公开(公告)号：WO2011073492A1

公开(公告)日：2011-06-23

申请号：PCT/ES2010/070842

申请日：2010-12-17

申请人： CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGACIONES CIENTÍFICAS (CSIC) ,  UNIVERSIDAD DE BARCELONA ,  LLEBARIA SOLDEVILA, Amadeo ,  CASAS BRUGULAT, Josefina ,  EGIDO GABÁS, Meritxell ,  DÍAZ BUENO, Lucía ,  BUJONS VILAS, Jorge ,  DELGADO CIRILO, Antonio

发明人： LLEBARIA SOLDEVILA, Amadeo ,  CASAS BRUGULAT, Josefina ,  EGIDO GABÁS, Meritxell ,  DÍAZ BUENO, Lucía ,  BUJONS VILAS, Jorge ,  DELGADO CIRILO, Antonio

IPC分类号： C07H5/06 ,  A61K31/7008

CPC分类号： C07D249/04

摘要： La presente invención se refiere a los compuestos de fórmula general (I) y a sus usos como composiciones farmacéuticas para el tratamiento de enfermedades relacionadas con la acumulación lisosomal de esfingolípidos, tales como la enfermedad de Gaucher, la enfermedad de Tay-Sachs, la enfermedad de Sandhoff, la enfermedad de Fabry, la enfermedad de Niemann- Pick, leucodistrofia metacromática y la enfermedad de Krabbe. Además, la invención se refiere al procedimiento de obtención de dichos compuestos. Por tanto, la invención se puede englobar en el campo químico y/o farmacéutico.

摘要翻译： 本发明涉及通式（I）的化合物及其作为药物组合物的用途，所述药物组合物用于治疗与鞘脂的溶酶体积累相关的疾病，例如戈谢病，泰沙病，桑德霍夫病，法布里病，尼曼病 选择疾病，异色性白血病和克拉伯病。 此外，本发明涉及获得所述化合物的方法。 因此，本发明可以包括在化学和/或制药领域内。

公开(公告)号：WO2013004871A1

公开(公告)日：2013-01-10

申请号：PCT/ES2012/070485

申请日：2012-06-29

申请人： CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGACIONES CIENTÍFICAS (CSIC) ,  UNIVERSIDAD DE BARCELONA ,  ABAD SAIZ, José Luis ,  CAMACHO CASTILLO, Luz del Carmen ,  CASAS BRUGULAT, Josefina ,  FABRIAS DOMINGO, Gemma ,  GARRIDO MARTÍNEZ, María ,  THOMSON OKATSU, Timothy ,  MECA CORTÉS, Óscar ,  DELGADO CIRILO, Antonio

发明人： ABAD SAIZ, José Luis ,  CAMACHO CASTILLO, Luz del Carmen ,  CASAS BRUGULAT, Josefina ,  FABRIAS DOMINGO, Gemma ,  GARRIDO MARTÍNEZ, María ,  THOMSON OKATSU, Timothy ,  MECA CORTÉS, Óscar ,  DELGADO CIRILO, Antonio

IPC分类号： C07C233/18 ,  C07C311/04 ,  A61K31/164

CPC分类号： C07C311/04 ,  A61K31/164 ,  C07C233/18 ,  C07C235/74 ,  C07C235/76 ,  C07C247/04 ,  C07C311/05

摘要： Un compuesto de fórmula (I) o un estereoisómero, una sal o un soívato, donde: A es -CH(OH)- o -C(=0)-, Z es H o OH, n es 0 o 1, R 1 es alquilo(C 1 -C 3o ), alquenilo(C 2 -C 30 ) o alquinilo(C 2 -C 30 ), B es -H, -N 3 o -CΞCH, R 2 es -NHR 3 o maleimida, R 3 es -COR 4 , -COCOR 4 o -SO 2 R 4 , R 4 es alquilo(C 1 -C 16 ), alquenilo(C 2 -C 16 ), alquinilo(C 2 -C 16 ), epóxido o aziridina; con la condición de que: a) cuando A es -CH(OH) y B es H, R 3 es diferente de -COR 4 siendo R 4 aiquilo(C 1 -C 16 ); b) cuando A es -CH(OH), B es H,y R 3 es -COCOR 4 siendo R 4 alquilo(C 6 ), R 1 es diferente de -CH=CH 2 -alquilo(C 12 ), -CΞCH-alquilo(C 12 ) o aiquilo(C 13 -C 15 ); o c) cuando A es -C(=O), R 1 es alquenilo(C 2 -C 30 ), B es H y n es 0, R 3 es diferente de -COR 4 siendo R 4 alquilo(C 1 C 16 ). Uso del compuesto de fórmula (I), 2,2-dibromo-N-((2S,3R)-1,3-dihidroxioctadecan-2-il)acetamida o 2-bromo-N-((2S,3R)-1,3-dihidroxioctadecan-2-il)acetamida en el tratamiento o prevención de una enfermedad que cursa con hiperproliferación celular, solo o en combinación.

