公开(公告)号：US20210023029A1

公开(公告)日：2021-01-28

申请号：US16761783

申请日：2018-11-05

申请人： Catabasis Pharmaceuticals, Inc.

发明人： Andrew J. Nichols ,  Michael Perlman

IPC分类号： A61K31/166 ,  A61P21/00 ,  A61K9/48

摘要： The invention provides methods and compositions for treating a muscular dystrophy, e.g., Duchenne muscular dystrophy (DMD), in a subject, with a fatty acid acetylated salicylate, e.g., edasalonexent, effective to achieve a threshold plasma concentration of the fatty acid acetylated salicylate in the subject, e.g., a threshold plasma concentration of at least about 20 ng/ml for least 12 hours in a 24 hour period.

公开(公告)号：US10251845B2

公开(公告)日：2019-04-09

申请号：US15529316

申请日：2015-11-25

申请人： Catabasis Pharmaceuticals, Inc.

发明人： Chi B. Vu ,  Michael R. Jirousek

IPC分类号： A61K31/4406 ,  C07D213/82 ,  A61K31/105 ,  A61K31/095 ,  A61K31/121 ,  A61K31/195 ,  A61K45/06 ,  C07C323/23 ,  A61K47/54

摘要： The invention relates to (i) 6-membered heteroaryl substituted fatty acid cystamine conjugates, compositions thereof, methods of treating diseases involving dysregulation of autophagy, such as cystic fibrosis, idiopathic pulmonary fibrosis (IPF), a neurodegenerative disease, inflammatory disease, liver disease, muscle disease, infection and immune disease with this compound, or (ii) a method of treating idiopathic pulmonary fibrosis, mitochondrial diseases, Leigh Syndrome, Diabetes Mellitus and Deafness (DAD), Leber's hereditary optic neuropathy, Neuropathy-ataxia-retinis pigmentosa and ptosis (NARP), myoneurogenic gastrointestinal encephalopathy (MNGlE), myoclonic epilepsy with ragged red fibers (MERRF), or mitochondrial myopathy-encephalomy-opathy-lactic acidosis stroke like symptoms (MELAS), comprising administering to a patient the fatty acid cysteamine conjugate, (4Z, 7Z. 10Z, 13Z, 16Z, 19Z)—N-(2-mercaptoethyl) docosa-4,7,10,13,16,19-hexaenamide or (5Z, 8Z, 11Z, 14Z, 17Z)—N-(2-mercaptoethyl) icosa-5,8,11,14,17-pentaenamide.

公开(公告)号：US20160015819A1

公开(公告)日：2016-01-21

申请号：US14803965

申请日：2015-07-20

申请人： Catabasis Pharmaceuticals, Inc.

发明人： Jill C. Milne ,  Michael R. Jirousek ,  Amal Ting ,  Chi B. Vu ,  Allison Wensley

IPC分类号： A61K47/48 ,  A61K31/506 ,  A61K31/40 ,  A61K31/505 ,  C07J9/00 ,  C07J43/00

CPC分类号： C07J9/00 ,  A61K31/366 ,  A61K31/40 ,  A61K31/505 ,  A61K31/506 ,  A61K47/542 ,  C07J43/003

摘要： The invention relates to fatty acid statin conjugates and fatty acid FXR agonist conjugates; compositions comprising an effective amount of a fatty acid statin conjugate or a fatty acid FXR agonist conjugate; and methods for treating or preventing a metabolic disease comprising the administration of an effective amount of a fatty acid statin conjugate or a fatty acid FXR agonist conjugate.

摘要翻译： 本发明涉及脂肪酸他汀类共轭物和脂肪酸FXR激动剂缀合物; 包含有效量的脂肪酸他汀类缀合物或脂肪酸FXR激动剂缀合物的组合物; 以及用于治疗或预防代谢疾病的方法，包括施用有效量的脂肪酸他汀类缀合物或脂肪酸FXR激动剂缀合物。

公开(公告)号：US09139516B2

公开(公告)日：2015-09-22

申请号：US13427654

申请日：2012-03-22

申请人： Jill C. Milne ,  Michael R. Jirousek ,  Jean E. Bemis ,  Jesse J. Smith

发明人： Jill C. Milne ,  Michael R. Jirousek ,  Jean E. Bemis ,  Jesse J. Smith

IPC分类号： C07C69/86 ,  C07C233/55 ,  C07C69/94 ,  C07C233/18 ,  C07C233/49 ,  C07C235/60 ,  C07C237/22 ,  C07C271/28 ,  C07C275/42 ,  C07D295/182 ,  C07D295/192 ,  C07C235/52

