公开(公告)号：WO2019097898A1

公开(公告)日：2019-05-23

申请号：PCT/JP2018/037505

申请日：2018-10-09

申请人： 宮崎 徹

发明人： 宮崎　徹 ,  新井　郷子

IPC分类号： C12N15/00 ,  A61K38/17 ,  A61P43/00 ,  C07K14/47 ,  C12N1/15 ,  C12N1/19 ,  C12N1/21 ,  C12N5/10 ,  C12P21/02

CPC分类号： A61K38/17 ,  A61P43/00 ,  C07K14/47 ,  C12N5/10 ,  C12N15/00 ,  C12P21/02

摘要： 本発明は、機能が維持され、多量体化せず、かつIgMによって不活性化されない組換えAIM（例えば、配列番号：１で表されるアミノ酸配列のアミノ酸番号１６８のシステインが別のアミノ酸に置換されたアミノ酸配列を含むタンパク質等）の提供に関する。

公开(公告)号：WO2019053609A1

公开(公告)日：2019-03-21

申请号：PCT/IB2018/056961

申请日：2018-09-12

申请人： VILNIUS UNIVERSITY

发明人： MESKYS, Rolandas ,  JAKUBOVSKA, Jevgenija ,  TAURAITE, Daiva

IPC分类号： C07H19/10 ,  C07H21/04 ,  C12Q1/686 ,  C12N15/00

CPC分类号： C07H19/10 ,  C07H21/04 ,  C12N15/00 ,  C12Q1/68 ,  C12Q2525/101

摘要： The present invention describes W-position modified cytidine nucleotides of formula (I). Provided herein are methods of chemical synthesis of ΛΡ-modified cytidine nucleoside triphosphates and their applications as well as uses of the cytidine analogues for the synthesis of modified nucleic acids. The nucleic acid molecule comprises DNA, RNA or a combination of DNA/RNA. One of many applications of modified cytidine nucleotides described herein is enzyme selection, when an enzyme of interest bears an activity of an esterase, amidase, oxidoreductase, lyase, ligase or other enzymatic activity, formula (I) wherein the substituants are as defined in the appended claims.

公开(公告)号：WO2019053272A1

公开(公告)日：2019-03-21

申请号：PCT/EP2018/075102

申请日：2018-09-17

申请人： KING'S COLLEGE LONDON

发明人： HAYDAY, Adrian ,  DART, Robin John Campbell ,  PRESCOTT, Natalie ,  VANTOUROUT, Pierre ,  ZLATAREVA, Iva

IPC分类号： C12N5/0783 ,  C12N15/00 ,  A61K35/17

CPC分类号： C12N5/0636 ,  A61K35/17 ,  C12N15/00

摘要： The invention features compositions and methods useful in treating inflammation of the gut, such as inflammation associated with inflammatory bowel disease, by modulating γδ T cells (e.g., Vγ4+ cells). Particular embodiments include Vγ4+ cells expressing heterologous protein; polynucleotides containing genes contributing to functional expression of BTNL3, BTNL8, and HNF4A; methods of treating a subject using Vγ4+ cells or gene therapy; and methods of identifying a subject having mutations associated with inflammation of the gut. Compositions and methods of the invention can be used in the treatment of inflammation and cancer of the gut.

公开(公告)号：WO2018199638A1

公开(公告)日：2018-11-01

申请号：PCT/KR2018/004819

申请日：2018-04-25

申请人： 권순범

发明人： 권순범

IPC分类号： A47K17/02 ,  E03D13/00 ,  C12N15/00

CPC分类号： A47K17/02 ,  C12N15/00 ,  E03D13/005

摘要： 접이식 소변 튐 방지체를 제공한다. 접이식 소변 튐 방지체는 제 1패드층, 제 1패드층 상면에 돌설되고 원주 형상으로 소변의 튐을 방지하기 위한 복수개의 제 1비산방지돌기, 제 1패드층 하면에서 돌출된 복수개의 제 1지지부 및 제 1패드층의 상면과 하면을 관통하여 소변을 배출하는 적어도 하나 이상의 제 1소변 배출공을 포함하는 제 1패드, 제 2패드층, 제 2패드층의 상면에 돌설되고 원주 형상으로 소변의 튐을 방지하기 위한 복수개의 제 2비산방지돌기, 제 2패드층의 상면과 하면을 관통하여 소변을 배출하는 적어도 하나 이상의 제 2소변 배출공을 포함하는 제 2패드, 제 1방향으로 제 1패드 및 제 2패드를 연결하고, 제 1패드 및 제 2패드가 서로 접히도록(foldable)하는 연결 접이부, 제 2패드층의 하부에 형성되고, 제 2패드를 소변기에 고정하며, 고정 압착판을 포함하는 적어도 하나 이상의 제 1고정 유닛, 및 제 1패드층의 하부로 돌출되어 제 1패드를 소변기로부터 일정간격 이격하기 위한 적어도 둘 이상의 제 1받침돌기를 포함한다.

