剂和靶核酸分子的序列相似性。 基于多核苷酸的基因表达抑制剂的递送可以增强共同递送的小分子药物的功效。