CPC分类号： A61K31/609 ,  A61K31/60 ,  C07C69/86 ,  C07C69/94 ,  C07C233/18 ,  C07C233/49 ,  C07C233/55 ,  C07C235/52 ,  C07C235/60 ,  C07C237/22 ,  C07C271/28 ,  C07C275/42 ,  C07D295/182 ,  C07D295/192

摘要： The invention relates to Fatty Acid Acetylated Salicylate Derivatives; compositions comprising an effective amount of a Fatty Acid Acetylated Salicylate Derivative; and methods for treating or preventing an inflammatory disorder comprising the administration of an effective amount of a Fatty Acid Acetylated Salicylate Derivative.

摘要翻译： 本发明涉及脂肪酸乙酰化水杨酸衍生物; 包含有效量的脂肪酸乙酰化水杨酸衍生物的组合物; 以及用于治疗或预防炎症性疾病的方法，包括施用有效量的脂肪酸乙酰化水杨酸衍生物。

公开(公告)号：US08940903B2

公开(公告)日：2015-01-27

申请号：US13437643

申请日：2012-04-02

申请人： Jill C. Milne ,  Michael R. Jirousek ,  Jean E. Bemis ,  Chi B. Vu

发明人： Jill C. Milne ,  Michael R. Jirousek ,  Jean E. Bemis ,  Chi B. Vu

IPC分类号： A61K31/44 ,  C07D211/72 ,  C07D213/82 ,  A61K47/48 ,  C07D213/80 ,  A61K41/00

CPC分类号： A61K47/542 ,  A61K31/202 ,  A61K31/44 ,  A61K31/4406 ,  A61K31/455 ,  A61K41/0038 ,  A61K47/55 ,  C07D213/80 ,  C07D213/82

摘要： The invention relates to niacin conjugated fatty acid mixtures; compositions comprising an effective amount of a niacin conjugated fatty acid mixture; and methods for treating or preventing an metabolic disorder comprising the administration of an effective amount of a niacin conjugated fatty acid mixture.

摘要翻译： 本发明涉及烟酸结合脂肪酸混合物; 包含有效量的烟酸结合脂肪酸混合物的组合物; 以及用于治疗或预防代谢紊乱的方法，包括施用有效量的烟酸结合脂肪酸混合物。

公开(公告)号：US20140228413A1

公开(公告)日：2014-08-14

申请号：US14258889

申请日：2014-04-22

申请人： Catabasis Pharmaceuticals, Inc.

发明人： Jill C. Milne ,  Michael R. Jirousek ,  Jean E. Bemis ,  Chi B. Vu ,  Amal Ting

IPC分类号： C07D213/82 ,  C07D213/80

CPC分类号： A61K47/542 ,  A61K31/202 ,  A61K31/44 ,  A61K31/4406 ,  A61K31/455 ,  A61K41/0038 ,  A61K47/55 ,  C07D213/80 ,  C07D213/82

摘要： The invention relates to fatty acid niacin conjugates; compositions comprising an effective amount of a fatty acid niacin conjugate; and methods for treating or preventing an metabolic disease comprising the administration of an effective amount of a fatty acid niacin conjugate.

公开(公告)号：US08765963B2

公开(公告)日：2014-07-01

申请号：US13451217

申请日：2012-04-19

申请人： Jill C. Milne ,  Michael R. Jirousek ,  Jean E. Bemis ,  Chi B. Vu ,  Amal Ting

发明人： Jill C. Milne ,  Michael R. Jirousek ,  Jean E. Bemis ,  Chi B. Vu ,  Amal Ting

IPC分类号： C07D211/72 ,  A61K31/44 ,  C07D213/82

CPC分类号： A61K47/542 ,  A61K31/202 ,  A61K31/44 ,  A61K31/4406 ,  A61K31/455 ,  A61K41/0038 ,  A61K47/55 ,  C07D213/80 ,  C07D213/82

摘要： The invention relates to fatty acid niacin conjugates; compositions comprising an effective amount of a fatty acid niacin conjugate; and methods for treating or preventing an metabolic disease comprising the administration of an effective amount of a fatty acid niacin conjugate.