公开(公告)号：WO2018169451A1

公开(公告)日：2018-09-20

申请号：PCT/RU2018/000161

申请日：2018-03-16

申请人： ОБЩЕСТВО С ОГРАНИЧЕННОЙ ОТВЕТСТВЕННОСТЬЮ "МЕДСЕРВИС" ,  ДАРМИНА ДЕСИГН ЛТД

发明人： КРОК, Игорь Семенович ,  САВЕЛИЕВА, Наталиа

IPC分类号： C12N15/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/66 ,  A61K48/00 ,  A61P25/28

CPC分类号： A61K48/00 ,  A61P25/28 ,  C12N15/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/66 ,  C12N15/67 ,  C12N15/79 ,  C12N15/85

摘要： Изобретение относится к биотехнологии и медицине. Средство для лечения состояний человека, связанных с уменьшением уровня экспрессии гена ANG и/или уменьшением количества и/или активности белка ангиогенина, на основе генно-терапевтических субстанций с геном ANG , представляющее собой генетическую конструкцию на основе векторной плазмиды, включающей кДНК гена ANG , с кодирующей последовательностью белка ангиогенина, с делениями 5' и З'-нетранслируемых областей, полученной на основе участка нативной немодифицированной кДНК гена ANG SEQ ID No: 1, или модифицированной кДНК гена ANG , в качестве модифицированной кДНК гена ANG используют SEQ ID No: 2, или SEQ ID No: 3, или SEQ ID No: 4, или SEQ ID No: 5, или SEQ ID No: 6, или SEQ ID No: 7 или их сочетание и регуляторные элементы для повышения экспрессии гена ANG в эукариотических клетках, в клетках органов и тканей человека в сочетании с транспортной молекулой или без нее при введении средства в органы и ткани. Изобретение также относится к способу получения и использования средства.

公开(公告)号：WO2018128587A1

公开(公告)日：2018-07-12

申请号：PCT/SG2018/050008

申请日：2018-01-08

申请人： AGENCY FOR SCIENCE, TECHNOLOGY AND RESEARCH ,  THE WALTER AND ELIZA HALL INSTITUTE OF MEDICAL RESEARCH ,  INSERM (INSITUT NATIONAL DE LA SANTÉ ET DE LA RECHERCHE MÉDICALE) ,  UNIVERSITÄTSMEDIZIN GÖTTINGEN

发明人： REVERSADE, Bruno ,  AMIEL, Jeanne ,  BLEWITT, Marnie ,  MURPHY, James ,  WOLLNIK, Bernd ,  JAVED, Asif

IPC分类号： C07K14/47 ,  A61K38/17 ,  C12N15/00 ,  A61P21/00

CPC分类号： A61P21/00 ,  A61K38/00 ,  C07K14/4702 ,  C12N15/00

摘要： Disclosed is an isolated variant of SMCHD1 peptide, or fragment thereof, comprising one or more mutation(s) that increases SMCHD1 activity in a cell compared to a cell with a wild- etype SMCHD1 peptide. Also disclosed are isolated nucleic acid encoding the variant SMCHD1 peptide as described herein, a vector comprising the nucleic acid as described herein, a pharmaceutical composition comprising the peptide, nucleic acid, or vector as described herein, and a host cell comprising the vector as described herein. Also disclosed are a method of treating facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) in a subject in need thereof and a method of screening an agent capable of increasing SMCHD1 activity.

公开(公告)号：WO2018064571A1

公开(公告)日：2018-04-05

申请号：PCT/US2017/054494

申请日：2017-09-29

申请人： UNIVERSITY OF MIAMI

发明人： ZHANG, Fangliang ,  KUMAR, Akhilesh ,  BIRNBAUM, Michael, D.

IPC分类号： C12Q1/48 ,  C12P21/04 ,  G01N33/53 ,  C12N15/00 ,  G01N33/566 ,  G01N33/00

CPC分类号： G01N33/5017 ,  C12N9/104 ,  C12N15/00 ,  C12Q1/48 ,  C12Y203/02008 ,  G01N33/5023 ,  G01N2440/34

摘要： The disclosure provides a method comprising introducing into a cell an expression vector comprising a nucleic acid sequence encoding a reporter protein fused to an arginyltransferase 1 substrate; measuring arginylation and reporter protein levels; and calculating the ratio of arginylated substrate to reporter protein; and a method comprising introducing into a cell a reporter plasmid comprising a nucleic acid encoding a promoter, a first reporter protein, an internal ribosome entry site (IRES), and a second reporter protein, wherein the nucleic acid encoding the first reporter protein comprises a premature stop codon and mutation of the stop codon results in first reporter protein expression, or the nucleic acid encoding the second reporter protein comprises a premature stop codon and mutation of the stop codon results second reporter protein expression; measuring the first reporter protein and the second reporter protein; and calculating the ratio of first reporter protein to second reporter protein.