摘要翻译： 本发明涉及具有式（I）或其立体异构体，盐或溶剂合物的化合物，其中：A为-CH（OH） - 或-C（= O） - ; Z是H或OH; n为0或1; R1是烷基（C1-C30），烯基（C2-C30）或炔基（C2-C30）; B是-H，-N3或-C≡CH; R2是-NHR3或马来酰亚胺; R3是-COR4，-COCOR4或-SO2R4; 并且R4为烷基（C1-C16），烯基（C2-C16），炔基（C2-C16），环氧化物或氮丙啶，条件是：a）当A为-CH（OH）且B为H时，R 3为 不同于-COR 4，R 4为烷基（C 1 -C 16）; b）当A是-CH（OH）时，B是H，R 3是-COCOR 4，R 4是烷基（C 6），R 1不同于-CH = CH 2 - 烷基（C 12），-C≡CH-烷基（C 12）或 烷基（C13-C15）; 或c）当A是-C（= O）时，R 1是烯基（C 2 -C 30），B是H，n是0，R 3不同于-COR 4，R 4是烷基（C 1 -C 16）。 本发明还涉及具有式（I）的化合物，2,2-二溴-N - （（2S，3R）-1,3-二羟基十八烷-2-基）乙酰胺或2-溴-N-（ （2S，3R）-1,3-二羟基十八烷-2-基）乙酰胺单独或组合用于治疗或预防与细胞过度增殖相关的疾病。

公开(公告)号：WO2012001191A1

公开(公告)日：2012-01-05

申请号：PCT/ES2011/070444

申请日：2011-06-20

申请人： CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGACIONES CIENTÍFICAS (CSIC) ,  UNIVERSIDAD DE BARCELONA ,  INSTITUT NATIONAL DE LA SANTÉ ET DE LA RECHERCHE MÉDICALE, INSERM ,  FABRIAS DOMINGO, Gemma ,  ABAD SAIZ, José Luis ,  CASAS BRUGULAT, Josefina ,  DELGADO CIRILO, Antonio ,  LEVADE, Thierry ,  BEDIA, Carmen

发明人： FABRIAS DOMINGO, Gemma ,  ABAD SAIZ, José Luis ,  CASAS BRUGULAT, Josefina ,  DELGADO CIRILO, Antonio ,  LEVADE, Thierry ,  BEDIA, Carmen

IPC分类号： C07C233/17 ,  A61K31/164

CPC分类号： A61K31/164 ,  C07C233/18 ,  C07C233/20 ,  C07D311/16

摘要： La presente invención se refiere a una familia de compuestos con un núcleo estructural de derivados de aminoalcohol y a su uso para la detección de la enfermedad de Farber aplicando un método de diagnóstico fuera del cuerpo humano en el que se emplean dichos compuestos unidos a un fluoroforo, cromóforo o luminoforo como sustratos de la enzima ceramidasa ácida, cuya funcionalidad se encuentra disminuida en pacientes con dicha enfermedad. Además la presente invención se refiere a un kit que comprende al menos uno de estos compuestos para utilizar en el diagnóstico de la enfermedad a partir de una muestra biológica aislada de un individuo.

摘要翻译： 本发明涉及一种具有氨基醇衍生物的结构核的化合物族，并且涉及使用在人体以外进行的诊断方法检测法伯氏病的用途，其包括使用结合于荧光团，发色团的所述化合物 或发光体作为酸性神经酰胺酶的底物，其功能在该疾病的患者中减少。 此外，本发明涉及一种试剂盒，其包含至少一种前述化合物，用于从从人分离的生物样品中诊断疾病。

公开(公告)号：WO2010106215A1

公开(公告)日：2010-09-23

申请号：PCT/ES2010/070164

申请日：2010-03-18

申请人： CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGACIONES CIENTIFICAS (CSIC) ,  UNIVERSIDAD AUTONÓMA DE BARCELONA ,  UNIVERSIDAD DE BARCELONA ,  LLEBARIA SOLDEVILLA, Amadeo ,  BEDIA GIRBÉS, Carmen ,  HARRAK SERIFI, Youssef ,  CASTAÑO GARCÍA, Angel Raul ,  BARRA QUAGLIA, Carolina Mercedes ,  DELGADO CIRILO, Antonio

发明人： LLEBARIA SOLDEVILLA, Amadeo ,  BEDIA GIRBÉS, Carmen ,  HARRAK SERIFI, Youssef ,  CASTAÑO GARCÍA, Angel Raul ,  BARRA QUAGLIA, Carolina Mercedes ,  DELGADO CIRILO, Antonio

IPC分类号： C07C233/36 ,  C07H5/04

CPC分类号： C07C233/36 ,  C07C2601/14 ,  C07C2601/16

摘要： Compuestos aminociclitoles y sus usos como composiciones farmacéuticas para el tratamiento de enfermedades asociadas con alteraciones en las células iNKT, más concretamente a enfermedades autoinmunes, cáncer, infecciones causadas por microorganismos patógenos o enfermedades inflamatorias. Además, la invención se refiere al procedimiento de obtención de dichos compuestos.

摘要翻译： 氨基环醇醇化合物，其获得方法和用途。 氨基环醇醇化合物及其作为药物组合物的用途，用于治疗与iNKT细胞改变相关的疾病，更具体地说是自身免疫性疾病，癌症，由病原微生物或炎性疾病引起的感染。 此外，本发明涉及获得所述化合物的方法。