摘要翻译： 本发明涉及脂肪酸烟酸缀合物; 包含有效量的脂肪酸烟酸缀合物的组合物; 以及用于治疗或预防代谢疾病的方法，包括施用有效量的脂肪酸烟酸缀合物。

公开(公告)号：US20140093513A1

公开(公告)日：2014-04-03

申请号：US13902360

申请日：2013-05-24

申请人： Catabasis Pharmaceuticals, Inc.

发明人： Jill C. Milne ,  Michael R. Jirousek ,  Chi B. Vu

IPC分类号： C07D405/12 ,  A61K31/455 ,  C07D207/14 ,  A61K31/40 ,  C07D403/12 ,  A61K31/497 ,  A61K31/4025 ,  C07D401/12 ,  A61K31/506 ,  A61K31/4545 ,  C07D213/82 ,  A61K31/4406 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/4439 ,  A61K31/4418 ,  C07D401/06 ,  A61K31/496 ,  A61K45/06 ,  C07C235/20 ,  C07D213/56 ,  C07D213/61

CPC分类号： C07D213/82 ,  A61K31/195 ,  A61K31/202 ,  A61K31/216 ,  A61K31/22 ,  A61K31/341 ,  A61K31/366 ,  A61K31/40 ,  A61K31/401 ,  A61K31/4025 ,  A61K31/403 ,  A61K31/404 ,  A61K31/4178 ,  A61K31/4184 ,  A61K31/4406 ,  A61K31/4418 ,  A61K31/4439 ,  A61K31/444 ,  A61K31/4545 ,  A61K31/455 ,  A61K31/496 ,  A61K31/4965 ,  A61K31/497 ,  A61K31/505 ,  A61K31/506 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/713 ,  A61K45/06 ,  C07C233/78 ,  C07C233/83 ,  C07C235/20 ,  C07C323/42 ,  C07D207/14 ,  C07D213/56 ,  C07D213/61 ,  C07D239/28 ,  C07D241/24 ,  C07D401/06 ,  C07D401/12 ,  C07D403/12 ,  C07D405/12 ,  A61K2300/00

摘要： The invention relates to new methods of modulating cholesterol by inhibiting proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) with fatty acid derivatives; and new methods for treating or preventing a metabolic disease comprising the administration of an effective amount of a fatty acid derivative. The present invention is also directed to fatty acid bioative derivatives and their use in the treatment of metabolic diseases.

摘要翻译： 本发明涉及通过用脂肪酸衍生物抑制前体蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/ 9型（PCSK9）来调节胆固醇的新方法。 以及用于治疗或预防代谢疾病的新方法，包括施用有效量的脂肪酸衍生物。 本发明还涉及脂肪酸生物衍生物及其在治疗代谢性疾病中的应用。

公开(公告)号：US08304551B2

公开(公告)日：2012-11-06

申请号：US12872555

申请日：2010-08-31

申请人： Jill C. Milne ,  Michael R. Jirousek ,  Jean E. Bemis ,  Chi B. Vu

发明人： Jill C. Milne ,  Michael R. Jirousek ,  Jean E. Bemis ,  Chi B. Vu

IPC分类号： C07D211/72 ,  A61K31/44

CPC分类号： A61K47/542 ,  A61K31/202 ,  A61K31/44 ,  A61K31/4406 ,  A61K31/455 ,  A61K41/0038 ,  A61K47/55 ,  C07D213/80 ,  C07D213/82

摘要： The invention relates to fatty acid niacin conjugates; compositions comprising an effective amount of a fatty acid niacin conjugate; and methods for treating or preventing an metabolic disease comprising the administration of an effective amount of a fatty acid niacin conjugate.

摘要翻译： 本发明涉及脂肪酸烟酸缀合物; 包含有效量的脂肪酸烟酸缀合物的组合物; 以及用于治疗或预防代谢疾病的方法，包括施用有效量的脂肪酸烟酸缀合物。

公开(公告)号：US20200254002A1

公开(公告)日：2020-08-13

申请号：US16649320

申请日：2018-09-28

申请人： SAREPTA THERAPEUTICS, INC. ,  CATABASIS PHARMACEUTICALS, INC.

发明人： Marco A. PASSINI ,  Jill C. MILNE ,  Andrew J. NICHOLS

IPC分类号： A61K31/7125 ,  A61P21/00

摘要： The present disclosure relates to methods of treating Duchenne's Muscular Dystrophy by administering an antisense oligonucleotide that induces exon skipping and a non-steroidal anti-inflammatory compound.