摘要翻译： 本公开提供了一种方法，其包括将表达载体导入细胞中，所述表达载体包含编码融合至精氨酰转移酶1底物的报道蛋白的核酸序列; 测量精氨酰化和报道蛋白水平; 并计算精氨酰化底物与报道蛋白的比率; 以及包括将包含编码启动子，第一报道蛋白，内部核糖体进入位点（IRES）和第二报道蛋白的核酸的报道质粒引入细胞的方法，其中编码第一报道蛋白的核酸包含 提前终止密码子和终止密码子突变导致第一个报道蛋白表达，或者编码第二个报道蛋白的核酸包含提前终止密码子并且终止密码子突变导致第二个报道蛋白表达; 测量第一报道蛋白和第二报道蛋白; 并计算第一报道蛋白与第二报道蛋白的比例。

公开(公告)号：WO2018049037A1

公开(公告)日：2018-03-15

申请号：PCT/US2017/050493

申请日：2017-09-07

申请人： NDSU RESEARCH FOUNDATION

发明人： NAWARTHNA, Dharmakeerthi ,  VELMANICKAM, Logeeshan ,  JAYASOORIYA, Vidura

IPC分类号： C12Q1/68 ,  C12M1/34 ,  C12M1/00 ,  B01J19/00 ,  B01L3/00 ,  G01N33/50 ,  G01N33/48

CPC分类号： C12M23/34 ,  B01J19/087 ,  C12M35/02 ,  C12N5/0636 ,  C12N13/00 ,  C12N15/00 ,  C12N15/87 ,  C12N2501/515 ,  C12N2501/599 ,  C12N2510/00

摘要： The present invention relates to a new device for a scalable, biomanufacturing platform for the production of CAR-modified T-cells while eliminating on-target/off-tumor toxicity and decreasing the current production cost by 500 times (per treatment). The invention relates to a device to produce modified T-cells comprising a first chamber for proliferating a population of T-cells and a second chamber for modifying the T-cells to express a desired T-cell receptor antigen.

摘要翻译： 本发明涉及一种用于生产CAR-修饰的T细胞的可扩展的生物制造平台的新设备，同时消除了靶标上/肿瘤外毒性并将当前生产成本降低了500 次（每次治疗）。 本发明涉及生产改良T细胞的装置，其包含用于增殖T细胞群的第一室和用于修饰T细胞以表达期望的T细胞受体抗原的第二室。

公开(公告)号：WO2017156252A1

公开(公告)日：2017-09-14

申请号：PCT/US2017/021546

申请日：2017-03-09

申请人： PRESIDENT AND FELLOWS OF HARVARD COLLEGE ,  DANA-FARBER CANCER INSTITUTE, INC.

发明人： SHIH, William, M. ,  CHOU, Leo ,  SORENSEN, Rasmus ,  HAHN, Jaeseung

IPC分类号： A61K9/51 ,  A61K31/711 ,  A61K47/48 ,  C07H21/04

CPC分类号： A61K31/711 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/5068 ,  A61K9/5153 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/713 ,  B82Y5/00 ,  C12N9/1241 ,  C12N15/00 ,  C12N15/10 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N15/87 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/32 ,  C12Y207/07006 ,  C12Y207/07007 ,  C12N2310/531

摘要： The present disclosure provides, in some aspects, nucleic acid-based biosynthetic modules for the production of ribonucleic acid (RNA) and other biopolymers.

摘要翻译： 在一些方面，本公开内容提供了用于生产核糖核酸（RNA）和其他生物聚合物的基于核酸的生物合成模块。

公开(公告)号：WO2017111144A1

公开(公告)日：2017-06-29

申请号：PCT/JP2016/088590

申请日：2016-12-22

申请人： 国立研究開発法人産業技術総合研究所

发明人： 大石　勲 ,  吉井　京子

IPC分类号： A01K67/027 ,  C12N15/00 ,  C12N15/09 ,  C12P21/00

CPC分类号： A01K67/027 ,  C12N15/00 ,  C12N15/09 ,  C12P21/00

摘要： 家禽のノックイン卵及びノックアウト卵を提供する。オボアルブミン、オボムコイド、オボムチン、オボトランスフェリン、オボインヒビター及びリゾチームからなる群から選ばれる少なくとも１種の卵管特異的遺伝子がノックアウトされ、かつ、オボアルブミン、オボムコイド、オボムチン、オボトランスフェリン、オボインヒビター及びリゾチームからなる群から選ばれる少なくとも１種の卵内アレルゲンタンパク質が低減又は消失されたノックアウト家禽の卵に関する。

摘要翻译： 以提供

家禽的爆震鸡蛋和蛋敲除。 卵清蛋白，卵类粘蛋白，卵粘蛋白，卵转铁蛋白，选自卵抑制剂和溶菌酶组成的组中选择的至少一种输卵管特异性基因被敲除，和卵清蛋白，卵类粘蛋白，卵粘蛋白，卵转铁蛋白从，卵抑制剂和溶菌酶 其中至少一种蛋变应原蛋白选自：